Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Neuromuskulaarisen toiminnan havainnointitutkimus tyypin 1 ja 2 CMT:ssä ja terveissä verrokeissa (ESTABLISH)

perjantai 4. maaliskuuta 2022 päivittänyt: NMD Pharma A/S

Avoin havainnointitutkimus kliinisistä ja sähköfysiologisista tuloksista mies- ja naispotilailla, joilla on CMT-tyyppi 1 ja 2 sekä ikääntyneitä terveitä verrokkeja

Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on selvittää, onko potilailla, joilla on CMT tyyppi 1 ja 2, hermo-lihasliitoksen transmissiohäiriöitä.

Toissijaisena tavoitteena on kerätä tietoa erilaisista kliinisistä ja elektrofysiologisista testimenetelmistä mahdollista tulevia kliinisiä tutkimuksia varten CMT-potilailla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimus on prospektiivinen havainnointipilottitutkimus, joka sisältää kaksi tutkimuspaikkaa:

  1. Arhusin yliopistollisen sairaalan neurologinen osasto
  2. Ohion osavaltion yliopiston neurologian laitos

Yhteensä 20 potilasta, joilla on Charcot-Marie-Toothin (CMT) tauti, ja 10 tervettä ikää vastaavaa kontrollia otetaan mukaan kuhunkin paikkaan, mukaan lukien 10 CMT-potilasta ja 5 tervettä kontrollia. CMT-potilaille tehdään elektrofysiologiset (toistuva hermostimulaatio ja yhden kuidun EMG-analyysit) ja toiminnalliset (erilaiset lihasvoiman, väsymyksen, kätevyyden ja tasapainon testit) testit neljässä eri yhteydessä. Terveille kontrolleille tehdään elektrofysiologiset testit vain lähtötilanteessa.

Sen arvioimiseksi, onko CMT-potilailla puutteita NMJ-transmissiossa, tuloksia toistuvista hermostimulaatioista ja yksikuituisten EMG-analyyseistä CMT-potilailla verrataan terveiltä kontrolleilta lähtötilanteessa saatuihin tuloksiin. Tulevia kliinisiä tutkimuksia varten lasketaan peräkkäisistä elektrofysiologisista ja toiminnallisista testeistä saadut tulosten luotettavuus- ja siedettävyysarviot

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

30

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Tanska
    • Jutland
      • Aarhus, Jutland, Tanska, 8200
        • Aarhus University Hospital
  • Yhdysvallat
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
        • Ohio State University

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Joo

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Tukikelpoiset CMT-potilaat kutsutaan osallistumaan vastaaviin tutkimuskohteisiin. Ikäisiä terveitä vapaaehtoisia rekrytoidaan ilmoituksilla vastaavilla tutkimuspaikoilla

Kuvaus

Sisällyskriteerit CMT-potilaille

  • Ikä ≥ 18 vuotta
  • CMT-diagnoosi vahvisti:
  • Kliininen esitys ja sähködiagnostiikka tai genetiikka
  • Fyysiset ominaisuudet (kaikkien tulee olla voimassa): 1) Ambulatio vähintään 10 metriä, ilman tukia 2) Vasemman ja oikean nilkan plantaarinen fleksio Medical Research Council (MRC) luokka 2-5, mukaan lukien 3) Vasemman ja oikean nilkan dorsifleksio MRC manuaalinen lihas testaus (MMT) arvosanat 2–4+, mukaan lukien.
  • Kyky noudattaa opintovierailujen aikataulua/menettelyjä sekä ymmärtää ja noudattaa protokollan vaatimuksia
  • Vakaat samanaikaiset lääkkeet 2 kuukautta ennen ilmoittautumista
  • Allekirjoitettu kirjallinen tietoinen suostumus

Poissulkemiskriteerit CMT-potilaille

  • Vakava epämuodostuma tai nilkan kontraktuuri, joka rajoittaisi riittävästi passiivista liikelaajuutta vaikuttaakseen dorsifleksion voimakkuuden arviointiin
  • Haavaumat, jotka häiritsevät toimintakykyä
  • Äskettäin suuri leikkaus
  • Merkittävä muutos fyysisessä aktiivisuudessa tai harjoituksessa (esim. intensiteetin tai tiheyden merkittävä nousu tai lasku) 8 viikon sisällä ennen tutkimuspäivää 1 tai kyvyttömyys ylläpitää fyysisen aktiivisuuden lähtötasoa koko tutkimuksen ajan
  • Mikä tahansa vamma tai tila, joka estäisi opintotehtävien suorittamisen
  • Keskivaikea tai vaikea neuropaattinen tai tulehduksellinen/muskuloskeletaalinen kipu, joka häiritsisi testien suorittamista
  • Primaarisen NMJ-häiriön diagnoosi, kuten myasthenia gravis, Lambert Eatonin myasteeninen oireyhtymä tai synnynnäinen myasteeninen häiriö

Terveiden vapaaehtoisten osallistumiskriteerit

  • Terveitä vapaaehtoisia miehiä tai naisia
  • Ikä ≥18 vuotta
  • Pystyy antamaan kirjallinen tietoinen suostumus

Terveiden vapaaehtoisten poissulkemiskriteerit

  • Raskaana
  • Vaaditaan reseptilääkkeitä, jotka todennäköisesti häiritsevät elektromyografia (EMG) tallenteita
  • Nykyinen tai aikaisempi sairaus, joka saattaa häiritä tutkimukseen osallistumista

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
CMT-potilaat
Henkilöt, joilla on Charcot-Marie-Toothin tauti tyypit 1 ja 2.
Terveelliset kontrollit
Terveitä ikäisiä vapaaehtoisia

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Toistuva hermostimulaatio - ero CMT-potilaiden ja terveiden kontrollien välillä
Aikaikkuna: Perustaso
CMAP:n prosentuaalinen vähennys puolisuunnikkaan
Perustaso
Toistuva hermostimulaatio - ero CMT-potilaiden ja terveiden kontrollien välillä
Aikaikkuna: Perustaso
CMAP:n prosentuaalinen vähennys abductor pollicis brevisille
Perustaso
Single Fiber Electro Myography (sfEMG) - ero CMT-potilaiden ja terveiden kontrollien välillä
Aikaikkuna: Perustaso
Estoprosentti
Perustaso
Single Fiber Electro Myography (sfEMG) - ero CMT-potilaiden ja terveiden kontrollien välillä
Aikaikkuna: Perustaso
Jitter
Perustaso

