CMT タイプ 1 & 2 および健康なコントロールにおける神経筋機能の観察研究 (ESTABLISH)
2022年3月4日 更新者：NMD Pharma A/S
CMTタイプ1および2の男性および女性患者、および年齢が一致した健康な対照における臨床的および電気生理学的転帰に関するオープン観察研究
この研究の主な目的は、CMT タイプ 1 およびタイプ 2 の患者に神経筋接合部伝達障害があるかどうかを発見することです。
二次的な目的は、さまざまな臨床的および電気生理学的検査手順の情報を収集して、CMT 患者で可能な将来の臨床試験を実施することです。
調査の概要
状態
完了
詳細な説明
この研究は、2 つの調査サイトを含む前向き観察パイロット研究です。
- オーフス大学病院神経内科
- オハイオ州立大学神経科
合計 20 人のシャルコー・マリー・トゥース (CMT) 病の患者と 10 人の年齢が一致した健康な対照が、10 人の CMT 患者と 5 人の健康な対照を含む各サイトに含まれます。 CMT患者は、電気生理学的（反復的な神経刺激と単繊維EMG分析）および機能的（筋力、疲労性、器用さ、およびバランスのさまざまなテスト）のテストを4回別々に受けます。 健康なコントロールは、ベースラインでのみ電気生理学的検査を受けます。
CMT患者がNMJ伝達に欠陥があるかどうかを評価するために、CMT患者の反復神経刺激および単繊維EMG分析の結果を、ベースラインで健康なコントロールで得られた結果と比較します。 将来の臨床試験に情報を提供するために、一連の電気生理学的および機能的テストから得られた結果の信頼性と忍容性の推定値が計算されます
研究の種類
観察的
入学 (実際)
30
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (アダルト、OLDER_ADULT)
健康ボランティアの受け入れ
はい
受講資格のある性別
全て
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
適格なCMT患者は、それぞれの研究サイトに参加するよう招待されます。
年齢が一致した健康なボランティアは、それぞれの研究サイトでの広告を通じて募集されます
説明
CMT 患者の選択基準
- 18歳以上
- 以下によって確認されたCMTの診断：
- 臨床症状および電気診断または遺伝学
- 身体的特徴 (すべて適用する必要があります): 1) 装具なしで 10 メートル以上の歩行 2) 左右の足首の底屈 医学研究評議会 (MRC) グレード 2 から 5 まで 3) 左右の足首の背屈 MRC 手動筋テスト (MMT) グレード 2 から 4+ まで。
- -研究訪問のスケジュール/手順を順守し、プロトコル要件を理解して遵守する能力
- -登録前2か月間の安定した併用薬
- 署名済みの書面によるインフォームド コンセント
CMT患者の除外基準
- -背屈強度の評価に影響を与えるために受動的な可動域を十分に制限する重度の変形または足首拘縮
- 機能的能力を妨げる潰瘍
- 最近の大手術
- -研究1日目の前8週間以内の身体活動または運動の大幅な変化（例：強度または頻度の大幅な増減）、または研究を通して身体活動のベースラインレベルを維持できない
- -研究タスクの完了を妨げる障害または状態
- -中等度から重度の神経障害性または炎症性/筋骨格系の痛みで、テストの実行を妨げる
- 重症筋無力症、ランバート・イートン筋無力症症候群または先天性筋無力症などの原発性NMJ障害の診断
健康なボランティアの参加基準
- 健康な男性または女性のボランティア
- 18歳以上
- -書面によるインフォームドコンセントを与えることができる
健康なボランティアの除外基準
- 妊娠中
- 筋電図 (EMG) 記録を妨害する可能性のある処方薬を必要とする
- -研究への参加を妨げる可能性のある現在または以前の病状の存在
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
|---|
|
CMT患者
シャルコー・マリー・トゥース病1型および2型の個人。
|
|
健康管理
年齢が一致した健康なボランティア
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
反復神経刺激 - CMT 患者と健常対照者の違い
時間枠：ベースライン
|
僧帽弁の CMAP の減少率
|
ベースライン
|
|
反復神経刺激 - CMT 患者と健常対照者の違い
時間枠：ベースライン
|
短母指外転筋の CMAP の減少率
|
ベースライン
|
|
単繊維筋電図検査 (sfEMG) - CMT 患者と健常対照者の違い
時間枠：ベースライン
|
パーセンテージブロッキング
|
ベースライン
|
|
単繊維筋電図検査 (sfEMG) - CMT 患者と健常対照者の違い
時間枠：ベースライン
|
ジッター
|
ベースライン
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
アイソメトリックダイナモメトリー - CMT患者の信頼性をテスト
時間枠：テストは、ベースラインと 14、28、および 42 日目に実行されます。
|
このテストは、最大等尺性強度を評価するために使用されます
|
テストは、ベースラインと 14、28、および 42 日目に実行されます。
|
|
手動筋力テスト - CMT 患者におけるテストの信頼性
時間枠：テストは、ベースラインと 14、28、および 42 日目に実行されます。
|
このテストは、筋力の身体検査です。
15 の筋肉グループ/モーションがテストされます。
これらの 13 は両側でテストされます。
(0-280) の合計スコアが計算されます
|
テストは、ベースラインと 14、28、および 42 日目に実行されます。
|
|
9 ホール ペグ テスト - CMT 患者の信頼性をテストします。
時間枠：テストは、ベースラインと 14、28、および 42 日目に実行されます。
|
これは指の器用さのテストです
|
テストは、ベースラインと 14、28、および 42 日目に実行されます。
|
|
6 スポット ステップ テスト - CMT 患者の信頼性をテストする
時間枠：テストは、ベースラインと 14、28、および 42 日目に実行されます。
|
このテストは、下肢機能の定量的尺度です
|
テストは、ベースラインと 14、28、および 42 日目に実行されます。
|
|
10 メートル ウォーク/ラン テスト - CMT 患者の信頼性をテストする
時間枠：テストは、ベースラインと 14、28、および 42 日目に実行されます。
|
このテストでは、参加者が 10 メートル歩く/走る速さを測定します。
|
テストは、ベースラインと 14、28、および 42 日目に実行されます。
|
|
Timed Up and Go - CMT 患者の信頼性をテストする
時間枠：テストは、ベースラインと 14、28、および 42 日目に実行されます。
|
このテストでは、参加者が快適で安全なペースで椅子から立ち、3 メートル歩き、向きを変え、戻り、椅子に座ることができる速さを測定します。
|
テストは、ベースラインと 14、28、および 42 日目に実行されます。
|
|
Berg Balance Scale - CMT患者の信頼性をテスト
時間枠：テストは、ベースラインと 14、28、および 42 日目に実行されます。
|
このテストは、さまざまな機能タスク中のバランスを測定します。
合計スコアは、各項目の個々のスコアの合計として計算され、最大値は 56 で、スコアが低いほどバランスが悪いことを意味します
|
テストは、ベースラインと 14、28、および 42 日目に実行されます。
|
|
6 分間歩行テスト - CMT 患者の信頼性をテスト
時間枠：テストは、ベースラインと 14、28、および 42 日目に実行されます。
|
このテストは、人が 6 分間でどれだけ歩けるかを測定します
|
テストは、ベースラインと 14、28、および 42 日目に実行されます。
|
|
シングルファイバー筋電図検査 (sfEMG) - CMT 患者の信頼性をテスト
時間枠：テストは、ベースラインと 14、28、および 42 日目に実行されます。
|
パーカンテージブロッキング
|
テストは、ベースラインと 14、28、および 42 日目に実行されます。
|
|
シングルファイバー筋電図検査 (sfEMG) - CMT 患者の信頼性をテスト
時間枠：テストは、ベースラインと 14、28、および 42 日目に実行されます。
|
ジッター
|
テストは、ベースラインと 14、28、および 42 日目に実行されます。
|
|
反復神経刺激 - CMT 患者におけるテストの信頼性
時間枠：テストは、ベースラインと 14、28、および 42 日目に実行されます。
|
トラペジウスの CMAP の減少率
|
テストは、ベースラインと 14、28、および 42 日目に実行されます。
|
|
反復神経刺激 - CMT 患者におけるテストの信頼性
時間枠：テストは、ベースラインと 14、28、および 42 日目に実行されます。
|
短母指外転筋の CMAP の減少率
|
テストは、ベースラインと 14、28、および 42 日目に実行されます。
|
その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
CMTES2 スコア
時間枠：この検査は、CMT 疾患のある個人のベースラインで実施されます。
|
このテストは、CMT 疾患の重症度を測定します。
合計スコアは、最大スコア 28 の 7 つのサブスコアの合計として計算されます
|
この検査は、CMT 疾患のある個人のベースラインで実施されます。
|
|
有害事象
時間枠：健常対照者の場合はベースラインで、CMT 患者の場合はベースラインから 42 日目の最終来院まで
|
重症度別の有害事象数
|
健常対照者の場合はベースラインで、CMT 患者の場合はベースラインから 42 日目の最終来院まで
|
|
試験手順の許容性
時間枠：各訪問で各テストを実行 (ベースライン、14 日目、28 日目、42 日目)
|
0 ～ 9 の評価尺度で評価された忍容性スコア (0 = 不快感なし～9 = 考えられる最悪の不快感)
|
各訪問で各テストを実行 (ベースライン、14 日目、28 日目、42 日目)
|
|
CMT患者におけるNMJ機能と臨床機能との関連
時間枠：ベースライン
|
相関
|
ベースライン
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- 主任研究者：Henning Andersen, MD, PhD、Aarhus University Hospital
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年4月7日
一次修了 (実際)
2022年3月3日
研究の完了 (実際)
2022年3月3日
試験登録日
最初に提出
2021年7月7日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年7月19日
最初の投稿 (実際)
2021年7月28日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年3月7日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年3月4日
最終確認日
2021年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- CMT Observational
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。