Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Наблюдательное исследование нервно-мышечной функции при ШМТ типа 1 и 2 и у здоровых контролей (ESTABLISH)

4 марта 2022 г. обновлено: NMD Pharma A/S

Открытое обсервационное исследование клинических и электрофизиологических результатов у пациентов мужского и женского пола с ШМТ типа 1 и 2 и здоровых людей соответствующего возраста

Основная цель этого исследования - выяснить, есть ли у пациентов с ШМТ 1 и 2 типа дефицит передачи нервно-мышечных синапсов.

Второй целью является сбор информации о различных клинических и электрофизиологических процедурах тестирования для проведения возможных будущих клинических испытаний у пациентов с ШМТ.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Подробное описание

Исследование представляет собой проспективное обсервационное пилотное исследование с участием двух исследовательских центров:

  1. Отделение неврологии, Университетская больница Орхуса
  2. Кафедра неврологии, Университет штата Огайо

В общей сложности 20 пациентов с болезнью Шарко-Мари-Тута (ШМТ) и 10 здоровых контролей того же возраста будут включены в каждое учреждение, включая 10 пациентов с ШМТ и 5 здоровых контролей. Пациенты с ШМТ будут проходить электрофизиологическое (повторяющаяся стимуляция нервов и анализ ЭМГ отдельных волокон) и функциональное (различные тесты на мышечную силу, утомляемость, ловкость и равновесие) тестирование в 4 отдельных случаях. Здоровые контроли будут проходить электрофизиологическое тестирование только на исходном уровне.

Чтобы оценить, есть ли у пациентов с ШМТ дефицит передачи НМС, результаты повторяющейся стимуляции нервов и анализов ЭМГ одиночных волокон у пациентов с ШМТ будут сравниваться с результатами, полученными у здоровых контролей на исходном уровне. Для информирования будущих клинических испытаний будут рассчитаны оценки достоверности результатов и переносимости, полученные из последовательных электрофизиологических и функциональных тестов.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

30

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT)

Принимает здоровых добровольцев

Да

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Подходящие пациенты CMT будут приглашены для участия в соответствующих центрах исследования. Здоровые добровольцы соответствующего возраста будут набраны через рекламу на соответствующих исследовательских площадках.

Описание

Критерии включения для пациентов с ШМТ

  • Возраст ≥ 18 лет
  • Диагноз ШМТ подтверждается:
  • Клиническая картина и электродиагностика или генетика
  • Физические характеристики (должны применяться все): 1) Ходьба на расстояние не менее 10 метров без корсета 2) Подошвенное сгибание левой и правой лодыжки по шкале MRC от 2 до 5 включительно 3) Тыльное сгибание левой и правой лодыжки MRC мануальная мышца тестирование (ММТ) от 2 до 4+ включительно.
  • Способность соблюдать график/процедуры учебных визитов, а также понимать и соблюдать требования протокола
  • Стабильные сопутствующие препараты в течение 2 месяцев до включения в исследование
  • Подписанное письменное информированное согласие

Критерии исключения для пациентов с ШМТ

  • Тяжелая деформация или контрактура голеностопного сустава, которые в достаточной степени ограничивают диапазон пассивных движений, чтобы повлиять на оценку силы тыльного сгибания
  • Изъязвление, препятствующее функциональной способности
  • Недавняя серьезная операция
  • Значительное изменение физической активности или упражнений (например, значительное увеличение или уменьшение интенсивности или частоты) в течение 8 недель до 1-го дня исследования или неспособность поддерживать исходный уровень физической активности на протяжении всего исследования.
  • Любая инвалидность или состояние, препятствующее выполнению учебных заданий.
  • Нейропатическая или воспалительная/мышечно-скелетная боль от умеренной до тяжелой, которая может помешать выполнению тестов.
  • Диагноз первичного расстройства НМС, такого как тяжелая миастения, миастенический синдром Ламберта-Итона или врожденное миастеническое расстройство

Критерии включения здоровых добровольцев

  • Здоровые добровольцы мужского или женского пола
  • Возраст ≥18 лет
  • Возможность дать письменное информированное согласие

Критерии исключения для здоровых добровольцев

  • Беременная
  • Требование рецептурных лекарств, которые могут помешать записи электромиографии (ЭМГ)
  • Наличие текущего или предыдущего заболевания, которое может помешать участию в исследовании.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Пациенты с ШМТ
Лица с болезнью Шарко-Мари-Тута 1 и 2 типов.
Здоровый контроль
Здоровые добровольцы того же возраста

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Повторяющаяся стимуляция нервов - разница между пациентами с ШМТ и здоровым контролем
Временное ограничение: Базовый уровень
Процентное снижение CMAP для трапеции
Базовый уровень
Повторяющаяся стимуляция нервов - разница между пациентами с ШМТ и здоровым контролем
Временное ограничение: Базовый уровень
Процентное снижение CMAP для короткого отводящего большого пальца
Базовый уровень
Электромиография одиночных волокон (sfEMG) - разница между пациентами с ШМТ и здоровым контролем
Временное ограничение: Базовый уровень
Процентная блокировка
Базовый уровень
Электромиография одиночных волокон (sfEMG) - разница между пациентами с ШМТ и здоровым контролем
Временное ограничение: Базовый уровень
Джиттер
Базовый уровень

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изометрическая динамометрия - надежность теста у пациентов с ШМТ
Временное ограничение: Тест проводится на исходном уровне и на 14, 28 и 42 день.
Этот тест будет использоваться для оценки максимальной изометрической силы.
Тест проводится на исходном уровне и на 14, 28 и 42 день.
Мануальное мышечное тестирование - надежность теста у пациентов с ШМТ
Временное ограничение: Тест проводится на исходном уровне и на 14, 28 и 42 день.
Этот тест представляет собой физическую проверку мышечной силы. Будет проверено 15 групп мышц/движений. 13 из них проходят двусторонние испытания. Общий балл между (0-280) рассчитывается
Тест проводится на исходном уровне и на 14, 28 и 42 день.
Тест с 9 отверстиями - надежность теста у пациентов с ШМТ
Временное ограничение: Тест проводится на исходном уровне и на 14, 28 и 42 день.
Это тест на ловкость пальцев
Тест проводится на исходном уровне и на 14, 28 и 42 день.
6-точечный ступенчатый тест - надежность теста у пациентов с ШМТ
Временное ограничение: Тест проводится на исходном уровне и на 14, 28 и 42 день.
Этот тест является количественной мерой функции нижних конечностей.
Тест проводится на исходном уровне и на 14, 28 и 42 день.
Тест 10-метровой ходьбы/бега - надежность теста у пациентов с ШМТ
Временное ограничение: Тест проводится на исходном уровне и на 14, 28 и 42 день.
Этот тест измеряет, насколько быстро участник может пройти/пробежать 10 метров.
Тест проводится на исходном уровне и на 14, 28 и 42 день.
Timed Up and Go - надежность теста у пациентов с ШМТ
Временное ограничение: Тест проводится на исходном уровне и на 14, 28 и 42 день.
Этот тест измеряет, насколько быстро участник может встать со стула, пройти 3 метра, повернуться, вернуться и сесть на стул в удобном и безопасном темпе.
Тест проводится на исходном уровне и на 14, 28 и 42 день.
Шкала баланса Берга - надежность теста у пациентов с ШМТ
Временное ограничение: Тест проводится на исходном уровне и на 14, 28 и 42 день.
Тест измеряет баланс при выполнении различных функциональных задач. Общий балл рассчитывается как сумма индивидуальных баллов по каждому пункту с максимальным значением 56, при этом более низкий балл означает худший баланс.
Тест проводится на исходном уровне и на 14, 28 и 42 день.
Тест 6-минутной ходьбы - надежность теста у пациентов с ШМТ
Временное ограничение: Тест проводится на исходном уровне и на 14, 28 и 42 день.
Этот тест измеряет, какое расстояние человек может пройти за шесть минут.
Тест проводится на исходном уровне и на 14, 28 и 42 день.
Одноволоконная электромиография (sfEMG) - надежность теста у пациентов с ШМТ
Временное ограничение: Тест проводится на исходном уровне и на 14, 28 и 42 день.
Процентная блокировка
Тест проводится на исходном уровне и на 14, 28 и 42 день.
Одноволоконная электромиография (sfEMG) - надежность теста у пациентов с ШМТ
Временное ограничение: Тест проводится на исходном уровне и на 14, 28 и 42 день.
Джиттер
Тест проводится на исходном уровне и на 14, 28 и 42 день.
Повторяющаяся стимуляция нервов — надежность теста у пациентов с ШМТ
Временное ограничение: Тест проводится на исходном уровне и на 14, 28 и 42 день.
Процентное снижение CMAP для трапециевидной мышцы
Тест проводится на исходном уровне и на 14, 28 и 42 день.
Повторяющаяся стимуляция нервов — надежность теста у пациентов с ШМТ
Временное ограничение: Тест проводится на исходном уровне и на 14, 28 и 42 день.
Процентное снижение CMAP для короткого отводящего большого пальца
Тест проводится на исходном уровне и на 14, 28 и 42 день.

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценка CMTES2
Временное ограничение: Этот тест проводится на исходном уровне у лиц с болезнью ШМТ.
Этот тест измеряет тяжесть заболевания ШМТ. Общий балл рассчитывается как сумма 7 промежуточных баллов с максимальным количеством баллов 28.
Этот тест проводится на исходном уровне у лиц с болезнью ШМТ.
Неблагоприятные события
Временное ограничение: На исходном уровне для здоровых контролей и от исходного уровня до последнего визита на 42-й день для пациентов с ШМТ
Количество нежелательных явлений по степени тяжести
На исходном уровне для здоровых контролей и от исходного уровня до последнего визита на 42-й день для пациентов с ШМТ
Переносимость тестовых процедур
Временное ограничение: Выполняется для каждого теста при каждом посещении (исходный уровень, 14, 28 и 42 день)
Оценка переносимости оценивается по шкале от 0 до 9 (от 0 = отсутствие дискомфорта до 9 = максимально сильный дискомфорт).
Выполняется для каждого теста при каждом посещении (исходный уровень, 14, 28 и 42 день)
Связь между функцией СНС и клинической функцией у пациентов с ШМТ
Временное ограничение: Базовый уровень
Корреляция
Базовый уровень

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

NMD Pharma A/S

Соавторы

Aarhus University Hospital
Ohio State University

Следователи

  • Главный следователь: Henning Andersen, MD, PhD, Aarhus University Hospital

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

7 апреля 2021 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

3 марта 2022 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

3 марта 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

7 июля 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

19 июля 2021 г.

Первый опубликованный (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

28 июля 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

7 марта 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

4 марта 2022 г.

Последняя проверка

1 июля 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CMT Observational

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Spain

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться