Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Porównanie Chronocortu i standardowej terapii zastępczej hydrokortyzonem u uczestników w wieku 16 lat i starszych z wrodzonym przerostem nadnerczy (CONnECT)

21 lutego 2025 zaktualizowane przez: Neurocrine UK Limited

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane substancją czynną badanie fazy 3 Chronocortu w porównaniu z terapią zastępczą hydrokortyzonem o natychmiastowym uwalnianiu u uczestników w wieku 16 lat i starszych z wrodzonym przerostem nadnerczy

Niniejsze badanie jest randomizowanym, podwójnie ślepym, kontrolowanym substancją czynną badaniem III fazy Chronocort® w porównaniu z terapią zastępczą hydrokortyzonem o natychmiastowym uwalnianiu u uczestników w wieku 16 lat i starszych z wrodzonym przerostem nadnerczy.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

W badaniu porównana zostanie skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancja preparatu Chronocort podawanego dwa razy dziennie z terapią zastępczą hydrokortyzonem o natychmiastowym uwalnianiu (IRHC) (Cortef®) stosowaną dwa razy dziennie w randomizowanym okresie leczenia trwającym do 52 tygodni u uczestników w wieku 16 lat i starszych ze znanym klasycznym wrodzonym Przerost nadnerczy (CAH) spowodowany niedoborem 21-hydroksylazy. Pierwszorzędowa ocena skuteczności odsetka odpowiedzi biochemicznej i kluczowa wtórna ocena odsetka odpowiedzi na dawkę zostaną ocenione po 52 tygodniach randomizowanego leczenia.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

55

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Bordeaux, Francja, 33604
        • Diurnal Investigational Site in Pessac
      • Lyon, Francja, 69677
        • Diurnal Investigational Site in Bron
      • Paris, Francja, 75651
        • Diurnal Investigational Site in Paris
      • Toulouse, Francja, 31059
        • Diurnal Investigational Site in Toulouse (Children's Hospital)
      • Toulouse, Francja, 31059
        • Diurnal Investigational Site in Toulouse
    • Normandy
      • Caen, Normandy, Francja, 14033
        • Diurnal Investigational Site in Caen
  • Japonia
    • Kanagawa
      • Yokohama-shi, Kanagawa, Japonia, 241-0811
        • Diurnal Investigational Site in Asahi-ku
    • Tokyo
      • Bunkyō-Ku, Tokyo, Japonia, 113-8519
        • Diurnal Investigational Site in Yushima
      • Setagaya-Ku, Tokyo, Japonia, 157-8535
        • Diurnal Investigational Site in Okura
      • Shinjuku-Ku, Tokyo, Japonia, 162-8655
        • Diurnal Investigational Site in Toyama
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Diurnal Investigational Site in Los Angeles
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • Diurnal Investigational Site in Orange
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32207
        • Diurnal Investigational Site in Jacksonville
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52224
        • Diurnal Investigational Site in Iowa
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20892-1932
        • Diurnal Investigational Site in Maryland
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • Diurnal Investigational Site in Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55901
        • Diurnal Investigational Site in Rochester
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89148
        • Diurnal Investigational Site in Nevada
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75235
        • Diurnal Investigational Site in Dallas
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Diurnal Investigational Site in Seattle
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Diurnal Investigational Site in Milwaukee

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

16 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnicy płci męskiej lub żeńskiej muszą mieć ukończone 16 lat w momencie podpisania świadomej zgody.
  • U uczestników w wieku <18 lat tempo wzrastania musi być mniejsze niż 2 cm/rok w ciągu ostatniego roku i musi być zakończone dojrzewanie płciowe (stadium Tannera V).
  • Uczestnicy z rozpoznanym klasycznym CAH spowodowanym niedoborem 21-hydroksylazy zdiagnozowanym w dzieciństwie z udokumentowanym (w dowolnym czasie) podwyższonym stężeniem 17-OHP iz podwyższonym lub bez podwyższonego poziomu A4 i aktualnie leczeni hydrokortyzonem, prednizonem, prednizolonem lub deksametazonem (lub kombinacją wyżej wymienionych glikokortykosteroidów) oraz na stabilnej terapii glikokortykosteroidami przez co najmniej 3 miesiące.
  • Uczestnicy, którzy otrzymują fludrokortyzon, muszą przyjmować udokumentowaną stabilną dawkę przez co najmniej 3 miesiące przed włączeniem do badania i muszą mieć stabilny poziom reniny podczas badania przesiewowego.
  • Uczestniczki w wieku rozrodczym oraz wszyscy uczestnicy płci męskiej muszą wyrazić zgodę na stosowanie akceptowanej metody antykoncepcji podczas badania.
  • Uczestniczka kwalifikuje się do udziału, jeśli nie jest w ciąży, nie karmi piersią i nie jest kobietą w wieku rozrodczym (WOCBP) lub ma negatywny wynik testu ciążowego w chwili przystąpienia do badania. Uwaga: kobiety z rzadkim miesiączkowaniem lub brakiem miesiączki, które są w wieku ≤55 lat, należy uznać za potencjalnie płodne i dlatego należy je poddać testowi ciążowemu, tak jak wszystkie inne uczestniczki.
  • Zdolny do wyrażenia świadomej zgody/podpisanej zgody, która obejmuje zgodność z wymaganiami i ograniczeniami wymienionymi w formularzu świadomej zgody (ICF) oraz w niniejszym protokole.

Kryteria wyłączenia:

  • Kliniczne lub biochemiczne dowody choroby wątroby lub nerek, np. kreatynina >2 razy powyżej górnej granicy normy (GGN) lub podwyższone wyniki testów czynnościowych wątroby (aminotransferaza alaninowa [ALT] lub aminotransferaza asparaginianowa [AspAT] >2 razy GGN).
  • Historia obustronnej adrenalektomii.
  • Nowotwór złośliwy w wywiadzie (inny niż rak podstawnokomórkowy skutecznie leczony >26 tygodni przed włączeniem do badania).
  • Uczestnicy, którzy mają cukrzycę typu 1 lub otrzymują regularną insulinę, mają niekontrolowaną cukrzycę lub mają przesiewową HbA1c powyżej 8%.
  • Utrzymujące się objawy niedoczynności kory nadnerczy lub uczestnik nie toleruje leczenia pod koniec 4-tygodniowego okresu wstępnego.
  • Uczestnicy z innymi istotnymi schorzeniami medycznymi lub psychiatrycznymi, które w opinii Badacza wykluczają udział w badaniu.
  • Uczestnicy regularnie codziennie przyjmujący sterydy wziewne, miejscowe, donosowe lub doustne z jakiegokolwiek wskazania innego niż CAH.
  • Stan współistniejący wymagający codziennego podawania leku lub spożywania jakiegokolwiek materiału, który zaburza metabolizm glukokortykoidów.
  • Uczestnicy, którzy otrzymują <10 mg dawki hydrokortyzonu podczas badania przesiewowego lub równoważną dawkę hydrokortyzonu.
  • Uczestnicy przewidujący regularne profilaktyczne stosowanie dodatkowych sterydów m.in. do intensywnych ćwiczeń.
  • Udział w innym badaniu klinicznym eksperymentalnego lub zarejestrowanego leku lub urządzenia w ciągu 12 tygodni przed badaniem przesiewowym.
  • Włączenie do dowolnego badania historii naturalnej lub badania translacyjnego, które wymagałoby oceny poziomu androgenów w okresie badania poza ocenami zawartymi w niniejszym protokole.
  • Uczestnicy, którzy byli wcześniej narażeni na działanie Chronocortu w jakimkolwiek badaniu dziennym.
  • Uczestnicy, którzy rutynowo pracują na nocne zmiany, a więc nie śpią w zwykłych godzinach nocnych.
  • Uczestników, którzy w ocenie Badacza nie będą w stanie spełnić wymagań protokołu.
  • Uczestnicy ze znaną nadwrażliwością na którykolwiek ze składników kapsułek Chronocort, tabletek Cortef lub kapsułek placebo.
  • Uczestnicy z wrodzoną galaktozemią, zespołem złego wchłaniania glukozy i galaktozy lub z niedoborem laktazy.
  • Uczestnicy o masie ciała do 45 kg.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Chronocort
Uczestnicy otrzymali chronokort przy początkowej dawce 30 miligramów (mg), z dostosowaniem dawki do 25, 20 lub 15 mg w oparciu o objawy niewystarczalności nadnerczy i poziomach androgenu. Placebo zastosowano do dostosowania dawki w celu utrzymania oślepiania.
Inny: Placebo
Dopasowane placebo
Lek: Chronocort
Nadmiernie zakapturowana kapsułka zmodyfikowana hydrokortyzonem do podawania doustnego.
Inne nazwy:
  • Zmodyfikowane zwolnienie hydrokortyzonu
Aktywny komparator: Cortef
Uczestnicy otrzymali Cortef w dawce początkowej 30 mg, z regulacją dawki do 25, 20 lub 15 mg w oparciu o objawy niewystarczalności nadnerczy i poziomy androgenu. Placebo zastosowano do dostosowania dawki w celu utrzymania oślepiania.
Inny: Placebo
Dopasowane placebo
Lek: Cortef
Nadmiernie zakaptulowany hydrokortyzon natychmiastowy tablet do podawania doustnego.
Inne nazwy:
  • Hydrokortyzon o natychmiastowym uwalnianiu
  • IRHC

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procent uczestników, którzy byli respondentami biochemicznymi w 28 tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 28

Odpowiedź biochemiczna została zdefiniowana jako uczestnik, który a) był pod kontrolą biochemiczną w ocenie 08:00 i B) otrzymywał całkowitą dzienną dawkę hydrokortyzonu nie więcej niż 25 mg, jeśli uczestnik był w kontroli biochemicznej na początku lub nie więcej niż więcej niż więcej niż więcej niż więcej niż więcej niż więcej niż więcej niż więcej niż więcej niż więcej niż więcej niż więcej niż więcej niż więcej niż więcej niż więcej niż więcej niż więcej niż więcej niż więcej niż niż więcej niż więcej niż więcej niż więcej niż więcej niż więcej niż nie więcej niż więcej niż nie więcej niż nie niż 30 mg Jeśli uczestnik nie był pod kontrolą biochemiczną na początku.

Kontrola biochemiczna zdefiniowano zarówno jako stężenie 17-OHP równe lub poniżej górnej granicy dla optymalnej kontroli (1200 ng/dl [36,4 nmol/l]), jak i stężenie A4 równe lub poniżej górnej granicy zakresu odniesienia (150 NG/DL [5,2 nmol/l] dla mężczyzn i 200 ng/dl [7,0 nmol/l] dla kobiet).

Ocena skuteczności w 28. tygodniu była złożona z wizyty każdego uczestnika w trakcie leczenia najbliżej 28 tygodni po randomizacji.
Tydzień 28

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procent uczestników, którzy byli respondentami w 28 tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 28

Odpowiedź na dawkę zdefiniowano jako uczestnik, który a) otrzymywał całkowitą dzienną dawkę hydrokortyzonu nie więcej niż 25 mg i b) była kontrolowana biochemiczna w ocenie 08:00.

Ocena skuteczności w 28. tygodniu była złożona z wizyty każdego uczestnika w trakcie leczenia najbliżej 28 tygodni po randomizacji.
Tydzień 28
Całkowita dzienna dawka hydrokortyzonu w 28 tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 28

Średnia najmniejszych kwadratów (LS) oceniono za pomocą modelu mieszanych powtarzanych miar (MMRM).

Ocena skuteczności w 28. tygodniu była złożona z wizyty każdego uczestnika w trakcie leczenia najbliżej 28 tygodni po randomizacji.
Tydzień 28
Liczba uczestników kontroli biochemicznej
Ramy czasowe: Linia bazowa i tydzień 28

Kontrola biochemiczna zdefiniowano zarówno jako stężenie 17-OHP (oceniane o 08:00) równe lub poniżej górnej granicy dla optymalnej kontroli (1200 ng/dl [36,4 nmol/l]), jak i stężenie A4 równe lub poniżej górnej górnej części górnej części górnej części lub poniżej górnej górnej części Limit zakresu odniesienia (150 ng/dl [5,2 nmol/l] dla mężczyzn i 200 ng/dl [7,0 nmol/l] dla kobiet).

Ocena skuteczności w 28. tygodniu była złożona z wizyty każdego uczestnika w trakcie leczenia najbliżej 28 tygodni po randomizacji.
Linia bazowa i tydzień 28
Zmiana od poziomu podstawowego w średnim poziomie 08:00 i 13:00 17-OHP w 28 tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 28
Średnia LS oceniono za pomocą analizy kowariancji (ANCOVA). Ocena skuteczności w 28. tygodniu była złożona z wizyty każdego uczestnika w trakcie leczenia najbliżej 28 tygodni po randomizacji.
Linia bazowa, tydzień 28
Zmień się od wartości bazowej w średnim poziomie 08:00 i 13:00 A4 w 28 tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 28
Średnia LS oceniono za pomocą ANCOVA. Ocena skuteczności w 28. tygodniu była złożona z wizyty każdego uczestnika w trakcie leczenia najbliżej 28 tygodni po randomizacji.
Linia bazowa, tydzień 28
Liczba uczestników z regularnością menstruacyjną (tylko kobiety o potencjale dzieci) w 28 tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 28

Dane są prezentowane dla liczby uczestników z ponad miesięcznymi cyklami menstruacyjnymi, miesięcznymi cyklami menstruacyjnymi i liczbą uczestników z oligomenorrhoea i Amenorrhoea. Oligomenorrhoea zdefiniowano jako mniej niż 9 cykli menstruacyjnych rocznie lub długość cyklu> 35 dni, a amenorrhoea jako nieobecne mens przez ≥ 3 miesiące.

Ocena skuteczności w 28. tygodniu była złożona z wizyty każdego uczestnika w trakcie leczenia najbliżej 28 tygodni po randomizacji.
Tydzień 28
Zmiana od wartości wyjściowej w poziomach hormonów luteinizujących (tylko samce) w 28 tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 28
Średnia LS oceniono za pomocą ANCOVA. Ocena skuteczności w 28. tygodniu była złożona z wizyty każdego uczestnika w trakcie leczenia najbliżej 28 tygodni po randomizacji.
Linia bazowa, tydzień 28
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wielkości nowotworów nadnerczy jąder w 28 tygodniu (tylko mężczyźni)
Ramy czasowe: Tydzień 28
Ocena skuteczności w 28. tygodniu była złożona z wizyty każdego uczestnika w trakcie leczenia najbliżej 28 tygodni po randomizacji.
Tydzień 28
Zmiana od linii bazowej w Hirsutyzmie w 28 tygodniu przy użyciu wyniku Ferriman-Gallwey (tylko kobiety) w 28 tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 28

Wynik Ferriman-Gallwey to metoda stosowana do oceny i kwantyfikacji hirsutyzmu u kobiet. Całkowity wynik <8 jest uważany za normalny, podczas gdy wynik od 8 do 15 wskazuje na łagodny hirsutyzm. Wynik> 15 oznacza umiarkowany lub ciężki hirsutyzm. Wynik Ferriman-Gallwey wahał się od 0 do 36. Wyższy wynik wskazywał na więcej hirsutyzmu. Zgłaszana jest zmiana od wartości wyjściowej (ujemna zmiana od wartości wyjściowej wskazuje na poprawę).

Średnia LS oceniono za pomocą ANCOVA. Ocena skuteczności w 28. tygodniu była złożona z wizyty każdego uczestnika w trakcie leczenia najbliżej 28 tygodni po randomizacji.
Linia bazowa, tydzień 28
Zmiana od wartości wyjściowej w trądziku przy użyciu globalnej skali trądziku oceny (GEA) (tylko kobiety) w 28 tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 28

Nasilenie trądziku oceniono zgodnie ze skalą Gea, która wahała się od 0 (jasne. Brak zmian) do 5 (bardzo ciężki). Wyższy wynik wskazał na wyższy nasilenie trądziku. Zgłaszana jest zmiana od wartości wyjściowej (ujemna zmiana od wartości wyjściowej wskazuje na poprawę).

Średnia LS oceniono za pomocą ANCOVA. Ocena skuteczności w 28. tygodniu była złożona z wizyty każdego uczestnika w trakcie leczenia najbliżej 28 tygodni po randomizacji.
Linia bazowa, tydzień 28
Zmiana od wartości wyjściowej w poziomach procentowych hemoglobiny (HBA1C) w 28 tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 28
Średnia została oceniona przez ANCOVA. Ocena skuteczności w 28. tygodniu była złożona z wizyty każdego uczestnika w trakcie leczenia najbliżej 28 tygodni po randomizacji.
Linia bazowa, tydzień 28
Zmiana od linii bazowej w obwodzie talii w 28 tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 28
Średnia LS oceniono za pomocą ANCOVA. Ocena skuteczności w 28. tygodniu była złożona z wizyty każdego uczestnika w trakcie leczenia najbliżej 28 tygodni po randomizacji.
Linia bazowa, tydzień 28
Zmiana od wartości wyjściowej masy ciała w 28 tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 28
Średnia została oceniona przez ANCOVA. Ocena skuteczności w 28. tygodniu była złożona z wizyty każdego uczestnika w trakcie leczenia najbliżej 28 tygodni po randomizacji.
Linia bazowa, tydzień 28
Zmiana z wyjściowej jakości życia przy użyciu samokształconego badania wyników medycznych 36-elementowe badanie zdrowotne (SF-36) całkowity wynik dla elementów fizycznych i psychicznych oraz subdomen witalności w 28. tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 28

SF-36 ocenia aspekty funkcjonalnego zdrowia i dobrego samopoczucia. Składnik fizyczny ma 4 podskale: funkcję fizyczną, ograniczenia ról z powodu problemów fizycznych, bólu i ogólnego postrzegania zdrowia; A komponent mentalny ma 4 podskale: witalność, funkcja społeczna, ograniczenia ról ze względu na problemy emocjonalne i zdrowie psychiczne. Przedstawiono całkowite wyniki dla komponentu fizycznego i psychicznego, a także wynik podskali dla witalności. Wyniki podsumowano i przekształcono w zakres od 0 do 100; 0 = najgorsze i 100 = najlepszy wynik. Wyższe wyniki wskazywały na lepszy wynik. Zgłaszana jest zmiana od wartości wyjściowej (pozytywna zmiana od wartości wyjściowej wskazuje na poprawę).

Średnia została oceniona przez ANCOVA. Ocena skuteczności w 28. tygodniu była złożona z wizyty każdego uczestnika w trakcie leczenia najbliżej 28 tygodni po randomizacji.
Linia bazowa, tydzień 28

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Porównanie Chronocortu z IRHC pod względem korzyści klinicznej netto po 28 tygodniach randomizowanego leczenia
Ramy czasowe: 28 tygodni
Jest to jedna statystyczna miara kombinacji wyników wymienionych poniżej (regularność miesiączki, hirsutyzm, trądzik, TART, poziom LH, liczba plemników, masa ciała, HbA1c, obwód talii, SF-36 i MAF). Wyniki każdego środka porównuje się pomiędzy poszczególnymi osobami w sposób kategoryczny – poprawione/niepoprawione. Statystyki podsumowujące wyniki pokazują, w którym ramieniu zaobserwowano największą ogólną poprawę stanu zdrowia.
28 tygodni
Porównanie Chronocortu z IRHC pod względem korzyści klinicznej netto po 28 tygodniach randomizowanego leczenia – Regularność miesiączki
Ramy czasowe: 28 tygodni
Prawdopodobieństwo, że losowo wybrany uczestnik z ramienia Chronocort wykaże większą korzyść kliniczną po 28 tygodniach randomizowanego leczenia niż losowo wybrany uczestnik z ramienia IRHC (prawdopodobieństwo korzyści klinicznej netto). Porównanie uczestniczek zostanie dokonane na podstawie regularności miesiączki, rejestrowanej za pomocą elektronicznego dzienniczka uczestniczek dla wszystkich kobiet w okresie przedmenopauzalnym (tylko u kobiet w okresie przedmenopauzalnym, które nie poddały się histerektomii i nie stosowały antykoncepcji hormonalnej).
28 tygodni
Porównanie Chronocortu z IRHC pod względem korzyści klinicznej netto po 28 tygodniach randomizowanego leczenia – Hirsutyzm
Ramy czasowe: 28 tygodni
Prawdopodobieństwo, że losowo wybrany uczestnik z ramienia Chronocort wykaże większą korzyść kliniczną po 28 tygodniach randomizowanego leczenia niż losowo wybrany uczestnik z ramienia IRHC (prawdopodobieństwo korzyści klinicznej netto). Porównanie uczestników będzie oparte na hirsutyzmie (tylko u kobiet) przy użyciu wizualnej skali analogowej (VAS), która jest 10-centymetrową skalą od „Brak włosów” do „Największy wzrost włosów, jaki kiedykolwiek doświadczyła” wypełnionej przez uczestniczkę, a także obiektywny hirsutyzm będzie oceniane przez badacza przy użyciu skali Ferrimana-Gallwaya. Ocena od 1 do 4 przyznawana jest dziewięciu obszarom ciała. Całkowity wynik mniejszy niż 8 uważa się za prawidłowy, wynik od 8 do 15 wskazuje na łagodny hirsutyzm, a wynik większy niż 15 wskazuje na umiarkowany lub ciężki hirsutyzm. Wynik 0 oznacza brak włosów końcowych.
28 tygodni
Porównanie Chronocortu z IRHC pod względem korzyści klinicznej netto po 28 tygodniach randomizowanego leczenia - Trądzik
Ramy czasowe: 28 tygodni
Prawdopodobieństwo, że losowo wybrany uczestnik z ramienia Chronocort wykaże większą korzyść kliniczną po 28 tygodniach randomizowanego leczenia niż losowo wybrany uczestnik z ramienia IRHC (prawdopodobieństwo korzyści klinicznej netto). Porównanie pomiędzy uczestnikami będzie oparte na subiektywnym trądziku (tylko u kobiet) przy użyciu skali wizualno-analogowej (VAS), która jest 10-centymetrową skalą od „Brak trądziku” do „Najgorszy trądzik w historii” wypełnionej przez uczestniczkę, a także obiektywny trądzik będzie oceniany przy użyciu Globalnej Skali Oceny Trądziku (GEA), gdzie badacz przyznaje ocenę od 1 do 5, gdzie 0 oznacza „Przejrzysty, bez zmian”, 1 to „Prawie czysty”. Prawie brak zmian”, 2 to „łagodne”, 3 to „umiarkowane”, 4 to „ciężkie”, a 5 to „bardzo poważne”.
28 tygodni
Porównanie Chronocortu z IRHC pod względem korzyści klinicznej netto po 28 tygodniach randomizowanego leczenia – wielkość TART
Ramy czasowe: 28 tygodni
Prawdopodobieństwo, że losowo wybrany uczestnik z ramienia Chronocort wykaże większą korzyść kliniczną po 28 tygodniach randomizowanego leczenia niż losowo wybrany uczestnik z ramienia IRHC (prawdopodobieństwo korzyści klinicznej netto). Porównanie pomiędzy uczestnikami zostanie przeprowadzone na podstawie rozmiaru TART (tylko dla mężczyzn) zmierzonego za pomocą ultradźwięków.
28 tygodni
Porównanie Chronocortu z IRHC pod względem korzyści klinicznej netto po 28 tygodniach randomizowanego leczenia – poziom LH
Ramy czasowe: 28 tygodni
Prawdopodobieństwo, że losowo wybrany uczestnik z ramienia Chronocort wykaże większą korzyść kliniczną po 28 tygodniach randomizowanego leczenia niż losowo wybrany uczestnik z ramienia IRHC (prawdopodobieństwo korzyści klinicznej netto). Porównanie pomiędzy uczestnikami będzie oparte na poziomie LH (tylko mężczyźni).
28 tygodni
Porównanie Chronocortu z IRHC pod względem korzyści klinicznej netto po 28 tygodniach randomizowanego leczenia – liczba plemników
Ramy czasowe: 28 tygodni
Prawdopodobieństwo, że losowo wybrany uczestnik z ramienia Chronocort wykaże większą korzyść kliniczną po 28 tygodniach randomizowanego leczenia niż losowo wybrany uczestnik z ramienia IRHC (prawdopodobieństwo korzyści klinicznej netto). Porównanie uczestników będzie oparte na liczbie plemników (tylko u mężczyzn) zmierzonej za pomocą zestawu testowego.
28 tygodni
Porównanie Chronocortu z IRHC pod względem korzyści klinicznej netto po 28 tygodniach randomizowanego leczenia – Masa ciała
Ramy czasowe: 28 tygodni
Prawdopodobieństwo, że losowo wybrany uczestnik z ramienia Chronocort wykaże większą korzyść kliniczną po 28 tygodniach randomizowanego leczenia niż losowo wybrany uczestnik z ramienia IRHC (prawdopodobieństwo korzyści klinicznej netto). Porównanie uczestników będzie oparte na masie ciała mierzonej podczas każdej wizyty, bez odzieży wierzchniej i butów.
28 tygodni
Porównanie Chronocortu z IRHC pod względem korzyści klinicznej netto po 28 tygodniach randomizowanego leczenia – HbA1c
Ramy czasowe: 28 tygodni
Prawdopodobieństwo, że losowo wybrany uczestnik z ramienia Chronocort wykaże większą korzyść kliniczną po 28 tygodniach randomizowanego leczenia niż losowo wybrany uczestnik z ramienia IRHC (prawdopodobieństwo korzyści klinicznej netto). Porównanie pomiędzy uczestnikami będzie oparte na HbA1c mierzonej podczas każdej wizyty po pierwszej wizycie.
28 tygodni
Porównanie Chronocortu z IRHC pod względem korzyści klinicznej netto po 28 tygodniach randomizowanego leczenia – obwód talii
Ramy czasowe: 28 tygodni
Prawdopodobieństwo, że losowo wybrany uczestnik z ramienia Chronocort wykaże większą korzyść kliniczną po 28 tygodniach randomizowanego leczenia niż losowo wybrany uczestnik z ramienia IRHC (prawdopodobieństwo korzyści klinicznej netto). Porównanie uczestników będzie oparte na obwodzie talii mierzonym podczas każdej wizyty.
28 tygodni
Porównanie Chronocortu z IRHC pod względem korzyści klinicznej netto po 28 tygodniach randomizowanego leczenia – SF-36®
Ramy czasowe: 28 tygodni
Prawdopodobieństwo, że losowo wybrany uczestnik z ramienia Chronocort wykaże większą korzyść kliniczną po 28 tygodniach randomizowanego leczenia niż losowo wybrany uczestnik z ramienia IRHC (prawdopodobieństwo korzyści klinicznej netto). Porównanie pomiędzy uczestnikami będzie oparte na samodzielnie wypełnionym całkowitym wyniku SF-36®. Skala SF-36 mierzy osiem skal: funkcjonowanie fizyczne (PF), rola fizyczna (RP), ból ciała (BP), ogólny stan zdrowia (GH), witalność (VT), funkcjonowanie społeczne (SF), rola emocjonalna (RE) i zdrowie psychiczne (MH). Wszystkie elementy przyczyniają się w różnych proporcjach do ogólnych środków. Gdzie minimalny wynik wynosi 0, a maksymalny wynik to 100, a wysoki wynik jest wynikiem korzystniejszym.
28 tygodni
Porównanie Chronocortu z IRHC pod względem korzyści klinicznej netto po 28 tygodniach randomizowanego leczenia – wielowymiarowa ocena zmęczenia (MAF)
Ramy czasowe: 28 tygodni
Prawdopodobieństwo, że losowo wybrany uczestnik z ramienia Chronocort wykaże większą korzyść kliniczną po 28 tygodniach randomizowanego leczenia niż losowo wybrany uczestnik z ramienia IRHC (prawdopodobieństwo korzyści klinicznej netto). Porównanie uczestników będzie oparte na wyniku Wielowymiarowej Oceny Zmęczenia (MAF). MAF to 16-punktowa skala, która mierzy zmęczenie według czterech wymiarów: stopnia i nasilenia, stresu, jaki powoduje, czasu wystąpienia zmęczenia i jego wpływu na różne czynności dnia codziennego, z zakresem punktacji od 1–10 na element do przyznać Globalny Wynik Zmęczenia do 50, przy czym wysoki wynik oznacza gorszy wynik.
28 tygodni
Aby zbadać korelację pomiędzy kontrolą biochemiczną po 10, 16 i 28 tygodniach po randomizacji z całkowitą dawką dzienną w odpowiednich punktach czasowych.
Ramy czasowe: 10, 16 i 28 tygodni randomizowanego leczenia
W każdym z 10, 16 i 28 tygodni po randomizacji należy zbadać całkowitą dzienną dawkę steroidów u uczestników objętych kontrolą biochemiczną.
10, 16 i 28 tygodni randomizowanego leczenia
Porównanie Chronocort z IRHC pod względem wpływu na QoL przy użyciu pozostałych samodzielnie uzupełnionych subdomen SF-36® (z wyłączeniem witalności).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 4, 10, 16 i tygodni randomizowanego leczenia
Zmiana z wartości początkowej na 4, 10, 16 i 28 tygodni randomizowanego leczenia w zakresie QoL z wykorzystaniem pozostałych samodzielnie wypełnionych subdomen SF 36® (z wyłączeniem witalności) zostanie podsumowana i porównana pomiędzy ramionami leczenia. Skala SF-36 mierzy osiem skal: funkcjonowanie fizyczne (PF), rola fizyczna (RP), ból ciała (BP), ogólny stan zdrowia (GH), witalność (VT), funkcjonowanie społeczne (SF), rola emocjonalna (RE) i zdrowie psychiczne (MH). Wszystkie elementy przyczyniają się w różnych proporcjach do ogólnych środków. Jeżeli minimalny wynik wynosi 0, a maksymalny wynik to 100, wysoki wynik jest wynikiem korzystniejszym.
Wartość wyjściowa do 4, 10, 16 i tygodni randomizowanego leczenia
Porównanie Chronocortu z IRHC pod kątem wpływu na marker kostny osteokalcyny.
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 4, 10, 16 i 28 tygodni randomizowanego leczenia
Zmiana poziomu osteokalcyny w porównaniu z wartością wyjściową na okres 4, 10, 16 i 28 tygodni randomizowanego leczenia zostanie podsumowana i porównana pomiędzy ramionami leczenia.
Wartość wyjściowa do 4, 10, 16 i 28 tygodni randomizowanego leczenia
Porównanie Chronocortu z IRHC pod względem wpływu na czujność.
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 4, 10, 16 i 28 tygodni randomizowanego leczenia
Zmiana stanu początkowego na 4, 10, 16 i 28 tygodni randomizowanego leczenia w stanie czujności zostanie podsumowana i porównana pomiędzy ramionami leczenia. Czujność będzie oceniana za pomocą wizualno-analogowej skali (VAS), która jest 10-centymetrową skalą od „Mgła mózgowa: niezdolność do wykonywania normalnych codziennych zadań” do „W pełni czujna: zdolność do łatwego wykonywania normalnych codziennych zadań”. Wyższy wynik oznacza lepszy wynik.
Wartość wyjściowa do 4, 10, 16 i 28 tygodni randomizowanego leczenia
Porównanie Chronocortu z IRHC pod kątem wpływu na 11-ketestosteron.
Ramy czasowe: 28 tygodni
Zmiana poziomu ketotestosteronu w surowicy 11 od wartości początkowej do końca 28 tygodni randomizowanego leczenia zostanie podsumowana i porównana pomiędzy ramionami leczenia.
28 tygodni
Porównanie Chronocortu z IRHC pod względem wpływu na dehydroepiandrosteron (DHEA)
Ramy czasowe: 28 tygodni
Zmiana poziomu DHEA w surowicy od wartości początkowej do końca 28 tygodni randomizowanego leczenia zostanie podsumowana i porównana pomiędzy ramionami leczenia.
28 tygodni
Porównanie Chronocortu z IRHC pod względem wpływu na testosteron całkowity
Ramy czasowe: 28 tygodni
Zmiana całkowitego testosteronu w surowicy do końca 28 tygodni randomizowanego leczenia zostanie podsumowana i porównana pomiędzy ramionami leczenia według płci.
28 tygodni
Porównanie Chronocortu z IRHC pod kątem wpływu na poziom hormonu folikulotropowego (FSH).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 4, 10, 16 i 28 tygodni randomizowanego leczenia
Zmiana z wartości początkowej na 4, 10, 16 i 28 tygodni randomizowanego leczenia w zakresie poziomów FSH (tylko kobiety) zostanie podsumowana i porównana pomiędzy ramionami leczenia.
Wartość wyjściowa do 4, 10, 16 i 28 tygodni randomizowanego leczenia
Aby ocenić zmiany dawki w okresie badania – Częstość występowania
Ramy czasowe: 28 tygodni
Częstość zmian dawki podczas każdej wizyty aż do końca 28 tygodni randomizowanego leczenia i ogółem zostanie podsumowana w zależności od ramienia leczenia.
28 tygodni
Aby ocenić zmiany dawki w okresie badania - Zmiana w mg
Ramy czasowe: 28 tygodni
Zakres (w mg) zmian dawki podczas każdej wizyty aż do końca 28 tygodni randomizowanego leczenia i ogólny zostanie podsumowany według ramienia leczenia.
28 tygodni
Aby ocenić preferencje dotyczące leczenia.
Ramy czasowe: 28 tygodni
Preferencje uczestnika dotyczące przypisanego leczenia po 28 tygodniach randomizowanego leczenia w porównaniu z poprzednimi terapiami zostaną podsumowane według ramienia leczenia. Preferencje dotyczące leczenia zostaną ocenione za pomocą wizualno-analogowej skali (VAS), która jest skalą o średnicy 10 cm, gdzie 0 oznacza „Zdecydowanie zgadzam się”, a 10 oznacza „Zdecydowanie się nie zgadzam”, na pytanie, czy uczestnik woli badany lek od zwykłego leku hydrokortyzonowego.
28 tygodni
Ocena bezpieczeństwa i tolerancji Chronocortu w porównaniu z IRHC.
Ramy czasowe: 28 tygodni
Częstość występowania, charakter, nasilenie, powiązanie, czas trwania, wynik, powaga i oczekiwanie zdarzeń niepożądanych wynikających z leczenia (TEAE) zostaną zestawione w tabeli według ramienia leczenia. AE o szczególnym znaczeniu zostaną dodatkowo zestawione oddzielnie, ze szczególnym uwzględnieniem przełomów nadnerczowych.
28 tygodni
Ocena potrzeby stosowania dodatkowych dawek glukokortykoidów poprzez odnotowanie stosowania zasad dawkowania stresowego – częstość stosowania
Ramy czasowe: 28 tygodni
Stosowanie leków z zestawów do dozowania stresowego lub stosowanie jakiegokolwiek dodatkowego leczenia glikokortykosteroidami podczas badania zostanie zestawione w tabeli dla poszczególnych ramion leczenia i zarejestrowane jako częstość stosowania.
28 tygodni
Ocena potrzeby stosowania dodatkowych dawek glukokortykoidów poprzez odnotowanie stosowania zasad dawkowania stresowego – Czas stosowania
Ramy czasowe: 28 tygodni
Stosowanie leków z zestawów do dozowania stresowego lub stosowanie jakiegokolwiek dodatkowego leczenia glikokortykosteroidami podczas badania zostanie zestawione w tabeli dla poszczególnych grup leczenia i zapisane jako czas stosowania.
28 tygodni
Ocena konieczności stosowania dodatkowych dawek glikokortykosteroidów poprzez odnotowanie stosowania zasad dawkowania stresowego – Dawka sterydów
Ramy czasowe: 28 tygodni
Stosowanie leków z zestawów do dozowania stresowego lub stosowanie jakiegokolwiek dodatkowego leczenia glikokortykosteroidami podczas badania zostanie zestawione w tabeli dla poszczególnych grup leczenia i zapisane jako dawka steroidu (w mg).
28 tygodni
Ocena bezpieczeństwa preparatu Chronocort w porównaniu z IRHC poprzez ocenę ocen laboratoryjnych bezpieczeństwa na podstawie liczby uczestników ze zmianami w ocenach laboratoryjnych bezpieczeństwa.
Ramy czasowe: 28 tygodni (oceniane na początku badania, 4, 10, 16 i 28 tygodni)
Laboratoryjna ocena bezpieczeństwa, obejmująca hematologię, chemię kliniczną i analizę moczu, zostanie przeprowadzona podczas każdej wizyty po randomizowanym leczeniu, a ich zmiany w porównaniu z wartością wyjściową zostaną podsumowane według grupy leczenia i zagregowane do liczby uczestników ze zmianami w ocenach laboratoryjnych bezpieczeństwa.
28 tygodni (oceniane na początku badania, 4, 10, 16 i 28 tygodni)
Ocena bezpieczeństwa preparatu Chronocort w porównaniu z IRHC poprzez ocenę badania fizykalnego na podstawie liczby uczestników, u których wystąpiły zmiany w badaniu fizykalnym.
Ramy czasowe: 28 tygodni (oceniane na początku badania i po 28 tygodniach)
Przeprowadzone zostanie pełne badanie fizykalne mające na celu ocenę ogólnego wyglądu uczestnika i ogólnego stanu zdrowia, które zostanie zagregowane w stosunku do liczby uczestników ze zmianami w badaniu przedmiotowym.
28 tygodni (oceniane na początku badania i po 28 tygodniach)
Ocena bezpieczeństwa preparatu Chronocort w porównaniu z IRHC poprzez ocenę parametrów życiowych na podstawie liczby pacjentów ze zmianami w parametrach życiowych.
Ramy czasowe: 28 tygodni (oceniane na początku badania, 4, 10, 16 i 28 tygodni)
Oznaki czynności życiowych będą mierzone na początku badania, po 4, 10, 16 i 28 tygodniach, a ich zmiany w stosunku do wartości wyjściowych zostaną podsumowane według grupy leczenia i zagregowane do liczby uczestników, u których wystąpiły zmiany w parametrach życiowych.
28 tygodni (oceniane na początku badania, 4, 10, 16 i 28 tygodni)
Ocena bezpieczeństwa preparatu Chronocort w porównaniu z IRHC poprzez ocenę elektrokardiogramu (EKG) na podstawie liczby pacjentów ze zmianami w EKG.
Ramy czasowe: 28 tygodni (oceniane na początku badania i po 28 tygodniach)
Pojedyncze 12-odprowadzeniowe EKG zostanie zarejestrowane na początku badania i po 28 tygodniach, a jego zmiany w stosunku do wartości wyjściowych zostaną podsumowane według grupy leczenia i zagregowane do liczby uczestników ze zmianami w EKG.
28 tygodni (oceniane na początku badania i po 28 tygodniach)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Neurocrine UK Limited

Śledczy

  • Główny śledczy: Principal Investigator, Neurocrine UK Limited

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

24 maja 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

2 lutego 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

2 lutego 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

28 maja 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

30 września 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

1 października 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

21 lutego 2025

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • DIUR-014

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Wrodzony przerost nadnerczy

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in New Zealand

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj