Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Chronocortin ja tavallisen hydrokortisonikorvaushoidon vertailu 16-vuotiailla ja sitä vanhemmilla osallistujilla, joilla on synnynnäinen lisämunuaisen hyperplasia (CONnECT)

perjantai 21. helmikuuta 2025 päivittänyt: Neurocrine UK Limited

Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, aktiivisesti kontrolloitu, vaiheen 3 Chronocort-tutkimus verrattuna välittömästi vapautuvaan hydrokortisonikorvaushoitoon 16-vuotiailla ja sitä vanhemmilla osallistujilla, joilla on synnynnäinen lisämunuaisen hyperplasia

Tämä tutkimus on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, aktiivisesti kontrolloitu, vaiheen III Chronocort®-tutkimus verrattuna välittömästi vapautuvaan hydrokortisonikorvaushoitoon 16-vuotiailla ja sitä vanhemmilla osallistujilla, joilla on synnynnäinen lisämunuaisen hyperplasia.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimuksessa verrataan kahdesti vuorokaudessa annetun Chronocortin tehoa, turvallisuutta ja siedettävyyttä kahdesti päivässä vapauttavaan hydrokortisonikorvaushoitoon (IRHC) (Cortef®) satunnaistetulla hoitojaksolla, joka on enintään 52 viikkoa 16-vuotiailla ja sitä vanhemmilla osallistujilla tunnettuun klassiseen Congenital-hoitoon. Lisämunuaisen hyperplasia (CAH), joka johtuu 21-hydroksylaasin puutteesta. Ensisijainen biokemiallisen vasteen tehon arviointi ja annosvastesuhteen keskeinen toissijainen arviointi arvioidaan 52 viikon satunnaistetun hoidon jälkeen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

55

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Japani
    • Kanagawa
      • Yokohama-shi, Kanagawa, Japani, 241-0811
        • Diurnal Investigational Site in Asahi-ku
    • Tokyo
      • Bunkyō-Ku, Tokyo, Japani, 113-8519
        • Diurnal Investigational Site in Yushima
      • Setagaya-Ku, Tokyo, Japani, 157-8535
        • Diurnal Investigational Site in Okura
      • Shinjuku-Ku, Tokyo, Japani, 162-8655
        • Diurnal Investigational Site in Toyama
  • Ranska
      • Bordeaux, Ranska, 33604
        • Diurnal Investigational Site in Pessac
      • Lyon, Ranska, 69677
        • Diurnal Investigational Site in Bron
      • Paris, Ranska, 75651
        • Diurnal Investigational Site in Paris
      • Toulouse, Ranska, 31059
        • Diurnal Investigational Site in Toulouse (Children's Hospital)
      • Toulouse, Ranska, 31059
        • Diurnal Investigational Site in Toulouse
    • Normandy
      • Caen, Normandy, Ranska, 14033
        • Diurnal Investigational Site in Caen
  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Diurnal Investigational Site in Los Angeles
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92868
        • Diurnal Investigational Site in Orange
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32207
        • Diurnal Investigational Site in Jacksonville
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52224
        • Diurnal Investigational Site in Iowa
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892-1932
        • Diurnal Investigational Site in Maryland
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • Diurnal Investigational Site in Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55901
        • Diurnal Investigational Site in Rochester
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89148
        • Diurnal Investigational Site in Nevada
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75235
        • Diurnal Investigational Site in Dallas
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
        • Diurnal Investigational Site in Seattle
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
        • Diurnal Investigational Site in Milwaukee

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

16 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Miesten tai naispuolisten osallistujien on oltava vähintään 16-vuotiaita tietoisen suostumuksen/suostumuksen allekirjoitushetkellä.
  • Alle 18-vuotiailla osallistujilla pituuden nopeuden tulee olla alle 2 cm/vuosi viimeisenä vuonna ja murrosiän tulee olla ohi (Tanner-vaihe V).
  • Osallistujat, joilla on tunnettu klassinen CAH johtuen 21-hydroksylaasipuutteesta, joka on diagnosoitu lapsuudessa ja joilla on dokumentoitu (milloin tahansa) kohonnut 17-OHP ja kohonnut A4 tai ilman ja joita tällä hetkellä hoidetaan hydrokortisonilla, prednisonilla, prednisolonilla tai deksametasonilla (tai edellä mainittujen glukokortikoidien yhdistelmällä) ja stabiililla glukokortikoidihoidolla vähintään 3 kuukauden ajan.
  • Osallistujien, jotka saavat fludrokortisonia, on oltava dokumentoidulla vakaalla annoksella vähintään 3 kuukautta ennen ilmoittautumista, ja heillä on oltava vakaat reniinitasot seulonnassa.
  • Hedelmällisessä iässä olevien naispuolisten osallistujien ja kaikkien miespuolisten osallistujien on suostuttava hyväksytyn ehkäisymenetelmän käyttöön tutkimuksen aikana.
  • Naispuolinen osallistuja on oikeutettu osallistumaan, jos hän ei ole raskaana, ei imetä ja hän ei ole hedelmällisessä iässä oleva nainen (WOCBP) tai hänellä on negatiivinen raskaustesti tutkimukseen tullessa. Huomautus: ≤55-vuotiaita naisia, joilla on oligomenorrea tai amenorrea, tulee katsoa mahdollisesti hedelmällisiksi, ja siksi heille on tehtävä raskaustesti kuten kaikille muille osallistujille.
  • Pystyy antamaan allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen/suostumuksen, joka sisältää tietoisen suostumuksen lomakkeessa (ICF) ja tässä pöytäkirjassa lueteltujen vaatimusten ja rajoitusten noudattamisen.

Poissulkemiskriteerit:

  • Kliiniset tai biokemialliset todisteet maksa- tai munuaissairaudesta, esim. kreatiniini > 2 kertaa normaalin yläraja (ULN) tai kohonneet maksan toimintakokeet (alaniiniaminotransferaasi [ALT] tai aspartaattiaminotransferaasi [AST] > 2 kertaa ULN).
  • Kahdenvälisen lisämunuaisen poiston historia.
  • Aiemmat pahanlaatuiset kasvaimet (muu kuin tyvisolusyöpä, joka on hoidettu onnistuneesti yli 26 viikkoa ennen tutkimukseen osallistumista).
  • Osallistujat, joilla on tyypin 1 diabetes tai jotka saavat säännöllistä insuliinia, joilla on hallitsematon diabetes tai joiden HbA1c-seulonta on yli 8 %.
  • Jatkuvat lisämunuaisten vajaatoiminnan merkit tai osallistuja ei siedä hoitoa 4 viikon sisäänajojakson lopussa.
  • Osallistujat, joilla on muita merkittäviä lääketieteellisiä tai psykiatrisia sairauksia, jotka tutkijan mielestä estäisivät osallistumisen tutkimukseen.
  • Osallistujat, jotka saavat säännöllisesti päivittäin inhaloitavia, paikallisia, nenän kautta tai suun kautta otettavia steroideja minkä tahansa muun käyttöaiheen kuin CAH:n vuoksi.
  • Samanaikainen sairaus, joka vaatii päivittäistä lääkkeen antamista tai minkä tahansa glukokortikoidien metaboliaa häiritsevän materiaalin käyttöä.
  • Osallistujat, jotka saavat <10 mg hydrokortisoniannosta seulonnassa tai vastaavan hydrokortisoniannosta.
  • Osallistujat odottavat säännöllistä profylaktista lisästeroidien käyttöä, esim. rasittavaan harjoitteluun.
  • Osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen, joka koskee tutkittavaa tai lisensoitua lääkettä tai laitetta 12 viikon aikana ennen seulontaa.
  • Sisällytetään kaikkiin luonnonhistoriallisiin tai translaatiotutkimuksiin, jotka edellyttäisivät androgeenitasojen arviointia tutkimusjakson aikana tämän protokollan arvioiden ulkopuolella.
  • Osallistujat, jotka ovat aiemmin altistuneet Chronocortille missä tahansa vuorokausitutkimuksessa.
  • Osallistujat, jotka työskentelevät rutiininomaisesti yövuoroissa eivätkä siten nuku tavanomaisina yöaikaan.
  • Osallistujat, jotka tutkijan mielestä eivät pysty noudattamaan pöytäkirjan vaatimuksia.
  • Osallistujat, joiden tiedetään olevan yliherkkiä jollekin Chronocort-kapseleiden, Cortef-tablettien tai lumekapseleiden aineosista.
  • Osallistujat, joilla on synnynnäinen galaktosemia, glukoosin ja galaktoosin imeytymishäiriö tai joilla on laktaasinpuutos.
  • Osallistujat, joiden paino on 45 kg tai vähemmän.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kronokort
Osallistujat saivat Chronocortin aloitusannoksella 30 milligrammaa (MG), annoksen säätöjen ollessa 25, 20 tai 15 mg: n mukaisesti lisämunuaisen vajaatoimintaoireiden ja androgeenitasojen perusteella. Plaseboa käytettiin annoksen säätämiseen sokean ylläpitämiseksi.
Muut: Plasebo
Vastaava lumelääke
Lääke: Kronokort
Yläkapseloitu hydrokortisoni modifioitu vapauttama kapseli suun kautta annettavaksi.
Muut nimet:
  • Hydrokortisoni modifioitu vapautus
Active Comparator: Cortef
Osallistujat saivat Cortefin aloitusannoksella 30 mg, annoksen säätöjen ollessa 25, 20 tai 15 mg: iin, jotka perustuvat lisämunuaisten vajaatoimintaoireisiin ja androgeenitasoihin. Plaseboa käytettiin annoksen säätämiseen sokean ylläpitämiseksi.
Muut: Plasebo
Vastaava lumelääke
Lääke: Cortef
Yli kapseloitu hydrokortisoni välittömän vapauttamisen tabletti suun kautta annettavaksi.
Muut nimet:
  • Välittömästi vapautuva hydrokortisoni
  • IRHC

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Prosenttiosuus osallistujista, jotka olivat biokemiallisia vastaajia viikolla 28
Aikaikkuna: Viikko 28

Biokemiallinen vaste määritettiin osallistujaksi, joka a) oli biokemiallisessa hallinnassa 08:00 -arvioinnissa ja b) sai kokonaisen päivittäisen hydrokortisonin annoksen enintään 25 mg, jos osallistuja oli biokemiallisessa kontrollissa lähtötasolla vai enintään kuin enintään 30 mg, jos osallistuja ei ollut biokemiallisessa hallinnassa lähtötilanteessa.

Biokemiallinen kontrolli määritettiin sekä 17 OHP: n pitoisuutena, joka oli yhtä suuri kuin optimaalisen kontrollin (1200 ng/dL [36,4 nmol/L]) että A4-pitoisuus, joka on yhtä suuri kuin referenssialueen yläraja (150 ng/dl [5,2 nmol/l] miehille ja 200 ng/dl [7,0 nmol/l] naisille).

Tehokkuuden arviointi viikolla 28 oli yhdistelmä kunkin osallistujan kohteluvierailusta lähinnä ajoissa 28 viikkoon satunnaistamisen jälkeen.
Viikko 28

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Prosenttiosuus osallistujista, jotka olivat annoksen vastaajia viikolla 28
Aikaikkuna: Viikko 28

Annosvaste määritettiin osallistujaksi, joka a) sai kokonaisen päivittäisen hydrokortisonin annoksen enintään 25 mg ja b) oli biokemiallisessa hallinnassa 08:00 -arvioinnissa.

Tehokkuuden arviointi viikolla 28 oli yhdistelmä kunkin osallistujan kohteluvierailusta lähinnä ajoissa 28 viikkoon satunnaistamisen jälkeen.
Viikko 28
Hydrokortisonin päivittäinen annos viikolla 28
Aikaikkuna: Viikko 28

Vähiten neliöiden (LS) keskiarvo arvioitiin käyttämällä sekoitettua mallin toistuvia mittauksia (MMRM).

Tehokkuuden arviointi viikolla 28 oli yhdistelmä kunkin osallistujan kohteluvierailusta lähinnä ajoissa 28 viikkoon satunnaistamisen jälkeen.
Viikko 28
Biokemiallisen valvonnan osallistujien lukumäärä
Aikaikkuna: Baseline ja viikko 28

Biokemiallinen kontrolli määritettiin sekä 17 OHP: n pitoisuutena (arvioitiin klo 08:00), joka oli yhtä suuri kuin yläraja optimaalisen kontrollin (1200 ng/dl [36,4 nmol/L]) ja A4-pitoisuuden yhtä suuri kuin ylempi Referenssialueen raja (150 ng/dl [5,2 nmol/l] miehille ja 200 ng/dl [7,0 nmol/l] naisille).

Tehokkuuden arviointi viikolla 28 oli yhdistelmä kunkin osallistujan kohteluvierailusta lähinnä ajoissa 28 viikkoon satunnaistamisen jälkeen.
Baseline ja viikko 28
Vaihda lähtötasosta keskimäärin 08:00 ja 13:00 17-OHP-tasot viikolla 28
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 28
LS -keskiarvo arvioitiin käyttämällä kovarianssianalyysiä (ANCOVA). Tehokkuuden arviointi viikolla 28 oli yhdistelmä kunkin osallistujan kohteluvierailusta lähinnä ajoissa 28 viikkoon satunnaistamisen jälkeen.
Perustaso, viikko 28
Vaihda lähtötasosta keskimäärin 08:00 ja 13:00 A4 -tasot viikolla 28
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 28
LS -keskiarvo arvioitiin käyttämällä ANCOVA: ta. Tehokkuuden arviointi viikolla 28 oli yhdistelmä kunkin osallistujan kohteluvierailusta lähinnä ajoissa 28 viikkoon satunnaistamisen jälkeen.
Perustaso, viikko 28
Kuukautisten säännöllisyyden osallistujien lukumäärä (vain lastenpotentiaalin naaraat) viikolla 28
Aikaikkuna: Viikko 28

Tietoja esitetään osallistujien lukumäärästä, jolla on enemmän kuin kuukausittaiset kuukautiskierrot, kuukausittaiset kuukausittaiset syklit ja osallistujien lukumäärä oligomenorrea ja amenorrea. Oligomenorrea määritettiin vähemmän kuin 9 kuukautisykliä vuodessa tai syklin pituus> 35 päivää ja amenorreaa puuttuvina kuukautisina ≥ 3 kuukauden ajan.

Tehokkuuden arviointi viikolla 28 oli yhdistelmä kunkin osallistujan kohteluvierailusta lähinnä ajoissa 28 viikkoon satunnaistamisen jälkeen.
Viikko 28
Muutos lähtötasosta luteinisoivien hormonitasojen (vain miehillä) viikolla 28
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 28
LS -keskiarvo arvioitiin käyttämällä ANCOVA: ta. Tehokkuuden arviointi viikolla 28 oli yhdistelmä kunkin osallistujan kohteluvierailusta lähinnä ajoissa 28 viikkoon satunnaistamisen jälkeen.
Perustaso, viikko 28
Prosentuaalinen muutos lähtötasosta kiveksen lisämunuaisen lepokasvaimien koosta viikolla 28 (vain miehet)
Aikaikkuna: Viikko 28
Tehokkuuden arviointi viikolla 28 oli yhdistelmä kunkin osallistujan kohteluvierailusta lähinnä ajoissa 28 viikkoon satunnaistamisen jälkeen.
Viikko 28
Muutos Hirsutismin lähtötasosta viikolla 28 Ferriman-Gallwey-pisteet (vain naiset) viikolla 28
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 28

Ferriman-Gallwey-pistemäärä on menetelmä, jota käytetään naisten hirsutismin arviointiin ja kvantifiointiin. Kokonaispistemäärä <8 pidetään normaalina, kun taas pistemäärä 8-15 osoittaa lievää hirsutismia. Pistemäärä> 15 osoittaa kohtalaista tai vaikeaa hirsutismia. Ferriman-Gallwey-pisteet vaihtelivat välillä 0-36. Korkeammat pisteet osoittivat enemmän hirsutismia. Muutos lähtötasosta raportoidaan (negatiivinen muutos lähtötason osoitettuun parannukseen).

LS -keskiarvo arvioitiin käyttämällä ANCOVA: ta. Tehokkuuden arviointi viikolla 28 oli yhdistelmä kunkin osallistujan kohteluvierailusta lähinnä ajoissa 28 viikkoon satunnaistamisen jälkeen.
Perustaso, viikko 28
Muutos lähtötasosta aknen käyttämällä globaalia arviointiakneasteikkoa (vain naaraat) viikolla 28
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 28

Aknen vakavuus arvioitiin GEA -asteikon mukaan, joka vaihteli välillä 0 (selkeä. Ei vaurioita) 5: een (erittäin vakava). Suurempi pisteet osoittivat aknen suuremman vakavuuden. Muutos lähtötasosta raportoidaan (negatiivinen muutos lähtötason osoitettuun parannukseen).

LS -keskiarvo arvioitiin käyttämällä ANCOVA: ta. Tehokkuuden arviointi viikolla 28 oli yhdistelmä kunkin osallistujan kohteluvierailusta lähinnä ajoissa 28 viikkoon satunnaistamisen jälkeen.
Perustaso, viikko 28
Muutos lähtötasosta glykotetussa hemoglobiini (HBA1C) -prosenttitasoilla viikolla 28
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 28
LS -keskiarvo arvioi ANCOVA. Tehokkuuden arviointi viikolla 28 oli yhdistelmä kunkin osallistujan kohteluvierailusta lähinnä ajoissa 28 viikkoon satunnaistamisen jälkeen.
Perustaso, viikko 28
Vaihda lähtötilanteesta vyötärön ympärysmitta viikolla 28
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 28
LS -keskiarvo arvioitiin käyttämällä ANCOVA: ta. Tehokkuuden arviointi viikolla 28 oli yhdistelmä kunkin osallistujan kohteluvierailusta lähinnä ajoissa 28 viikkoon satunnaistamisen jälkeen.
Perustaso, viikko 28
Vaihda kehon painon lähtötasosta viikolla 28
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 28
LS -keskiarvo arvioi ANCOVA. Tehokkuuden arviointi viikolla 28 oli yhdistelmä kunkin osallistujan kohteluvierailusta lähinnä ajoissa 28 viikkoon satunnaistamisen jälkeen.
Perustaso, viikko 28
Muutos lähtötilanteen elämänlaadusta käyttämällä itse täydennettyjä lääketieteellistä tulostutkimusta 36-kappaleinen lyhytmuodon terveystutkimus (SF-36) fyysisten ja henkisten komponenttien kokonaispistemäärä ja viikolla 28
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 28

SF-36 arvioi funktionaalisen terveyden ja hyvinvoinnin näkökohdat. Fyysisellä komponentilla on 4 ala-asteikkoa: fyysinen toiminta, fyysisten ongelmien, kivun ja yleisen terveyden havaitsemisen vuoksi; Ja henkisessä komponentissa on 4 osa-asteikkoa: elinvoimaisuus, sosiaalinen toiminta, emotionaalisten ongelmien aiheuttamat roolirajoitukset ja mielenterveys. Fyysisen ja henkisen komponentin kokonaispisteet esitetään sekä elinvoiman ala-asteikon pistemäärä. Tulokset tiivistettiin ja muutettiin alueeksi välillä 0 - 100; 0 = pahin ja 100 = paras tulos. Korkeammat pisteet osoittivat paremman lopputuloksen. Muutos lähtötasosta raportoidaan (positiivinen muutos lähtötilanteessa osoitettua parannusta).

LS -keskiarvo arvioi ANCOVA. Tehokkuuden arviointi viikolla 28 oli yhdistelmä kunkin osallistujan kohteluvierailusta lähinnä ajoissa 28 viikkoon satunnaistamisen jälkeen.
Perustaso, viikko 28

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vertaa Chronocortia IRHC:hen kliinisen nettohyödyn suhteen 28 viikon satunnaistetun hoidon jälkeen
Aikaikkuna: 28 viikkoa
Tämä on yksi tilastollinen mitta alla lueteltujen tulosten yhdistelmästä (kuukautisten säännöllisyys, hirsutismi, akne, TART, LH-tasot, siittiöiden määrä, ruumiinpaino, HbA1c, vyötärön ympärysmitta, SF-36 ja MAF). Kunkin toimenpiteen tuloksia verrataan yksilöiden välillä kategorisesti - parannettu/ei parannettu. Yhteenvetotilastot tuloksista osoittavat, minkä käsivarren terveydentila on yleisesti parantunut eniten.
28 viikkoa
Chronocortin vertaaminen IRHC:hen kliinisen nettohyödyn suhteen 28 viikon satunnaistetun hoidon jälkeen - Kuukautisten säännöllisyys
Aikaikkuna: 28 viikkoa
Todennäköisyys, että satunnaisesti valittu osallistuja Chronocort-ryhmästä osoittaa enemmän kliinistä hyötyä 28 viikon satunnaistetun hoidon jälkeen kuin satunnaisesti valittu osallistuja IRHC-ryhmästä (kliinisen nettohyödyn todennäköisyys). Osallistujien välinen vertailu perustuu kuukautisten säännöllisyyteen, joka kirjataan sähköiseen osallistujapäiväkirjaan kaikille premenopausaalisille naisille (vain vaihdevuodet ohittaneilla naisilla, joilla ei ole kohdunpoistoa ja jotka eivät käytä hormonaalista ehkäisyä)
28 viikkoa
Chronocortin vertaaminen IRHC:hen kliinisen nettohyödyn suhteen 28 viikon satunnaistetun hoidon jälkeen - Hirsutismi
Aikaikkuna: 28 viikkoa
Todennäköisyys, että satunnaisesti valittu osallistuja Chronocort-ryhmästä osoittaa enemmän kliinistä hyötyä 28 viikon satunnaistetun hoidon jälkeen kuin satunnaisesti valittu osallistuja IRHC-ryhmästä (kliinisen nettohyödyn todennäköisyys). Osallistujien välinen vertailu perustuu hirsutismiin (vain naiset) käyttämällä Visual Analog Scalea (VAS), joka on 10 cm:n asteikko "Ei hiuksia" - "Kaikkien aikojen eniten kasvaneeseen hiustenkasvuun", ja myös objektiivinen hirsutismi otetaan huomioon. Tutkija arvioi Ferriman-Gallway Scorea käyttäen. Arvosana 1-4 annetaan yhdeksälle kehon alueelle. Alle 8 kokonaispistemäärää pidetään normaalina, pisteet 8–15 tarkoittaa lievää hirsutismia ja yli 15 pistemäärää keskivaikeaa tai vaikeaa hirsutismia. Pistemäärä 0 osoittaa terminaalisen hiuksen puuttumisen.
28 viikkoa
Chronocortin vertaaminen IRHC:hen kliinisen nettohyödyn suhteen 28 viikon satunnaistetun hoidon jälkeen - Akne
Aikaikkuna: 28 viikkoa
Todennäköisyys, että satunnaisesti valittu osallistuja Chronocort-ryhmästä osoittaa enemmän kliinistä hyötyä 28 viikon satunnaistetun hoidon jälkeen kuin satunnaisesti valittu osallistuja IRHC-ryhmästä (kliinisen nettohyödyn todennäköisyys). Osallistujien välinen vertailu perustuu subjektiiviseen akneen (vain naiset) käyttämällä Visual Analog Scalea (VAS), joka on 10 cm:n asteikko "Ei aknea" - "Pahin akne koskaan" osallistujan täyttämään, ja myös objektiivinen akne arvioitiin Global Evaluation Acne (GEA) -asteikolla, jossa tutkija antaa pisteet 1-5, jossa 0 on 'Selkeä, ei leesioita', 1 on 'Melkein selvä. Lähes ei leesioita", 2 on "lievä", 3 on "kohtalainen", 4 on "vakava" ja 5 on "erittäin vaikea".
28 viikkoa
Chronocortin vertaaminen IRHC:hen kliinisen nettohyödyn suhteen 28 viikon satunnaistetun hoidon jälkeen - TART-koko
Aikaikkuna: 28 viikkoa
Todennäköisyys, että satunnaisesti valittu osallistuja Chronocort-ryhmästä osoittaa enemmän kliinistä hyötyä 28 viikon satunnaistetun hoidon jälkeen kuin satunnaisesti valittu osallistuja IRHC-ryhmästä (kliinisen nettohyödyn todennäköisyys). Osallistujien välinen vertailu perustuu ultraäänellä mitattuun TART-kokoon (vain miehet).
28 viikkoa
Chronocortin vertaaminen IRHC:hen kliinisen nettohyödyn suhteen 28 viikon satunnaistetun hoidon jälkeen - LH-taso
Aikaikkuna: 28 viikkoa
Todennäköisyys, että satunnaisesti valittu osallistuja Chronocort-ryhmästä osoittaa enemmän kliinistä hyötyä 28 viikon satunnaistetun hoidon jälkeen kuin satunnaisesti valittu osallistuja IRHC-ryhmästä (kliinisen nettohyödyn todennäköisyys). Osallistujien välinen vertailu perustuu LH-tasoihin (vain miehet).
28 viikkoa
Chronocortin vertaaminen IRHC:hen kliinisen nettohyödyn suhteen 28 viikon satunnaistetun hoidon jälkeen - siittiöiden määrä
Aikaikkuna: 28 viikkoa
Todennäköisyys, että satunnaisesti valittu osallistuja Chronocort-ryhmästä osoittaa enemmän kliinistä hyötyä 28 viikon satunnaistetun hoidon jälkeen kuin satunnaisesti valittu osallistuja IRHC-ryhmästä (kliinisen nettohyödyn todennäköisyys). Osallistujien välinen vertailu perustuu testisarjalla mitattuun siittiöiden määrään (vain miehet).
28 viikkoa
Chronocortin vertaaminen IRHC:hen kliinisen nettohyödyn suhteen 28 viikon satunnaistetun hoidon jälkeen - ruumiinpaino
Aikaikkuna: 28 viikkoa
Todennäköisyys, että satunnaisesti valittu osallistuja Chronocort-ryhmästä osoittaa enemmän kliinistä hyötyä 28 viikon satunnaistetun hoidon jälkeen kuin satunnaisesti valittu osallistuja IRHC-ryhmästä (kliinisen nettohyödyn todennäköisyys). Osallistujien välinen vertailu perustuu jokaisella käynnillä mitattuun painoon, jossa päällysvaatteet ja kengät on poistettu.
28 viikkoa
Chronocortin vertaaminen IRHC:hen kliinisen nettohyödyn suhteen 28 viikon satunnaistetun hoidon jälkeen - HbA1c
Aikaikkuna: 28 viikkoa
Todennäköisyys, että satunnaisesti valittu osallistuja Chronocort-ryhmästä osoittaa enemmän kliinistä hyötyä 28 viikon satunnaistetun hoidon jälkeen kuin satunnaisesti valittu osallistuja IRHC-ryhmästä (kliinisen nettohyödyn todennäköisyys). Osallistujien välinen vertailu perustuu HbA1c-arvoon, joka mitataan jokaisella käynnillä ensimmäisen käynnin jälkeen.
28 viikkoa
Chronocortin vertaaminen IRHC:hen kliinisen nettohyödyn suhteen 28 viikon satunnaistetun hoidon jälkeen - Vyötärön ympärysmitta
Aikaikkuna: 28 viikkoa
Todennäköisyys, että satunnaisesti valittu osallistuja Chronocort-ryhmästä osoittaa enemmän kliinistä hyötyä 28 viikon satunnaistetun hoidon jälkeen kuin satunnaisesti valittu osallistuja IRHC-ryhmästä (kliinisen nettohyödyn todennäköisyys). Osallistujien välinen vertailu perustuu jokaisella käynnillä mitattuun vyötärön ympärysmittaan.
28 viikkoa
Chronocortin vertaaminen IRHC:hen kliinisen nettohyödyn suhteen 28 viikon satunnaistetun hoidon jälkeen - SF-36®
Aikaikkuna: 28 viikkoa
Todennäköisyys, että satunnaisesti valittu osallistuja Chronocort-ryhmästä osoittaa enemmän kliinistä hyötyä 28 viikon satunnaistetun hoidon jälkeen kuin satunnaisesti valittu osallistuja IRHC-ryhmästä (kliinisen nettohyödyn todennäköisyys). Osallistujien välinen vertailu perustuu itse suoritettuun SF-36® kokonaispistemäärään. SF-36 mittaa kahdeksaa asteikkoa: fyysinen toiminta (PF), rooli fyysinen (RP), kehon kipu (BP), yleinen terveys (GH), elinvoima (VT), sosiaalinen toiminta (SF), rooli emotionaalinen (RE) ja mielenterveys (MH). Kaikki komponentit vaikuttavat eri suhteissa kokonaistoimiin. Minimipistemäärä on 0 ja maksimipistemäärä 100 ja korkea pistemäärä on edullisempi.
28 viikkoa
Chronocortin vertaaminen IRHC:hen kliinisen nettohyödyn suhteen 28 viikon satunnaistetun hoidon jälkeen - Moniulotteinen väsymyksen arviointi (MAF)
Aikaikkuna: 28 viikkoa
Todennäköisyys, että satunnaisesti valittu osallistuja Chronocort-ryhmästä osoittaa enemmän kliinistä hyötyä 28 viikon satunnaistetun hoidon jälkeen kuin satunnaisesti valittu osallistuja IRHC-ryhmästä (kliinisen nettohyödyn todennäköisyys). Osallistujien välinen vertailu perustuu moniulotteiseen väsymyksen arviointiin (MAF). MAF on 16 pisteen asteikko, joka mittaa väsymystä neljän ulottuvuuden mukaan: asteen ja vakavuuden, sen aiheuttaman ahdistuksen, väsymyksen ajoituksen ja sen vaikutuksen erilaisiin päivittäisen elämän toimintoihin. Arvoalue on 1-10 per kohta. antaa maailmanlaajuiseksi väsymispisteeksi jopa 50, ja korkea pistemäärä osoittaa huonompaa lopputulosta.
28 viikkoa
Tutkia korrelaatiota biokemiallisen kontrollin välillä 10, 16 ja 28 viikkoa satunnaistamisen jälkeen päivittäisen kokonaisannoksen kanssa vastaavina ajankohtina.
Aikaikkuna: 10, 16 ja 28 viikkoa satunnaistettua hoitoa
10, 16 ja 28 viikon välein satunnaistamisen jälkeen tutki steroidien kokonaispäiväannos biokemialliseen kontrolliin osallistuneilla.
10, 16 ja 28 viikkoa satunnaistettua hoitoa
Chronocortin ja IRHC:n vertaaminen QoL-vaikutuksen suhteen käyttämällä jäljellä olevia itse täytettyjä SF-36®-alialueita (lukuun ottamatta elinvoimaa).
Aikaikkuna: Lähtötilanne 4, 10, 16 ja viikon satunnaistettuun hoitoon
Muutos lähtötilanteesta 4, 10, 16 ja 28 satunnaistetun hoidon viikkoon elämänlaadussa käyttäen jäljellä olevia itse täydennettyjä SF 36® -alialueita (lukuun ottamatta elinvoimaa) tehdään yhteenveto ja sitä verrataan hoitoryhmien välillä. SF-36 mittaa kahdeksaa asteikkoa: fyysinen toiminta (PF), rooli fyysinen (RP), kehon kipu (BP), yleinen terveys (GH), elinvoima (VT), sosiaalinen toiminta (SF), rooli emotionaalinen (RE) ja mielenterveys (MH). Kaikki komponentit vaikuttavat eri suhteissa kokonaistoimiin. Jos vähimmäispistemäärä on 0 ja maksimipistemäärä 100, korkea pistemäärä on edullisempi pistemäärä.
Lähtötilanne 4, 10, 16 ja viikon satunnaistettuun hoitoon
Vertaa Chronocortia IRHC:hen osteokalsiinin luumerkkiaineeseen kohdistuvan vaikutuksen suhteen.
Aikaikkuna: Lähtötilanne 4, 10, 16 ja 28 viikon satunnaistettuun hoitoon
Osteokalsiinipitoisuuksien muutos lähtötilanteesta 4, 10, 16 ja 28 viikon satunnaistettuun hoitoon tehdään yhteenveto ja sitä verrataan hoitoryhmien välillä.
Lähtötilanne 4, 10, 16 ja 28 viikon satunnaistettuun hoitoon
Vertaa Chronocortia IRHC:hen valppauteen kohdistuvan vaikutuksen suhteen.
Aikaikkuna: Lähtötilanne 4, 10, 16 ja 28 viikon satunnaistettuun hoitoon
Muutos lähtötilanteesta 4, 10, 16 ja 28 satunnaistetun hoidon viikkoon valppaudessa tehdään yhteenveto ja sitä verrataan hoitoryhmien välillä. Valppaus arvioidaan Visual Analog Scale (VAS) -asteikolla, joka on 10 cm:n asteikko "Aivosumu: ei pysty suorittamaan normaaleja päivittäisiä tehtäviä" ja "Täysi valppaus: pystyy suorittamaan normaalit päivittäiset tehtävät helposti". Korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa lopputulosta.
Lähtötilanne 4, 10, 16 ja 28 viikon satunnaistettuun hoitoon
Vertaa Chronocortia IRHC:hen vaikutuksen suhteen 11 ketotestosteroniin.
Aikaikkuna: 28 viikkoa
Muutos lähtötilanteesta 28 viikon satunnaistetun hoidon loppuun seerumin 11 ketotestosteronitasoissa tehdään yhteenveto ja sitä verrataan hoitoryhmien välillä.
28 viikkoa
Chronocortin vertaaminen IRHC:hen sen vaikutuksen suhteen dehydroepiandrosteroniin (DHEA)
Aikaikkuna: 28 viikkoa
Muutos lähtötilanteesta 28 viikon satunnaistetun hoidon loppuun seerumin DHEA-tasoissa tehdään yhteenveto ja sitä verrataan hoitoryhmien välillä.
28 viikkoa
Vertaa Chronocortia IRHC:hen kokonaistestosteronin vaikutuksen suhteen
Aikaikkuna: 28 viikkoa
Muutos lähtötilanteesta 28 viikon satunnaistetun hoidon loppuun seerumin kokonaistestosteronissa tehdään yhteenveto ja sitä verrataan hoitoryhmien välillä sukupuolen mukaan.
28 viikkoa
Chronocortin ja IRHC:n vertaaminen follikkelia stimuloivan hormonin (FSH) tasoihin kohdistuvan vaikutuksen suhteen.
Aikaikkuna: Lähtötilanne 4, 10, 16 ja 28 viikon satunnaistettuun hoitoon
Muutos lähtötilanteesta 4, 10, 16 ja 28 satunnaistetun hoidon viikkoon FSH-tasoissa (vain naiset) tehdään yhteenveto ja sitä verrataan hoitoryhmien välillä.
Lähtötilanne 4, 10, 16 ja 28 viikon satunnaistettuun hoitoon
Annosmuutosten arvioiminen tutkimusjakson aikana - Ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 28 viikkoa
Annosmuutosten ilmaantuvuus kullakin käynnillä satunnaistetun hoidon 28 viikon loppuun asti ja kokonaisuutena esitetään yhteenveto hoitoryhmittäin.
28 viikkoa
Annosmuutosten arvioiminen tutkimusjakson aikana - Muutos mg:na
Aikaikkuna: 28 viikkoa
Annosmuutosten laajuus (mg) kullakin käynnillä satunnaistetun hoidon 28 viikon loppuun asti ja kokonaisuus esitetään hoitoryhmäkohtaisesti.
28 viikkoa
Hoidon suosimisen arvioimiseksi.
Aikaikkuna: 28 viikkoa
Osallistujien mieltymys määrättyyn hoitoon 28 viikon satunnaistetun hoidon jälkeen verrattuna aikaisempiin hoitoihin tehdään yhteenveto hoitoryhmäkohtaisesti. Hoidon mieltymys arvioidaan Visual Analog Scale (VAS) -asteikolla, joka on 10 cm:n asteikko, jossa 0 tarkoittaa 'Täysin samaa mieltä' ja 10 'Täysin eri mieltä', kun häneltä kysytään, pitääkö osallistujalta tutkimuslääkitys tavanomaisen hydrokortisonilääkkeen sijaan.
28 viikkoa
Chronocortin turvallisuuden ja siedettävyyden arvioiminen suhteessa IRHC:hen.
Aikaikkuna: 28 viikkoa
Hoidosta aiheutuvien haittatapahtumien (TEAE) ilmaantuvuus, luonne, vakavuus, sukulaisuus, kesto, lopputulos, vakavuus ja odotettavissa oleva taulukko on taulukoitu hoitoryhmittäin. Erityisen kiinnostavat haittavaikutukset on lisäksi taulukoitu erikseen, erityisesti lisämunuaisen kriisit huomioiden.
28 viikkoa
Arvioida ylimääräisten glukokortikoidiannosten käyttötarve kirjaamalla stressiannostussääntöjen käyttö - Käytön ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 28 viikkoa
Lääkkeiden käyttö stressiannostelupakkauksista tai minkä tahansa lisäglukokortikoidihoidon käyttö tutkimuksen aikana taulukoidaan hoitoryhmittäin ja kirjataan käytön ilmaantuvuudeksi.
28 viikkoa
Arvioida lisäglukokortikoidiannosten käyttötarve kirjaamalla stressiannostussääntöjen käyttö - Käytön kesto
Aikaikkuna: 28 viikkoa
Lääkkeen käyttö stressiannostelupakkauksista tai minkä tahansa lisäglukokortikoidihoidon käyttö tutkimuksen aikana taulukoidaan hoitoryhmittäin ja kirjataan käytön kestona.
28 viikkoa
Arvioida lisäglukokortikoidiannosten käyttötarve kirjaamalla stressiannostussääntöjen käyttö - Steroidiannos
Aikaikkuna: 28 viikkoa
Lääkkeen käyttö stressiannostelupakkauksista tai minkä tahansa ylimääräisen glukokortikoidihoidon käyttö tutkimuksen aikana taulukoidaan hoitoryhmittäin ja kirjataan steroidiannoksena (mg).
28 viikkoa
Arvioida Chronocortin turvallisuutta IRHC:hen verrattuna arvioimalla turvallisuuslaboratorioarvioita osallistujien lukumäärän mukaan, ja turvallisuuslaboratorioarvioissa on tapahtunut muutoksia.
Aikaikkuna: 28 viikkoa (arvioituna lähtötilanteessa, 4, 10, 16 ja 28 viikkoa)
Turvallisuuslaboratorioarvioinnit, mukaan lukien hematologia, kliininen kemia ja virtsan analyysi, tehdään jokaisella käynnillä satunnaistetun hoidon jälkeen, ja niiden muutokset lähtötilanteesta tehdään yhteenveto hoitoryhmittäin ja kootaan osallistujien lukumäärän mukaan turvallisuuslaboratorioarvioiden muuttuessa.
28 viikkoa (arvioituna lähtötilanteessa, 4, 10, 16 ja 28 viikkoa)
Chronocortin turvallisuuden arvioiminen IRHC:hen verrattuna arvioimalla fyysistä tarkastusta niiden osallistujien lukumäärän mukaan, joilla on muutoksia fyysisessä tarkastuksessa.
Aikaikkuna: 28 viikkoa (arvioituna lähtötilanteessa ja 28 viikkoa)
Täydellinen fyysinen tarkastus osallistujan yleisen ulkonäön ja yleisen terveyden arvioimiseksi suoritetaan ja kootaan osallistujien lukumäärään, joiden fyysisessä tarkastuksessa on tapahtunut muutoksia.
28 viikkoa (arvioituna lähtötilanteessa ja 28 viikkoa)
Chronocortin turvallisuuden arvioiminen IRHC:hen verrattuna arvioimalla elintoimintoja niiden potilaiden lukumäärän mukaan, joilla on muutoksia elintoiminnoissa.
Aikaikkuna: 28 viikkoa (arvioituna lähtötilanteessa, 4, 10, 16 ja 28 viikkoa)
Elintoiminnot mitataan lähtötasolla, 4, 10, 16 ja 28 viikolla, ja niiden muutokset lähtötilanteesta tehdään yhteenveto hoitoryhmittäin ja aggregoidaan niiden osallistujien lukumääräksi, joilla on muutoksia elintoiminnoissa.
28 viikkoa (arvioituna lähtötilanteessa, 4, 10, 16 ja 28 viikkoa)
Chronocortin turvallisuuden arvioiminen IRHC:hen verrattuna arvioimalla EKG:n (EKG) niiden potilaiden lukumäärän mukaan, joilla on muutoksia EKG:ssa.
Aikaikkuna: 28 viikkoa (arvioituna lähtötilanteessa ja 28 viikkoa)
Yksi 12-kytkentäinen EKG tallennetaan lähtötilanteessa ja 28 viikossa, ja niiden muutokset lähtötilanteeseen lasketaan yhteen hoitoryhmän mukaan ja kootaan niiden osallistujien lukumääräksi, joilla on muutoksia EKG:ssa.
28 viikkoa (arvioituna lähtötilanteessa ja 28 viikkoa)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Neurocrine UK Limited

Tutkijat

  • Päätutkija: Principal Investigator, Neurocrine UK Limited

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 24. toukokuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 2. helmikuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 2. helmikuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 28. toukokuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 30. syyskuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 1. lokakuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 25. maaliskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 21. helmikuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. helmikuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • DIUR-014

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa