Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie obserwacyjne funkcji nerwowo-mięśniowej w CMT typu 1 i 2 oraz zdrowych kontrolach (ESTABLISH)

4 marca 2022 zaktualizowane przez: NMD Pharma A/S

Otwarte badanie obserwacyjne wyników klinicznych i elektrofizjologicznych u pacjentów płci męskiej i żeńskiej z CMT typu 1 i 2 oraz dobrana pod względem wieku zdrowa grupa kontrolna

Głównym celem tego badania jest odkrycie, czy pacjenci z CMT typu 1 i 2 mają deficyty przekaźnictwa połączeń nerwowo-mięśniowych.

Drugim celem jest zebranie informacji na temat różnych klinicznych i elektrofizjologicznych procedur testowych w celu przeprowadzenia ewentualnych przyszłych badań klinicznych u pacjentów z CMT.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Szczegółowy opis

Badanie jest prospektywnym obserwacyjnym badaniem pilotażowym obejmującym dwa ośrodki badawcze:

  1. Klinika Neurologii Szpitala Uniwersyteckiego Arhus
  2. Wydział Neurologii Uniwersytetu Stanowego Ohio

Łącznie 20 pacjentów z chorobą Charcota-Mariego-Tootha (CMT) i 10 zdrowych osób z grupy kontrolnej dobranej pod względem wieku zostanie włączonych do każdego ośrodka, w tym 10 pacjentów z CMT i 5 zdrowych osób z grupy kontrolnej. Pacjenci z CMT zostaną poddani testom elektrofizjologicznym (powtarzalna stymulacja nerwów i analiza EMG pojedynczego włókna) oraz czynnościowym (różne testy siły mięśni, męczliwości, zręczności i równowagi) przy 4 różnych okazjach. Zdrowe kontrole zostaną poddane testom elektrofizjologicznym tylko na linii podstawowej.

Aby ocenić, czy pacjenci z CMT mają deficyty transmisji NMJ, wyniki powtarzanej stymulacji nerwów i analizy EMG pojedynczego włókna u pacjentów z CMT zostaną porównane z wynikami uzyskanymi u zdrowych osób kontrolnych na początku badania. Aby dostarczyć informacji do przyszłych badań klinicznych, zostaną obliczone szacunki wiarygodności wyników i tolerancji uzyskane z sekwencyjnych testów elektrofizjologicznych i funkcjonalnych

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

30

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Dania
    • Jutland
      • Aarhus, Jutland, Dania, 8200
        • Aarhus University Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
        • Ohio State University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Tak

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Kwalifikujący się pacjenci z CMT zostaną zaproszeni do udziału w odpowiednich ośrodkach badawczych. Dopasowani wiekowo zdrowi ochotnicy będą rekrutowani za pośrednictwem ogłoszeń w odpowiednich ośrodkach badawczych

Opis

Kryteria włączenia dla pacjentów z CMT

  • Wiek ≥ 18 lat
  • Rozpoznanie CMT potwierdzone przez:
  • Obraz kliniczny i elektrodiagnostyka lub genetyka
  • Cechy fizyczne (wszystkie muszą dotyczyć): 1) Chodzenie przez co najmniej 10 metrów, bez ortezy 2) Zgięcie podeszwowe lewej i prawej kostki Stopień 2 do 5 Rady ds. Badań Medycznych (MRC) włącznie 3) Zgięcie grzbietowe lewej i prawej kostki Mięsień ręczny MRC testy (MMT) stopień 2 do 4+ włącznie.
  • Zdolność do przestrzegania harmonogramu/procedur wizyt studyjnych oraz zrozumienia i przestrzegania wymagań protokołu
  • Stabilne leki towarzyszące przez 2 miesiące przed włączeniem
  • Podpisana pisemna świadoma zgoda

Kryteria wykluczenia dla pacjentów z CMT

  • Ciężka deformacja lub przykurcz stawu skokowego, który wystarczająco ograniczyłby bierny zakres ruchu, aby wpłynąć na ocenę siły zgięcia grzbietowego
  • Owrzodzenie, które zakłócałoby zdolność funkcjonalną
  • Niedawna poważna operacja
  • Znacząca zmiana aktywności fizycznej lub ćwiczeń (np. znaczny wzrost lub spadek intensywności lub częstotliwości) w ciągu 8 tygodni przed pierwszym dniem badania lub niemożność utrzymania podstawowego poziomu aktywności fizycznej przez cały czas trwania badania
  • Jakakolwiek niepełnosprawność lub stan, który uniemożliwiałby ukończenie zadań związanych z nauką
  • Umiarkowany do ciężkiego Ból neuropatyczny lub zapalny/ból mięśniowo-szkieletowy, który może zakłócać wykonywanie testów
  • Rozpoznanie pierwotnego zaburzenia NMJ, takiego jak myasthenia gravis, zespół miasteniczny Lamberta Eatona lub wrodzone zaburzenie miasteniczne

Kryteria włączenia dla zdrowych ochotników

  • Zdrowi ochotnicy płci męskiej lub żeńskiej
  • Wiek ≥18 lat
  • Potrafi wyrazić pisemną świadomą zgodę

Kryteria wykluczenia zdrowych ochotników

  • W ciąży
  • Wymaganie leków na receptę, które mogą zakłócać zapisy elektromiograficzne (EMG).
  • Obecność obecnego lub wcześniejszego stanu zdrowia, który może zakłócać udział w badaniu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Pacjenci z CMT
Osoby z chorobą Charcota-Mariego-Tootha typu 1 i 2.
Zdrowe kontrole
Zdrowi ochotnicy dobrani pod względem wieku

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Powtarzalna stymulacja nerwów - różnica między pacjentami z CMT a zdrowymi kontrolami
Ramy czasowe: Linia bazowa
Procentowy spadek CMAP dla trapezu
Linia bazowa
Powtarzalna stymulacja nerwów - różnica między pacjentami z CMT a zdrowymi kontrolami
Ramy czasowe: Linia bazowa
Procentowy spadek CMAP dla abductor pollicis brevis
Linia bazowa
Elektromiografia pojedynczego włókna (sfEMG) — różnica między pacjentami z CMT a zdrowymi kontrolami
Ramy czasowe: Linia bazowa
Blokowanie procentowe
Linia bazowa
Elektromiografia pojedynczego włókna (sfEMG) — różnica między pacjentami z CMT a zdrowymi kontrolami
Ramy czasowe: Linia bazowa
Drganie
Linia bazowa

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Dynamometria izometryczna - rzetelność testu u pacjentów z CMT
Ramy czasowe: Test przeprowadza się na początku badania oraz w dniach 14, 28 i 42.
Ten test zostanie wykorzystany do oceny maksymalnej wytrzymałości izometrycznej
Test przeprowadza się na początku badania oraz w dniach 14, 28 i 42.
Ręczne Testy Mięśni - rzetelność testu u pacjentów z CMT
Ramy czasowe: Test przeprowadza się na początku badania oraz w dniach 14, 28 i 42.
Ten test jest fizycznym badaniem siły mięśni. Przetestowanych zostanie 15 grup mięśni/ruchów. 13 z nich jest testowanych dwustronnie. Obliczany jest całkowity wynik w zakresie (0-280).
Test przeprowadza się na początku badania oraz w dniach 14, 28 i 42.
9 Hole Peg Test - test rzetelności u pacjentów z CMT
Ramy czasowe: Test przeprowadza się na początku badania oraz w dniach 14, 28 i 42.
To jest test sprawności palców
Test przeprowadza się na początku badania oraz w dniach 14, 28 i 42.
6-punktowy test krokowy - test rzetelności u pacjentów z CMT
Ramy czasowe: Test przeprowadza się na początku badania oraz w dniach 14, 28 i 42.
Ten test jest ilościową miarą funkcji kończyn dolnych
Test przeprowadza się na początku badania oraz w dniach 14, 28 i 42.
10-metrowy test marszu/biegu - test rzetelności u pacjentów z CMT
Ramy czasowe: Test przeprowadza się na początku badania oraz w dniach 14, 28 i 42.
Ten test mierzy, jak szybko uczestnik może przejść/przebiec 10 metrów.
Test przeprowadza się na początku badania oraz w dniach 14, 28 i 42.
Timed Up and Go - test rzetelności u pacjentów z CMT
Ramy czasowe: Test przeprowadza się na początku badania oraz w dniach 14, 28 i 42.
Ten test mierzy, jak szybko uczestnik może wstać z krzesła, przejść 3 metry, obrócić się, wrócić i usiąść na krześle w wygodnym i bezpiecznym tempie
Test przeprowadza się na początku badania oraz w dniach 14, 28 i 42.
Berg Balance Scale – rzetelność testu u pacjentów z CMT
Ramy czasowe: Test przeprowadza się na początku badania oraz w dniach 14, 28 i 42.
Test mierzy równowagę podczas różnych zadań funkcjonalnych. Wynik całkowity jest obliczany jako suma indywidualnych wyników dla każdej pozycji, przy maksymalnej wartości 56, przy czym niższy wynik oznacza gorszy bilans
Test przeprowadza się na początku badania oraz w dniach 14, 28 i 42.
6-minutowy test marszu - test rzetelności u pacjentów z CMT
Ramy czasowe: Test przeprowadza się na początku badania oraz w dniach 14, 28 i 42.
Ten test mierzy, jak daleko osoba może przejść w ciągu sześciu minut
Test przeprowadza się na początku badania oraz w dniach 14, 28 i 42.
Elektromiografia pojedynczego włókna (sfEMG) - rzetelność testu u pacjentów z CMT
Ramy czasowe: Test przeprowadza się na początku badania oraz w dniach 14, 28 i 42.
Blokowanie procentowe
Test przeprowadza się na początku badania oraz w dniach 14, 28 i 42.
Elektromiografia pojedynczego włókna (sfEMG) - rzetelność testu u pacjentów z CMT
Ramy czasowe: Test przeprowadza się na początku badania oraz w dniach 14, 28 i 42.
Drganie
Test przeprowadza się na początku badania oraz w dniach 14, 28 i 42.
Powtarzalna stymulacja nerwów – rzetelność testu u pacjentów z CMT
Ramy czasowe: Test przeprowadza się na początku badania oraz w dniach 14, 28 i 42.
Procentowy spadek CMAP dla trapezu
Test przeprowadza się na początku badania oraz w dniach 14, 28 i 42.
Powtarzalna stymulacja nerwów – rzetelność testu u pacjentów z CMT
Ramy czasowe: Test przeprowadza się na początku badania oraz w dniach 14, 28 i 42.
Procentowy spadek CMAP dla abductor pollicis brevis
Test przeprowadza się na początku badania oraz w dniach 14, 28 i 42.

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wynik CMTES2
Ramy czasowe: Ten test jest wykonywany na początku badania u osób z chorobą CMT
Ten test mierzy nasilenie choroby CMT. Wynik całkowity jest obliczany jako suma 7 punktów cząstkowych z maksymalną liczbą punktów 28
Ten test jest wykonywany na początku badania u osób z chorobą CMT
Zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: Na początku dla zdrowych osób z grupy kontrolnej i od początku do ostatniej wizyty w dniu 42 dla pacjentów z CMT
Liczba zdarzeń niepożądanych według ciężkości
Na początku dla zdrowych osób z grupy kontrolnej i od początku do ostatniej wizyty w dniu 42 dla pacjentów z CMT
Tolerancja procedur testowych
Ramy czasowe: Wykonywane dla każdego testu podczas każdej wizyty (poziom wyjściowy, dzień 14, 28 i 42)
Ocena tolerancji oceniana w skali ocen 0-9 (0=brak dyskomfortu do 9=najgorszy możliwy dyskomfort)
Wykonywane dla każdego testu podczas każdej wizyty (poziom wyjściowy, dzień 14, 28 i 42)
Związek między funkcją NMJ a funkcją kliniczną u pacjentów z CMT
Ramy czasowe: Linia bazowa
Korelacja
Linia bazowa

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

NMD Pharma A/S

Współpracownicy

Aarhus University Hospital
Ohio State University

Śledczy

  • Główny śledczy: Henning Andersen, MD, PhD, Aarhus University Hospital

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

7 kwietnia 2021

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

3 marca 2022

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

3 marca 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

7 lipca 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 lipca 2021

Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)

28 lipca 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

7 marca 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 marca 2022

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CMT Observational

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj