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Vergleich von Chronocort versus Standard-Hydrocortison-Ersatztherapie bei Teilnehmern ab 16 Jahren mit angeborener Nebennierenhyperplasie (CONnECT)

21. Februar 2025 aktualisiert von: Neurocrine UK Limited

Eine randomisierte, doppelblinde, aktiv kontrollierte Phase-3-Studie zu Chronocort im Vergleich zu einer Hydrocortison-Ersatztherapie mit sofortiger Freisetzung bei Teilnehmern ab 16 Jahren mit angeborener Nebennierenhyperplasie

Diese Studie ist eine randomisierte, doppelblinde, aktiv kontrollierte Phase-III-Studie zu Chronocort® im Vergleich zu einer Hydrocortison-Ersatztherapie mit sofortiger Freisetzung bei Teilnehmern ab 16 Jahren mit kongenitaler Nebennierenhyperplasie.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Studie wird die Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von zweimal täglich Chronocort mit zweimal täglicher Hydrocortison-Ersatztherapie mit sofortiger Freisetzung (IRHC) (Cortef®) über einen randomisierten Behandlungszeitraum von bis zu 52 Wochen bei Teilnehmern ab 16 Jahren mit bekannter klassischer kongenitaler Therapie vergleichen Nebennierenhyperplasie (CAH) aufgrund von 21-Hydroxylase-Mangel. Die primäre Wirksamkeitsbewertung der biochemischen Ansprechrate und die wichtigste sekundäre Bewertung der Dosis-Ansprechrate werden nach 52 Wochen randomisierter Behandlung bewertet.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

55

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Bordeaux, Frankreich, 33604
        • Diurnal Investigational Site in Pessac
      • Lyon, Frankreich, 69677
        • Diurnal Investigational Site in Bron
      • Paris, Frankreich, 75651
        • Diurnal Investigational Site in Paris
      • Toulouse, Frankreich, 31059
        • Diurnal Investigational Site in Toulouse (Children's Hospital)
      • Toulouse, Frankreich, 31059
        • Diurnal Investigational Site in Toulouse
    • Normandy
      • Caen, Normandy, Frankreich, 14033
        • Diurnal Investigational Site in Caen
  • Japan
    • Kanagawa
      • Yokohama-shi, Kanagawa, Japan, 241-0811
        • Diurnal Investigational Site in Asahi-ku
    • Tokyo
      • Bunkyō-Ku, Tokyo, Japan, 113-8519
        • Diurnal Investigational Site in Yushima
      • Setagaya-Ku, Tokyo, Japan, 157-8535
        • Diurnal Investigational Site in Okura
      • Shinjuku-Ku, Tokyo, Japan, 162-8655
        • Diurnal Investigational Site in Toyama
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Diurnal Investigational Site in Los Angeles
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • Diurnal Investigational Site in Orange
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32207
        • Diurnal Investigational Site in Jacksonville
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52224
        • Diurnal Investigational Site in Iowa
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten, 20892-1932
        • Diurnal Investigational Site in Maryland
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • Diurnal Investigational Site in Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55901
        • Diurnal Investigational Site in Rochester
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Vereinigte Staaten, 89148
        • Diurnal Investigational Site in Nevada
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75235
        • Diurnal Investigational Site in Dallas
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Diurnal Investigational Site in Seattle
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Diurnal Investigational Site in Milwaukee

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliche oder weibliche Teilnehmer müssen zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung/Zustimmung mindestens 16 Jahre alt sein.
  • Bei Teilnehmern < 18 Jahren muss die Höhengeschwindigkeit im letzten Jahr weniger als 2 cm/Jahr betragen und die Pubertät muss abgeschlossen sein (Tanner-Stadium V).
  • Teilnehmer mit bekannter klassischer CAH aufgrund eines in der Kindheit diagnostizierten 21-Hydroxylase-Mangels mit dokumentiertem (zu irgendeinem Zeitpunkt) erhöhtem 17-OHP und mit oder ohne erhöhtem A4 und derzeit mit Hydrocortison, Prednison, Prednisolon oder Dexamethason (oder einer Kombination der oben genannten Glukokortikoide) behandelt und unter stabiler Glukokortikoidtherapie für mindestens 3 Monate.
  • Teilnehmer, die Fludrocortison erhalten, müssen vor der Einschreibung mindestens 3 Monate lang eine dokumentierte stabile Dosis erhalten und beim Screening stabile Reninspiegel aufweisen.
  • Weibliche Teilnehmer im gebärfähigen Alter und alle männlichen Teilnehmer müssen der Anwendung einer anerkannten Verhütungsmethode während der Studie zustimmen.
  • Eine weibliche Teilnehmerin ist zur Teilnahme berechtigt, wenn sie nicht schwanger ist, nicht stillt und entweder keine Frau im gebärfähigen Alter (WOCBP) ist oder bei Eintritt in die Studie einen negativen Schwangerschaftstest hat. Hinweis: Frauen mit Oligomenorrhoe oder Amenorrhoe im Alter von ≤55 Jahren sollten als potenziell fruchtbar betrachtet werden und sollten sich daher wie alle anderen weiblichen Teilnehmerinnen einem Schwangerschaftstest unterziehen.
  • In der Lage, eine unterzeichnete Einverständniserklärung/Einwilligung zu erteilen, die die Einhaltung der Anforderungen und Einschränkungen umfasst, die im Einverständniserklärungsformular (ICF) und in diesem Protokoll aufgeführt sind.

Ausschlusskriterien:

  • Klinischer oder biochemischer Nachweis einer Leber- oder Nierenerkrankung, z. Kreatinin > das 2-fache der oberen Normgrenze (ULN) oder erhöhte Leberfunktionstests (Alanin-Aminotransferase [ALT] oder Aspartat-Aminotransferase [AST] > das 2-fache der ULN).
  • Geschichte der bilateralen Adrenalektomie.
  • Malignität in der Anamnese (außer Basalzellkarzinom, die > 26 Wochen vor Aufnahme in die Studie erfolgreich behandelt wurde).
  • Teilnehmer, die Typ-1-Diabetes haben oder regelmäßig Insulin erhalten, unkontrollierten Diabetes haben oder einen Screening-HbA1c-Wert von mehr als 8 % haben.
  • Anhaltende Anzeichen einer Nebenniereninsuffizienz oder der Teilnehmer verträgt die Behandlung am Ende der 4-wöchigen Einlaufphase nicht.
  • Teilnehmer mit anderen signifikanten medizinischen oder psychiatrischen Erkrankungen, die nach Ansicht des Prüfarztes eine Teilnahme an der Studie ausschließen würden.
  • Teilnehmer, die regelmäßig täglich inhalierte, topische, nasale oder orale Steroide für andere Indikationen als CAH erhalten.
  • Komorbider Zustand, der die tägliche Verabreichung eines Medikaments oder den Konsum von Stoffen erfordert, die den Metabolismus von Glucocorticoiden beeinträchtigen.
  • Teilnehmer, die beim Screening eine Hydrocortison-Dosis von <10 mg oder die entsprechende Hydrocortison-Dosis erhalten.
  • Teilnehmer, die eine regelmäßige prophylaktische Anwendung zusätzlicher Steroide erwarten, z. für anstrengende Übungen.
  • Teilnahme an einer anderen klinischen Studie mit einem Prüfpräparat oder zugelassenen Arzneimittel oder Gerät innerhalb von 12 Wochen vor dem Screening.
  • Aufnahme in eine naturkundliche oder translationale Forschungsstudie, die eine Bewertung der Androgenspiegel während des Studienzeitraums außerhalb der Bewertungen dieses Protokolls erfordern würde.
  • Teilnehmer, die zuvor Chronocort in einer Diurnal-Studie ausgesetzt waren.
  • Teilnehmer, die regelmäßig in Nachtschichten arbeiten und daher während der üblichen Nachtstunden nicht schlafen.
  • Teilnehmer, die nach Ansicht des Ermittlers nicht in der Lage sein werden, die Anforderungen des Protokolls zu erfüllen.
  • Teilnehmer mit bekannter Überempfindlichkeit gegen einen der Bestandteile der Chronocort-Kapseln, der Cortef-Tabletten oder der Placebo-Kapseln.
  • Teilnehmer mit angeborener Galaktosämie, Malabsorption von Glukose und Galaktose oder Laktasemangel.
  • Teilnehmer mit einem Körpergewicht von 45 kg oder weniger.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Chronocort
Die Teilnehmer erhielten Chronocort in einer Startdosis von 30 Milligramm (Mg), wobei die Dosisanpassungen auf 25, 20 oder 15 mg basierend auf den Symptomen der Nebenniereninsuffizienz und der Androgenspiegel gesunken waren. Placebo wurde zur Dosisanpassung verwendet, um die Verblindung aufrechtzuerhalten.
Sonstiges: Placebo
Passendes Placebo
Arzneimittel: Chronocort
Überkapselte Hydrocortison modifizierte Release-Kapsel für die orale Verabreichung.
Andere Namen:
  • Hydrocortison modifizierte Freisetzung
Aktiver Komparator: Cortef
Die Teilnehmer erhielten eine Cortef mit einer Startdosis von 30 mg, wobei die Dosisanpassungen auf 25, 20 oder 15 mg basierend auf den Symptomen der Nebenniereninsuffizienz und der Androgenspiegel gesunken waren. Placebo wurde zur Dosisanpassung verwendet, um die Verblindung aufrechtzuerhalten.
Sonstiges: Placebo
Passendes Placebo
Arzneimittel: Cortef
Überkapselte Hydrocortison-Tablette für die mündliche Verabreichung.
Andere Namen:
  • Hydrocortison mit sofortiger Freisetzung
  • Irhc

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer, die in Woche 28 biochemische Responder waren
Zeitfenster: Woche 28

Die biochemische Reaktion wurde als Teilnehmer definiert, der a) bei der Bewertung um 08:00 Uhr eine biochemische Kontrolle hatte und b) eine Gesamtdosi 30 mg, wenn der Teilnehmer zu Studienbeginn nicht in biochemischer Kontrolle war.

Die biochemische Kontrolle wurde sowohl als 17-OHP ng/dl [5,2 nmol/l] für Männer und 200 ng/dl [7,0 nmol/l] für Frauen).

Die Bewertung der Wirksamkeit in Woche 28 war ein Verbundwerk der On-Behandlungsbesuch jedes Teilnehmers, die in der Zeit bis 28 Wochen nach der Randomisierung am nächsten stand.
Woche 28

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer, die in Woche 28 Dosishelfer waren
Zeitfenster: Woche 28

Die Dosisreaktion wurde als Teilnehmer definiert, der a) eine Gesamtdosis von Hydrocortison von nicht mehr als 25 mg und b) bei der Bewertung von 08:00 in der biochemischen Kontrolle befand.

Die Bewertung der Wirksamkeit in Woche 28 war ein Verbundwerk der On-Behandlungsbesuch jedes Teilnehmers, die in der Zeit bis 28 Wochen nach der Randomisierung am nächsten stand.
Woche 28
Gesamtzahl der täglichen Dosis von Hydrocortison in Woche 28
Zeitfenster: Woche 28

Der Mittelwert für die kleinsten Quadrate (LS) wurde unter Verwendung von gemischten Modell wiederholten Messungen (MMRM) bewertet.

Die Bewertung der Wirksamkeit in Woche 28 war ein Verbundwerk der On-Behandlungsbesuch jedes Teilnehmers, die in der Zeit bis 28 Wochen nach der Randomisierung am nächsten stand.
Woche 28
Anzahl der Teilnehmer an biochemischer Kontrolle
Zeitfenster: Grundlinie und Woche 28

Die biochemische Kontrolle wurde sowohl als 17-OHP Grenze des Referenzbereichs (150 ng/dl [5,2 nmol/l] für Männer und 200 ng/dl [7,0 nmol/l] für Frauen).

Die Bewertung der Wirksamkeit in Woche 28 war ein Verbundwerk der On-Behandlungsbesuch jedes Teilnehmers, die in der Zeit bis 28 Wochen nach der Randomisierung am nächsten stand.
Grundlinie und Woche 28
Wechseln Sie von der Ausgangswert von 08:00 und 13:00 17-OHP-Levels in Woche 28
Zeitfenster: Baseline, Woche 28
Der LS -Mittelwert wurde anhand der Analyse der Kovarianz (ANCOVA) bewertet. Die Bewertung der Wirksamkeit in Woche 28 war ein Verbundwerk der On-Behandlungsbesuch jedes Teilnehmers, die in der Zeit bis 28 Wochen nach der Randomisierung am nächsten stand.
Baseline, Woche 28
Wechseln Sie von der Grundlinie von 08:00 und 13:00 A4 in Woche 28 A4
Zeitfenster: Baseline, Woche 28
LS -Mittelwert wurde mit ANCOVA bewertet. Die Bewertung der Wirksamkeit in Woche 28 war ein Verbundwerk der On-Behandlungsbesuch jedes Teilnehmers, die in der Zeit bis 28 Wochen nach der Randomisierung am nächsten stand.
Baseline, Woche 28
Anzahl der Teilnehmer mit Menstruationsregelmäßigkeit (nur Frauen des Kinderpotentials) in Woche 28
Zeitfenster: Woche 28

Die Daten werden für die Anzahl der Teilnehmer mit mehr als monatlichen Menstruationszyklen, monatlichen Menstruationszyklen und Anzahl der Teilnehmer mit Oligomenorrhoe und Amenorrhoe vorgestellt. Oligomenorrhoe wurde als weniger als 9 Menstruationszyklen pro Jahr oder Zykluslänge> 35 Tage und Amenorrhoe als monatige Menstruation definiert.

Die Bewertung der Wirksamkeit in Woche 28 war ein Verbundwerk der On-Behandlungsbesuch jedes Teilnehmers, die in der Zeit bis 28 Wochen nach der Randomisierung am nächsten stand.
Woche 28
Wechseln Sie in Woche 28 von der Ausgangsgrenze im luteinisierenden Hormonspiegel (nur Männer)
Zeitfenster: Baseline, Woche 28
LS -Mittelwert wurde mit ANCOVA bewertet. Die Bewertung der Wirksamkeit in Woche 28 war ein Verbundwerk der On-Behandlungsbesuch jedes Teilnehmers, die in der Zeit bis 28 Wochen nach der Randomisierung am nächsten stand.
Baseline, Woche 28
Prozentuale Veränderung von Ausgangswert in der Größe der testikulären Nebennierenruhe Tumoren in Woche 28 (nur Männer)
Zeitfenster: Woche 28
Die Bewertung der Wirksamkeit in Woche 28 war ein Verbundwerk der On-Behandlungsbesuch jedes Teilnehmers, die in der Zeit bis 28 Wochen nach der Randomisierung am nächsten stand.
Woche 28
Wechseln Sie in Woche 28 von der Ferriman-Gallwey-Punktzahl (nur Frauen) in Woche 28 von der Grundlinie im Hirsutismus.
Zeitfenster: Baseline, Woche 28

Der Ferriman-Gallwey-Score ist eine Methode zur Beurteilung und Quantifizierung des Hirsutismus bei Frauen. Eine Gesamtpunktzahl <8 wird als normal angesehen, während eine Punktzahl von 8 bis 15 einen leichten Hirsutismus anzeigt. Ein Score> 15 zeigt einen moderaten oder schweren Hirsutismus an. Der Ferriman-Gallwey-Wert lag zwischen 0 und 36. Eine höhere Punktzahl zeigte mehr Hirsutismus an. Die Veränderung von Basislinie wird angegeben (negative Änderung gegenüber dem Ausgangswert zeigte eine Verbesserung an).

LS -Mittelwert wurde mit ANCOVA bewertet. Die Bewertung der Wirksamkeit in Woche 28 war ein Verbundwerk der On-Behandlungsbesuch jedes Teilnehmers, die in der Zeit bis 28 Wochen nach der Randomisierung am nächsten stand.
Baseline, Woche 28
Wechseln Sie von der Basislinie in Akne mithilfe der Global Evaluation Acne (GEA) -Skala (nur Frauen) in Woche 28
Zeitfenster: Baseline, Woche 28

Die Schwere der Akne wurde gemäß der GEA -Skala bewertet, die von 0 lag (klar. Keine Läsionen) bis 5 (sehr schwer). Eine höhere Punktzahl zeigte einen höheren Schweregrad der Akne an. Die Veränderung von Basislinie wird angegeben (negative Änderung gegenüber dem Ausgangswert zeigte eine Verbesserung an).

LS -Mittelwert wurde mit ANCOVA bewertet. Die Bewertung der Wirksamkeit in Woche 28 war ein Verbundwerk der On-Behandlungsbesuch jedes Teilnehmers, die in der Zeit bis 28 Wochen nach der Randomisierung am nächsten stand.
Baseline, Woche 28
Wechseln Sie in Woche 28 den Ausgangswert in den prozentualen Hämoglobin -Hämoglobin (Hba1c)
Zeitfenster: Baseline, Woche 28
LS -Mittelwert wurde von ANCOVA bewertet. Die Bewertung der Wirksamkeit in Woche 28 war ein Verbundwerk der On-Behandlungsbesuch jedes Teilnehmers, die in der Zeit bis 28 Wochen nach der Randomisierung am nächsten stand.
Baseline, Woche 28
Wechseln Sie in Woche 28 vom Ausgangswert im Taillenumfang
Zeitfenster: Baseline, Woche 28
LS -Mittelwert wurde mit ANCOVA bewertet. Die Bewertung der Wirksamkeit in Woche 28 war ein Verbundwerk der On-Behandlungsbesuch jedes Teilnehmers, die in der Zeit bis 28 Wochen nach der Randomisierung am nächsten stand.
Baseline, Woche 28
Veränderung von der Ausgangslinie des Körpergewichts in Woche 28
Zeitfenster: Baseline, Woche 28
LS -Mittelwert wurde von ANCOVA bewertet. Die Bewertung der Wirksamkeit in Woche 28 war ein Verbundwerk der On-Behandlungsbesuch jedes Teilnehmers, die in der Zeit bis 28 Wochen nach der Randomisierung am nächsten stand.
Baseline, Woche 28
Veränderung von der Lebensqualität der Lebenslinie mit der selbstvervollständigten medizinischen Ergebnisstudie 36-Punkte-Kurzform-Gesundheitsumfrage (SF-36) Gesamtpunktzahl für die physischen und mentalen Komponenten und die Unterdomäne der Vitalität in Woche 28
Zeitfenster: Baseline, Woche 28

SF-36 bewertet Aspekte der funktionellen Gesundheit und des Wohlbefindens. Die physische Komponente hat 4 Untermaßnahmen: körperliche Funktion, Rollenbeschränkungen aufgrund körperlicher Probleme, Schmerzen und allgemeiner gesundheitlicher Wahrnehmung; und die mentale Komponente verfügt über 4 Untermaßnahmen: Vitalität, soziale Funktion, Rollenbeschränkungen aufgrund emotionaler Probleme und psychische Gesundheit. Die Gesamtwerte für die physische und mentale Komponente werden ebenso vorgestellt wie der Untermaß für Vitalität. Die Bewertungen wurden zusammengefasst und in einen Bereich von 0 bis 100 umgewandelt; 0 = schlechtestes und 100 = Bestes Ergebnis. Höhere Werte zeigten ein besseres Ergebnis. Es wird eine Veränderung von Ausgangswert berichtet (positive Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert zeigten eine Verbesserung an).

LS -Mittelwert wurde von ANCOVA bewertet. Die Bewertung der Wirksamkeit in Woche 28 war ein Verbundwerk der On-Behandlungsbesuch jedes Teilnehmers, die in der Zeit bis 28 Wochen nach der Randomisierung am nächsten stand.
Baseline, Woche 28

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Vergleich von Chronocort mit IRHC hinsichtlich des klinischen Nettonutzens nach 28 Wochen randomisierter Behandlung
Zeitfenster: 28 Wochen
Dies ist ein statistisches Maß für eine Kombination der unten aufgeführten Ergebnisse (regelmäßiger Menstruationszyklus, Hirsutismus, Akne, TART, LH-Spiegel, Spermienzahl, Körpergewicht, HbA1c, Taillenumfang, SF-36 und MAF). Die Ergebnisse für jede Maßnahme werden zwischen Einzelpersonen auf kategorischer Basis verglichen – verbessert/nicht verbessert. Zusammenfassende Statistiken der Ergebnisse zeigen, welcher Arm insgesamt die größte Verbesserung des Gesundheitszustands aufweist.
28 Wochen
Vergleich von Chronocort mit IRHC im Hinblick auf den klinischen Nettonutzen nach 28 Wochen randomisierter Behandlung – Menstruationsregelmäßigkeit
Zeitfenster: 28 Wochen
Die Wahrscheinlichkeit, dass ein zufällig ausgewählter Teilnehmer aus dem Chronocort-Arm nach 28 Wochen randomisierter Behandlung einen größeren klinischen Nutzen zeigt als ein zufällig ausgewählter Teilnehmer aus dem IRHC-Arm (die Wahrscheinlichkeit eines klinischen Nettonutzens). Der Vergleich zwischen den Teilnehmern basiert auf der Regelmäßigkeit der Menstruation, die mithilfe eines elektronischen Teilnehmertagebuchs für alle Frauen vor der Menopause erfasst wird (nur bei Frauen vor der Menopause ohne Hysterektomie und ohne hormonelle Empfängnisverhütung).
28 Wochen
Vergleich von Chronocort mit IRHC hinsichtlich des klinischen Nettonutzens nach 28 Wochen randomisierter Behandlung – Hirsutismus
Zeitfenster: 28 Wochen
Die Wahrscheinlichkeit, dass ein zufällig ausgewählter Teilnehmer aus dem Chronocort-Arm nach 28 Wochen randomisierter Behandlung einen größeren klinischen Nutzen zeigt als ein zufällig ausgewählter Teilnehmer aus dem IRHC-Arm (die Wahrscheinlichkeit eines klinischen Nettonutzens). Der Vergleich zwischen den Teilnehmern basiert auf Hirsutismus (nur Frauen) unter Verwendung einer visuellen Analogskala (VAS), einer 10-cm-Skala, die von „Keine Haare“ bis „Stärkster jemals erlebter Haarwuchs“ reicht und vom Teilnehmer ausgefüllt wird. Außerdem wird objektiver Hirsutismus durchgeführt vom Prüfer anhand des Ferriman-Gallway-Scores beurteilt. Für neun Körperbereiche wird eine Bewertung von 1 bis 4 vergeben. Ein Gesamtwert von weniger als 8 gilt als normal, ein Wert von 8 bis 15 weist auf leichten Hirsutismus hin und ein Wert über 15 weist auf mittelschweren oder schweren Hirsutismus hin. Ein Wert von 0 bedeutet das Fehlen von Terminalhaaren.
28 Wochen
Vergleich von Chronocort mit IRHC hinsichtlich des klinischen Nettonutzens nach 28 Wochen randomisierter Behandlung – Akne
Zeitfenster: 28 Wochen
Die Wahrscheinlichkeit, dass ein zufällig ausgewählter Teilnehmer aus dem Chronocort-Arm nach 28 Wochen randomisierter Behandlung einen größeren klinischen Nutzen zeigt als ein zufällig ausgewählter Teilnehmer aus dem IRHC-Arm (die Wahrscheinlichkeit eines klinischen Nettonutzens). Der Vergleich zwischen den Teilnehmern basiert auf subjektiver Akne (nur bei Frauen) unter Verwendung einer visuellen Analogskala (VAS), einer vom Teilnehmer ausgefüllten 10-cm-Skala von „Keine Akne“ bis „Schlimmste Akne aller Zeiten“ sowie objektiver Akne Bewertet anhand der Global Evaluation Acne (GEA)-Skala, wobei der Prüfer eine Bewertung von 1 bis 5 vergibt, wobei 0 „Klar, keine Läsionen“ und 1 „Fast klar“ bedeutet. „Fast keine Läsionen“, 2 ist „leicht“, 3 ist „mittel“, 4 ist „schwer“ und 5 ist „sehr schwer“.
28 Wochen
Vergleich von Chronocort mit IRHC hinsichtlich des klinischen Nettonutzens nach 28 Wochen randomisierter Behandlung – TART-Größe
Zeitfenster: 28 Wochen
Die Wahrscheinlichkeit, dass ein zufällig ausgewählter Teilnehmer aus dem Chronocort-Arm nach 28 Wochen randomisierter Behandlung einen größeren klinischen Nutzen zeigt als ein zufällig ausgewählter Teilnehmer aus dem IRHC-Arm (die Wahrscheinlichkeit eines klinischen Nettonutzens). Der Vergleich zwischen den Teilnehmern basiert auf der per Ultraschall gemessenen TART-Größe (nur Männer).
28 Wochen
Vergleich von Chronocort mit IRHC hinsichtlich des klinischen Nettonutzens nach 28 Wochen randomisierter Behandlung – LH-Spiegel
Zeitfenster: 28 Wochen
Die Wahrscheinlichkeit, dass ein zufällig ausgewählter Teilnehmer aus dem Chronocort-Arm nach 28 Wochen randomisierter Behandlung einen größeren klinischen Nutzen zeigt als ein zufällig ausgewählter Teilnehmer aus dem IRHC-Arm (die Wahrscheinlichkeit eines klinischen Nettonutzens). Der Vergleich zwischen den Teilnehmern basiert auf den LH-Werten (nur Männer).
28 Wochen
Vergleich von Chronocort mit IRHC hinsichtlich des klinischen Nettonutzens nach 28 Wochen randomisierter Behandlung – Spermienzahl
Zeitfenster: 28 Wochen
Die Wahrscheinlichkeit, dass ein zufällig ausgewählter Teilnehmer aus dem Chronocort-Arm nach 28 Wochen randomisierter Behandlung einen größeren klinischen Nutzen zeigt als ein zufällig ausgewählter Teilnehmer aus dem IRHC-Arm (die Wahrscheinlichkeit eines klinischen Nettonutzens). Der Vergleich zwischen den Teilnehmern basiert auf der Spermienzahl (nur Männer), die mit einem Testkit gemessen wird.
28 Wochen
Vergleich von Chronocort mit IRHC hinsichtlich des klinischen Nettonutzens nach 28 Wochen randomisierter Behandlung – Körpergewicht
Zeitfenster: 28 Wochen
Die Wahrscheinlichkeit, dass ein zufällig ausgewählter Teilnehmer aus dem Chronocort-Arm nach 28 Wochen randomisierter Behandlung einen größeren klinischen Nutzen zeigt als ein zufällig ausgewählter Teilnehmer aus dem IRHC-Arm (die Wahrscheinlichkeit eines klinischen Nettonutzens). Der Vergleich zwischen den Teilnehmern basiert auf dem Körpergewicht, das bei jedem Besuch gemessen wird, ohne Oberbekleidung und Schuhe.
28 Wochen
Vergleich von Chronocort mit IRHC hinsichtlich des klinischen Nettonutzens nach 28 Wochen randomisierter Behandlung – HbA1c
Zeitfenster: 28 Wochen
Die Wahrscheinlichkeit, dass ein zufällig ausgewählter Teilnehmer aus dem Chronocort-Arm nach 28 Wochen randomisierter Behandlung einen größeren klinischen Nutzen zeigt als ein zufällig ausgewählter Teilnehmer aus dem IRHC-Arm (die Wahrscheinlichkeit eines klinischen Nettonutzens). Der Vergleich zwischen den Teilnehmern basiert auf dem HbA1c, das bei jedem Besuch nach Besuch 1 gemessen wird.
28 Wochen
Vergleich von Chronocort mit IRHC im Hinblick auf den klinischen Nettonutzen nach 28 Wochen randomisierter Behandlung – Taillenumfang
Zeitfenster: 28 Wochen
Die Wahrscheinlichkeit, dass ein zufällig ausgewählter Teilnehmer aus dem Chronocort-Arm nach 28 Wochen randomisierter Behandlung einen größeren klinischen Nutzen zeigt als ein zufällig ausgewählter Teilnehmer aus dem IRHC-Arm (die Wahrscheinlichkeit eines klinischen Nettonutzens). Der Vergleich zwischen den Teilnehmern basiert auf dem bei jedem Besuch gemessenen Taillenumfang.
28 Wochen
Vergleich von Chronocort mit IRHC hinsichtlich des klinischen Nettonutzens nach 28 Wochen randomisierter Behandlung – SF-36®
Zeitfenster: 28 Wochen
Die Wahrscheinlichkeit, dass ein zufällig ausgewählter Teilnehmer aus dem Chronocort-Arm nach 28 Wochen randomisierter Behandlung einen größeren klinischen Nutzen zeigt als ein zufällig ausgewählter Teilnehmer aus dem IRHC-Arm (die Wahrscheinlichkeit eines klinischen Nettonutzens). Der Vergleich zwischen den Teilnehmern basiert auf der selbst ausgefüllten SF-36®-Gesamtpunktzahl. Der SF-36 misst acht Skalen: körperliche Funktionsfähigkeit (PF), physische Rolle (RP), körperlicher Schmerz (BP), allgemeine Gesundheit (GH), Vitalität (VT), soziale Funktionsfähigkeit (SF), emotionale Rolle (RE) und psychische Gesundheit (MH). Alle Komponenten tragen in unterschiedlichen Anteilen zu den Gesamtmaßnahmen bei. Dabei beträgt die Mindestpunktzahl 0 und die Höchstpunktzahl 100 und eine hohe Punktzahl ist eine günstigere Punktzahl.
28 Wochen
Vergleich von Chronocort mit IRHC im Hinblick auf den klinischen Nettonutzen nach 28 Wochen randomisierter Behandlung – Multidimensional Assessment of Fatigue (MAF)
Zeitfenster: 28 Wochen
Die Wahrscheinlichkeit, dass ein zufällig ausgewählter Teilnehmer aus dem Chronocort-Arm nach 28 Wochen randomisierter Behandlung einen größeren klinischen Nutzen zeigt als ein zufällig ausgewählter Teilnehmer aus dem IRHC-Arm (die Wahrscheinlichkeit eines klinischen Nettonutzens). Der Vergleich zwischen den Teilnehmern basiert auf dem MAF-Score (Multidimensional Assessment of Fatigue). Die MAF ist eine 16-Punkte-Skala, die Müdigkeit anhand von vier Dimensionen misst: Grad und Schweregrad, dadurch verursachte Belastung, Zeitpunkt der Müdigkeit und ihre Auswirkung auf verschiedene Aktivitäten des täglichen Lebens, mit einem Bewertungsbereich von 1 bis 10 pro Punkt Geben Sie einen globalen Ermüdungswert von bis zu 50 an, wobei ein hoher Wert auf ein schlechteres Ergebnis hinweist.
28 Wochen
Es sollte die Korrelation zwischen der biochemischen Kontrolle 10, 16 und 28 Wochen nach der Randomisierung mit der täglichen Gesamtdosis zu den entsprechenden Zeitpunkten untersucht werden.
Zeitfenster: 10, 16 und 28 Wochen randomisierte Behandlung
Untersuchen Sie jeweils 10, 16 und 28 Wochen nach der Randomisierung die gesamte tägliche Steroiddosis bei Teilnehmern der biochemischen Kontrolle.
10, 16 und 28 Wochen randomisierte Behandlung
Vergleich von Chronocort mit IRHC im Hinblick auf die Auswirkung auf die Lebensqualität unter Verwendung der verbleibenden selbstvervollständigten SF-36®-Subdomänen (ohne Vitalität).
Zeitfenster: Baseline bis 4, 10, 16 und Wochen randomisierter Behandlung
Die Veränderung der Lebensqualität vom Ausgangswert zu 4, 10, 16 und 28 Wochen randomisierter Behandlung unter Verwendung der verbleibenden selbst ausgefüllten SF 36®-Subdomänen (ohne Vitalität) wird zusammengefasst und zwischen den Behandlungsarmen verglichen. Der SF-36 misst acht Skalen: körperliche Funktionsfähigkeit (PF), physische Rolle (RP), körperlicher Schmerz (BP), allgemeine Gesundheit (GH), Vitalität (VT), soziale Funktionsfähigkeit (SF), emotionale Rolle (RE) und psychische Gesundheit (MH). Alle Komponenten tragen in unterschiedlichen Anteilen zu den Gesamtmaßnahmen bei. Wenn die Mindestpunktzahl 0 und die Höchstpunktzahl 100 beträgt, ist eine hohe Punktzahl eine günstigere Punktzahl.
Baseline bis 4, 10, 16 und Wochen randomisierter Behandlung
Vergleich von Chronocort mit IRHC hinsichtlich der Auswirkung von Osteocalcin auf den Knochenmarker.
Zeitfenster: Ausgangswert: 4, 10, 16 und 28 Wochen randomisierte Behandlung
Die Veränderung der Osteocalcin-Spiegel vom Ausgangswert nach 4, 10, 16 und 28 Wochen randomisierter Behandlung wird zusammengefasst und zwischen den Behandlungsarmen verglichen.
Ausgangswert: 4, 10, 16 und 28 Wochen randomisierte Behandlung
Vergleich von Chronocort mit IRHC im Hinblick auf die Auswirkung auf die Wachsamkeit.
Zeitfenster: Ausgangswert: 4, 10, 16 und 28 Wochen randomisierte Behandlung
Die Veränderung der Wachsamkeit vom Ausgangswert zu 4, 10, 16 und 28 Wochen randomisierter Behandlung wird zusammengefasst und zwischen den Behandlungsarmen verglichen. Die Wachsamkeit wird anhand einer visuellen Analogskala (VAS) bewertet, einer 10-cm-Skala, die von „Gehirnnebel: nicht in der Lage, normale tägliche Aufgaben auszuführen“ bis „vollständig wachsam: in der Lage, normale tägliche Aufgaben problemlos auszuführen“ reicht. Eine höhere Punktzahl weist auf ein besseres Ergebnis hin.
Ausgangswert: 4, 10, 16 und 28 Wochen randomisierte Behandlung
Vergleich von Chronocort mit IRHC hinsichtlich der Auswirkung auf 11 Ketotestosteron.
Zeitfenster: 28 Wochen
Die Veränderung des Serum-11-Ketotestosteronspiegels vom Ausgangswert bis zum Ende der 28-wöchigen randomisierten Behandlung wird zusammengefasst und zwischen den Behandlungsarmen verglichen.
28 Wochen
Vergleich von Chronocort mit IRHC hinsichtlich der Auswirkung auf Dehydroepiandrosteron (DHEA)
Zeitfenster: 28 Wochen
Die Veränderung der Serum-DHEA-Spiegel vom Ausgangswert bis zum Ende der 28-wöchigen randomisierten Behandlung wird zusammengefasst und zwischen den Behandlungsarmen verglichen.
28 Wochen
Vergleich von Chronocort mit IRHC im Hinblick auf die Auswirkung auf das Gesamttestosteron
Zeitfenster: 28 Wochen
Die Veränderung des Serum-Gesamttestosterons vom Ausgangswert bis zum Ende der 28-wöchigen randomisierten Behandlung wird zusammengefasst und zwischen den Behandlungsarmen nach Geschlecht verglichen.
28 Wochen
Vergleich von Chronocort mit IRHC hinsichtlich der Auswirkung auf den Spiegel des follikelstimulierenden Hormons (FSH).
Zeitfenster: Ausgangswert: 4, 10, 16 und 28 Wochen randomisierte Behandlung
Die Veränderung der FSH-Spiegel (nur Frauen) vom Ausgangswert zu 4, 10, 16 und 28 Wochen randomisierter Behandlung wird zusammengefasst und zwischen den Behandlungsarmen verglichen.
Ausgangswert: 4, 10, 16 und 28 Wochen randomisierte Behandlung
Zur Beurteilung von Dosisänderungen während des Studienzeitraums – Inzidenz
Zeitfenster: 28 Wochen
Die Häufigkeit von Dosisänderungen bei jedem Besuch bis zum Ende der 28-wöchigen randomisierten Behandlung und insgesamt wird nach Behandlungsarm zusammengefasst.
28 Wochen
Zur Beurteilung von Dosisänderungen während des Studienzeitraums – Änderung in mg
Zeitfenster: 28 Wochen
Das Ausmaß (in mg) der Dosisänderungen bei jedem Besuch bis zum Ende der 28-wöchigen randomisierten Behandlung und insgesamt wird nach Behandlungsarm zusammengefasst.
28 Wochen
Beurteilung der Behandlungspräferenz.
Zeitfenster: 28 Wochen
Die Präferenz der Teilnehmer für die zugewiesene Behandlung nach 28 Wochen randomisierter Behandlung im Vergleich zu früheren Behandlungen wird nach Behandlungsarm zusammengefasst. Die Präferenz der Behandlung wird anhand einer visuellen Analogskala (VAS) bewertet, einer 10-cm-Skala, wobei 0 „stimme voll und ganz zu“ und 10 „stimme überhaupt nicht zu“ bedeutet, wenn gefragt wird, ob der Teilnehmer die Studienmedikation gegenüber seinen üblichen Hydrocortison-Medikamenten bevorzugt.
28 Wochen
Beurteilung der Sicherheit und Verträglichkeit von Chronocort im Vergleich zu IRHC.
Zeitfenster: 28 Wochen
Inzidenz, Art, Schweregrad, Zusammenhang, Dauer, Ergebnis, Schwere und Erwartung behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (TEAEs) werden nach Behandlungsarm tabellarisch aufgeführt. UEs von besonderem Interesse werden zusätzlich separat tabellarisch aufgeführt, wobei Nebennierenkrisen besonders hervorgehoben werden.
28 Wochen
Beurteilung der Notwendigkeit der Verwendung zusätzlicher Glukokortikoiddosen durch Aufzeichnung der Verwendung von Stressdosierungsregeln – Häufigkeit der Verwendung
Zeitfenster: 28 Wochen
Die Verwendung von Medikamenten aus den Stress-Dosierungspackungen oder die Verwendung einer zusätzlichen Glukokortikoidbehandlung während der Studie wird nach Behandlungsarm tabellarisch aufgeführt und als Anwendungshäufigkeit aufgezeichnet.
28 Wochen
Beurteilung der Notwendigkeit der Verwendung zusätzlicher Glukokortikoiddosen durch Aufzeichnung der Verwendung von Stressdosierungsregeln – Dauer der Verwendung
Zeitfenster: 28 Wochen
Die Verwendung von Medikamenten aus den Stress-Dosierungspackungen oder die Verwendung einer zusätzlichen Glukokortikoidbehandlung während der Studie wird nach Behandlungsarm tabellarisch aufgeführt und als Anwendungsdauer aufgezeichnet.
28 Wochen
Beurteilung der Notwendigkeit der Verwendung zusätzlicher Glukokortikoiddosen durch Aufzeichnung der Verwendung von Stressdosierungsregeln – Steroiddosis
Zeitfenster: 28 Wochen
Die Verwendung von Medikamenten aus den Stress-Dosierungspackungen oder die Verwendung einer zusätzlichen Glukokortikoidbehandlung während der Studie wird nach Behandlungsarm tabellarisch aufgeführt und als Steroiddosis (in mg) aufgezeichnet.
28 Wochen
Bewertung der Sicherheit von Chronocort im Vergleich zu IRHC durch Bewertung der Sicherheitslaborbewertungen nach Anzahl der Teilnehmer mit Änderungen bei den Sicherheitslaborbewertungen.
Zeitfenster: 28 Wochen (bewertet zu Studienbeginn, 4, 10, 16 und 28 Wochen)
Sicherheitslaborbewertungen, einschließlich Hämatologie, klinische Chemie und Urinanalyse, werden bei jedem Besuch nach der randomisierten Behandlung durchgeführt und ihre Änderungen gegenüber dem Ausgangswert werden nach Behandlungsarm zusammengefasst und zur Anzahl der Teilnehmer mit Änderungen in den Sicherheitslaborbewertungen aggregiert.
28 Wochen (bewertet zu Studienbeginn, 4, 10, 16 und 28 Wochen)
Bewertung der Sicherheit von Chronocort im Vergleich zu IRHC durch Bewertung der körperlichen Untersuchung anhand der Anzahl der Teilnehmer mit Veränderungen bei der körperlichen Untersuchung.
Zeitfenster: 28 Wochen (bewertet zu Studienbeginn und nach 28 Wochen)
Es wird eine vollständige körperliche Untersuchung durchgeführt, um das allgemeine Erscheinungsbild und den allgemeinen Gesundheitszustand des Teilnehmers zu beurteilen und der Anzahl der Teilnehmer mit Veränderungen bei der körperlichen Untersuchung zuzuordnen.
28 Wochen (bewertet zu Studienbeginn und nach 28 Wochen)
Bewertung der Sicherheit von Chronocort im Vergleich zu IRHC durch Beurteilung der Vitalfunktionen anhand der Anzahl der Patienten mit Veränderungen der Vitalfunktionen.
Zeitfenster: 28 Wochen (bewertet zu Studienbeginn, 4, 10, 16 und 28 Wochen)
Die Vitalfunktionen werden zu Studienbeginn, nach 4, 10, 16 und 28 Wochen gemessen und ihre Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert werden nach Behandlungsarm zusammengefasst und zur Anzahl der Teilnehmer mit Veränderungen der Vitalfunktionen aggregiert.
28 Wochen (bewertet zu Studienbeginn, 4, 10, 16 und 28 Wochen)
Bewertung der Sicherheit von Chronocort im Vergleich zu IRHC durch Beurteilung des Elektrokardiogramms (EKG) anhand der Anzahl der Patienten mit Veränderungen im EKG.
Zeitfenster: 28 Wochen (bewertet zu Studienbeginn und nach 28 Wochen)
Zu Beginn und nach 28 Wochen wird ein einzelnes 12-Kanal-EKG aufgezeichnet. Die Änderungen gegenüber dem Ausgangswert werden nach Behandlungsarm zusammengefasst und zur Anzahl der Teilnehmer mit Veränderungen im EKG zusammengefasst.
28 Wochen (bewertet zu Studienbeginn und nach 28 Wochen)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Neurocrine UK Limited

Ermittler

  • Hauptermittler: Principal Investigator, Neurocrine UK Limited

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

24. Mai 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

2. Februar 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

2. Februar 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

28. Mai 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

30. September 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

1. Oktober 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. März 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

21. Februar 2025

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • DIUR-014

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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