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Isometrinen dynamometria - testin luotettavuus potilailla, joilla on CMT
Aikaikkuna: Testi suoritetaan lähtötilanteessa ja päivinä 14, 28 ja 42.
Tätä testiä käytetään suurimman isometrisen lujuuden arvioimiseen
Testi suoritetaan lähtötilanteessa ja päivinä 14, 28 ja 42.
Manuaalinen lihastestaus - testaa luotettavuutta potilailla, joilla on CMT
Aikaikkuna: Testi suoritetaan lähtötilanteessa ja päivinä 14, 28 ja 42.
Tämä testi on lihasvoiman fyysinen tutkimus. Testataan 15 lihasryhmää/liikettä. Näistä 13 testataan kahdenvälisesti. Lasketaan kokonaispistemäärä (0-280).
Testi suoritetaan lähtötilanteessa ja päivinä 14, 28 ja 42.
9 Hole Peg Test - testaa luotettavuutta potilailla, joilla on CMT
Aikaikkuna: Testi suoritetaan lähtötilanteessa ja päivinä 14, 28 ja 42.
Tämä on sormien kätevyyden testi
Testi suoritetaan lähtötilanteessa ja päivinä 14, 28 ja 42.
6-Spot Step Test - testaa luotettavuutta potilailla, joilla on CMT
Aikaikkuna: Testi suoritetaan lähtötilanteessa ja päivinä 14, 28 ja 42.
Tämä testi on alaraajojen toiminnan kvantitatiivinen mitta
Testi suoritetaan lähtötilanteessa ja päivinä 14, 28 ja 42.
10 metrin kävely/juoksutesti - testaa luotettavuutta potilailla, joilla on CMT
Aikaikkuna: Testi suoritetaan lähtötilanteessa ja päivinä 14, 28 ja 42.
Tämä testi mittaa kuinka nopeasti osallistuja pystyy kävelemään/juoksumaan 10 metriä.
Testi suoritetaan lähtötilanteessa ja päivinä 14, 28 ja 42.
Timed Up and Go - testaa luotettavuutta potilailla, joilla on CMT
Aikaikkuna: Testi suoritetaan lähtötilanteessa ja päivinä 14, 28 ja 42.
Tämä testi mittaa kuinka nopeasti osallistuja pystyy nousemaan tuolilta, kävelemään 3 metriä, kääntymään ympäri, palaamaan ja istumaan tuolissa mukavaan ja turvalliseen tahtiin.
Testi suoritetaan lähtötilanteessa ja päivinä 14, 28 ja 42.
Berg Balance Scale - testin luotettavuus potilailla, joilla on CMT
Aikaikkuna: Testi suoritetaan lähtötilanteessa ja päivinä 14, 28 ja 42.
Testi mittaa tasapainoa erilaisten toiminnallisten tehtävien aikana. Kokonaispistemäärä lasketaan kunkin kohteen yksittäisten pisteiden summana, maksimiarvo 56, ja pienempi pistemäärä tarkoittaa huonompaa tasapainoa
Testi suoritetaan lähtötilanteessa ja päivinä 14, 28 ja 42.
6 Minute Walk Test - testaa luotettavuutta potilailla, joilla on CMT
Aikaikkuna: Testi suoritetaan lähtötilanteessa ja päivinä 14, 28 ja 42.
Tämä testi mittaa kuinka pitkän matkan ihminen pystyy kävelemään kuudessa minuutissa
Testi suoritetaan lähtötilanteessa ja päivinä 14, 28 ja 42.
Single Fiber Electro Myography (sfEMG) - testin luotettavuus potilailla, joilla on CMT
Aikaikkuna: Testi suoritetaan lähtötilanteessa ja päivinä 14, 28 ja 42.
Perkantaalinen esto
Testi suoritetaan lähtötilanteessa ja päivinä 14, 28 ja 42.
Single Fiber Electro Myography (sfEMG) - testin luotettavuus potilailla, joilla on CMT
Aikaikkuna: Testi suoritetaan lähtötilanteessa ja päivinä 14, 28 ja 42.
Jitter
Testi suoritetaan lähtötilanteessa ja päivinä 14, 28 ja 42.
Toistuva hermostimulaatio - testin luotettavuus potilailla, joilla on CMT
Aikaikkuna: Testi suoritetaan lähtötilanteessa ja päivinä 14, 28 ja 42.
CMAP:n prosentuaalinen vähennys Trapeziukselle
Testi suoritetaan lähtötilanteessa ja päivinä 14, 28 ja 42.
Toistuva hermostimulaatio - testin luotettavuus potilailla, joilla on CMT
Aikaikkuna: Testi suoritetaan lähtötilanteessa ja päivinä 14, 28 ja 42.
CMAP:n prosentuaalinen vähennys abductor pollicis brevisille
Testi suoritetaan lähtötilanteessa ja päivinä 14, 28 ja 42.

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
CMTES2-pisteet
Aikaikkuna: Tämä testi suoritetaan lähtötilanteessa henkilöille, joilla on CMT-tauti
Tämä testi mittaa CMT-taudin vakavuutta. Kokonaispistemäärä lasketaan 7 osapisteen summana ja maksimipistemäärä on 28
Tämä testi suoritetaan lähtötilanteessa henkilöille, joilla on CMT-tauti
Vastoinkäymiset
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa terveille verrokeille ja lähtötasosta viimeiseen käyntiin 42. päivänä CMT-potilailla
Haittavaikutusten lukumäärä vakavuuden mukaan
Lähtötilanteessa terveille verrokeille ja lähtötasosta viimeiseen käyntiin 42. päivänä CMT-potilailla
Testimenettelyjen siedettävyys
Aikaikkuna: Suoritetaan jokaiselle testille jokaisella käynnillä (perustilanne, päivät 14, 28 ja 42)
Siedettävyyspisteet arvioituna asteikolla 0-9 (0 = ei epämukavuutta, 9 = pahin mahdollinen epämukavuus)
Suoritetaan jokaiselle testille jokaisella käynnillä (perustilanne, päivät 14, 28 ja 42)
NMJ-toiminnan ja kliinisen toiminnan välinen yhteys CMT-potilailla
Aikaikkuna: Perustaso
Korrelaatio
Perustaso

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

NMD Pharma A/S

Yhteistyökumppanit

Aarhus University Hospital
Ohio State University

Tutkijat

  • Päätutkija: Henning Andersen, MD, PhD, Aarhus University Hospital

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Keskiviikko 7. huhtikuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Torstai 3. maaliskuuta 2022

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Torstai 3. maaliskuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 7. heinäkuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 19. heinäkuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)

Keskiviikko 28. heinäkuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Maanantai 7. maaliskuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 4. maaliskuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. heinäkuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CMT Observational

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa