Confronto tra Chronocort e terapia sostitutiva con idrocortisone standard in partecipanti di età pari o superiore a 16 anni con iperplasia surrenale congenita (CONnECT)
21 febbraio 2025 aggiornato da: Neurocrine UK Limited
Uno studio di fase 3 randomizzato, in doppio cieco, con controllo attivo, su Chronocort rispetto alla terapia sostitutiva con idrocortisone a rilascio immediato in partecipanti di età pari o superiore a 16 anni con iperplasia surrenale congenita
Questo studio è uno studio di fase III randomizzato, in doppio cieco, con controllo attivo, di Chronocort® rispetto alla terapia sostitutiva con idrocortisone a rilascio immediato in partecipanti di età pari o superiore a 16 anni con iperplasia surrenale congenita.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Lo studio confronterà l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di Chronocort due volte al giorno con la terapia sostitutiva con idrocortisone a rilascio immediato (IRHC) (Cortef®) due volte al giorno per un periodo di trattamento randomizzato fino a 52 settimane in partecipanti di età pari o superiore a 16 anni con malattia congenita classica nota Iperplasia surrenale (CAH) da deficit di 21 idrossilasi.
La valutazione primaria dell'efficacia del tasso di risposta biochimica e la valutazione secondaria chiave del tasso di risposta alla dose saranno valutate dopo 52 settimane di trattamento randomizzato.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
55
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Bordeaux, Francia, 33604
- Diurnal Investigational Site in Pessac
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Lyon, Francia, 69677
- Diurnal Investigational Site in Bron
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Paris, Francia, 75651
- Diurnal Investigational Site in Paris
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Toulouse, Francia, 31059
- Diurnal Investigational Site in Toulouse (Children's Hospital)
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Toulouse, Francia, 31059
- Diurnal Investigational Site in Toulouse
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Normandy
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Caen, Normandy, Francia, 14033
- Diurnal Investigational Site in Caen
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Kanagawa
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Yokohama-shi, Kanagawa, Giappone, 241-0811
- Diurnal Investigational Site in Asahi-ku
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Tokyo
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Bunkyō-Ku, Tokyo, Giappone, 113-8519
- Diurnal Investigational Site in Yushima
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Setagaya-Ku, Tokyo, Giappone, 157-8535
- Diurnal Investigational Site in Okura
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Shinjuku-Ku, Tokyo, Giappone, 162-8655
- Diurnal Investigational Site in Toyama
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California
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Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
- Diurnal Investigational Site in Los Angeles
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Orange, California, Stati Uniti, 92868
- Diurnal Investigational Site in Orange
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Florida
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Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32207
- Diurnal Investigational Site in Jacksonville
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52224
- Diurnal Investigational Site in Iowa
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Maryland
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Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20892-1932
- Diurnal Investigational Site in Maryland
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
- Diurnal Investigational Site in Michigan
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55901
- Diurnal Investigational Site in Rochester
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89148
- Diurnal Investigational Site in Nevada
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Texas
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Dallas, Texas, Stati Uniti, 75235
- Diurnal Investigational Site in Dallas
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Washington
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Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
- Diurnal Investigational Site in Seattle
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
- Diurnal Investigational Site in Milwaukee
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
16 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- I partecipanti di sesso maschile o femminile devono avere almeno 16 anni di età al momento della firma del consenso/assenso informato.
- Nei partecipanti di età <18 anni, la velocità in altezza deve essere inferiore a 2 cm/anno nell'ultimo anno e la pubertà deve essere completata (stadio Tanner V).
- Partecipanti con CAH classico noto dovuto a deficit di 21 idrossilasi diagnosticato durante l'infanzia con livelli elevati documentati (in qualsiasi momento) di 17-OHP e con o senza livelli elevati di A4 e attualmente trattati con idrocortisone, prednisone, prednisolone o desametasone (o una combinazione dei suddetti glucocorticoidi) e in terapia stabile con glucocorticoidi per un minimo di 3 mesi.
- I partecipanti che ricevono fludrocortisone devono assumere una dose stabile documentata per un minimo di 3 mesi prima dell'arruolamento e devono avere livelli di renina stabili allo screening.
- Le partecipanti di sesso femminile in età fertile e tutti i partecipanti di sesso maschile devono accettare l'uso di un metodo contraccettivo accettato durante lo studio.
- Una partecipante di sesso femminile è idonea a partecipare se non è incinta, non sta allattando e non è una donna in età fertile (WOCBP) o ha un test di gravidanza negativo all'ingresso nello studio. Nota: le donne che presentano oligomenorrea o amenorrea di età ≤55 anni devono essere considerate potenzialmente fertili e pertanto devono essere sottoposte a test di gravidanza come tutte le altre donne partecipanti.
- In grado di fornire il consenso/assenso informato firmato che include la conformità ai requisiti e alle restrizioni elencate nel modulo di consenso informato (ICF) e nel presente protocollo.
Criteri di esclusione:
- Evidenza clinica o biochimica di malattia epatica o renale, ad es. creatinina >2 volte il limite superiore della norma (ULN) o test di funzionalità epatica elevati (alanina aminotransferasi [ALT] o aspartato aminotransferasi [AST] >2 volte l'ULN).
- Storia di adrenalectomia bilaterale.
- - Storia di malignità (diversa dal carcinoma basocellulare trattato con successo> 26 settimane prima dell'ingresso nello studio).
- - Partecipanti con diabete di tipo 1 o che ricevono insulina regolare, hanno diabete non controllato o hanno uno screening HbA1c superiore all'8%.
- Segni persistenti di insufficienza surrenalica o il partecipante non tollera il trattamento alla fine del periodo di run-in di 4 settimane.
- - Partecipanti con qualsiasi altra condizione medica o psichiatrica significativa che, secondo l'opinione dello sperimentatore, precluderebbe la partecipazione allo studio.
- - Partecipanti che assumono regolarmente steroidi giornalieri per via inalatoria, topica, nasale o orale per qualsiasi indicazione diversa dalla CAH.
- Condizione di comorbilità che richiede la somministrazione giornaliera di un farmaco o il consumo di qualsiasi materiale che interferisca con il metabolismo dei glucocorticoidi.
- - Partecipanti che ricevono una dose di idrocortisone <10 mg allo screening o la dose equivalente di idrocortisone.
- Partecipanti che prevedono un uso profilattico regolare di steroidi aggiuntivi, ad es. per un intenso esercizio fisico.
- Partecipazione a un altro studio clinico di un farmaco o dispositivo sperimentale o autorizzato entro le 12 settimane precedenti lo screening.
- Inclusione in qualsiasi storia naturale o studio di ricerca traslazionale che richiederebbe la valutazione dei livelli di androgeni durante il periodo di studio al di fuori delle valutazioni di questo protocollo.
- Partecipanti che sono stati precedentemente esposti a Chronocort in qualsiasi studio diurno.
- Partecipanti che svolgono abitualmente turni notturni e quindi non dormono durante le normali ore notturne.
- Partecipanti, che a parere dell'investigatore, non saranno in grado di rispettare i requisiti del protocollo.
- - Partecipanti con una nota ipersensibilità a uno qualsiasi dei componenti delle capsule Chronocort, delle compresse Cortef o delle capsule placebo.
- Partecipanti con galattosemia congenita, malassorbimento di glucosio e galattosio o con deficit di lattasi.
- Partecipanti con un peso corporeo di 45 kg o meno.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Chronocort
I partecipanti hanno ricevuto Chronocort ad una dose iniziale di 30 milligrammi (mg), con regolazioni della dose fino a 25, 20 o 15 mg in base ai sintomi di insufficienza surrenalica e ai livelli di androgeni.
Il placebo è stato utilizzato per la regolazione della dose per mantenere l'accecamento.
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Placebo corrispondente
Capsula a rilascio modificato per idrocortisone eccessivo per somministrazione orale.
Altri nomi:
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Comparatore attivo: Cortef
I partecipanti hanno ricevuto Cortef a una dose iniziale di 30 mg, con regolazioni della dose fino a 25, 20 o 15 mg in base a sintomi di insufficienza surrenale e livelli di androgeni.
Il placebo è stato utilizzato per la regolazione della dose per mantenere l'accecamento.
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Placebo corrispondente
Tavoletta a rilascio immediato di idrocortisone eccessivo per somministrazione orale.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Percentuale di partecipanti che erano soccorritori biochimici alla settimana 28
Lasso di tempo: Settimana 28
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La risposta biochimica è stata definita come un partecipante che A) era in controllo biochimico alle 08:00 di valutazione e B) riceveva una dose giornaliera totale di idrocortisone non più di 25 mg se il partecipante era in controllo biochimico o meno 30 mg se il partecipante non era in controllo biochimico al basale. Il controllo biochimico è stato definito sia come una concentrazione di 17-OHP pari o inferiore al limite superiore per il controllo ottimale (1200 ng/dl [36,4 nmol/L]) sia una concentrazione di A4 pari o inferiore al limite superiore dell'intervallo di riferimento (150 ng/dl [5.2 nmol/l] per uomini e 200 ng/dl [7.0 nmol/l] per le donne). La valutazione dell'efficacia alla settimana 28 è stata composta della visita sul trattamento di ciascun partecipante più vicino in tempo a 28 settimane dopo la randomizzazione. |
Settimana 28
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Percentuale di partecipanti che erano soccorritori alla settimana 28
Lasso di tempo: Settimana 28
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La risposta alla dose è stata definita come un partecipante che A) stava ricevendo una dose giornaliera totale di idrocortisone di non più di 25 mg e b) era in controllo biochimico alle 08:00. La valutazione dell'efficacia alla settimana 28 è stata composta della visita sul trattamento di ciascun partecipante più vicino in tempo a 28 settimane dopo la randomizzazione. |
Settimana 28
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Dose totale giornaliera di idrocortisone alla settimana 28
Lasso di tempo: Settimana 28
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La media dei minimi quadrati (LS) è stato valutato utilizzando misure ripetute del modello misto (MMRM). La valutazione dell'efficacia alla settimana 28 è stata composta della visita sul trattamento di ciascun partecipante più vicino in tempo a 28 settimane dopo la randomizzazione. |
Settimana 28
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Numero di partecipanti al controllo biochimico
Lasso di tempo: Basale e settimana 28
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Il controllo biochimico è stato definito sia come una concentrazione di 17-ohp (valutata alle 08:00) uguale o inferiore al limite superiore per il controllo ottimale (1200 ng/dl [36,4 nmol/L]) e una concentrazione di A4 pari o inferiore alla parte superiore o inferiore alla parte superiore Limite dell'intervallo di riferimento (150 ng/dl [5.2 nmol/L] per uomini e 200 ng/dl [7.0 nmol/L] per le donne). La valutazione dell'efficacia alla settimana 28 è stata composta della visita sul trattamento di ciascun partecipante più vicino in tempo a 28 settimane dopo la randomizzazione. |
Basale e settimana 28
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Cambia dal basale in media 08:00 e 13:00 livelli di 17-OHP alla settimana 28
Lasso di tempo: Baseline, settimana 28
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La media LS è stata valutata utilizzando l'analisi della covarianza (ANCOVA).
La valutazione dell'efficacia alla settimana 28 è stata composta della visita sul trattamento di ciascun partecipante più vicino in tempo a 28 settimane dopo la randomizzazione.
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Baseline, settimana 28
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Cambia dal basale in media le 08:00 e le 13:00 A4 livelli alla settimana 28
Lasso di tempo: Baseline, settimana 28
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La media di LS è stata valutata usando ANCOVA.
La valutazione dell'efficacia alla settimana 28 è stata composta della visita sul trattamento di ciascun partecipante più vicino in tempo a 28 settimane dopo la randomizzazione.
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Baseline, settimana 28
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Numero di partecipanti con regolarità mestruale (solo femmine di potenziale di gravidanza) alla settimana 28
Lasso di tempo: Settimana 28
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I dati sono presentati per il numero di partecipanti con cicli mestruali più che mensili, cicli mestruali mensili e numero di partecipanti con oligomenorrea e amenorrea. L'oligomenorroa è stata definita come meno di 9 cicli mestruali all'anno o lunghezza del ciclo> 35 giorni e amenorrea come mestruazioni assenti per ≥ 3 mesi. La valutazione dell'efficacia alla settimana 28 è stata composta della visita sul trattamento di ciascun partecipante più vicino in tempo a 28 settimane dopo la randomizzazione. |
Settimana 28
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Cambiamento dal basale nei livelli di ormone luteinizzante (solo maschi) alla settimana 28
Lasso di tempo: Baseline, settimana 28
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La media di LS è stata valutata usando ANCOVA.
La valutazione dell'efficacia alla settimana 28 è stata composta della visita sul trattamento di ciascun partecipante più vicino in tempo a 28 settimane dopo la randomizzazione.
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Baseline, settimana 28
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Variazione percentuale dal basale di dimensioni dei tumori di riposo surrenale testicolare alla settimana 28 (solo maschi)
Lasso di tempo: Settimana 28
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La valutazione dell'efficacia alla settimana 28 è stata composta della visita sul trattamento di ciascun partecipante più vicino in tempo a 28 settimane dopo la randomizzazione.
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Settimana 28
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Modifica dal basale nell'irsutismo alla settimana 28 usando il punteggio di Ferriman-Gallwey (solo femmine) alla settimana 28
Lasso di tempo: Baseline, settimana 28
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Il punteggio Ferriman-Gallwey è un metodo utilizzato per valutare e quantificare l'irsutismo nelle donne. Un punteggio totale <8 è considerato normale mentre un punteggio da 8 a 15 indica un lieve irsutismo. Un punteggio> 15 indica irsutismo moderato o grave. Il punteggio di Ferriman-Gallwey variava da 0 a 36. Punteggio più alto indicava più irsutismo. Viene riportato il cambiamento dal basale (il cambiamento negativo dal basale ha indicato un miglioramento). La media di LS è stata valutata usando ANCOVA. La valutazione dell'efficacia alla settimana 28 è stata composta della visita sul trattamento di ciascun partecipante più vicino in tempo a 28 settimane dopo la randomizzazione. |
Baseline, settimana 28
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Modifica dal basale nell'acne usando la scala Acne di valutazione globale (GEA) (solo femmine) alla settimana 28
Lasso di tempo: Baseline, settimana 28
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La gravità dell'acne è stata valutata secondo la scala GEA, che variava da 0 (chiara. Nessuna lesione) a 5 (molto grave). Punteggio più elevato indicava una maggiore gravità dell'acne. Viene riportato il cambiamento dal basale (il cambiamento negativo dal basale ha indicato un miglioramento). La media di LS è stata valutata usando ANCOVA. La valutazione dell'efficacia alla settimana 28 è stata composta della visita sul trattamento di ciascun partecipante più vicino in tempo a 28 settimane dopo la randomizzazione. |
Baseline, settimana 28
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Modifica dal basale nei livelli di percentuale di emoglobina glicata (HbA1c) alla settimana 28
Lasso di tempo: Baseline, settimana 28
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La media di LS è stata valutata da ANCOVA.
La valutazione dell'efficacia alla settimana 28 è stata composta della visita sul trattamento di ciascun partecipante più vicino in tempo a 28 settimane dopo la randomizzazione.
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Baseline, settimana 28
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Cambia dalla linea di base nella circonferenza della vita alla settimana 28
Lasso di tempo: Baseline, settimana 28
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La media di LS è stata valutata usando ANCOVA.
La valutazione dell'efficacia alla settimana 28 è stata composta della visita sul trattamento di ciascun partecipante più vicino in tempo a 28 settimane dopo la randomizzazione.
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Baseline, settimana 28
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Cambiare dal basale nel peso corporeo alla settimana 28
Lasso di tempo: Baseline, settimana 28
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La media di LS è stata valutata da ANCOVA.
La valutazione dell'efficacia alla settimana 28 è stata composta della visita sul trattamento di ciascun partecipante più vicino in tempo a 28 settimane dopo la randomizzazione.
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Baseline, settimana 28
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Modifica dalla qualità della vita basale utilizzando lo studio di esito medico auto-completato 36-elementi a breve forma di salute (SF-36) punteggio totale per i componenti fisici e mentali e il sottodominio della vitalità alla settimana 28
Lasso di tempo: Baseline, settimana 28
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SF-36 valuta gli aspetti della salute e del benessere funzionali. La componente fisica ha 4 sotto-scale: funzione fisica, limiti di ruolo dovuti a problemi fisici, dolore e percezione della salute generale; E la componente mentale ha 4 sotto-scale: vitalità, funzione sociale, limiti di ruolo dovuti a problemi emotivi e salute mentale. Vengono presentati punteggi totali per la componente fisica e mentale, nonché il punteggio secondario per la vitalità. I punteggi sono stati riassunti e trasformati in un intervallo da 0 a 100; 0 = peggio e 100 = miglior risultato. Punteggi più alti hanno indicato un risultato migliore. Viene riportato il cambiamento dal basale (il cambiamento positivo dal basale ha indicato un miglioramento). La media di LS è stata valutata da ANCOVA. La valutazione dell'efficacia alla settimana 28 è stata composta della visita sul trattamento di ciascun partecipante più vicino in tempo a 28 settimane dopo la randomizzazione. |
Baseline, settimana 28
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Confrontare Chronocort con IRHC in termini di beneficio clinico netto dopo 28 settimane di trattamento randomizzato
Lasso di tempo: 28 settimane
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Questa è una misura statistica di una combinazione di risultati elencati di seguito (irsutismo della regolarità mestruale, acne, TART, livelli di LH, conta degli spermatozoi, peso corporeo, HbA1c, circonferenza della vita, SF-36 e MAF).
I risultati per ciascuna misura vengono confrontati tra gli individui su base categorica: migliorati/non migliorati.
Le statistiche riassuntive dei risultati mostrano quale braccio ha ottenuto il miglioramento complessivo maggiore nello stato di salute.
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28 settimane
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Confrontare Chronocort con IRHC in termini di beneficio clinico netto dopo 28 settimane di trattamento randomizzato - Regolarità mestruale
Lasso di tempo: 28 settimane
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La probabilità che un partecipante scelto in modo casuale dal braccio Chronocort mostri un beneficio clinico maggiore dopo 28 settimane di trattamento randomizzato rispetto a un partecipante scelto in modo casuale dal braccio IRHC (la probabilità di beneficio clinico netto).
Il confronto tra i partecipanti sarà basato sulla regolarità mestruale, che viene registrata utilizzando un diario elettronico dei partecipanti per tutte le donne in pre-menopausa (solo nelle donne in pre-menopausa senza isterectomia e che non utilizzano contraccettivi ormonali)
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28 settimane
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Confrontare Chronocort con IRHC in termini di beneficio clinico netto dopo 28 settimane di trattamento randomizzato - Irsutismo
Lasso di tempo: 28 settimane
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La probabilità che un partecipante scelto in modo casuale dal braccio Chronocort mostri un beneficio clinico maggiore dopo 28 settimane di trattamento randomizzato rispetto a un partecipante scelto in modo casuale dal braccio IRHC (la probabilità di beneficio clinico netto).
Il confronto tra i partecipanti sarà basato sull'irsutismo (solo donne) utilizzando una scala analogica visiva (VAS), che è una scala di 10 cm che va da "Nessun pelo" a "La maggior crescita di peli mai sperimentata" completata dal partecipante e verrà valutato anche l'irsutismo oggettivo. valutato dallo sperimentatore utilizzando il punteggio di Ferriman-Gallway.
Per nove aree del corpo viene assegnato un punteggio da 1 a 4.
Un punteggio totale inferiore a 8 è considerato normale, un punteggio compreso tra 8 e 15 indica un irsutismo lieve e un punteggio superiore a 15 indica un irsutismo moderato o grave.
Un punteggio pari a 0 indica l'assenza di peli terminali.
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28 settimane
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Confrontare Chronocort con IRHC in termini di beneficio clinico netto dopo 28 settimane di trattamento randomizzato - Acne
Lasso di tempo: 28 settimane
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La probabilità che un partecipante scelto in modo casuale dal braccio Chronocort mostri un beneficio clinico maggiore dopo 28 settimane di trattamento randomizzato rispetto a un partecipante scelto in modo casuale dal braccio IRHC (la probabilità di beneficio clinico netto).
Il confronto tra i partecipanti sarà basato sull'acne soggettiva (solo donne) utilizzando una scala analogica visiva (VAS), che è una scala di 10 cm che va da "Nessuna acne" a "Peggiore acne mai vista" completata dal partecipante e verrà valutata anche l'acne oggettiva. valutata utilizzando la scala di valutazione globale dell'acne (GEA), dove lo sperimentatore assegna un punteggio da 1 a 5, dove 0 è "Chiaro, nessuna lesione", 1 è "Quasi chiaro".
Quasi nessuna lesione", 2 è "lieve", 3 è "moderato", 4 è "grave" e 5 è "molto grave".
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28 settimane
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Confrontare Chronocort con IRHC in termini di beneficio clinico netto dopo 28 settimane di trattamento randomizzato - dimensione TART
Lasso di tempo: 28 settimane
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La probabilità che un partecipante scelto in modo casuale dal braccio Chronocort mostri un beneficio clinico maggiore dopo 28 settimane di trattamento randomizzato rispetto a un partecipante scelto in modo casuale dal braccio IRHC (la probabilità di beneficio clinico netto).
Il confronto tra i partecipanti sarà basato sulla dimensione della TART (solo uomini) misurata tramite ultrasuoni.
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28 settimane
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Confrontare Chronocort con IRHC in termini di beneficio clinico netto dopo 28 settimane di trattamento randomizzato - Livello LH
Lasso di tempo: 28 settimane
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La probabilità che un partecipante scelto in modo casuale dal braccio Chronocort mostri un beneficio clinico maggiore dopo 28 settimane di trattamento randomizzato rispetto a un partecipante scelto in modo casuale dal braccio IRHC (la probabilità di beneficio clinico netto).
Il confronto tra i partecipanti sarà basato sui livelli di LH (solo uomini).
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28 settimane
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Confrontare Chronocort con IRHC in termini di beneficio clinico netto dopo 28 settimane di trattamento randomizzato - Conteggio degli spermatozoi
Lasso di tempo: 28 settimane
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La probabilità che un partecipante scelto in modo casuale dal braccio Chronocort mostri un beneficio clinico maggiore dopo 28 settimane di trattamento randomizzato rispetto a un partecipante scelto in modo casuale dal braccio IRHC (la probabilità di beneficio clinico netto).
Il confronto tra i partecipanti si baserà sul conteggio degli spermatozoi (solo uomini) misurato dal kit di test.
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28 settimane
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Confrontare Chronocort con IRHC in termini di beneficio clinico netto dopo 28 settimane di trattamento randomizzato - Peso corporeo
Lasso di tempo: 28 settimane
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La probabilità che un partecipante scelto in modo casuale dal braccio Chronocort mostri un beneficio clinico maggiore dopo 28 settimane di trattamento randomizzato rispetto a un partecipante scelto in modo casuale dal braccio IRHC (la probabilità di beneficio clinico netto).
Il confronto tra i partecipanti si baserà sul peso corporeo misurato ad ogni visita, senza indumenti esterni e scarpe.
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28 settimane
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Confrontare Chronocort con IRHC in termini di beneficio clinico netto dopo 28 settimane di trattamento randomizzato - HbA1c
Lasso di tempo: 28 settimane
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La probabilità che un partecipante scelto in modo casuale dal braccio Chronocort mostri un beneficio clinico maggiore dopo 28 settimane di trattamento randomizzato rispetto a un partecipante scelto in modo casuale dal braccio IRHC (la probabilità di beneficio clinico netto).
Il confronto tra i partecipanti sarà basato sull'HbA1c misurato ad ogni visita successiva alla visita 1.
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28 settimane
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Confrontare Chronocort con IRHC in termini di beneficio clinico netto dopo 28 settimane di trattamento randomizzato - Circonferenza vita
Lasso di tempo: 28 settimane
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La probabilità che un partecipante scelto in modo casuale dal braccio Chronocort mostri un beneficio clinico maggiore dopo 28 settimane di trattamento randomizzato rispetto a un partecipante scelto in modo casuale dal braccio IRHC (la probabilità di beneficio clinico netto).
Il confronto tra i partecipanti sarà basato sulla circonferenza della vita misurata ad ogni visita.
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28 settimane
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Confrontare Chronocort con IRHC in termini di beneficio clinico netto dopo 28 settimane di trattamento randomizzato - SF-36®
Lasso di tempo: 28 settimane
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La probabilità che un partecipante scelto in modo casuale dal braccio Chronocort mostri un beneficio clinico maggiore dopo 28 settimane di trattamento randomizzato rispetto a un partecipante scelto in modo casuale dal braccio IRHC (la probabilità di beneficio clinico netto).
Il confronto tra i partecipanti sarà basato sul punteggio totale SF-36® autocompilato.
L'SF-36 misura otto scale: funzionamento fisico (PF), ruolo fisico (RP), dolore corporeo (BP), salute generale (GH), vitalità (VT), funzionamento sociale (SF), ruolo emotivo (RE) e salute mentale (MH).
Tutte le componenti contribuiscono in proporzioni diverse alle misure complessive.
Dove il punteggio minimo è 0 e il punteggio massimo è 100 e un punteggio alto è un punteggio più favorevole.
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28 settimane
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Confrontare Chronocort con IRHC in termini di beneficio clinico netto dopo 28 settimane di trattamento randomizzato - Valutazione multidimensionale della fatica (MAF)
Lasso di tempo: 28 settimane
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La probabilità che un partecipante scelto in modo casuale dal braccio Chronocort mostri un beneficio clinico maggiore dopo 28 settimane di trattamento randomizzato rispetto a un partecipante scelto in modo casuale dal braccio IRHC (la probabilità di beneficio clinico netto).
Il confronto tra i partecipanti si baserà sul punteggio di Valutazione Multidimensionale della Fatica (MAF).
La MAF è una scala di 16 item che misura la fatica in base a quattro dimensioni: grado e gravità, disagio che provoca, tempi della fatica e il suo impatto su varie attività della vita quotidiana, con un intervallo di punteggio da 1 - 10 per item a assegnare un punteggio di fatica globale fino a 50 con un punteggio elevato che indica un risultato peggiore.
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28 settimane
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Studiare la correlazione tra il controllo biochimico a 10, 16 e 28 settimane dopo la randomizzazione con la dose giornaliera totale ai punti temporali corrispondenti.
Lasso di tempo: 10, 16 e 28 settimane di trattamento randomizzato
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A ciascuna delle 10, 16 e 28 settimane dopo la randomizzazione, indagare la dose giornaliera totale di steroidi nei partecipanti al controllo biochimico.
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10, 16 e 28 settimane di trattamento randomizzato
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Confrontare Chronocort con IRHC in termini di impatto sulla QoL utilizzando i rimanenti sottodomini SF-36® autocompletati (esclusa la vitalità).
Lasso di tempo: Basale a 4, 10, 16 e settimane di trattamento randomizzato
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La variazione rispetto al basale a 4, 10, 16 e 28 settimane di trattamento randomizzato in termini di QoL utilizzando i restanti sottodomini SF 36® autocompilati (esclusa la vitalità) sarà riepilogata e confrontata tra i bracci di trattamento.
L'SF-36 misura otto scale: funzionamento fisico (PF), ruolo fisico (RP), dolore corporeo (BP), salute generale (GH), vitalità (VT), funzionamento sociale (SF), ruolo emotivo (RE) e salute mentale (MH).
Tutte le componenti contribuiscono in proporzioni diverse alle misure complessive.
Laddove il punteggio minimo è 0 e il punteggio massimo è 100, un punteggio elevato è un punteggio più favorevole.
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Basale a 4, 10, 16 e settimane di trattamento randomizzato
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Confrontare Chronocort con IRHC in termini di impatto dell'osteocalcina sul marcatore osseo.
Lasso di tempo: Basale a 4, 10, 16 e 28 settimane di trattamento randomizzato
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La variazione dei livelli di osteocalcina dal basale a 4, 10, 16 e 28 settimane di trattamento randomizzato sarà riepilogata e confrontata tra i bracci di trattamento.
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Basale a 4, 10, 16 e 28 settimane di trattamento randomizzato
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Confrontare Chronocort con IRHC in termini di impatto sulla vigilanza.
Lasso di tempo: Basale a 4, 10, 16 e 28 settimane di trattamento randomizzato
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Il cambiamento dal basale a 4, 10, 16 e 28 settimane di trattamento randomizzato in stato di allerta sarà riepilogato e confrontato tra i bracci di trattamento.
La vigilanza sarà valutata utilizzando una scala analogica visiva (VAS), che è una scala di 10 cm che va da "Nebbia cerebrale: incapace di svolgere le normali attività quotidiane" a "Pienamente vigile: in grado di eseguire facilmente le normali attività quotidiane".
Un punteggio più alto indica un risultato migliore.
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Basale a 4, 10, 16 e 28 settimane di trattamento randomizzato
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Confrontare Chronocort con IRHC in termini di impatto su 11 chetotestosterone.
Lasso di tempo: 28 settimane
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La variazione dal basale alla fine di 28 settimane di trattamento randomizzato nei livelli sierici di chetotestosterone 11 sarà riepilogata e confrontata tra i bracci di trattamento.
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28 settimane
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Confrontare Chronocort con IRHC in termini di impatto sul deidroepiandrosterone (DHEA)
Lasso di tempo: 28 settimane
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La variazione dei livelli sierici di DHEA dal basale alla fine di 28 settimane di trattamento randomizzato sarà riepilogata e confrontata tra i bracci di trattamento.
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28 settimane
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Confrontare Chronocort con IRHC in termini di impatto sul testosterone totale
Lasso di tempo: 28 settimane
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La variazione dal basale al termine di 28 settimane di trattamento randomizzato del testosterone sierico totale sarà riepilogata e confrontata tra i bracci di trattamento per sesso.
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28 settimane
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Confrontare Chronocort con IRHC in termini di impatto sui livelli di ormone follicolo-stimolante (FSH).
Lasso di tempo: Basale a 4, 10, 16 e 28 settimane di trattamento randomizzato
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La variazione dei livelli di FSH (solo donne) dal basale a 4, 10, 16 e 28 settimane di trattamento randomizzato sarà riepilogata e confrontata tra i bracci di trattamento.
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Basale a 4, 10, 16 e 28 settimane di trattamento randomizzato
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Valutare le variazioni della dose durante il periodo di studio - Incidenza
Lasso di tempo: 28 settimane
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L'incidenza delle modifiche della dose ad ogni visita fino alla fine delle 28 settimane di trattamento randomizzato e complessiva sarà riepilogata per braccio di trattamento.
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28 settimane
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Per valutare le variazioni della dose durante il periodo di studio - Variazione in mg
Lasso di tempo: 28 settimane
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L'entità (in mg) delle variazioni della dose ad ogni visita fino alla fine delle 28 settimane di trattamento randomizzato e in generale sarà riepilogata per braccio di trattamento.
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28 settimane
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Valutare la preferenza per il trattamento.
Lasso di tempo: 28 settimane
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La preferenza dei partecipanti per il trattamento assegnato dopo 28 settimane di trattamento randomizzato rispetto ai trattamenti precedenti sarà riepilogata per braccio di trattamento.
La preferenza del trattamento sarà valutata utilizzando una scala analogica visiva (VAS), che è una scala di 10 cm dove 0 indica "fortemente d'accordo" e 10 indica "fortemente in disaccordo", quando viene chiesto se il partecipante preferisce il farmaco in studio rispetto al solito farmaco a base di idrocortisone.
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28 settimane
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Valutare la sicurezza e la tollerabilità di Chronocort rispetto a IRHC.
Lasso di tempo: 28 settimane
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L'incidenza, la natura, la gravità, la correlazione, la durata, l'esito, la gravità e l'aspettativa degli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) saranno tabulati per braccio di trattamento.
Gli eventi avversi di particolare interesse verranno inoltre tabulati separatamente, con particolare attenzione alle crisi surrenaliche.
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28 settimane
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Valutare la necessità di utilizzare dosi aggiuntive di glucocorticoidi registrando l’uso delle regole di dosaggio sotto stress – Incidenza d’uso
Lasso di tempo: 28 settimane
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L'uso di farmaci dalle confezioni di dosaggio stress o l'uso di qualsiasi trattamento aggiuntivo con glucocorticoidi durante lo studio sarà tabulato per braccio di trattamento e registrato come incidenza di utilizzo.
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28 settimane
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Valutare la necessità di utilizzare dosi aggiuntive di glucocorticoidi registrando l’uso delle regole di dosaggio sotto stress – Durata dell’uso
Lasso di tempo: 28 settimane
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L'uso di farmaci dalle confezioni di dosaggio stress o l'uso di qualsiasi trattamento aggiuntivo con glucocorticoidi durante lo studio sarà tabulato per braccio di trattamento e registrato come durata di utilizzo.
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28 settimane
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Valutare la necessità di utilizzare dosi aggiuntive di glucocorticoidi registrando l'uso delle regole di dosaggio sotto stress - Dose di steroidi
Lasso di tempo: 28 settimane
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L'uso di farmaci dalle confezioni di dosaggio da stress o l'uso di qualsiasi trattamento aggiuntivo con glucocorticoidi durante lo studio sarà tabulato per braccio di trattamento e registrato come dose di steroidi (in mg).
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28 settimane
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Valutare la sicurezza di Chronocort rispetto a IRHC mediante valutazione delle valutazioni di laboratorio sulla sicurezza in base al numero di partecipanti con modifiche nelle valutazioni di laboratorio sulla sicurezza.
Lasso di tempo: 28 settimane (valutato al basale, 4, 10, 16 e 28 settimane)
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Le valutazioni di laboratorio sulla sicurezza, tra cui ematologia, chimica clinica e analisi delle urine, saranno condotte ad ogni visita dopo il trattamento randomizzato e le loro modifiche rispetto al basale saranno riepilogate per braccio di trattamento e aggregate al numero di partecipanti con modifiche nelle valutazioni di laboratorio sulla sicurezza.
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28 settimane (valutato al basale, 4, 10, 16 e 28 settimane)
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Valutare la sicurezza di Chronocort rispetto a IRHC mediante valutazione dell'esame fisico per numero di partecipanti con modifiche nell'esame fisico.
Lasso di tempo: 28 settimane (valutato al basale e 28 settimane)
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Verrà effettuato un esame fisico completo per valutare l'aspetto generale e la salute generale del partecipante e aggregato al numero di partecipanti con cambiamenti nell'esame fisico.
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28 settimane (valutato al basale e 28 settimane)
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Valutare la sicurezza di Chronocort rispetto a IRHC mediante valutazione dei segni vitali per numero di pazienti con variazioni dei segni vitali.
Lasso di tempo: 28 settimane (valutato al basale, 4, 10, 16 e 28 settimane)
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I segni vitali saranno misurati al basale, a 4, 10, 16 e 28 settimane e i loro cambiamenti rispetto al basale saranno riepilogati per braccio di trattamento e aggregati al numero di partecipanti con cambiamenti nei segni vitali.
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28 settimane (valutato al basale, 4, 10, 16 e 28 settimane)
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Valutare la sicurezza di Chronocort rispetto a IRHC mediante valutazione dell'elettrocardiogramma (ECG) in base al numero di pazienti con variazioni dell'ECG.
Lasso di tempo: 28 settimane (valutato al basale e 28 settimane)
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Verrà registrato un singolo ECG a 12 derivazioni al basale e a 28 settimane e le relative variazioni rispetto al basale saranno riepilogate per braccio di trattamento e aggregate al numero di partecipanti con variazioni nell'ECG.
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28 settimane (valutato al basale e 28 settimane)
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Principal Investigator, Neurocrine UK Limited
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
24 maggio 2022
Completamento primario (Effettivo)
2 febbraio 2024
Completamento dello studio (Effettivo)
2 febbraio 2024
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
28 maggio 2021
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
30 settembre 2021
Primo Inserito (Effettivo)
1 ottobre 2021
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
25 marzo 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
21 febbraio 2025
Ultimo verificato
1 febbraio 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie urogenitali
- Malattie del sistema endocrino
- Processi patologici
- Malattie urogenitali maschili
- Malattie urogenitali femminili
- Malattie urogenitali femminili e complicanze della gravidanza
- Metabolismo, errori congeniti
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie metaboliche
- Disturbi gonadici
- Anomalie congenite
- Malattie della ghiandola surrenale
- Disturbi dello sviluppo sessuale
- Anomalie urogenitali
- Metabolismo degli steroidi, errori congeniti
- Iperplasia
- Iperplasia surrenale, congenita
- Sindrome adrenogenitale
- Iperfunzione surrenalica
- Agenti antinfiammatori
- Idrocortisone
- Idrocortisone 17-butirrato 21-propionato
- Acetato di idrocortisone
- Idrocortisone emisuccinato
Altri numeri di identificazione dello studio
- DIUR-014
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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