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Beobachtungsstudie zur neuromuskulären Funktion bei CMT Typ 1 & 2 und gesunden Kontrollen (ESTABLISH)

4. März 2022 aktualisiert von: NMD Pharma A/S

Eine offene Beobachtungsstudie zu klinischen und elektrophysiologischen Ergebnissen bei männlichen und weiblichen Patienten mit CMT Typ 1 und 2 und altersgleichen gesunden Kontrollen

Das primäre Ziel dieser Studie ist es herauszufinden, ob Patienten mit CMT Typ 1 und 2 Übertragungsdefizite an den neuromuskulären Synapsen haben.

Das sekundäre Ziel ist es, Informationen über verschiedene klinische und elektrophysiologische Testverfahren zu sammeln, um mögliche zukünftige klinische Studien an CMT-Patienten durchzuführen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Die Studie ist eine prospektive beobachtende Pilotstudie, an der zwei Untersuchungszentren beteiligt sind:

  1. Abteilung für Neurologie, Universitätskrankenhaus Arhus
  2. Abteilung für Neurologie, Ohio State University

Insgesamt 20 Patienten mit Charcot-Marie-Tooth (CMT)-Krankheit und 10 gesunde Kontrollpersonen gleichen Alters werden an jedem Standort eingeschlossen, darunter 10 CMT-Patienten und 5 gesunde Kontrollpersonen. CMT-Patienten werden bei 4 verschiedenen Gelegenheiten elektrophysiologischen (wiederholte Nervenstimulation und Einzelfaser-EMG-Analysen) und funktionellen (verschiedene Tests von Muskelkraft, Ermüdbarkeit, Geschicklichkeit und Gleichgewicht) Tests unterzogen. Gesunde Kontrollpersonen werden nur zu Studienbeginn elektrophysiologischen Tests unterzogen.

Um zu beurteilen, ob Patienten mit CMT Defizite in der NMJ-Übertragung haben, werden die Ergebnisse der repetitiven Nervenstimulation und Einzelfaser-EMG-Analysen bei CMT-Patienten mit denen verglichen, die bei gesunden Kontrollpersonen zu Studienbeginn erhalten wurden. Um zukünftige klinische Studien zu informieren, werden Schätzungen der Ergebniszuverlässigkeit und Verträglichkeit aus sequentiellen elektrophysiologischen und funktionellen Tests berechnet

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

30

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Dänemark
    • Jutland
      • Aarhus, Jutland, Dänemark, 8200
        • Aarhus University Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43210
        • Ohio State University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Geeignete CMT-Patienten werden zur Teilnahme an den jeweiligen Studienzentren eingeladen. Gesunde Probanden gleichen Alters werden durch Ausschreibung an den jeweiligen Studienstandorten rekrutiert

Beschreibung

Einschlusskriterien für CMT-Patienten

  • Alter ≥ 18 Jahre
  • Diagnose CMT bestätigt durch:
  • Klinische Präsentation und Elektrodiagnostik oder Genetik
  • Physische Merkmale (alle müssen zutreffen): 1) Gehen über mindestens 10 Meter, ohne Orthese 2) Plantarflexion linker und rechter Knöchel Medical Research Council (MRC) Grad 2 bis 5, einschließlich 3) Dorsalflexion MRC manueller Muskel linker und rechter Knöchel Prüfung (MMT) Grad 2 bis 4+, einschließlich.
  • Fähigkeit, den Zeitplan/die Verfahren für den Studienbesuch einzuhalten und die Protokollanforderungen zu verstehen und einzuhalten
  • Stabile Begleitmedikation für 2 Monate vor der Einschreibung
  • Unterschriebene schriftliche Einverständniserklärung

Ausschlusskriterien für CMT-Patienten

  • Schwere Deformität oder Knöchelkontraktur, die den passiven Bewegungsbereich ausreichend einschränken würde, um die Beurteilung der Dorsalextensionsstärke zu beeinflussen
  • Ulzeration, die die Funktionsfähigkeit beeinträchtigen würde
  • Letzte große Operation
  • Signifikante Änderung der körperlichen Aktivität oder Bewegung (z. B. signifikante Zunahme oder Abnahme der Intensität oder Häufigkeit) innerhalb von 8 Wochen vor Studientag 1 oder Unfähigkeit, das Ausgangsniveau der körperlichen Aktivität während der gesamten Studie aufrechtzuerhalten
  • Jede Behinderung oder Bedingung, die die Erfüllung der Studienaufgaben verhindern würde
  • Mäßiger bis schwerer neuropathischer oder entzündlicher/muskuloskelettaler Schmerz, der die Durchführung der Tests beeinträchtigen würde
  • Eine Diagnose einer primären NMJ-Störung wie Myasthenia gravis, Lambert-Eaton-Myasthenisches Syndrom oder angeborene myasthenische Störung

Einschlusskriterien für gesunde Freiwillige

  • Gesunde männliche oder weibliche Freiwillige
  • Alter ≥18 Jahre
  • Kann eine schriftliche Einverständniserklärung abgeben

Ausschlusskriterien für gesunde Freiwillige

  • Schwanger
  • Das Erfordernis verschreibungspflichtiger Medikamente, die möglicherweise die Elektromyographie (EMG)-Aufzeichnungen stören
  • Vorhandensein eines aktuellen oder früheren medizinischen Zustands, der die Teilnahme an der Studie beeinträchtigen könnte

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
CMT-Patienten
Personen mit Charcot-Marie-Tooth-Krankheit Typ 1 und 2.
Gesunde Kontrollen
Gesunde Freiwillige im gleichen Alter

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Repetitive Nervenstimulation – Unterschied zwischen CMT-Patienten und gesunden Kontrollpersonen
Zeitfenster: Grundlinie
Prozentuales Dekrement von CMAP für den Trapezius
Grundlinie
Repetitive Nervenstimulation – Unterschied zwischen CMT-Patienten und gesunden Kontrollpersonen
Zeitfenster: Grundlinie
Prozentuale Abnahme von CMAP für Abductor pollicis brevis
Grundlinie
Einzelfaser-Elektromyographie (sfEMG) – Unterschied zwischen CMT-Patienten und gesunden Kontrollpersonen
Zeitfenster: Grundlinie
Prozentblockierung
Grundlinie
Einzelfaser-Elektromyographie (sfEMG) – Unterschied zwischen CMT-Patienten und gesunden Kontrollpersonen
Zeitfenster: Grundlinie
Zittern
Grundlinie

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Isometrische Dynamometrie – Testzuverlässigkeit bei Patienten mit CMT
Zeitfenster: Der Test wird zu Studienbeginn und an Tag 14, 28 und 42 durchgeführt.
Dieser Test wird verwendet, um die maximale isometrische Kraft zu bewerten
Der Test wird zu Studienbeginn und an Tag 14, 28 und 42 durchgeführt.
Manueller Muskeltest – Testzuverlässigkeit bei Patienten mit CMT
Zeitfenster: Der Test wird zu Studienbeginn und an Tag 14, 28 und 42 durchgeführt.
Dieser Test ist eine körperliche Untersuchung der Muskelkraft. 15 Muskelgruppen/Bewegungen werden getestet. 13 davon werden bilateral getestet. Es wird eine Gesamtpunktzahl zwischen (0-280) berechnet
Der Test wird zu Studienbeginn und an Tag 14, 28 und 42 durchgeführt.
9-Loch-Peg-Test – Testzuverlässigkeit bei Patienten mit CMT
Zeitfenster: Der Test wird zu Studienbeginn und an Tag 14, 28 und 42 durchgeführt.
Dies ist ein Test der Fingerfertigkeit
Der Test wird zu Studienbeginn und an Tag 14, 28 und 42 durchgeführt.
6-Punkt-Stufentest - Testen Sie die Zuverlässigkeit bei Patienten mit CMT
Zeitfenster: Der Test wird zu Studienbeginn und an Tag 14, 28 und 42 durchgeführt.
Dieser Test ist ein quantitatives Maß für die Funktion der unteren Extremitäten
Der Test wird zu Studienbeginn und an Tag 14, 28 und 42 durchgeführt.
10-Meter-Geh-/Lauftest – Testen Sie die Zuverlässigkeit bei Patienten mit CMT
Zeitfenster: Der Test wird zu Studienbeginn und an Tag 14, 28 und 42 durchgeführt.
Dieser Test misst, wie schnell der Teilnehmer 10 Meter gehen/laufen kann.
Der Test wird zu Studienbeginn und an Tag 14, 28 und 42 durchgeführt.
Timed Up and Go – Testzuverlässigkeit bei Patienten mit CMT
Zeitfenster: Der Test wird zu Studienbeginn und an Tag 14, 28 und 42 durchgeführt.
Dieser Test misst, wie schnell der Teilnehmer in einem bequemen und sicheren Tempo von einem Stuhl aufstehen, 3 Meter gehen, sich umdrehen, zurückkehren und auf dem Stuhl sitzen kann
Der Test wird zu Studienbeginn und an Tag 14, 28 und 42 durchgeführt.
Berg Balance Scale – Testreliabilität bei Patienten mit CMT
Zeitfenster: Der Test wird zu Studienbeginn und an Tag 14, 28 und 42 durchgeführt.
Der Test misst das Gleichgewicht während verschiedener funktionaler Aufgaben. Eine Gesamtpunktzahl errechnet sich aus der Summe der Einzelpunktzahlen für jedes Item, wobei der Maximalwert 56 beträgt, wobei eine niedrigere Punktzahl eine schlechtere Ausgewogenheit bedeutet
Der Test wird zu Studienbeginn und an Tag 14, 28 und 42 durchgeführt.
6-Minuten-Gehtest – Testen Sie die Zuverlässigkeit bei Patienten mit CMT
Zeitfenster: Der Test wird zu Studienbeginn und an Tag 14, 28 und 42 durchgeführt.
Dieser Test misst, wie weit eine Person in sechs Minuten gehen kann
Der Test wird zu Studienbeginn und an Tag 14, 28 und 42 durchgeführt.
Einzelfaser-Elektromyographie (sfEMG) – Testzuverlässigkeit bei Patienten mit CMT
Zeitfenster: Der Test wird zu Studienbeginn und an Tag 14, 28 und 42 durchgeführt.
Prozentuale Blockierung
Der Test wird zu Studienbeginn und an Tag 14, 28 und 42 durchgeführt.
Einzelfaser-Elektromyographie (sfEMG) – Testzuverlässigkeit bei Patienten mit CMT
Zeitfenster: Der Test wird zu Studienbeginn und an Tag 14, 28 und 42 durchgeführt.
Zittern
Der Test wird zu Studienbeginn und an Tag 14, 28 und 42 durchgeführt.
Repetitive Nervenstimulation – Testzuverlässigkeit bei Patienten mit CMT
Zeitfenster: Der Test wird zu Studienbeginn und an Tag 14, 28 und 42 durchgeführt.
Prozentuale Abnahme von CMAP für Trapezius
Der Test wird zu Studienbeginn und an Tag 14, 28 und 42 durchgeführt.
Repetitive Nervenstimulation – Testzuverlässigkeit bei Patienten mit CMT
Zeitfenster: Der Test wird zu Studienbeginn und an Tag 14, 28 und 42 durchgeführt.
Prozentuale Abnahme von CMAP für Abductor pollicis brevis
Der Test wird zu Studienbeginn und an Tag 14, 28 und 42 durchgeführt.

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
CMTES2-Score
Zeitfenster: Dieser Test wird bei Personen mit CMT-Erkrankung zu Studienbeginn durchgeführt
Dieser Test misst den Schweregrad der CMT-Erkrankung. Die Gesamtpunktzahl wird als Summe der 7 Teilnoten mit einer maximalen Punktzahl von 28 berechnet
Dieser Test wird bei Personen mit CMT-Erkrankung zu Studienbeginn durchgeführt
Nebenwirkungen
Zeitfenster: Zu Studienbeginn für gesunde Kontrollen und von Studienbeginn bis zum letzten Besuch an Tag 42 für CMT-Patienten
Anzahl unerwünschter Ereignisse nach Schweregrad
Zu Studienbeginn für gesunde Kontrollen und von Studienbeginn bis zum letzten Besuch an Tag 42 für CMT-Patienten
Verträglichkeit von Testverfahren
Zeitfenster: Durchgeführt für jeden Test bei jedem Besuch (Basislinie, Tag 14, 28 und 42)
Die Verträglichkeitsbewertung, bewertet auf einer Bewertungsskala von 0 bis 9 (0 = keine Beschwerden bis 9 = schlimmstmögliche Beschwerden).
Durchgeführt für jeden Test bei jedem Besuch (Basislinie, Tag 14, 28 und 42)
Assoziation zwischen NMJ-Funktion und klinischer Funktion bei CMT-Patienten
Zeitfenster: Grundlinie
Korrelation
Grundlinie

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

NMD Pharma A/S

Mitarbeiter

Aarhus University Hospital
Ohio State University

Ermittler

  • Hauptermittler: Henning Andersen, MD, PhD, Aarhus University Hospital

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

7. April 2021

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

3. März 2022

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

3. März 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

7. Juli 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

19. Juli 2021

Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)

28. Juli 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

7. März 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. März 2022

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CMT Observational

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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