Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Srovnání Chronocort versus standardní hydrokortizonová substituční terapie u účastníků ve věku 16 let a více s vrozenou adrenální hyperplazií (CONnECT)

21. února 2025 aktualizováno: Neurocrine UK Limited

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, aktivně kontrolovaná studie fáze 3 chronokortu ve srovnání s hydrokortizonovou substituční terapií s okamžitým uvolňováním u účastníků ve věku 16 let a starších s vrozenou adrenální hyperplazií

Tato studie je randomizovaná, dvojitě zaslepená, aktivně kontrolovaná studie fáze III s Chronocort® ve srovnání s substituční terapií hydrokortisonem s okamžitým uvolňováním u účastníků ve věku 16 let a více s vrozenou adrenální hyperplazií.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Studie bude porovnávat účinnost, bezpečnost a snášenlivost přípravku Chronocort dvakrát denně s substituční terapií hydrokortisonem s okamžitým uvolňováním (IRHC) (Cortef®) dvakrát denně během randomizovaného léčebného období až 52 týdnů u účastníků ve věku 16 let a více se známou klasickou vrozenou Hyperplazie nadledvin (CAH) způsobená nedostatkem 21 hydroxylázy. Primární hodnocení účinnosti biochemické odpovědi a klíčové sekundární hodnocení míry odpovědi na dávku bude hodnoceno po 52 týdnech randomizované léčby.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

55

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Bordeaux, Francie, 33604
        • Diurnal Investigational Site in Pessac
      • Lyon, Francie, 69677
        • Diurnal Investigational Site in Bron
      • Paris, Francie, 75651
        • Diurnal Investigational Site in Paris
      • Toulouse, Francie, 31059
        • Diurnal Investigational Site in Toulouse (Children's Hospital)
      • Toulouse, Francie, 31059
        • Diurnal Investigational Site in Toulouse
    • Normandy
      • Caen, Normandy, Francie, 14033
        • Diurnal Investigational Site in Caen
  • Japonsko
    • Kanagawa
      • Yokohama-shi, Kanagawa, Japonsko, 241-0811
        • Diurnal Investigational Site in Asahi-ku
    • Tokyo
      • Bunkyō-Ku, Tokyo, Japonsko, 113-8519
        • Diurnal Investigational Site in Yushima
      • Setagaya-Ku, Tokyo, Japonsko, 157-8535
        • Diurnal Investigational Site in Okura
      • Shinjuku-Ku, Tokyo, Japonsko, 162-8655
        • Diurnal Investigational Site in Toyama
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Diurnal Investigational Site in Los Angeles
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Diurnal Investigational Site in Orange
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32207
        • Diurnal Investigational Site in Jacksonville
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52224
        • Diurnal Investigational Site in Iowa
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892-1932
        • Diurnal Investigational Site in Maryland
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • Diurnal Investigational Site in Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55901
        • Diurnal Investigational Site in Rochester
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89148
        • Diurnal Investigational Site in Nevada
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75235
        • Diurnal Investigational Site in Dallas
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Diurnal Investigational Site in Seattle
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Diurnal Investigational Site in Milwaukee

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

16 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muži nebo ženy musí být v době podpisu informovaného souhlasu/souhlasu starší 16 let.
  • U účastníků ve věku < 18 let musí být rychlost růstu menší než 2 cm/rok v posledním roce a musí být dokončena puberta (Tannerovo stadium V).
  • Účastníci se známou klasickou CAH v důsledku deficitu hydroxylázy 21 diagnostikovaného v dětství s dokumentovaným (kdykoli) zvýšeným 17-OHP a se zvýšeným A4 nebo bez něj a v současné době léčeni hydrokortisonem, prednisonem, prednisolonem nebo dexamethasonem (nebo kombinací výše uvedených glukokortikoidů) a na stabilní terapii glukokortikoidy po dobu minimálně 3 měsíců.
  • Účastníci, kteří dostávají fludrokortison, musí být na zdokumentované stabilní dávce minimálně 3 měsíce před zařazením a musí mít stabilní hladiny reninu při screeningu.
  • Ženy ve fertilním věku a všichni mužští účastníci musí během studie souhlasit s používáním akceptované metody antikoncepce.
  • Účastnice se může zúčastnit, pokud není těhotná, nekojí a buď není ženou ve fertilním věku (WOCBP) nebo má negativní těhotenský test při vstupu do studie. Poznámka: Ženy s oligomenoreou nebo amenoreou, které jsou ve věku ≤ 55 let, by měly být považovány za potenciálně plodné, a proto by měly podstoupit těhotenský test jako všechny ostatní účastnice.
  • Schopnost dát podepsaný informovaný souhlas/souhlas, který zahrnuje shodu s požadavky a omezeními uvedenými ve formuláři informovaného souhlasu (ICF) a v tomto protokolu.

Kritéria vyloučení:

  • Klinický nebo biochemický důkaz onemocnění jater nebo ledvin, např. kreatinin >2násobek horní hranice normálních hodnot (ULN) nebo zvýšené jaterní testy (alaninaminotransferáza [ALT] nebo aspartátaminotransferáza [AST] >2násobek ULN).
  • Historie bilaterální adrenalektomie.
  • Anamnéza malignity (jiná než bazaliom úspěšně léčený > 26 týdnů před vstupem do studie).
  • Účastníci, kteří mají diabetes 1. typu nebo dostávají pravidelný inzulín, mají nekontrolovaný diabetes nebo mají screeningový HbA1c vyšší než 8 %.
  • Přetrvávající známky adrenální insuficience nebo účastník netoleruje léčbu na konci 4týdenního zaváděcího období.
  • Účastníci s jakýmkoli jiným závažným zdravotním nebo psychiatrickým onemocněním, které by podle názoru zkoušejícího bránilo účasti ve studii.
  • Účastníci pravidelně denně užívající inhalační, topické, nosní nebo perorální steroidy pro jakoukoli jinou indikaci než CAH.
  • Komorbidní stav vyžadující každodenní podávání léků nebo konzumaci jakéhokoli materiálu, který narušuje metabolismus glukokortikoidů.
  • Účastníci, kteří při screeningu dostávají dávku <10 mg hydrokortizonu nebo ekvivalent dávky hydrokortizonu.
  • Účastníci, kteří očekávají pravidelné profylaktické užívání dalších steroidů, např. pro namáhavé cvičení.
  • Účast na jiné klinické studii zkoumaného nebo licencovaného léku nebo zařízení během 12 týdnů před screeningem.
  • Zahrnutí do jakékoli přírodovědné nebo translační výzkumné studie, která by vyžadovala hodnocení hladin androgenů během období studie mimo hodnocení tohoto protokolu.
  • Účastníci, kteří byli dříve vystaveni Chronocortu v jakékoli denní studii.
  • Účastníci, kteří běžně pracují v nočních směnách, a tak nespí v obvyklých nočních hodinách.
  • Účastníci, kteří dle názoru zkoušejícího nebudou schopni splnit požadavky protokolu.
  • Účastníci se známou přecitlivělostí na některou ze složek tobolek Chronocort, tablet Cortef nebo tobolek s placebem.
  • Účastníci s vrozenou galaktosémií, malabsorpcí glukózy a galaktózy nebo s nedostatkem laktázy.
  • Účastníci s tělesnou hmotností 45 kg nebo méně.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Chronocort
Účastníci dostávali chronocort při počáteční dávce 30 miligramů (MG), s úpravou dávky až na 25, 20 nebo 15 mg na základě symptomů nedostatečnosti nadledvin a hladinách androgenů. Placebo bylo použito pro nastavení dávky pro udržení oslepení.
Jiný: Placebo
Odpovídající placebo
Lék: Chronocort
Nadměrně inkapsulované hydrokortizonové modifikované tobolky pro perorální podání.
Ostatní jména:
  • Hydrokortizon modifikované uvolňování
Aktivní komparátor: Cortef
Účastníci dostali Cortef při počáteční dávce 30 mg, s úpravou dávky až na 25, 20 nebo 15 mg na základě symptomů nedostatečnosti nadledvin a hladinám androgenu. Placebo bylo použito pro nastavení dávky pro udržení oslepení.
Jiný: Placebo
Odpovídající placebo
Lék: Cortef
Nadměrně inkapsulovaný hydrokortizon s okamžitým uvolňováním pro perorální podání.
Ostatní jména:
  • Hydrokortison s okamžitým uvolňováním
  • Irhc

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků, kteří byli biochemickými respondenty ve 28. týdnu
Časové okno: 28. týden

Biochemická odpověď byla definována jako účastník, který a) byl v biochemické kontrole při hodnocení 08:00 a b) dostával celkovou denní dávku hydrokortisonu nejvýše 25 mg 30 mg, pokud účastník nebyl na biochemické kontrole na začátku.

Biochemická kontrola byla definována jako koncentrace 17-OHP rovnající se nebo pod horním limitem pro optimální kontrolu (1200 ng/dl [36,4 nmol/l]) a koncentrace A4 rovnající se nebo pod horním hranicí referenčního rozsahu (150 (150 ng/dl [5,2 nmol/l] pro muže a 200 ng/dl [7,0 nmol/l] pro ženy).

Posouzení účinnosti v 28. týdnu bylo složeno z návštěvy každého účastníka nejblíže k 28 týdnů po randomizaci.
28. týden

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků, kteří byli respondenty dávky v 28. týdnu
Časové okno: 28. týden

Reakce dávky byla definována jako účastník, který a) dostával celkovou denní dávku hydrokortisonu nejvýše 25 mg a b) byla v hodnocení 08:00 v biochemické kontrole.

Posouzení účinnosti v 28. týdnu bylo složeno z návštěvy každého účastníka nejblíže k 28 týdnů po randomizaci.
28. týden
Celková denní dávka hydrokortisonu ve 28. týdnu
Časové okno: 28. týden

Průměr nejmenších čtverců (LS) byl hodnocen pomocí opakovaných měření smíšeného modelu (MMRM).

Posouzení účinnosti v 28. týdnu bylo složeno z návštěvy každého účastníka nejblíže k 28 týdnů po randomizaci.
28. týden
Počet účastníků biochemické kontroly
Časové okno: Základní linie a 28. týden

Biochemická kontrola byla definována jako koncentrace 17-OHP (hodnocená v 08:00) rovnající se nebo pod horní hranici pro optimální kontrolu (1200 ng/dl [36,4 nmol/l]) a koncentrace A4 rovnající se nebo pod horním horním Limit referenčního rozsahu (150 ng/dl [5,2 nmol/l] pro muže a 200 ng/dl [7,0 nmol/l] pro ženy).

Posouzení účinnosti v 28. týdnu bylo složeno z návštěvy každého účastníka nejblíže k 28 týdnů po randomizaci.
Základní linie a 28. týden
Změna z výchozí hodnoty v průměru od 8:00 a 13:00 17-OHP v 28. týdnu
Časové okno: Základní linie, 28. týden
Průměr LS byl hodnocen pomocí analýzy kovariance (ANCOVA). Posouzení účinnosti v 28. týdnu bylo složeno z návštěvy každého účastníka nejblíže k 28 týdnů po randomizaci.
Základní linie, 28. týden
Změna z výchozí hodnoty v průměru od 8:00 a 13:00 A4 v 28. týdnu
Časové okno: Základní linie, 28. týden
Průměr LS byl hodnocen pomocí ANCOVA. Posouzení účinnosti v 28. týdnu bylo složeno z návštěvy každého účastníka nejblíže k 28 týdnů po randomizaci.
Základní linie, 28. týden
Počet účastníků s menstruační pravidelností (pouze ženy z porodu) v 28. týdnu
Časové okno: 28. týden

Údaje jsou uvedena pro počet účastníků s více než měsíčními menstruačními cykly, měsíčními menstruačními cykly a počtem účastníků s oligomenorea a amenoreaea. Oligomenorhoea byla definována jako méně než 9 menstruačních cyklů za rok nebo délka cyklu> 35 dní a amenorea jako nepřítomné menstruace po dobu ≥ 3 měsíce.

Posouzení účinnosti v 28. týdnu bylo složeno z návštěvy každého účastníka nejblíže k 28 týdnů po randomizaci.
28. týden
Změna z výchozí hodnoty v hladinách luteinizace hormonů (pouze pro muže) v 28. týdnu
Časové okno: Základní linie, 28. týden
Průměr LS byl hodnocen pomocí ANCOVA. Posouzení účinnosti v 28. týdnu bylo složeno z návštěvy každého účastníka nejblíže k 28 týdnů po randomizaci.
Základní linie, 28. týden
Procento změn z výchozí hodnoty velikosti nádorů na odpočinek varlat v 28. týdnu (pouze muži)
Časové okno: 28. týden
Posouzení účinnosti v 28. týdnu bylo složeno z návštěvy každého účastníka nejblíže k 28 týdnů po randomizaci.
28. týden
Změňte se z výchozí hodnoty v hirsutismu v 28. týdnu pomocí skóre Ferriman-Gallwey (pouze ženy) v 28. týdnu
Časové okno: Základní linie, 28. týden

Ferriman-Gallwey skóre je metoda používaná k posouzení a kvantifikaci hirsutismu u žen. Celkové skóre <8 je považováno za normální, zatímco skóre 8 až 15 ukazuje mírný hirsutismus. Skóre> 15 označuje mírný nebo závažný hirsutismus. Skóre Ferriman-Gallwey se pohybovalo od 0 do 36. Vyšší skóre naznačilo více hirsutismu. Změna z výchozí hodnoty je hlášena (negativní změna z výchozího označení zlepšení).

Průměr LS byl hodnocen pomocí ANCOVA. Posouzení účinnosti v 28. týdnu bylo složeno z návštěvy každého účastníka nejblíže k 28 týdnů po randomizaci.
Základní linie, 28. týden
Změna z výchozí hodnoty v akné pomocí stupnice globálního hodnocení Akné (GEA) (pouze ženy) v 28. týdnu
Časové okno: Základní linie, 28. týden

Závažnost akné byla hodnocena podle stupnice GEA, která se pohybovala od 0 (jasné. Žádné léze) až 5 (velmi závažné). Vyšší skóre naznačilo vyšší závažnost akné. Změna z výchozí hodnoty je hlášena (negativní změna z výchozího označení zlepšení).

Průměr LS byl hodnocen pomocí ANCOVA. Posouzení účinnosti v 28. týdnu bylo složeno z návštěvy každého účastníka nejblíže k 28 týdnů po randomizaci.
Základní linie, 28. týden
Změna z výchozí hodnoty v glykovaném hemoglobinu (HbA1c) procenta v 28. týdnu
Časové okno: Základní linie, 28. týden
LS průměr byl hodnocen pomocí ANCOVA. Posouzení účinnosti v 28. týdnu bylo složeno z návštěvy každého účastníka nejblíže k 28 týdnů po randomizaci.
Základní linie, 28. týden
Změna z výchozího obvodu pasu v 28. týdnu
Časové okno: Základní linie, 28. týden
Průměr LS byl hodnocen pomocí ANCOVA. Posouzení účinnosti v 28. týdnu bylo složeno z návštěvy každého účastníka nejblíže k 28 týdnů po randomizaci.
Základní linie, 28. týden
Změna z výchozí hodnoty tělesné hmotnosti v 28. týdnu
Časové okno: Základní linie, 28. týden
LS průměr byl hodnocen pomocí ANCOVA. Posouzení účinnosti v 28. týdnu bylo složeno z návštěvy každého účastníka nejblíže k 28 týdnů po randomizaci.
Základní linie, 28. týden
Změna z výchozí kvality života pomocí samoobslužného lékařského výsledku Studie 36-IMEM Krátký forma zdraví průzkumu (SF-36) Celkové skóre pro fyzické a mentální složky a subdoménu vitality ve 28. týdnu v 28. týdnu
Časové okno: Základní linie, 28. týden

SF-36 hodnotí aspekty funkčního zdraví a pohody. Fyzikální složka má 4 dílčí stupnice: fyzická funkce, omezení role v důsledku fyzických problémů, bolest a obecné vnímání zdraví; A mentální složka má 4 dílčí stupnice: vitalita, sociální funkce, omezení rolí v důsledku emocionálních problémů a duševní zdraví. Je uvedeno celkové skóre pro fyzickou a mentální složku a skóre pro vitalitu. Skóre byla shrnutá a transformována do rozmezí od 0 do 100; 0 = nejhorší a 100 = nejlepší výsledek. Vyšší skóre naznačila lepší výsledek. Změna z výchozí hodnoty je hlášena (pozitivní změna oproti výchozímu naznačenému zlepšení).

LS průměr byl hodnocen pomocí ANCOVA. Posouzení účinnosti v 28. týdnu bylo složeno z návštěvy každého účastníka nejblíže k 28 týdnů po randomizaci.
Základní linie, 28. týden

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Porovnat Chronocort a IRHC z hlediska čistého klinického přínosu po 28 týdnech randomizované léčby
Časové okno: 28 týdnů
Toto je jedno statistické měření kombinace výsledků, jak je uvedeno níže (hirsutismus s pravidelností menstruace, akné, TART, hladiny LH, počet spermií, tělesná hmotnost, HbA1c, obvod pasu, SF-36 a MAF). Výsledky pro každé opatření jsou porovnávány mezi jednotlivci na kategorickém základě – zlepšené/nezlepšené. Souhrnná statistika výsledků ukazuje, která paže má celkově největší zlepšení zdravotního stavu.
28 týdnů
Porovnat Chronocort a IRHC z hlediska čistého klinického přínosu po 28 týdnech randomizované léčby – pravidelnost menstruace
Časové okno: 28 týdnů
Pravděpodobnost, že náhodně vybraný účastník z ramene Chronocort vykazuje větší klinický přínos po 28 týdnech randomizované léčby než náhodně vybraný účastník z ramene IRHC (pravděpodobnost čistého klinického přínosu). Srovnání mezi účastnicemi bude založeno na pravidelnosti menstruace, která je zaznamenávána pomocí elektronického účastnického deníku pro všechny ženy před menopauzou (pouze u žen před menopauzou bez hysterektomie a neužívající hormonální antikoncepci)
28 týdnů
Porovnat Chronocort a IRHC z hlediska čistého klinického přínosu po 28 týdnech randomizované léčby - Hirsutismus
Časové okno: 28 týdnů
Pravděpodobnost, že náhodně vybraný účastník z ramene Chronocort vykazuje větší klinický přínos po 28 týdnech randomizované léčby než náhodně vybraný účastník z ramene IRHC (pravděpodobnost čistého klinického přínosu). Srovnání mezi účastníky bude založeno na hirsutismu (pouze u žen) pomocí vizuální analogové škály (VAS), což je 10cm škála v rozsahu od „žádné vlasy“ po „největší růst vlasů, jaký kdy zažil“, a také objektivní hirsutismus. hodnoceno vyšetřovatelem pomocí Ferriman-Gallwayova skóre. Pro devět oblastí těla se uděluje skóre 1 až 4. Celkové skóre nižší než 8 je považováno za normální, skóre 8 až 15 znamená mírný hirsutismus a skóre vyšší než 15 znamená střední nebo těžký hirsutismus. Skóre 0 znamená nepřítomnost terminálních vlasů.
28 týdnů
Porovnat Chronocort a IRHC z hlediska čistého klinického přínosu po 28 týdnech randomizované léčby - Akné
Časové okno: 28 týdnů
Pravděpodobnost, že náhodně vybraný účastník z ramene Chronocort vykazuje větší klinický přínos po 28 týdnech randomizované léčby než náhodně vybraný účastník z ramene IRHC (pravděpodobnost čistého klinického přínosu). Porovnání mezi účastníky bude založeno na subjektivním akné (pouze u žen) pomocí vizuální analogové škály (VAS), což je 10cm škála v rozsahu od „žádné akné“ po „nejhorší akné všech dob“ vyplněné účastníkem a také objektivní akné bude hodnoceno pomocí škály Global Evaluation Acne (GEA), kde zkoušející uděluje skóre 1 až 5, kde 0 je „jasné, žádné léze“, 1 je „téměř jasné“. Téměř žádné léze“, 2 je „mírné“, 3 je „střední“, 4 je „závažné“ a 5 je „velmi těžké“.
28 týdnů
Porovnat Chronocort s IRHC z hlediska čistého klinického přínosu po 28 týdnech randomizované léčby – velikost TART
Časové okno: 28 týdnů
Pravděpodobnost, že náhodně vybraný účastník z ramene Chronocort vykazuje větší klinický přínos po 28 týdnech randomizované léčby než náhodně vybraný účastník z ramene IRHC (pravděpodobnost čistého klinického přínosu). Srovnání mezi účastníky bude založeno na velikosti TART (pouze muži) měřené pomocí ultrazvuku.
28 týdnů
Porovnat Chronocort s IRHC z hlediska čistého klinického přínosu po 28 týdnech randomizované léčby – hladina LH
Časové okno: 28 týdnů
Pravděpodobnost, že náhodně vybraný účastník z ramene Chronocort vykazuje větší klinický přínos po 28 týdnech randomizované léčby než náhodně vybraný účastník z ramene IRHC (pravděpodobnost čistého klinického přínosu). Srovnání mezi účastníky bude založeno na hladinách LH (pouze muži).
28 týdnů
Porovnat Chronocort a IRHC z hlediska čistého klinického přínosu po 28 týdnech randomizované léčby – počet spermií
Časové okno: 28 týdnů
Pravděpodobnost, že náhodně vybraný účastník z ramene Chronocort vykazuje větší klinický přínos po 28 týdnech randomizované léčby než náhodně vybraný účastník z ramene IRHC (pravděpodobnost čistého klinického přínosu). Srovnání mezi účastníky bude založeno na počtu spermií (pouze muži) měřeném testovací sadou.
28 týdnů
Porovnat Chronocort a IRHC z hlediska čistého klinického přínosu po 28 týdnech randomizované léčby - Tělesná hmotnost
Časové okno: 28 týdnů
Pravděpodobnost, že náhodně vybraný účastník z ramene Chronocort vykazuje větší klinický přínos po 28 týdnech randomizované léčby než náhodně vybraný účastník z ramene IRHC (pravděpodobnost čistého klinického přínosu). Srovnání mezi účastníky bude založeno na tělesné hmotnosti měřené při každé návštěvě, s odstraněným svrchním oblečením a botami.
28 týdnů
Porovnat Chronocort s IRHC z hlediska čistého klinického přínosu po 28 týdnech randomizované léčby - HbA1c
Časové okno: 28 týdnů
Pravděpodobnost, že náhodně vybraný účastník z ramene Chronocort vykazuje větší klinický přínos po 28 týdnech randomizované léčby než náhodně vybraný účastník z ramene IRHC (pravděpodobnost čistého klinického přínosu). Srovnání mezi účastníky bude založeno na HbA1c měřeném při každé návštěvě po návštěvě 1.
28 týdnů
Porovnat Chronocort s IRHC z hlediska čistého klinického přínosu po 28 týdnech randomizované léčby - obvod pasu
Časové okno: 28 týdnů
Pravděpodobnost, že náhodně vybraný účastník z ramene Chronocort vykazuje větší klinický přínos po 28 týdnech randomizované léčby než náhodně vybraný účastník z ramene IRHC (pravděpodobnost čistého klinického přínosu). Porovnání mezi účastníky bude založeno na obvodu pasu měřeném při každé návštěvě.
28 týdnů
Porovnat Chronocort s IRHC z hlediska čistého klinického přínosu po 28 týdnech randomizované léčby - SF-36®
Časové okno: 28 týdnů
Pravděpodobnost, že náhodně vybraný účastník z ramene Chronocort vykazuje větší klinický přínos po 28 týdnech randomizované léčby než náhodně vybraný účastník z ramene IRHC (pravděpodobnost čistého klinického přínosu). Srovnání mezi účastníky bude založeno na vlastním celkovém skóre SF-36®. SF-36 měří osm měřítek: fyzické fungování (PF), fyzickou roli (RP), tělesnou bolest (BP), celkové zdraví (GH), vitalitu (VT), sociální fungování (SF), roli emocionální (RE) a duševní zdraví (MH). Všechny složky přispívají v různých poměrech k celkovým opatřením. Kde minimální skóre je 0 a maximální skóre je 100 a vysoké skóre je příznivější skóre.
28 týdnů
Porovnat Chronocort a IRHC z hlediska čistého klinického přínosu po 28 týdnech randomizované léčby - Multidimenzionální hodnocení únavy (MAF)
Časové okno: 28 týdnů
Pravděpodobnost, že náhodně vybraný účastník z ramene Chronocort vykazuje větší klinický přínos po 28 týdnech randomizované léčby než náhodně vybraný účastník z ramene IRHC (pravděpodobnost čistého klinického přínosu). Srovnání mezi účastníky bude založeno na skóre Multidimenzionálního hodnocení únavy (MAF). MAF je škála 16 položek, která měří únavu podle čtyř dimenzí: stupeň a závažnost, úzkost, kterou způsobuje, načasování únavy a její dopad na různé aktivity každodenního života, s rozsahem skóre od 1 do 10 na položku dát globální skóre únavy až 50 s vysokým skóre označujícím horší výsledek.
28 týdnů
Prozkoumat korelaci mezi biochemickou kontrolou v 10., 16. a 28. týdnu po randomizaci s celkovou denní dávkou v odpovídajících časových bodech.
Časové okno: 10, 16 a 28 týdnů randomizované léčby
V každém z 10, 16 a 28 týdnů po randomizaci prozkoumejte celkovou denní dávku steroidu u účastníků biochemické kontroly.
10, 16 a 28 týdnů randomizované léčby
Porovnat Chronocort s IRHC z hlediska dopadu na QoL pomocí zbývajících samostatně vyplněných subdomén SF-36® (kromě vitality).
Časové okno: Výchozí stav do 4, 10, 16 a týdnů randomizované léčby
Bude shrnuta a porovnána změna od výchozího stavu k 4, 10, 16 a 28 týdnům randomizované léčby v QoL s použitím zbývajících samostatně dokončených subdomén SF 36® (kromě vitality). SF-36 měří osm měřítek: fyzické fungování (PF), fyzickou roli (RP), tělesnou bolest (BP), celkové zdraví (GH), vitalitu (VT), sociální fungování (SF), roli emocionální (RE) a duševní zdraví (MH). Všechny složky přispívají v různých poměrech k celkovým opatřením. Kde je minimální skóre 0 a maximální skóre 100, vyšší skóre je příznivější skóre.
Výchozí stav do 4, 10, 16 a týdnů randomizované léčby
Porovnat Chronocort a IRHC z hlediska vlivu na kostní marker osteokalcinu.
Časové okno: Výchozí stav do 4, 10, 16 a 28 týdnů randomizované léčby
Bude shrnuta změna hladin osteokalcinu oproti výchozímu stavu na 4, 10, 16 a 28 týdnů randomizované léčby a porovnání mezi léčebnými rameny.
Výchozí stav do 4, 10, 16 a 28 týdnů randomizované léčby
Porovnat Chronocort a IRHC z hlediska vlivu na bdělost.
Časové okno: Výchozí stav do 4, 10, 16 a 28 týdnů randomizované léčby
Bude shrnuta a porovnána změna od výchozího stavu k 4, 10, 16 a 28 týdnům randomizované léčby v bdělosti mezi léčebnými rameny. Bdělost bude posuzována pomocí vizuální analogové škály (VAS), což je 10cm škála v rozsahu od „Brain Fog: neschopný vykonávat běžné denní úkoly“ po „Plná pohotovost: schopen snadno provádět běžné denní úkoly“. Vyšší skóre znamená lepší výsledek.
Výchozí stav do 4, 10, 16 a 28 týdnů randomizované léčby
Porovnat Chronocort s IRHC z hlediska dopadu na 11 ketotestosteron.
Časové okno: 28 týdnů
Bude shrnuta změna sérových hladin ketotestosteronu 11 od výchozí hodnoty do konce 28 týdnů randomizované léčby a porovnána mezi léčebnými rameny.
28 týdnů
Porovnat Chronocort a IRHC z hlediska vlivu na dehydroepiandrosteron (DHEA)
Časové okno: 28 týdnů
Bude shrnuta změna sérových hladin DHEA od výchozí hodnoty do konce 28 týdnů randomizované léčby a porovnána mezi léčebnými rameny.
28 týdnů
Porovnat Chronocort a IRHC z hlediska vlivu na celkový testosteron
Časové okno: 28 týdnů
Bude shrnuta změna od výchozí hodnoty do konce 28 týdnů randomizované léčby v celkovém sérovém testosteronu a porovnána mezi léčebnými rameny podle pohlaví.
28 týdnů
Porovnat Chronocort a IRHC z hlediska vlivu na hladiny folikuly stimulujícího hormonu (FSH).
Časové okno: Výchozí stav do 4, 10, 16 a 28 týdnů randomizované léčby
Bude shrnuta a porovnána změna hladin FSH od výchozí hodnoty na 4, 10, 16 a 28 týdnů randomizované léčby (pouze ženy).
Výchozí stav do 4, 10, 16 a 28 týdnů randomizované léčby
K posouzení změn dávek v průběhu období studie - Incidence
Časové okno: 28 týdnů
Výskyt změn dávky při každé návštěvě až do konce 28 týdnů randomizované léčby a celkově bude shrnut podle léčebného ramene.
28 týdnů
Pro posouzení změn dávky v průběhu studie - Změna v mg
Časové okno: 28 týdnů
Rozsah (v mg) změn dávky při každé návštěvě až do konce 28 týdnů randomizované léčby a celkově bude shrnut podle léčebného ramene.
28 týdnů
K posouzení preference léčby.
Časové okno: 28 týdnů
Preference účastníků pro přidělenou léčbu po 28 týdnech randomizované léčby ve srovnání s předchozími léčbami budou shrnuty podle léčebného ramene. Preference léčby bude hodnocena pomocí vizuální analogové škály (VAS), což je 10cm škála, kde 0 znamená „Rozhodně souhlasím“ a 10 znamená „Zcela nesouhlasím“, když bude dotázán, zda účastník preferuje studijní medikaci před svou obvyklou hydrokortizonovou medikací.
28 týdnů
Posoudit bezpečnost a snášenlivost Chronocortu vzhledem k IRHC.
Časové okno: 28 týdnů
Incidence, povaha, závažnost, příbuznost, trvání, výsledek, závažnost a očekávanost nežádoucích příhod souvisejících s léčbou (TEAE) budou uvedeny v tabulce podle léčebného ramene. AE zvláštního zájmu budou dodatečně uvedeny samostatně, se zvláštním upozorněním na adrenální krize.
28 týdnů
Posoudit potřebu použití dalších dávek glukokortikoidů zaznamenáváním pravidel pro dávkování při zátěži - Výskyt použití
Časové okno: 28 týdnů
Použití medikace z balíčků pro zátěžové dávkování nebo použití jakékoli další léčby glukokortikoidy během studie bude zapsáno do tabulky podle léčebné větve a zaznamenáno jako incidence použití.
28 týdnů
Posoudit potřebu použití dalších dávek glukokortikoidů zaznamenáváním pravidel pro dávkování při zátěži - Délka užívání
Časové okno: 28 týdnů
Použití medikace z balíčků pro zátěžové dávkování nebo použití jakékoli další glukokortikoidní léčby během studie bude zapsáno do tabulky podle léčebné větve a zaznamenáno jako délka užívání.
28 týdnů
Posoudit potřebu použití dalších dávek glukokortikoidů záznamem pravidel pro dávkování při zátěži - Dávka steroidu
Časové okno: 28 týdnů
Použití medikace ze zátěžových dávkovacích balíčků nebo použití jakékoli další léčby glukokortikoidy během studie bude zapsáno do tabulky podle léčebné větve a zaznamenáno jako dávka steroidu (v mg).
28 týdnů
Vyhodnotit bezpečnost Chronocortu ve srovnání s IRHC posouzením bezpečnostních laboratorních hodnocení podle počtu účastníků se změnami v bezpečnostních laboratorních hodnoceních.
Časové okno: 28 týdnů (zhodnoceno na začátku, 4, 10, 16 a 28 týdnů)
Laboratorní hodnocení bezpečnosti včetně hematologie, klinické chemie a analýzy moči budou prováděna při každé návštěvě po randomizované léčbě a jejich změny od výchozí hodnoty budou shrnuty podle léčebné větve a agregovány podle počtu účastníků se změnami v laboratorních hodnoceních bezpečnosti.
28 týdnů (zhodnoceno na začátku, 4, 10, 16 a 28 týdnů)
Vyhodnotit bezpečnost Chronocortu ve srovnání s IRHC posouzením fyzikálního vyšetření podle počtu účastníků se změnami ve fyzikálním vyšetření.
Časové okno: 28 týdnů (Posouzeno na začátku a 28 týdnů)
Bude provedeno úplné fyzické vyšetření k posouzení celkového vzhledu a celkového zdraví účastníka a sečte se podle počtu účastníků se změnami ve fyzickém vyšetření.
28 týdnů (Posouzeno na začátku a 28 týdnů)
Vyhodnotit bezpečnost Chronocortu ve srovnání s IRHC hodnocením vitálních funkcí podle počtu pacientů se změnami vitálních funkcí.
Časové okno: 28 týdnů (zhodnoceno na začátku, 4, 10, 16 a 28 týdnů)
Vitální funkce budou měřeny na začátku, 4, 10, 16 a 28 týdnech a jejich změny oproti výchozímu stavu budou shrnuty podle léčebného ramene a agregovány podle počtu účastníků se změnami vitálních funkcí.
28 týdnů (zhodnoceno na začátku, 4, 10, 16 a 28 týdnů)
Zhodnotit bezpečnost Chronocortu ve srovnání s IRHC posouzením elektrokardiogramu (EKG) podle počtu pacientů se změnami na EKG.
Časové okno: 28 týdnů (Posouzeno na začátku a 28 týdnů)
Jedno 12svodové EKG bude zaznamenáno na začátku a po 28 týdnech a jejich změny oproti výchozímu stavu budou shrnuty podle léčebného ramene a agregovány podle počtu účastníků se změnami na EKG.
28 týdnů (Posouzeno na začátku a 28 týdnů)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Neurocrine UK Limited

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Principal Investigator, Neurocrine UK Limited

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

24. května 2022

Primární dokončení (Aktuální)

2. února 2024

Dokončení studie (Aktuální)

2. února 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

28. května 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

30. září 2021

První zveřejněno (Aktuální)

1. října 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

21. února 2025

Naposledy ověřeno

1. února 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • DIUR-014

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Vrozená hyperplazie nadledvin

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Poland

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit