Comparación de Chronocort versus terapia estándar de reemplazo de hidrocortisona en participantes de 16 años o más con hiperplasia suprarrenal congénita (CONnECT)
21 de febrero de 2025 actualizado por: Neurocrine UK Limited
Un estudio de fase 3, aleatorizado, doble ciego, con control activo, de Chronocort en comparación con la terapia de reemplazo de hidrocortisona de liberación inmediata en participantes de 16 años o más con hiperplasia suprarrenal congénita
Este estudio es un estudio de fase III aleatorizado, doble ciego, con control activo de Chronocort® en comparación con la terapia de reemplazo de hidrocortisona de liberación inmediata en participantes de 16 años o más con hiperplasia suprarrenal congénita.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El estudio comparará la eficacia, seguridad y tolerabilidad de Chronocort dos veces al día con la terapia de reemplazo de hidrocortisona de liberación inmediata (IRHC) dos veces al día (Cortef®) durante un período de tratamiento aleatorizado de hasta 52 semanas en participantes de 16 años o más con enfermedad congénita clásica conocida. Hiperplasia suprarrenal (CAH) por deficiencia de 21 hidroxilasa.
La evaluación de eficacia primaria de la tasa de respuesta bioquímica y la evaluación secundaria clave de la tasa de respuesta a la dosis se evaluarán después de 52 semanas de tratamiento aleatorizado.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
55
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
California
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Diurnal Investigational Site in Los Angeles
-
Orange, California, Estados Unidos, 92868
- Diurnal Investigational Site in Orange
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
- Diurnal Investigational Site in Jacksonville
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52224
- Diurnal Investigational Site in Iowa
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892-1932
- Diurnal Investigational Site in Maryland
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- Diurnal Investigational Site in Michigan
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55901
- Diurnal Investigational Site in Rochester
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89148
- Diurnal Investigational Site in Nevada
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
- Diurnal Investigational Site in Dallas
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Diurnal Investigational Site in Seattle
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Diurnal Investigational Site in Milwaukee
-
-
-
-
-
Bordeaux, Francia, 33604
- Diurnal Investigational Site in Pessac
-
Lyon, Francia, 69677
- Diurnal Investigational Site in Bron
-
Paris, Francia, 75651
- Diurnal Investigational Site in Paris
-
Toulouse, Francia, 31059
- Diurnal Investigational Site in Toulouse (Children's Hospital)
-
Toulouse, Francia, 31059
- Diurnal Investigational Site in Toulouse
-
-
Normandy
-
Caen, Normandy, Francia, 14033
- Diurnal Investigational Site in Caen
-
-
-
-
Kanagawa
-
Yokohama-shi, Kanagawa, Japón, 241-0811
- Diurnal Investigational Site in Asahi-ku
-
-
Tokyo
-
Bunkyō-Ku, Tokyo, Japón, 113-8519
- Diurnal Investigational Site in Yushima
-
Setagaya-Ku, Tokyo, Japón, 157-8535
- Diurnal Investigational Site in Okura
-
Shinjuku-Ku, Tokyo, Japón, 162-8655
- Diurnal Investigational Site in Toyama
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
16 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Los participantes masculinos o femeninos deben tener 16 años o más al momento de firmar el consentimiento/asentimiento informado.
- En participantes menores de 18 años, la velocidad de altura debe ser inferior a 2 cm/año en el último año y la pubertad debe estar completa (etapa V de Tanner).
- Participantes con CAH clásica conocida debido a deficiencia de 21 hidroxilasa diagnosticada en la infancia con 17-OHP elevado documentado (en cualquier momento) y con o sin A4 elevado y actualmente tratados con hidrocortisona, prednisona, prednisolona o dexametasona (o una combinación de los glucocorticoides mencionados anteriormente) y en terapia estable con glucocorticoides durante un mínimo de 3 meses.
- Los participantes que reciben fludrocortisona deben tener una dosis estable documentada durante un mínimo de 3 meses antes de la inscripción y deben tener niveles estables de renina en la selección.
- Las participantes femeninas en edad fértil y todos los participantes masculinos deben aceptar el uso de un método anticonceptivo aceptado durante el estudio.
- Una participante femenina es elegible para participar si no está embarazada, no está amamantando y no es una mujer en edad fértil (WOCBP) o tiene una prueba de embarazo negativa al ingresar al estudio. Nota: las mujeres que presenten oligomenorrea o amenorrea que tengan ≤55 años deben considerarse potencialmente fértiles y, por lo tanto, deben someterse a pruebas de embarazo como todas las demás participantes femeninas.
- Capaz de dar consentimiento/asentimiento informado firmado que incluye el cumplimiento de los requisitos y restricciones enumerados en el formulario de consentimiento informado (ICF) y en este protocolo.
Criterio de exclusión:
- Evidencia clínica o bioquímica de enfermedad hepática o renal, p. creatinina > 2 veces el límite superior de lo normal (LSN) o pruebas de función hepática elevadas (alanina aminotransferasa [ALT] o aspartato aminotransferasa [AST] > 2 veces el ULN).
- Antecedentes de suprarrenalectomía bilateral.
- Antecedentes de malignidad (aparte del carcinoma de células basales tratado con éxito > 26 semanas antes del ingreso al estudio).
- Participantes que tienen diabetes tipo 1 o reciben insulina regular, tienen diabetes no controlada o tienen una HbA1c de detección superior al 8%.
- Signos persistentes de insuficiencia suprarrenal o el participante no tolera el tratamiento al final del período de preinclusión de 4 semanas.
- Participantes con cualquier otra condición médica o psiquiátrica importante que, en opinión del investigador, impediría la participación en el estudio.
- Participantes que toman esteroides inhalados, tópicos, nasales u orales diarios regulares para cualquier indicación que no sea CAH.
- Condición comórbida que requiere la administración diaria de un medicamento o el consumo de cualquier material que interfiere con el metabolismo de los glucocorticoides.
- Participantes que reciben una dosis de hidrocortisona <10 mg en la selección o la dosis equivalente de hidrocortisona.
- Los participantes que anticipan el uso profiláctico regular de esteroides adicionales, p. para el ejercicio extenuante.
- Participación en otro estudio clínico de un fármaco o dispositivo en investigación o con licencia dentro de las 12 semanas anteriores a la selección.
- Inclusión en cualquier estudio de investigación traslacional o de historia natural que requiera la evaluación de los niveles de andrógenos durante el período de estudio fuera de las evaluaciones de este protocolo.
- Participantes que hayan estado expuestos previamente a Chronocort en cualquier estudio diurno.
- Participantes que habitualmente trabajan en turnos de noche y, por lo tanto, no duermen durante las horas nocturnas habituales.
- Participantes que a juicio del Investigador no podrán cumplir con los requisitos del protocolo.
- Participantes con hipersensibilidad conocida a cualquiera de los componentes de las cápsulas de Chronocort, las tabletas de Cortef o las cápsulas de placebo.
- Participantes con galactosemia congénita, malabsorción de glucosa y galactosa, o con deficiencia de lactasa.
- Participantes con un peso corporal de 45 kg o menos.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Cronocort
Los participantes recibieron cronocort a una dosis inicial de 30 miligramos (mg), con ajustes de dosis hasta 25, 20 o 15 mg en función de los síntomas de insuficiencia suprarrenal y los niveles de andrógenos.
Se usó placebo para el ajuste de la dosis para mantener el cegamiento.
|
Placebo a juego
Cápsula de liberación modificada de hidrocortisona sobrecapsulada para la administración oral.
Otros nombres:
|
|
Comparador activo: Cortina
Los participantes recibieron Cortef a una dosis inicial de 30 mg, con ajustes de dosis a 25, 20 o 15 mg en función de los síntomas de insuficiencia suprarrenal y los niveles de andrógenos.
Se usó placebo para el ajuste de la dosis para mantener el cegamiento.
|
Placebo a juego
Tableta de liberación inmediata de hidrocortisona sobrealvapsulada para la administración oral.
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Porcentaje de participantes que respondían bioquímicos en la semana 28
Periodo de tiempo: Semana 28
|
La respuesta bioquímica se definió como un participante que a) estaba en control bioquímico en la evaluación de las 08:00 y b) recibía una dosis diaria total de hidrocortisona de no más de 25 mg si el participante estaba en control bioquímico al inicio o no más que más que 30 mg si el participante no estaba en control bioquímico al inicio. El control bioquímico se definió como una concentración de 17-OHP igual a o por debajo del límite superior para el control óptimo (1200 ng/dL [36.4 nmol/L]) y una concentración de A4 igual o por debajo del límite superior del rango de referencia (150 Ng/DL [5.2 nmol/L] para hombres y 200 ng/dl [7.0 nmol/L] para mujeres). La evaluación de la eficacia en la semana 28 fue un compuesto de la visita al tratamiento de cada participante más cerca en el tiempo hasta 28 semanas después de la aleatorización. |
Semana 28
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Porcentaje de participantes que respondieron a la dosis en la semana 28
Periodo de tiempo: Semana 28
|
La respuesta a la dosis se definió como un participante que a) recibía una dosis diaria total de hidrocortisona de no más de 25 mg yb) estaba en control bioquímico en la evaluación de las 08:00. La evaluación de la eficacia en la semana 28 fue un compuesto de la visita al tratamiento de cada participante más cerca en el tiempo hasta 28 semanas después de la aleatorización. |
Semana 28
|
|
Dosis diaria total de hidrocortisona en la semana 28
Periodo de tiempo: Semana 28
|
La media de mínimos cuadrados (LS) se evaluó utilizando medidas repetidas de modelo mixto (MMRM). La evaluación de la eficacia en la semana 28 fue un compuesto de la visita al tratamiento de cada participante más cerca en el tiempo hasta 28 semanas después de la aleatorización. |
Semana 28
|
|
Número de participantes en control bioquímico
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 28
|
El control bioquímico se definió como una concentración de 17-OHP (evaluada a las 08:00) igual o inferior al límite superior para un control óptimo (1200 ng/dL [36.4 nmol/L]) y una concentración de A4 igual o debajo de la parte superior Límite del rango de referencia (150 ng/dl [5.2 nmol/L] para hombres y 200 ng/dl [7.0 nmol/L] para mujeres). La evaluación de la eficacia en la semana 28 fue un compuesto de la visita al tratamiento de cada participante más cerca en el tiempo hasta 28 semanas después de la aleatorización. |
Línea de base y semana 28
|
|
Cambio desde el inicio en la media de 08:00 y 13:00 niveles de 17-OHP en la semana 28
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 28
|
La media LS se evaluó mediante el análisis de covarianza (ANCOVA).
La evaluación de la eficacia en la semana 28 fue un compuesto de la visita al tratamiento de cada participante más cerca en el tiempo hasta 28 semanas después de la aleatorización.
|
Línea de base, semana 28
|
|
Cambio desde el inicio en la media de 08:00 y 13:00 niveles de A4 en la semana 28
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 28
|
La media de LS se evaluó usando ANCOVA.
La evaluación de la eficacia en la semana 28 fue un compuesto de la visita al tratamiento de cada participante más cerca en el tiempo hasta 28 semanas después de la aleatorización.
|
Línea de base, semana 28
|
|
Número de participantes con regularidad menstrual (mujeres solo de potencial de maternidad) en la semana 28
Periodo de tiempo: Semana 28
|
Los datos se presentan para el número de participantes con ciclos menstruales mensuales, ciclos menstruales mensuales y el número de participantes con oligomenorrea y amenorrea. La oligomenorrea se definió como menos de 9 ciclos menstruales por año o duración del ciclo> 35 días y amenorrea como menstruaciones ausentes durante ≥ 3 meses. La evaluación de la eficacia en la semana 28 fue un compuesto de la visita al tratamiento de cada participante más cerca en el tiempo hasta 28 semanas después de la aleatorización. |
Semana 28
|
|
Cambio desde el inicio en los niveles de hormonas luteinizantes (solo hombres) en la semana 28
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 28
|
La media de LS se evaluó usando ANCOVA.
La evaluación de la eficacia en la semana 28 fue un compuesto de la visita al tratamiento de cada participante más cerca en el tiempo hasta 28 semanas después de la aleatorización.
|
Línea de base, semana 28
|
|
Porcentaje de cambio desde el inicio en el tamaño de los tumores de descanso suprarrenal testicular en la semana 28 (solo hombres)
Periodo de tiempo: Semana 28
|
La evaluación de la eficacia en la semana 28 fue un compuesto de la visita al tratamiento de cada participante más cerca en el tiempo hasta 28 semanas después de la aleatorización.
|
Semana 28
|
|
Cambio desde la línea de base en el hirsutismo en la semana 28 utilizando el puntaje Ferriman-Gallwey (solo mujeres) en la semana 28
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 28
|
La puntuación Ferriman-Gallwey es un método utilizado para evaluar y cuantificar el hirsutismo en las mujeres. Una puntuación total <8 se considera normal, mientras que una puntuación de 8 a 15 indica hirsutismo leve. Una puntuación> 15 indica hirsutismo moderado o severo. El puntaje Ferriman-Gallwey varió de 0 a 36. Una puntuación más alta indicó más hirsutismo. Se informa el cambio desde el inicio (cambio negativo desde la mejora indicada). La media de LS se evaluó usando ANCOVA. La evaluación de la eficacia en la semana 28 fue un compuesto de la visita al tratamiento de cada participante más cerca en el tiempo hasta 28 semanas después de la aleatorización. |
Línea de base, semana 28
|
|
Cambio desde el inicio en el acné utilizando la escala de ACNE de evaluación global (GEA) (solo mujeres) en la semana 28
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 28
|
La gravedad del acné se evaluó de acuerdo con la escala GEA, que varió de 0 (claro. Sin lesiones) a 5 (muy severa). Una puntuación más alta indicó una mayor gravedad del acné. Se informa el cambio desde el inicio (cambio negativo desde la mejora indicada). La media de LS se evaluó usando ANCOVA. La evaluación de la eficacia en la semana 28 fue un compuesto de la visita al tratamiento de cada participante más cerca en el tiempo hasta 28 semanas después de la aleatorización. |
Línea de base, semana 28
|
|
Cambio desde la línea de base en niveles de porcentaje de hemoglobina glucos (HbA1c) en la semana 28
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 28
|
La media de LS fue evaluada por ANCOVA.
La evaluación de la eficacia en la semana 28 fue un compuesto de la visita al tratamiento de cada participante más cerca en el tiempo hasta 28 semanas después de la aleatorización.
|
Línea de base, semana 28
|
|
Cambio desde la línea de base en la circunferencia de la cintura en la semana 28
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 28
|
La media de LS se evaluó usando ANCOVA.
La evaluación de la eficacia en la semana 28 fue un compuesto de la visita al tratamiento de cada participante más cerca en el tiempo hasta 28 semanas después de la aleatorización.
|
Línea de base, semana 28
|
|
Cambiar desde la línea de base en el peso corporal en la semana 28
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 28
|
La media de LS fue evaluada por ANCOVA.
La evaluación de la eficacia en la semana 28 fue un compuesto de la visita al tratamiento de cada participante más cerca en el tiempo hasta 28 semanas después de la aleatorización.
|
Línea de base, semana 28
|
|
Cambio de la calidad de vida basal utilizando el estudio de resultados médicos autocompletados 36-ítem Forma corta Encuesta de salud (SF-36) Puntuación total para los componentes físicos y mentales y el subdominio de la vitalidad en la semana 28
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 28
|
SF-36 evalúa aspectos de la salud funcional y el bienestar. El componente físico tiene 4 subescalas: función física, limitaciones de roles debido a problemas físicos, dolor y percepción general de salud; y el componente mental tiene 4 subcalales: vitalidad, función social, limitaciones de roles debido a problemas emocionales y salud mental. Se presentan puntajes totales para el componente físico y mental, así como el puntaje de la subcala para la vitalidad. Los puntajes se resumieron y se transformaron en un rango de 0 a 100; 0 = peor, y 100 = mejor resultado. Los puntajes más altos indicaron un mejor resultado. Se informa el cambio desde el inicio (cambio positivo desde la mejora indicada). La media de LS fue evaluada por ANCOVA. La evaluación de la eficacia en la semana 28 fue un compuesto de la visita al tratamiento de cada participante más cerca en el tiempo hasta 28 semanas después de la aleatorización. |
Línea de base, semana 28
|
Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Comparar Chronocort con IRHC en términos de beneficio clínico neto después de 28 semanas de tratamiento aleatorio
Periodo de tiempo: 28 semanas
|
Esta es una medida estadística de una combinación de resultados que se enumeran a continuación (hirsutismo, regularidad menstrual, acné, TART, niveles de LH, recuento de espermatozoides, peso corporal, HbA1c, circunferencia de la cintura, SF-36 y MAF).
Los resultados de cada medida se comparan entre individuos sobre una base categórica: mejorado/no mejorado.
Las estadísticas resumidas de los resultados muestran qué brazo tiene la mayor mejora general en el estado de salud.
|
28 semanas
|
|
Comparar Chronocort con IRHC en términos de beneficio clínico neto después de 28 semanas de tratamiento aleatorio - Regularidad menstrual
Periodo de tiempo: 28 semanas
|
La probabilidad de que un participante elegido al azar del grupo de Chronocort muestre más beneficio clínico después de 28 semanas de tratamiento aleatorio que un participante elegido al azar del grupo de IRHC (la probabilidad de beneficio clínico neto).
La comparación entre los participantes se basará en la regularidad menstrual, que se registra mediante un diario electrónico de participantes para todas las mujeres premenopáusicas (solo en mujeres premenopáusicas sin histerectomía y que no usan anticonceptivos hormonales)
|
28 semanas
|
|
Comparar Chronocort con IRHC en términos de beneficio clínico neto después de 28 semanas de tratamiento aleatorio - Hirsutismo
Periodo de tiempo: 28 semanas
|
La probabilidad de que un participante elegido al azar del grupo de Chronocort muestre más beneficio clínico después de 28 semanas de tratamiento aleatorio que un participante elegido al azar del grupo de IRHC (la probabilidad de beneficio clínico neto).
La comparación entre los participantes se basará en el hirsutismo (solo mujeres) utilizando una escala visual analógica (EVA), que es una escala de 10 cm que va desde "Sin cabello" hasta "La mayor cantidad de crecimiento de cabello jamás experimentado" completada por el participante y también se evaluará el hirsutismo objetivo. evaluado por el investigador utilizando la puntuación de Ferriman-Gallway.
Se otorga una puntuación de 1 a 4 para nueve áreas del cuerpo.
Una puntuación total inferior a 8 se considera normal, una puntuación de 8 a 15 indica hirsutismo leve y una puntuación superior a 15 indica hirsutismo moderado o grave.
Una puntuación de 0 indica ausencia de pelo terminal.
|
28 semanas
|
|
Comparar Chronocort con IRHC en términos de beneficio clínico neto después de 28 semanas de tratamiento aleatorizado - Acné
Periodo de tiempo: 28 semanas
|
La probabilidad de que un participante elegido al azar del grupo de Chronocort muestre más beneficio clínico después de 28 semanas de tratamiento aleatorio que un participante elegido al azar del grupo de IRHC (la probabilidad de beneficio clínico neto).
La comparación entre los participantes se basará en el acné subjetivo (solo mujeres) utilizando una escala analógica visual (EVA), que es una escala de 10 cm que va desde "Sin acné" hasta "El peor acné de todos los tiempos" completada por el participante y también se evaluará el acné objetivo. evaluado mediante la Escala de Evaluación Global del Acné (GEA), donde el investigador otorga una puntuación de 1 a 5, donde 0 es "Claro, sin lesiones" y 1 es "Casi claro".
Casi sin lesiones', 2 es 'Leve', 3 es 'Moderado', 4 es 'Grave' y 5 es 'Muy grave'.
|
28 semanas
|
|
Comparar Chronocort con IRHC en términos de beneficio clínico neto después de 28 semanas de tratamiento aleatorio - tamaño de TART
Periodo de tiempo: 28 semanas
|
La probabilidad de que un participante elegido al azar del grupo de Chronocort muestre más beneficio clínico después de 28 semanas de tratamiento aleatorio que un participante elegido al azar del grupo de IRHC (la probabilidad de beneficio clínico neto).
La comparación entre los participantes se basará en el tamaño de TART (solo hombres) medido mediante ultrasonido.
|
28 semanas
|
|
Comparar Chronocort con IRHC en términos de beneficio clínico neto después de 28 semanas de tratamiento aleatorio - Nivel de LH
Periodo de tiempo: 28 semanas
|
La probabilidad de que un participante elegido al azar del grupo de Chronocort muestre más beneficio clínico después de 28 semanas de tratamiento aleatorio que un participante elegido al azar del grupo de IRHC (la probabilidad de beneficio clínico neto).
La comparación entre los participantes se basará en los niveles de LH (solo hombres).
|
28 semanas
|
|
Comparar Chronocort con IRHC en términos de beneficio clínico neto después de 28 semanas de tratamiento aleatorio - Sperm Count
Periodo de tiempo: 28 semanas
|
La probabilidad de que un participante elegido al azar del grupo de Chronocort muestre más beneficio clínico después de 28 semanas de tratamiento aleatorio que un participante elegido al azar del grupo de IRHC (la probabilidad de beneficio clínico neto).
La comparación entre los participantes se basará en el recuento de espermatozoides (solo hombres) medido con el kit de prueba.
|
28 semanas
|
|
Comparar Chronocort con IRHC en términos de beneficio clínico neto después de 28 semanas de tratamiento aleatorio - Peso corporal
Periodo de tiempo: 28 semanas
|
La probabilidad de que un participante elegido al azar del grupo de Chronocort muestre más beneficio clínico después de 28 semanas de tratamiento aleatorio que un participante elegido al azar del grupo de IRHC (la probabilidad de beneficio clínico neto).
La comparación entre los participantes se basará en el peso corporal medido en cada visita, sin ropa exterior ni zapatos.
|
28 semanas
|
|
Comparar Chronocort con IRHC en términos de beneficio clínico neto después de 28 semanas de tratamiento aleatorio: HbA1c
Periodo de tiempo: 28 semanas
|
La probabilidad de que un participante elegido al azar del grupo de Chronocort muestre más beneficio clínico después de 28 semanas de tratamiento aleatorio que un participante elegido al azar del grupo de IRHC (la probabilidad de beneficio clínico neto).
La comparación entre los participantes se basará en la HbA1c medida en cada visita después de la visita 1.
|
28 semanas
|
|
Comparar Chronocort con IRHC en términos de beneficio clínico neto después de 28 semanas de tratamiento aleatorio - Circunferencia de la cintura
Periodo de tiempo: 28 semanas
|
La probabilidad de que un participante elegido al azar del grupo de Chronocort muestre más beneficio clínico después de 28 semanas de tratamiento aleatorio que un participante elegido al azar del grupo de IRHC (la probabilidad de beneficio clínico neto).
La comparación entre los participantes se basará en la circunferencia de la cintura medida en cada visita.
|
28 semanas
|
|
Comparar Chronocort con IRHC en términos de beneficio clínico neto después de 28 semanas de tratamiento aleatorio - SF-36®
Periodo de tiempo: 28 semanas
|
La probabilidad de que un participante elegido al azar del grupo de Chronocort muestre más beneficio clínico después de 28 semanas de tratamiento aleatorio que un participante elegido al azar del grupo de IRHC (la probabilidad de beneficio clínico neto).
La comparación entre los participantes se basará en la puntuación total del SF-36® autocompletada.
El SF-36 mide ocho escalas: funcionamiento físico (PF), rol físico (RP), dolor corporal (BP), salud general (GH), vitalidad (VT), funcionamiento social (SF), rol emocional (RE) y salud mental (SM).
Todos los componentes contribuyen en diferentes proporciones a las medidas generales.
Donde la puntuación mínima es 0 y la puntuación máxima es 100 y una puntuación alta es una puntuación más favorable.
|
28 semanas
|
|
Comparar Chronocort con IRHC en términos de beneficio clínico neto después de 28 semanas de tratamiento aleatorio - Evaluación multidimensional de la fatiga (MAF)
Periodo de tiempo: 28 semanas
|
La probabilidad de que un participante elegido al azar del grupo de Chronocort muestre más beneficio clínico después de 28 semanas de tratamiento aleatorio que un participante elegido al azar del grupo de IRHC (la probabilidad de beneficio clínico neto).
La comparación entre los participantes se basará en la puntuación de la Evaluación Multidimensional de Fatiga (MAF).
La MAF es una escala de 16 ítems que mide la fatiga según cuatro dimensiones: grado y gravedad, malestar que causa, momento de la fatiga y su impacto en diversas actividades de la vida diaria, con un rango de puntuación de 1 a 10 por ítem a dar una puntuación de fatiga global de hasta 50 y una puntuación alta indica un peor resultado.
|
28 semanas
|
|
Investigar la correlación entre el control bioquímico a las 10, 16 y 28 semanas después de la aleatorización con la dosis diaria total en los momentos correspondientes.
Periodo de tiempo: 10, 16 y 28 semanas de tratamiento aleatorio
|
En cada una de las semanas 10, 16 y 28 después de la aleatorización, investigue la dosis diaria total de esteroides en los participantes en control bioquímico.
|
10, 16 y 28 semanas de tratamiento aleatorio
|
|
Comparar Chronocort con IRHC en términos del impacto en la calidad de vida utilizando los subdominios SF-36® autocompletados restantes (excluyendo vitalidad).
Periodo de tiempo: Valor inicial a las 4, 10, 16 y semanas de tratamiento aleatorio
|
El cambio desde el inicio hasta las 4, 10, 16 y 28 semanas de tratamiento aleatorio en la calidad de vida utilizando los subdominios SF 36® autocompletados restantes (excluyendo vitalidad) se resumirá y comparará entre los brazos de tratamiento.
El SF-36 mide ocho escalas: funcionamiento físico (PF), rol físico (RP), dolor corporal (BP), salud general (GH), vitalidad (VT), funcionamiento social (SF), rol emocional (RE) y salud mental (SM).
Todos los componentes contribuyen en diferentes proporciones a las medidas generales.
Cuando la puntuación mínima es 0 y la puntuación máxima es 100, una puntuación alta es una puntuación más favorable.
|
Valor inicial a las 4, 10, 16 y semanas de tratamiento aleatorio
|
|
Comparar Chronocort con IRHC en términos del impacto sobre el marcador óseo de la osteocalcina.
Periodo de tiempo: Valor inicial a las 4, 10, 16 y 28 semanas de tratamiento aleatorio
|
El cambio desde el inicio hasta las 4, 10, 16 y 28 semanas de tratamiento aleatorio en los niveles de osteocalcina se resumirá y comparará entre los brazos de tratamiento.
|
Valor inicial a las 4, 10, 16 y 28 semanas de tratamiento aleatorio
|
|
Comparar Chronocort con IRHC en términos del impacto sobre el estado de alerta.
Periodo de tiempo: Valor inicial a las 4, 10, 16 y 28 semanas de tratamiento aleatorio
|
El cambio desde el inicio hasta las 4, 10, 16 y 28 semanas de tratamiento aleatorio en estado de alerta se resumirá y comparará entre los brazos de tratamiento.
El estado de alerta se evaluará mediante una escala visual analógica (EVA), que es una escala de 10 cm que va desde 'Neblina cerebral: incapaz de realizar tareas diarias normales' hasta 'Alerta total: capaz de realizar tareas diarias normales fácilmente'.
Una puntuación más alta indica un mejor resultado.
|
Valor inicial a las 4, 10, 16 y 28 semanas de tratamiento aleatorio
|
|
Comparar Chronocort con IRHC en términos del impacto sobre la 11 cetotestosterona.
Periodo de tiempo: 28 semanas
|
El cambio desde el inicio hasta el final de 28 semanas de tratamiento aleatorio en los niveles séricos de 11 cetotestosterona se resumirá y comparará entre los brazos de tratamiento.
|
28 semanas
|
|
Comparar Chronocort con IRHC en términos del impacto sobre la dehidroepiandrosterona (DHEA)
Periodo de tiempo: 28 semanas
|
El cambio desde el inicio hasta el final de 28 semanas de tratamiento aleatorio en los niveles séricos de DHEA se resumirá y comparará entre los brazos de tratamiento.
|
28 semanas
|
|
Comparar Chronocort con IRHC en términos del impacto sobre la testosterona total
Periodo de tiempo: 28 semanas
|
El cambio desde el inicio hasta el final de 28 semanas de tratamiento aleatorio en la testosterona total sérica se resumirá y comparará entre los brazos de tratamiento por sexo.
|
28 semanas
|
|
Comparar Chronocort con IRHC en términos del impacto sobre los niveles de la hormona folículo estimulante (FSH).
Periodo de tiempo: Valor inicial a las 4, 10, 16 y 28 semanas de tratamiento aleatorio
|
El cambio desde el inicio hasta las 4, 10, 16 y 28 semanas de tratamiento aleatorio en los niveles de FSH (solo mujeres) se resumirá y comparará entre los brazos de tratamiento.
|
Valor inicial a las 4, 10, 16 y 28 semanas de tratamiento aleatorio
|
|
Evaluar los cambios de dosis durante el período de estudio - Incidencia
Periodo de tiempo: 28 semanas
|
La incidencia de cambios de dosis en cada visita hasta el final de las 28 semanas de tratamiento aleatorio y en general se resumirá por brazo de tratamiento.
|
28 semanas
|
|
Para evaluar los cambios de dosis durante el período de estudio: cambio en mg
Periodo de tiempo: 28 semanas
|
El alcance (en mg) de los cambios de dosis en cada visita hasta el final de las 28 semanas de tratamiento aleatorio y en general se resumirá por brazo de tratamiento.
|
28 semanas
|
|
Evaluar la preferencia por el tratamiento.
Periodo de tiempo: 28 semanas
|
La preferencia de los participantes por el tratamiento asignado después de 28 semanas de tratamiento aleatorio en comparación con tratamientos anteriores se resumirá por brazo de tratamiento.
La preferencia de tratamiento se evaluará mediante una escala analógica visual (EVA), que es una escala de 10 cm donde 0 indica "Muy de acuerdo" y 10 indica "Muy en desacuerdo", cuando se le pregunta si el participante prefiere el medicamento del estudio a su medicación habitual con hidrocortisona.
|
28 semanas
|
|
Evaluar la seguridad y tolerabilidad de Chronocort en relación con IRHC.
Periodo de tiempo: 28 semanas
|
La incidencia, naturaleza, gravedad, relación, duración, resultado, gravedad y expectativa de los eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) se tabularán por grupo de tratamiento.
Los EA de especial interés también se tabularán por separado, con especial atención a las crisis suprarrenales.
|
28 semanas
|
|
Evaluar la necesidad del uso de dosis adicionales de glucocorticoides mediante el registro del uso de reglas de dosificación de estrés - Incidencia de uso
Periodo de tiempo: 28 semanas
|
El uso de medicamentos de los paquetes de dosificación de estrés o el uso de cualquier tratamiento adicional con glucocorticoides durante el estudio se tabulará por grupo de tratamiento y se registrará como incidencia de uso.
|
28 semanas
|
|
Evaluar la necesidad del uso de dosis adicionales de glucocorticoides mediante el registro del uso de reglas de dosificación de estrés - Duración del uso
Periodo de tiempo: 28 semanas
|
El uso de medicamentos de los paquetes de dosificación de estrés o el uso de cualquier tratamiento adicional con glucocorticoides durante el estudio se tabulará por grupo de tratamiento y se registrará como duración del uso.
|
28 semanas
|
|
Evaluar la necesidad del uso de dosis adicionales de glucocorticoides mediante el registro del uso de reglas de dosificación de estrés - Dosis de esteroide
Periodo de tiempo: 28 semanas
|
El uso de medicamentos de los paquetes de dosificación de estrés o el uso de cualquier tratamiento adicional con glucocorticoides durante el estudio se tabulará por brazo de tratamiento y se registrará como dosis de esteroide (en mg).
|
28 semanas
|
|
Evaluar la seguridad de Chronocort en comparación con IRHC mediante la evaluación de las evaluaciones de laboratorio de seguridad por número de participantes con cambios en las evaluaciones de laboratorio de seguridad.
Periodo de tiempo: 28 semanas (evaluado al inicio del estudio, a las 4, 10, 16 y 28 semanas)
|
Se realizarán evaluaciones de laboratorio de seguridad que incluyen hematología, química clínica y análisis de orina en cada visita después del tratamiento aleatorio y sus cambios desde el inicio se resumirán por brazo de tratamiento y se agregarán al número de participantes con cambios en las evaluaciones de laboratorio de seguridad.
|
28 semanas (evaluado al inicio del estudio, a las 4, 10, 16 y 28 semanas)
|
|
Evaluar la seguridad de Chronocort en comparación con IRHC mediante la evaluación del examen físico por número de participantes con cambios en el examen físico.
Periodo de tiempo: 28 semanas (Evaluado al inicio y a las 28 semanas)
|
Se realizará un examen físico completo para evaluar la apariencia general y la salud general del participante y se agregará al número de participantes con cambios en el examen físico.
|
28 semanas (Evaluado al inicio y a las 28 semanas)
|
|
Evaluar la seguridad de Chronocort en comparación con IRHC mediante la evaluación de los signos vitales por número de pacientes con cambios en los signos vitales.
Periodo de tiempo: 28 semanas (evaluado al inicio del estudio, a las 4, 10, 16 y 28 semanas)
|
Los signos vitales se medirán al inicio, a las 4, 10, 16 y 28 semanas y sus cambios desde el inicio se resumirán por brazo de tratamiento y se agregarán al número de participantes con cambios en los signos vitales.
|
28 semanas (evaluado al inicio del estudio, a las 4, 10, 16 y 28 semanas)
|
|
Evaluar la seguridad de Chronocort en comparación con IRHC mediante la evaluación del electrocardiograma (ECG) por número de pacientes con cambios en el ECG.
Periodo de tiempo: 28 semanas (Evaluado al inicio y a las 28 semanas)
|
Se registrará un único ECG de 12 derivaciones al inicio y a las 28 semanas y sus cambios desde el inicio se resumirán por brazo de tratamiento y se agregarán al número de participantes con cambios en el ECG.
|
28 semanas (Evaluado al inicio y a las 28 semanas)
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Principal Investigator, Neurocrine UK Limited
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
24 de mayo de 2022
Finalización primaria (Actual)
2 de febrero de 2024
Finalización del estudio (Actual)
2 de febrero de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
28 de mayo de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
30 de septiembre de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
1 de octubre de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
25 de marzo de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de febrero de 2025
Última verificación
1 de febrero de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades urogenitales
- Enfermedades del sistema endocrino
- Procesos Patológicos
- Enfermedades urogenitales masculinas
- Enfermedades urogenitales femeninas
- Enfermedades urogenitales femeninas y complicaciones del embarazo
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades metabólicas
- Trastornos gonadales
- Anomalías congénitas
- Enfermedades de las glándulas suprarrenales
- Trastornos del desarrollo sexual
- Anomalías urogenitales
- Metabolismo de esteroides, errores congénitos
- Hiperplasia
- Hiperplasia Suprarrenal Congénita
- Síndrome adrenogenital
- Hiperfunción adrenocortical
- Agentes antiinflamatorios
- Hidrocortisona
- Hidrocortisona 17-butirato 21-propionato
- Acetato de hidrocortisona
- Hemisuccinato de hidrocortisona
Otros números de identificación del estudio
- DIUR-014
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .