Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Observační studie neuromuskulární funkce u CMT typu 1&2 a zdravých kontrol (ESTABLISH)

4. března 2022 aktualizováno: NMD Pharma A/S

Otevřená observační studie klinických a elektrofyziologických výsledků u mužských a ženských pacientů s CMT typu 1 a 2 a zdravých kontrol odpovídajících věku

Primárním cílem této studie je zjistit, zda pacienti s CMT typu 1 a 2 mají deficity přenosu neuromuskulárního spojení.

Sekundárním cílem je shromáždit informace o různých klinických a elektrofyziologických testovacích postupech pro provedení možných budoucích klinických studií u pacientů s CMT.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Detailní popis

Studie je prospektivní observační pilotní studií zahrnující dvě výzkumná místa:

  1. Neurologická klinika Fakultní nemocnice Arhus
  2. Neurologická klinika, Ohio State University

Na každém pracovišti bude zahrnuto celkem 20 pacientů s onemocněním Charcot-Marie-Tooth (CMT) a 10 zdravých kontrol odpovídajícího věku, včetně 10 pacientů s CMT a 5 zdravých kontrol. Pacienti s CMT podstoupí elektrofyziologické (opakovaná nervová stimulace a jednovláknové EMG analýzy) a funkční (různé testy svalové síly, únavy, obratnosti a rovnováhy) při 4 různých příležitostech. Zdravé kontroly podstoupí elektrofyziologické testování pouze na začátku.

Aby bylo možné posoudit, zda mají pacienti s CMT deficity v přenosu NMJ, budou výsledky z opakované nervové stimulace a jednovláknové EMG analýzy u pacientů s CMT porovnány s výsledky získanými u zdravých kontrol na začátku studie. Pro informování o budoucích klinických studiích budou vypočítány odhady spolehlivosti výsledků a snášenlivosti získané z sekvenčních elektrofyziologických a funkčních testů.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

30

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Dánsko
    • Jutland
      • Aarhus, Jutland, Dánsko, 8200
        • Aarhus University Hospital
  • Spojené státy
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
        • Ohio State University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Vhodní pacienti s CMT budou pozváni k účasti na příslušných místech studie. Zdraví dobrovolníci odpovídající věku budou náborováni prostřednictvím inzerátu na příslušných studijních místech

Popis

Kritéria pro zařazení pacientů s CMT

  • Věk ≥ 18 let
  • Diagnóza CMT potvrzena:
  • Klinický obraz a elektrodiagnostika nebo genetika
  • Fyzikální vlastnosti (musí platit všechny): 1) Chůze na minimálně 10 metrů, bez ortézy 2) Plantární flexe levého a pravého kotníku Medical Research Council (MRC) stupeň 2 až 5 včetně 3) Dorzální flexe levého a pravého kotníku MRC manuální sval testování (MMT) stupeň 2 až 4+ včetně.
  • Schopnost dodržovat harmonogram/postupy studijní návštěvy a porozumět požadavkům protokolu a dodržovat je
  • Stabilní souběžná medikace po dobu 2 měsíců před zařazením
  • Podepsaný písemný informovaný souhlas

Kritéria vyloučení pro pacienty s CMT

  • Závažná deformita nebo kontraktura kotníku, která by dostatečně omezila pasivní rozsah pohybu, aby ovlivnila hodnocení síly dorzální flexe
  • Ulcerace, která by narušovala funkční schopnosti
  • Nedávná velká operace
  • Významná změna ve fyzické aktivitě nebo cvičení (např. významné zvýšení nebo snížení intenzity nebo frekvence) během 8 týdnů před 1. dnem studie nebo neschopnost udržet základní úroveň fyzické aktivity během studie
  • Jakékoli postižení nebo stav, který by bránil dokončení studijních úkolů
  • Středně závažná až závažná neuropatická nebo zánětlivá/muskuloskeletální bolest, která by narušovala provádění testů
  • Diagnóza primární poruchy NMJ, jako je myasthenia gravis, Lambert Eatonův myastenický syndrom nebo vrozená myastenická porucha

Kritéria začlenění pro zdravé dobrovolníky

  • Zdraví muži nebo ženy dobrovolníci
  • Věk ≥18 let
  • Schopnost dát písemný informovaný souhlas

Kritéria vyloučení pro zdravé dobrovolníky

  • Těhotná
  • Vyžadování léků na předpis, které by mohly interferovat s elektromyografickými (EMG) záznamy
  • Přítomnost současného nebo předchozího zdravotního stavu, který by mohl ovlivnit účast ve studii

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Pacienti s CMT
Jedinci s onemocněním Charcot-Marie-Tooth typu 1 a 2.
Zdravé ovládání
Zdraví dobrovolníci stejného věku

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Opakovaná nervová stimulace – rozdíl mezi pacienty s CMT a zdravými kontrolami
Časové okno: Základní linie
Procentuální snížení CMAP pro trapéz
Základní linie
Opakovaná nervová stimulace – rozdíl mezi pacienty s CMT a zdravými kontrolami
Časové okno: Základní linie
Procentuální snížení CMAP pro abductor pollicis brevis
Základní linie
Jednovláknová elektromyografie (sfEMG) – rozdíl mezi pacienty s CMT a zdravými kontrolami
Časové okno: Základní linie
Procentuální blokování
Základní linie
Jednovláknová elektromyografie (sfEMG) – rozdíl mezi pacienty s CMT a zdravými kontrolami
Časové okno: Základní linie
Jitter
Základní linie

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Izometrická dynamometrie - spolehlivost testu u pacientů s CMT
Časové okno: Test se provádí na začátku a 14., 28. a 42. den.
Tento test bude použit k vyhodnocení maximální izometrické pevnosti
Test se provádí na začátku a 14., 28. a 42. den.
Manuální svalové testování - spolehlivost testu u pacientů s CMT
Časové okno: Test se provádí na začátku a 14., 28. a 42. den.
Tento test je fyzikálním vyšetřením svalové síly. Bude testováno 15 svalových skupin/pohybů. 13 z nich je testováno bilaterálně. Vypočítá se celkové skóre mezi (0-280).
Test se provádí na začátku a 14., 28. a 42. den.
9 Hole Peg Test - spolehlivost testu u pacientů s CMT
Časové okno: Test se provádí na začátku a 14., 28. a 42. den.
Jedná se o test obratnosti prstů
Test se provádí na začátku a 14., 28. a 42. den.
6-Spot Step Test - spolehlivost testu u pacientů s CMT
Časové okno: Test se provádí na začátku a 14., 28. a 42. den.
Tento test je kvantitativním měřením funkce dolních končetin
Test se provádí na začátku a 14., 28. a 42. den.
Test 10-metr chůze/běh – spolehlivost testu u pacientů s CMT
Časové okno: Test se provádí na začátku a 14., 28. a 42. den.
Tento test měří, jak rychle může účastník ujít/uběhnout 10 metrů.
Test se provádí na začátku a 14., 28. a 42. den.
Timed Up and Go - spolehlivost testu u pacientů s CMT
Časové okno: Test se provádí na začátku a 14., 28. a 42. den.
Tento test měří, jak rychle může účastník vstát ze židle, ujít 3 metry, otočit se, vrátit se a sedět na židli pohodlným a bezpečným tempem.
Test se provádí na začátku a 14., 28. a 42. den.
Berg Balance Scale - spolehlivost testu u pacientů s CMT
Časové okno: Test se provádí na začátku a 14., 28. a 42. den.
Test měří rovnováhu během různých funkčních úloh. Celkové skóre se vypočítá jako součet jednotlivých skóre pro každou položku s maximální hodnotou 56, přičemž nižší skóre znamená horší bilanci
Test se provádí na začátku a 14., 28. a 42. den.
6 Minute Walk Test - spolehlivost testu u pacientů s CMT
Časové okno: Test se provádí na začátku a 14., 28. a 42. den.
Tento test měří, jak daleko může člověk dojít za šest minut
Test se provádí na začátku a 14., 28. a 42. den.
Single Fiber Electro Myography (sfEMG) - spolehlivost testu u pacientů s CMT
Časové okno: Test se provádí na začátku a 14., 28. a 42. den.
Procentuální blokování
Test se provádí na začátku a 14., 28. a 42. den.
Single Fiber Electro Myography (sfEMG) - spolehlivost testu u pacientů s CMT
Časové okno: Test se provádí na začátku a 14., 28. a 42. den.
Jitter
Test se provádí na začátku a 14., 28. a 42. den.
Repetitivní nervová stimulace - spolehlivost testu u pacientů s CMT
Časové okno: Test se provádí na začátku a 14., 28. a 42. den.
Procentuální snížení CMAP pro Trapezius
Test se provádí na začátku a 14., 28. a 42. den.
Repetitivní nervová stimulace - spolehlivost testu u pacientů s CMT
Časové okno: Test se provádí na začátku a 14., 28. a 42. den.
Procentuální snížení CMAP pro abductor pollicis brevis
Test se provádí na začátku a 14., 28. a 42. den.

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Skóre CMTES2
Časové okno: Tento test se provádí na začátku u jedinců s onemocněním CMT
Tento test měří závažnost onemocnění CMT. Celkové skóre se vypočítá jako součet 7 dílčích skóre s maximálním skóre 28
Tento test se provádí na začátku u jedinců s onemocněním CMT
Nežádoucí příhody
Časové okno: Na začátku pro zdravé kontroly a od výchozího stavu do poslední návštěvy v den 42 u pacientů s CMT
Počet nežádoucích účinků podle závažnosti
Na začátku pro zdravé kontroly a od výchozího stavu do poslední návštěvy v den 42 u pacientů s CMT
Snášenlivost zkušebních postupů
Časové okno: Provádí se pro každý test při každé návštěvě (výchozí stav, den 14, 28 a 42)
Skóre snášenlivosti hodnocené na hodnotící stupnici 0-9 (0=žádné nepohodlí až 9=nejhorší možné nepohodlí)
Provádí se pro každý test při každé návštěvě (výchozí stav, den 14, 28 a 42)
Asociace mezi funkcí NMJ a klinickou funkcí u pacientů s CMT
Časové okno: Základní linie
Korelace
Základní linie

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

NMD Pharma A/S

Spolupracovníci

Aarhus University Hospital
Ohio State University

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Henning Andersen, MD, PhD, Aarhus University Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

7. dubna 2021

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

3. března 2022

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

3. března 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

7. července 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

19. července 2021

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

28. července 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

7. března 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. března 2022

Naposledy ověřeno

1. července 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CMT Observational

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Charcot-Marie-Tooth nemoc

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Slovakia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit