Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Observationsundersøgelse af neuromuskulær funktion i CMT Type 1&2 og sunde kontroller (ESTABLISH)

4. marts 2022 opdateret af: NMD Pharma A/S

En åben observationsundersøgelse af kliniske og elektrofysiologiske resultater hos mandlige og kvindelige patienter med CMT Type 1 & 2 og ældre-matchede sunde kontroller

Det primære formål med denne undersøgelse er at afdække, om patienter med CMT type 1 og 2 har neuromuskulære overgangstransmissionsdefekter.

Det sekundære mål er at indsamle information om forskellige kliniske og elektrofysiologiske testprocedurer for at udføre mulige fremtidige kliniske forsøg med CMT-patienter.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Undersøgelsen er en prospektiv observationel pilotundersøgelse, der involverer to undersøgelsessteder:

  1. Neurologisk afdeling, Århus Universitetshospital
  2. Department of Neurology, Ohio State University

I alt 20 patienter med Charcot-Marie-Tooth (CMT) sygdom og 10 raske aldersmatchede kontroller vil blive inkluderet på hvert sted, herunder 10 CMT-patienter og 5 sunde kontroller. CMT-patienter vil gennemgå elektrofysiologisk (gentagen nervestimulation og enkeltfiber-EMG-analyser) og funktionel (forskellige test af muskelstyrke, træthed, fingerfærdighed og balance) test ved 4 separate lejligheder. Sunde kontroller vil kun gennemgå elektrofysiologisk test ved baseline.

For at vurdere, om patienter med CMT har underskud i NMJ-transmission, vil resultater fra gentagen nervestimulation og enkeltfiber-EMG-analyser hos CMT-patienter blive sammenlignet med dem, der blev opnået i raske kontroller ved baseline. For at informere fremtidige kliniske forsøg vil resultaternes pålidelighed og tolerabilitetsestimater opnået fra sekventielle elektrofysiologiske og funktionelle tests blive beregnet

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

30

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Danmark
    • Jutland
      • Aarhus, Jutland, Danmark, 8200
        • Aarhus University Hospital
  • Forenede Stater
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
        • Ohio State University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ja

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Kvalificerede CMT-patienter vil blive inviteret til at deltage på de respektive undersøgelsessteder. Aldersmatchede raske frivillige vil blive rekrutteret gennem annoncering på de respektive undersøgelsessteder

Beskrivelse

Inklusionskriterier for CMT-patienter

  • Alder ≥ 18 år
  • Diagnose af CMT bekræftet af:
  • Klinisk præsentation og elektrodiagnostik eller genetik
  • Fysiske egenskaber (alle skal gælde): 1) Ambulation i mindst 10 meter, uden bøjle 2) Venstre og højre ankel plantar flexion Medical Research Council (MRC) grad 2 til 5, inklusive 3) Venstre og højre ankel dorsalfleksion MRC manuel muskel test (MMT) klasse 2 til 4+, inklusive.
  • Evne til at overholde studiebesøgsplanen/-procedurerne og til at forstå og overholde protokolkrav
  • Stabil samtidig medicin i 2 måneder før indskrivning
  • Underskrevet skriftligt informeret samtykke

Eksklusionskriterier for CMT-patienter

  • Alvorlig deformitet eller ankelkontraktur, der ville begrænse det passive bevægelsesområde tilstrækkeligt til at påvirke vurderingen af ​​dorsalfleksionsstyrken
  • Sårdannelse, der ville forstyrre funktionsevnen
  • Nylig større operation
  • Betydelig ændring i fysisk aktivitet eller træning (f.eks. signifikant stigning eller fald i intensitet eller frekvens) inden for 8 uger før undersøgelsesdag 1 eller manglende evne til at opretholde basisniveauet for fysisk aktivitet gennem hele undersøgelsen
  • Ethvert handicap eller tilstand, der ville forhindre færdiggørelse af studieopgaverne
  • Moderat til svær neuropati eller inflammatorisk/muskuloskeletale smerte, der ville forstyrre udførelsen af ​​testene
  • En diagnose af en primær NMJ lidelse, såsom myasthenia gravis, Lambert Eaton Myasthenic Syndrome eller medfødt myasthenic lidelse

Inklusionskriterier for sunde frivillige

  • Sunde mandlige eller kvindelige frivillige
  • Alder ≥18 år
  • Kan give skriftligt informeret samtykke

Eksklusionskriterier for sunde frivillige

  • Gravid
  • Kræver receptpligtig medicin, der sandsynligvis vil forstyrre elektromyografi (EMG) optagelser
  • Tilstedeværelse af nuværende eller tidligere medicinsk tilstand, som kan forstyrre deltagelse i undersøgelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
CMT-patienter
Personer med Charcot-Marie-Tooth sygdom type 1 og 2.
Sund kontrol
Sunde frivillige, der matcher alder

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gentagen nervestimulering - forskel mellem CMT-patienter og raske kontroller
Tidsramme: Baseline
Procentvis reduktion af CMAP for trapezius
Baseline
Gentagen nervestimulering - forskel mellem CMT-patienter og raske kontroller
Tidsramme: Baseline
Procentvis reduktion af CMAP for abductor pollicis brevis
Baseline
Single Fiber Electro Myography (sfEMG) - forskel mellem CMT-patienter og raske kontroller
Tidsramme: Baseline
Procentvis blokering
Baseline
Single Fiber Electro Myography (sfEMG) - forskel mellem CMT-patienter og raske kontroller
Tidsramme: Baseline
Jitter
Baseline

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Isometrisk dynamometri - test reliabilitet hos patienter med CMT
Tidsramme: Testen udføres ved baseline og dag 14, 28 og 42.
Denne test vil blive brugt til at evaluere maksimal isometrisk styrke
Testen udføres ved baseline og dag 14, 28 og 42.
Manuel muskeltestning - test pålidelighed hos patienter med CMT
Tidsramme: Testen udføres ved baseline og dag 14, 28 og 42.
Denne test er en fysisk undersøgelse af muskelstyrke. 15 muskelgrupper/bevægelser vil blive testet. 13 af disse testes bilateralt. En samlet score mellem (0-280) beregnes
Testen udføres ved baseline og dag 14, 28 og 42.
9 Hole Peg Test - test pålidelighed hos patienter med CMT
Tidsramme: Testen udføres ved baseline og dag 14, 28 og 42.
Dette er en test af fingerfærdighed
Testen udføres ved baseline og dag 14, 28 og 42.
6-Spot Step Test - test pålidelighed hos patienter med CMT
Tidsramme: Testen udføres ved baseline og dag 14, 28 og 42.
Denne test er et kvantitativt mål for underekstremitetsfunktion
Testen udføres ved baseline og dag 14, 28 og 42.
10-meter gang/løb test - test pålidelighed hos patienter med CMT
Tidsramme: Testen udføres ved baseline og dag 14, 28 og 42.
Denne test måler, hvor hurtigt deltageren kan gå/løbe 10 meter.
Testen udføres ved baseline og dag 14, 28 og 42.
Timed Up and Go - test pålidelighed hos patienter med CMT
Tidsramme: Testen udføres ved baseline og dag 14, 28 og 42.
Denne test måler, hvor hurtigt deltageren kan stå fra en stol, gå 3 meter, vende rundt, vende tilbage og sidde i stolen i et behageligt og sikkert tempo
Testen udføres ved baseline og dag 14, 28 og 42.
Berg Balance Scale - test reliabilitet hos patienter med CMT
Tidsramme: Testen udføres ved baseline og dag 14, 28 og 42.
Testen måler balance under forskellige funktionelle opgaver. En samlet score beregnes som summen af ​​de individuelle scorer for hvert emne, med maksimal værdi 56, med en lavere score betyder dårligere balance
Testen udføres ved baseline og dag 14, 28 og 42.
6 minutters gangtest - test pålidelighed hos patienter med CMT
Tidsramme: Testen udføres ved baseline og dag 14, 28 og 42.
Denne test måler, hvor langt en person kan gå på seks minutter
Testen udføres ved baseline og dag 14, 28 og 42.
Single Fiber Electro Myography (sfEMG) - test reliabilitet hos patienter med CMT
Tidsramme: Testen udføres ved baseline og dag 14, 28 og 42.
Percantage blokering
Testen udføres ved baseline og dag 14, 28 og 42.
Single Fiber Electro Myography (sfEMG) - test reliabilitet hos patienter med CMT
Tidsramme: Testen udføres ved baseline og dag 14, 28 og 42.
Jitter
Testen udføres ved baseline og dag 14, 28 og 42.
Gentagen nervestimulering - test pålidelighed hos patienter med CMT
Tidsramme: Testen udføres ved baseline og dag 14, 28 og 42.
Procentvis reduktion af CMAP for Trapezius
Testen udføres ved baseline og dag 14, 28 og 42.
Gentagen nervestimulering - test pålidelighed hos patienter med CMT
Tidsramme: Testen udføres ved baseline og dag 14, 28 og 42.
Procentvis reduktion af CMAP for abductor pollicis brevis
Testen udføres ved baseline og dag 14, 28 og 42.

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
CMTES2-resultat
Tidsramme: Denne test udføres ved baseline hos personer med CMT-sygdom
Denne test måler CMT sygdoms sværhedsgrad. Samlet score beregnes som summen af ​​de 7 delscores med en maksimal score på 28
Denne test udføres ved baseline hos personer med CMT-sygdom
Uønskede hændelser
Tidsramme: Ved baseline for raske kontroller og fra baseline til sidste besøg på dag 42 for CMT-patienter
Antal uønskede hændelser efter sværhedsgrad
Ved baseline for raske kontroller og fra baseline til sidste besøg på dag 42 for CMT-patienter
Tolerabilitet af testprocedurer
Tidsramme: Udført for hver test ved hvert besøg (baseline, dag 14, 28 og 42)
Tolerabilitetsscoren vurderet på en 0-9 vurderingsskala (0=intet ubehag til 9=værst mulige ubehag)
Udført for hver test ved hvert besøg (baseline, dag 14, 28 og 42)
Sammenhæng mellem NMJ-funktion og klinisk funktion hos CMT-patienter
Tidsramme: Baseline
Korrelation
Baseline

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

NMD Pharma A/S

Samarbejdspartnere

Aarhus University Hospital
Ohio State University

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Henning Andersen, MD, PhD, Aarhus University Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

7. april 2021

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

3. marts 2022

Studieafslutning (FAKTISKE)

3. marts 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. juli 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. juli 2021

Først opslået (FAKTISKE)

28. juli 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

7. marts 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. marts 2022

Sidst verificeret

1. juli 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CMT Observational

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Charcot-Marie-Tooth sygdom

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Cyprus

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner