CMT 유형 1&2와 건강한 대조군의 신경근 기능에 대한 관찰 연구 (ESTABLISH)
2022년 3월 4일 업데이트: NMD Pharma A/S
CMT 유형 1 및 2를 가진 남성 및 여성 환자의 임상 및 전기생리학적 결과에 대한 공개 관찰 연구 및 연령에 맞는 건강한 대조군
이 연구의 주요 목표는 CMT 유형 1 및 2 환자가 신경근 접합부 전송 결함이 있는지 여부를 발견하는 것입니다.
두 번째 목표는 CMT 환자에서 가능한 향후 임상 시험을 수행하기 위해 다양한 임상 및 전기생리학적 검사 절차에 대한 정보를 수집하는 것입니다.
연구 개요
상태
완전한
정황
상세 설명
이 연구는 2개의 조사 사이트를 포함하는 전향적 관찰 파일럿 연구입니다.
- 오르후스 대학병원 신경과
- 오하이오 주립대학교 신경과
CMT(Charcot-Marie-Tooth) 질환 환자 총 20명과 연령에 맞는 건강한 대조군 10명이 CMT 환자 10명과 건강한 대조군 5명을 포함하여 각 부위에 포함됩니다. CMT 환자는 전기생리학적(반복적 신경 자극 및 단일 섬유 근전도 분석) 및 기능적(근력, 피로도, 손재주 및 균형에 대한 다양한 테스트) 테스트를 4회에 걸쳐 받게 됩니다. 건강한 대조군은 기준선에서만 전기생리학적 검사를 받게 됩니다.
CMT 환자가 NMJ 전송에 결함이 있는지 여부를 평가하기 위해 CMT 환자의 반복적인 신경 자극 및 단일 섬유 근전도 분석 결과를 기준선에서 건강한 대조군에서 얻은 결과와 비교할 것입니다. 향후 임상 시험에 정보를 제공하기 위해 순차적인 전기생리학적 및 기능적 테스트에서 얻은 결과 신뢰도 및 내약성 추정치가 계산됩니다.
연구 유형
관찰
등록 (실제)
30
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, OLDER_ADULT)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
예
연구 대상 성별
모두
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
적격 CMT 환자는 각 연구 현장에 참여하도록 초대됩니다.
연령에 맞는 건강한 지원자는 각 연구 사이트의 광고를 통해 모집됩니다.
설명
CMT 환자에 대한 포함 기준
- 연령 ≥ 18세
- 다음으로 확인된 CMT 진단:
- 임상 발표 및 전기 진단 또는 유전학
- 신체적 특징(모두 적용해야 함): 1) 버팀대 없이 최소 10m 보행 2) 왼쪽 및 오른쪽 발목 저측 굴곡 의료 연구 위원회(MRC) 등급 2~5, 포함 3) 왼쪽 및 오른쪽 발목 배측 굴곡 MRC 수동 근육 테스트(MMT) 등급 2~4+, 포함.
- 연구 방문 일정/절차를 준수하고 프로토콜 요구 사항을 이해하고 준수하는 능력
- 등록 전 2개월 동안 안정적인 병용 약물
- 서명된 서면 동의서
CMT 환자에 대한 제외 기준
- 배굴곡 강도의 평가에 영향을 줄 정도로 수동 운동 범위를 충분히 제한하는 심각한 기형 또는 발목 구축
- 기능적 능력을 방해하는 궤양
- 최근 대수술
- 연구 1일 전 8주 이내에 신체 활동 또는 운동의 상당한 변화(예: 강도 또는 빈도의 상당한 증가 또는 감소) 또는 연구 내내 신체 활동의 기준선 수준을 유지할 수 없음
- 연구 작업 완료를 방해하는 모든 장애 또는 상태
- 테스트 수행을 방해하는 중등도에서 중증의 신경병성 또는 염증성/근골격계 통증
- 중증 근무력증, 램버트 이튼 근무력 증후군 또는 선천성 근무력 장애와 같은 원발성 NMJ 장애의 진단
건강한 자원봉사자를 위한 포함 기준
- 건강한 남성 또는 여성 지원자
- 연령 ≥18세
- 서면 동의서를 제공할 수 있음
건강한 자원봉사자의 제외 기준
- 임신한
- 근전도(EMG) 기록을 방해할 가능성이 있는 처방약 요구
- 연구 참여를 방해할 수 있는 현재 또는 이전 건강 상태의 존재
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
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CMT 환자
Charcot-Marie-Tooth 질병 유형 1 및 2를 가진 개인.
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건강한 통제
건강한 연령대의 자원봉사자
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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반복 신경 자극 - CMT 환자와 건강한 대조군의 차이
기간: 기준선
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승모근에 대한 CMAP의 백분율 감소
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기준선
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반복 신경 자극 - CMT 환자와 건강한 대조군의 차이
기간: 기준선
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Abductor pollicis brevis에 대한 CMAP의 백분율 감소
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기준선
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단일 섬유 근전도(sfEMG) - CMT 환자와 건강한 대조군의 차이점
기간: 기준선
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백분율 차단
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기준선
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단일 섬유 근전도(sfEMG) - CMT 환자와 건강한 대조군의 차이점
기간: 기준선
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지터
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기준선
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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Isometric Dynamometry - CMT 환자의 신뢰성 테스트
기간: 테스트는 기준선과 14일, 28일 및 42일에 수행됩니다.
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이 테스트는 최대 아이소메트릭 강도를 평가하는 데 사용됩니다.
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테스트는 기준선과 14일, 28일 및 42일에 수행됩니다.
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수동 근육 검사 - CMT 환자의 신뢰성 테스트
기간: 테스트는 기준선과 14일, 28일 및 42일에 수행됩니다.
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이 검사는 근력의 신체 검사입니다.
15개의 근육 그룹/동작이 테스트됩니다.
이 중 13개는 양측으로 테스트됩니다.
(0-280) 사이의 총 점수가 계산됩니다.
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테스트는 기준선과 14일, 28일 및 42일에 수행됩니다.
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9 홀 페그 테스트 - CMT 환자의 신뢰성 테스트
기간: 테스트는 기준선과 14일, 28일 및 42일에 수행됩니다.
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이것은 손가락 민첩성 테스트입니다.
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테스트는 기준선과 14일, 28일 및 42일에 수행됩니다.
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6-Spot Step Test - CMT 환자의 신뢰도 테스트
기간: 테스트는 기준선과 14일, 28일 및 42일에 수행됩니다.
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이 검사는 하지 기능의 정량적 측정입니다.
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테스트는 기준선과 14일, 28일 및 42일에 수행됩니다.
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10미터 걷기/달리기 테스트 - CMT 환자의 신뢰성 테스트
기간: 테스트는 기준선과 14일, 28일 및 42일에 수행됩니다.
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이 테스트는 참가자가 10미터를 얼마나 빨리 걷거나 달릴 수 있는지 측정합니다.
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테스트는 기준선과 14일, 28일 및 42일에 수행됩니다.
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Timed Up and Go - CMT 환자의 신뢰성 테스트
기간: 테스트는 기준선과 14일, 28일 및 42일에 수행됩니다.
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이 테스트는 참가자가 얼마나 빨리 의자에서 일어나 3미터를 걷고, 돌아서서 편안하고 안전한 속도로 의자에 앉을 수 있는지 측정합니다.
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테스트는 기준선과 14일, 28일 및 42일에 수행됩니다.
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Berg Balance Scale - CMT 환자의 신뢰도 테스트
기간: 테스트는 기준선과 14일, 28일 및 42일에 수행됩니다.
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테스트는 다양한 기능 작업 중 균형을 측정합니다.
총점은 각 항목에 대한 개별 점수의 합으로 계산되며 최대값은 56점이며 점수가 낮을수록 균형이 좋지 않음을 의미합니다.
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테스트는 기준선과 14일, 28일 및 42일에 수행됩니다.
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6분 도보 테스트 - CMT 환자의 신뢰도 테스트
기간: 테스트는 기준선과 14일, 28일 및 42일에 수행됩니다.
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이 테스트는 사람이 6분 동안 얼마나 걸을 수 있는지 측정합니다.
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테스트는 기준선과 14일, 28일 및 42일에 수행됩니다.
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단일 섬유 근전도(sfEMG) - CMT 환자의 신뢰성 테스트
기간: 테스트는 기준선과 14일, 28일 및 42일에 수행됩니다.
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백분율 차단
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테스트는 기준선과 14일, 28일 및 42일에 수행됩니다.
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단일 섬유 근전도(sfEMG) - CMT 환자의 신뢰성 테스트
기간: 테스트는 기준선과 14일, 28일 및 42일에 수행됩니다.
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지터
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테스트는 기준선과 14일, 28일 및 42일에 수행됩니다.
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반복 신경 자극 - CMT 환자의 신뢰도 테스트
기간: 테스트는 기준선과 14일, 28일 및 42일에 수행됩니다.
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Trapezius에 대한 CMAP의 백분율 감소
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테스트는 기준선과 14일, 28일 및 42일에 수행됩니다.
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반복 신경 자극 - CMT 환자의 신뢰도 테스트
기간: 테스트는 기준선과 14일, 28일 및 42일에 수행됩니다.
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Abductor pollicis brevis에 대한 CMAP의 백분율 감소
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테스트는 기준선과 14일, 28일 및 42일에 수행됩니다.
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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CMTES2 점수
기간: 이 검사는 CMT 질환이 있는 개인의 기준선에서 수행됩니다.
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이 테스트는 CMT 질병의 중증도를 측정합니다.
총점은 7개의 하위 점수의 합으로 계산되며 최대 점수는 28점입니다.
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이 검사는 CMT 질환이 있는 개인의 기준선에서 수행됩니다.
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부작용
기간: 건강한 대조군의 경우 기준선에서, CMT 환자의 경우 기준선부터 42일째 최종 방문까지
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중증도별 부작용 수
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건강한 대조군의 경우 기준선에서, CMT 환자의 경우 기준선부터 42일째 최종 방문까지
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테스트 절차의 내약성
기간: 각 방문 시 각 테스트에 대해 수행됨(기준선, 14일, 28일 및 42일)
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0-9 등급 척도로 평가된 내약성 점수(0=불편함 없음 내지 9=최악의 불편함)
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각 방문 시 각 테스트에 대해 수행됨(기준선, 14일, 28일 및 42일)
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CMT 환자에서 NMJ 기능과 임상 기능의 연관성
기간: 기준선
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상관관계
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기준선
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Henning Andersen, MD, PhD, Aarhus University Hospital
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 4월 7일
기본 완료 (실제)
2022년 3월 3일
연구 완료 (실제)
2022년 3월 3일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 7월 7일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 7월 19일
처음 게시됨 (실제)
2021년 7월 28일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 3월 7일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 3월 4일
마지막으로 확인됨
2021년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CMT Observational
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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