Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sammenligning af Chronocort versus standard hydrocortisonerstatningsterapi hos deltagere i alderen 16 år og derover med medfødt binyrehyperplasi (CONnECT)

21. februar 2025 opdateret af: Neurocrine UK Limited

Et randomiseret, dobbeltblindt, aktivt kontrolleret, fase 3-studie af Chronocort sammenlignet med Hydrocortison-erstatningsterapi med øjeblikkelig frigivelse hos deltagere i alderen 16 år og derover med medfødt binyrehyperplasi

Dette studie er et randomiseret, dobbeltblindt, aktivt kontrolleret fase III-studie af Chronocort® sammenlignet med hydrocortisonerstatningsterapi med øjeblikkelig frigivelse hos deltagere på 16 år og derover med medfødt binyrehyperplasi.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Studiet vil sammenligne effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​Chronocort to gange dagligt med to gange dagligt hydrocortisonerstatningsbehandling med øjeblikkelig frigivelse (IRHC) (Cortef®) over en randomiseret behandlingsperiode på op til 52 uger hos deltagere på 16 år og derover med kendt klassisk Congenital Adrenal Hyperplasi (CAH) på grund af 21 hydroxylase mangel. Den primære effektivitetsvurdering af biokemisk responderrate og den vigtigste sekundære vurdering af dosis responderrate vil blive vurderet efter 52 ugers randomiseret behandling.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

55

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Diurnal Investigational Site in Los Angeles
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Diurnal Investigational Site in Orange
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32207
        • Diurnal Investigational Site in Jacksonville
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52224
        • Diurnal Investigational Site in Iowa
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20892-1932
        • Diurnal Investigational Site in Maryland
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • Diurnal Investigational Site in Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55901
        • Diurnal Investigational Site in Rochester
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89148
        • Diurnal Investigational Site in Nevada
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75235
        • Diurnal Investigational Site in Dallas
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Diurnal Investigational Site in Seattle
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Diurnal Investigational Site in Milwaukee
  • Frankrig
      • Bordeaux, Frankrig, 33604
        • Diurnal Investigational Site in Pessac
      • Lyon, Frankrig, 69677
        • Diurnal Investigational Site in Bron
      • Paris, Frankrig, 75651
        • Diurnal Investigational Site in Paris
      • Toulouse, Frankrig, 31059
        • Diurnal Investigational Site in Toulouse (Children's Hospital)
      • Toulouse, Frankrig, 31059
        • Diurnal Investigational Site in Toulouse
    • Normandy
      • Caen, Normandy, Frankrig, 14033
        • Diurnal Investigational Site in Caen
  • Japan
    • Kanagawa
      • Yokohama-shi, Kanagawa, Japan, 241-0811
        • Diurnal Investigational Site in Asahi-ku
    • Tokyo
      • Bunkyō-Ku, Tokyo, Japan, 113-8519
        • Diurnal Investigational Site in Yushima
      • Setagaya-Ku, Tokyo, Japan, 157-8535
        • Diurnal Investigational Site in Okura
      • Shinjuku-Ku, Tokyo, Japan, 162-8655
        • Diurnal Investigational Site in Toyama

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

16 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige eller kvindelige deltagere skal være 16 år eller ældre på tidspunktet for underskrivelsen af ​​det informerede samtykke/samtykke.
  • Hos deltagere i alderen <18 år skal højdehastigheden være mindre end 2 cm/år det sidste år, og puberteten skal være gennemført (Tanner stadium V).
  • Deltagere med kendt klassisk CAH på grund af 21 hydroxylase-mangel diagnosticeret i barndommen med dokumenteret (til enhver tid) forhøjet 17-OHP og med eller uden forhøjet A4 og i øjeblikket behandlet med hydrocortison, prednison, prednisolon eller dexamethason (eller en kombination af de førnævnte glukokortikoider) og på stabil glukokortikoidbehandling i minimum 3 måneder.
  • Deltagere, der får fludrocortison, skal have en dokumenteret stabil dosis i minimum 3 måneder før indskrivning og skal have stabile reninniveauer ved screening.
  • Kvindelige deltagere i den fødedygtige alder og alle mandlige deltagere skal acceptere brugen af ​​en accepteret præventionsmetode under undersøgelsen.
  • En kvindelig deltager er berettiget til at deltage, hvis hun ikke er gravid, ikke ammer, og hun enten ikke er en kvinde i den fødedygtige alder (WOCBP) eller har en negativ graviditetstest ved indgangen til undersøgelsen. Bemærk: kvinder med oligomenoré eller amenoré, som er ≤55 år, bør betragtes som potentielt fertile og bør derfor gennemgå graviditetstest ligesom alle andre kvindelige deltagere.
  • I stand til at give underskrevet informeret samtykke/samtykke, som omfatter overholdelse af krav og begrænsninger, der er anført i den informerede samtykkeformular (ICF) og i denne protokol.

Ekskluderingskriterier:

  • Klinisk eller biokemisk tegn på lever- eller nyresygdom, f.eks. kreatinin >2 gange den øvre grænse for normal (ULN) eller forhøjede leverfunktionstests (alaninaminotransferase [ALT] eller aspartataminotransferase [AST] >2 gange ULN).
  • Historie om bilateral adrenalektomi.
  • Anamnese med malignitet (andre end basalcellekarcinom behandlet med succes >26 uger før indtræden i undersøgelsen).
  • Deltagere, der har type 1-diabetes eller får almindelig insulin, har ukontrolleret diabetes eller har en screening af HbA1c på mere end 8 %.
  • Vedvarende tegn på binyrebarkinsufficiens eller deltageren tåler ikke behandling ved afslutningen af ​​den 4-ugers indkøringsperiode.
  • Deltagere med andre væsentlige medicinske eller psykiatriske tilstande, som efter investigatorens mening ville udelukke deltagelse i undersøgelsen.
  • Deltagere på almindelige daglige inhalerede, topiske, nasale eller orale steroider til enhver anden indikation end CAH.
  • Komorbid tilstand, der kræver daglig administration af en medicin eller indtagelse af ethvert materiale, der interfererer med metabolismen af ​​glukokortikoider.
  • Deltagere, der får <10 mg hydrocortisondosis ved screening eller hydrocortisondosisækvivalent.
  • Deltagere, der forventer regelmæssig profylaktisk brug af yderligere steroider, f.eks. til hård træning.
  • Deltagelse i en anden klinisk undersøgelse af et forsøgs- eller licenseret lægemiddel eller udstyr inden for de 12 uger før screening.
  • Inkludering i enhver naturhistorisk eller translationel forskningsundersøgelse, der ville kræve evaluering af androgenniveauer i løbet af undersøgelsesperioden uden for denne protokols vurderinger.
  • Deltagere, der tidligere har været eksponeret for Chronocort i en hvilken som helst Diurnal-undersøgelse.
  • Deltagere, der rutinemæssigt arbejder nattehold og derfor ikke sover i de sædvanlige nattetimer.
  • Deltagere, som efter efterforskerens mening ikke vil være i stand til at overholde kravene i protokollen.
  • Deltagere med en kendt overfølsomhed over for nogen af ​​bestanddelene i Chronocort-kapslerne, Cortef-tabletterne eller placebo-kapslerne.
  • Deltagere med medfødt galaktosæmi, malabsorption af glukose og galactose, eller som er laktasemangel.
  • Deltagere med en kropsvægt på 45 kg eller derunder.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Chronocort
Deltagerne modtog kronokort ved en startdosis på 30 milligram (MG) med dosisjusteringer ned til 25, 20 eller 15 mg baseret på binyreinsufficienssymptomer og androgenniveauer. Placebo blev brugt til dosisjustering for at opretholde blinding.
Andet: Placebo
Matchende placebo
Medicin: Chronocort
Over-indkapslet hydrocortisonmodificeret kapsel til oral administration.
Andre navne:
  • Hydrocortison modificeret frigivelse
Aktiv komparator: Cortef
Deltagerne modtog cortef ved en startdosis på 30 mg, med dosisjusteringer ned til 25, 20 eller 15 mg baseret på binyreinsufficienssymptomer og androgenniveauer. Placebo blev brugt til dosisjustering for at opretholde blinding.
Andet: Placebo
Matchende placebo
Medicin: Cortef
Over-indkapslet hydrocortison-tablet med øjeblikkelig frigivelse til oral administration.
Andre navne:
  • Hydrocortison med øjeblikkelig frigivelse
  • Irhc

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere, der var biokemiske respondenter i uge 28
Tidsramme: Uge 28

Biokemisk respons blev defineret som en deltager, som A) var i biokemisk kontrol ved vurderingen 08:00, og B) modtog en samlet daglig dosis af hydrocortison på højst 25 mg, hvis deltageren var i biokemisk kontrol ved baseline eller ikke mere end mere end 30 mg, hvis deltageren ikke var i biokemisk kontrol ved baseline.

Biokemisk kontrol blev defineret som både en 17-OHP-koncentration lig med eller under den øvre grænse for optimal kontrol (1200 ng/dl [36,4 nmol/L]) og en A4-koncentration lig med eller under den øvre grænse for referencenområdet (150 NG/DL [5,2 nmol/L] for mænd og 200 ng/dl [7,0 nmol/L] for kvinder).

Evaluering af effektivitet i uge 28 var en sammensætning af hver deltagers besøg på grund af behandling tættest i tide til 28 uger efter randomisering.
Uge 28

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere, der var dosispersoner i uge 28
Tidsramme: Uge 28

Dosisrespons blev defineret som en deltager, som A) modtog en samlet daglig dosis af hydrocortison på højst 25 mg og B), var i biokemisk kontrol ved 08:00 -vurderingen.

Evaluering af effektivitet i uge 28 var en sammensætning af hver deltagers besøg på grund af behandling tættest i tide til 28 uger efter randomisering.
Uge 28
Samlet daglig dosis af hydrocortison i uge 28
Tidsramme: Uge 28

Mindst kvadrater (LS) gennemsnit blev vurderet ved anvendelse af blandet model gentagne mål (MMRM).

Evaluering af effektivitet i uge 28 var en sammensætning af hver deltagers besøg på grund af behandling tættest i tide til 28 uger efter randomisering.
Uge 28
Antal deltagere i biokemisk kontrol
Tidsramme: Baseline og uge 28

Biokemisk kontrol blev defineret som både en 17-OHP-koncentration (vurderet kl. 08:00) lig med eller under den øvre grænse for optimal kontrol (1200 ng/dl [36,4 nmol/L]) og en A4-koncentration lig med eller under øverste øvre grænse for referencenområdet (150 ng/dl [5,2 nmol/l] for mænd og 200 ng/dl [7,0 nmol/l] for kvinder).

Evaluering af effektivitet i uge 28 var en sammensætning af hver deltagers besøg på grund af behandling tættest i tide til 28 uger efter randomisering.
Baseline og uge 28
Ændring fra baseline i gennemsnit 08:00 og 13:00 17-OHP niveauer i uge 28
Tidsramme: Baseline, uge ​​28
LS -middelværdi blev vurderet ved anvendelse af analyse af covarians (ANCOVA). Evaluering af effektivitet i uge 28 var en sammensætning af hver deltagers besøg på grund af behandling tættest i tide til 28 uger efter randomisering.
Baseline, uge ​​28
Skift fra baseline i gennemsnit 08:00 og 13:00 A4 -niveauer i uge 28
Tidsramme: Baseline, uge ​​28
LS -middelværdi blev vurderet ved hjælp af ANCOVA. Evaluering af effektivitet i uge 28 var en sammensætning af hver deltagers besøg på grund af behandling tættest i tide til 28 uger efter randomisering.
Baseline, uge ​​28
Antal deltagere med menstruationsregularitet (kun kvinder af fødedygtige potentiale) i uge 28
Tidsramme: Uge 28

Data præsenteres for antallet af deltagere med mere end månedlige menstruationscyklusser, månedlige menstruationscyklusser og antal deltagere med oligomenorrhoea og amenorrhoea. Oligomenorrhoea blev defineret som færre end 9 menstruationscyklusser om året eller cykluslængde> 35 dage og amenorrhoea som fraværende menstruation i ≥ 3 måneder.

Evaluering af effektivitet i uge 28 var en sammensætning af hver deltagers besøg på grund af behandling tættest i tide til 28 uger efter randomisering.
Uge 28
Skift fra baseline i luteiniserende hormonniveauer (kun mænd) i uge 28
Tidsramme: Baseline, uge ​​28
LS -middelværdi blev vurderet ved hjælp af ANCOVA. Evaluering af effektivitet i uge 28 var en sammensætning af hver deltagers besøg på grund af behandling tættest i tide til 28 uger efter randomisering.
Baseline, uge ​​28
Procentændring fra baseline i størrelse på testikulære binyrenstumorer i uge 28 (kun mænd)
Tidsramme: Uge 28
Evaluering af effektivitet i uge 28 var en sammensætning af hver deltagers besøg på grund af behandling tættest i tide til 28 uger efter randomisering.
Uge 28
Ændring fra baseline i hirsutisme i uge 28 ved hjælp af Ferriman-Gallwey-score (kun kvinder) i uge 28
Tidsramme: Baseline, uge ​​28

Ferriman-Gallwey-score er en metode, der bruges til at vurdere og kvantificere hirsutisme hos kvinder. En total score <8 betragtes som normal, mens en score på 8 til 15 indikerer mild hirsutisme. En score> 15 indikerer moderat eller svær hirsutisme. Ferriman-Gallwey-score varierede fra 0 til 36. Højere score indikerede mere hirsutisme. Ændring fra baseline rapporteres (negativ ændring fra baseline indikeret forbedring).

LS -middelværdi blev vurderet ved hjælp af ANCOVA. Evaluering af effektivitet i uge 28 var en sammensætning af hver deltagers besøg på grund af behandling tættest i tide til 28 uger efter randomisering.
Baseline, uge ​​28
Skift fra baseline i acne ved hjælp af den globale evalueringsacne (GEA) skala (kun hunner) i uge 28
Tidsramme: Baseline, uge ​​28

Acne -sværhedsgrad blev vurderet i henhold til GEA -skalaen, der varierede fra 0 (klar. Ingen læsioner) til 5 (meget alvorlig). Højere score indikerede højere sværhedsgrad af acne. Ændring fra baseline rapporteres (negativ ændring fra baseline indikeret forbedring).

LS -middelværdi blev vurderet ved hjælp af ANCOVA. Evaluering af effektivitet i uge 28 var en sammensætning af hver deltagers besøg på grund af behandling tættest i tide til 28 uger efter randomisering.
Baseline, uge ​​28
Ændring fra baseline i glycated hæmoglobin (HBA1C) procentniveauer i uge 28
Tidsramme: Baseline, uge ​​28
LS -middelværdi blev vurderet af ANCOVA. Evaluering af effektivitet i uge 28 var en sammensætning af hver deltagers besøg på grund af behandling tættest i tide til 28 uger efter randomisering.
Baseline, uge ​​28
Skift fra baseline i taljeomkrets i uge 28
Tidsramme: Baseline, uge ​​28
LS -middelværdi blev vurderet ved hjælp af ANCOVA. Evaluering af effektivitet i uge 28 var en sammensætning af hver deltagers besøg på grund af behandling tættest i tide til 28 uger efter randomisering.
Baseline, uge ​​28
Skift fra baseline i kropsvægt i uge 28
Tidsramme: Baseline, uge ​​28
LS -middelværdi blev vurderet af ANCOVA. Evaluering af effektivitet i uge 28 var en sammensætning af hver deltagers besøg på grund af behandling tættest i tide til 28 uger efter randomisering.
Baseline, uge ​​28
Ændring fra baseline livskvalitet ved hjælp af den selvudfyldte medicinske resultatundersøgelse 36-varer kort form for sundhedsundersøgelse (SF-36) Total score for de fysiske og mentale komponenter og underdomænet af vitalitet i uge 28
Tidsramme: Baseline, uge ​​28

SF-36 evaluerer aspekter af funktionel sundhed og velvære. Den fysiske komponent har 4 underskalaer: fysisk funktion, rollebegrænsninger på grund af fysiske problemer, smerter og generel sundhedsopfattelse; Og den mentale komponent har 4 underskalaer: vitalitet, social funktion, rollebegrænsninger på grund af følelsesmæssige problemer og mental sundhed. Total score for den fysiske og mentale komponent præsenteres såvel som den underskala score for vitalitet. Resultater blev opsummeret og omdannet til et område fra 0 til 100; 0 = værst og 100 = bedste resultat. Højere score indikerede bedre resultat. Ændring fra baseline rapporteres (positiv ændring fra baseline indikeret forbedring).

LS -middelværdi blev vurderet af ANCOVA. Evaluering af effektivitet i uge 28 var en sammensætning af hver deltagers besøg på grund af behandling tættest i tide til 28 uger efter randomisering.
Baseline, uge ​​28

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At sammenligne Chronocort med IRHC i form af netto klinisk fordel efter 28 ugers randomiseret behandling
Tidsramme: 28 uger
Dette er et statistisk mål for en kombination af resultater som anført nedenfor (menstruationsregularitet hirsutisme, acne, TART, LH-niveauer, sædtal, kropsvægt, HbA1c, taljeomkreds, SF-36 og MAF). Resultater for hvert mål sammenlignes mellem individer på kategorisk grundlag - forbedret/ikke forbedret. Sammenfattende statistikker over resultaterne viser, hvilken arm der har den mest generelle forbedring i sundhedstilstand.
28 uger
At sammenligne Chronocort med IRHC med hensyn til netto klinisk fordel efter 28 ugers randomiseret behandling - Menstruationsregelmæssighed
Tidsramme: 28 uger
Sandsynligheden for, at en tilfældigt udvalgt deltager fra Chronocort-armen viser mere klinisk fordel efter 28 ugers randomiseret behandling end en tilfældigt udvalgt deltager fra IRHC-armen (sandsynligheden for netto klinisk fordel). Sammenligningen mellem deltagerne vil være baseret på menstruationsregelmæssighed, som registreres ved hjælp af en elektronisk deltagerdagbog for alle præmenopausale kvinder (kun hos præmenopausale kvinder uden hysterektomi og ikke bruger hormonel prævention)
28 uger
At sammenligne Chronocort med IRHC i form af netto klinisk fordel efter 28 ugers randomiseret behandling - Hirsutisme
Tidsramme: 28 uger
Sandsynligheden for, at en tilfældigt udvalgt deltager fra Chronocort-armen viser mere klinisk fordel efter 28 ugers randomiseret behandling end en tilfældigt udvalgt deltager fra IRHC-armen (sandsynligheden for netto klinisk fordel). Sammenligningen mellem deltagerne vil blive baseret på hirsutisme (kun kvinder) ved hjælp af en visuel analog skala (VAS), som er en 10 cm skala, der spænder fra 'Intet hår' til 'Most Hair Growth Ever Experienced' fuldført af deltageren, og objektiv hirsutisme vil også blive gennemført. vurderet af Investigator ved hjælp af Ferriman-Gallway Score. En score på 1 til 4 gives for ni områder af kroppen. En samlet score på mindre end 8 betragtes som normal, en score på 8 til 15 indikerer mild hirsutisme, og en score større end 15 indikerer moderat eller svær hirsutisme. En score på 0 indikerer fravær af terminalt hår.
28 uger
At sammenligne Chronocort med IRHC med hensyn til netto klinisk fordel efter 28 ugers randomiseret behandling - Acne
Tidsramme: 28 uger
Sandsynligheden for, at en tilfældigt udvalgt deltager fra Chronocort-armen viser mere klinisk fordel efter 28 ugers randomiseret behandling end en tilfældigt udvalgt deltager fra IRHC-armen (sandsynligheden for netto klinisk fordel). Sammenligningen mellem deltagerne vil være baseret på subjektiv akne (kun kvinder) ved hjælp af en Visual Analog Scale (VAS), som er en 10 cm skala, der spænder fra 'Ingen akne' til 'Værste akne nogensinde' afsluttet af deltageren, og også objektiv akne vil blive udført af deltageren. vurderet ved hjælp af Global Evaluation Acne (GEA) Scale, hvor en score på 1 til 5 er givet af investigator, hvor 0 er 'Klar, ingen læsioner', 1 er 'Næsten klar. Næsten ingen læsioner', 2 er 'Mild', 3 er 'Moderat', 4 er 'Svær' og 5 er 'Meget alvorlig'.
28 uger
At sammenligne Chronocort med IRHC med hensyn til netto klinisk fordel efter 28 ugers randomiseret behandling - TART størrelse
Tidsramme: 28 uger
Sandsynligheden for, at en tilfældigt udvalgt deltager fra Chronocort-armen viser mere klinisk fordel efter 28 ugers randomiseret behandling end en tilfældigt udvalgt deltager fra IRHC-armen (sandsynligheden for netto klinisk fordel). Sammenligningen mellem deltagerne vil være baseret på TART-størrelse (kun mænd) målt via ultralyd.
28 uger
At sammenligne Chronocort med IRHC med hensyn til netto klinisk fordel efter 28 ugers randomiseret behandling - LH-niveau
Tidsramme: 28 uger
Sandsynligheden for, at en tilfældigt udvalgt deltager fra Chronocort-armen viser mere klinisk fordel efter 28 ugers randomiseret behandling end en tilfældigt udvalgt deltager fra IRHC-armen (sandsynligheden for netto klinisk fordel). Sammenligningen mellem deltagerne vil være baseret på LH-niveauer (kun mænd).
28 uger
At sammenligne Chronocort med IRHC i form af netto klinisk fordel efter 28 ugers randomiseret behandling - Sperm Count
Tidsramme: 28 uger
Sandsynligheden for, at en tilfældigt udvalgt deltager fra Chronocort-armen viser mere klinisk fordel efter 28 ugers randomiseret behandling end en tilfældigt udvalgt deltager fra IRHC-armen (sandsynligheden for netto klinisk fordel). Sammenligningen mellem deltagerne vil være baseret på sædtallet (kun mænd) målt med testkit.
28 uger
At sammenligne Chronocort med IRHC i form af netto klinisk fordel efter 28 ugers randomiseret behandling - Kropsvægt
Tidsramme: 28 uger
Sandsynligheden for, at en tilfældigt udvalgt deltager fra Chronocort-armen viser mere klinisk fordel efter 28 ugers randomiseret behandling end en tilfældigt udvalgt deltager fra IRHC-armen (sandsynligheden for netto klinisk fordel). Sammenligningen mellem deltagerne vil være baseret på kropsvægt målt ved hvert besøg, med overtøj og sko fjernet.
28 uger
At sammenligne Chronocort med IRHC i form af netto klinisk fordel efter 28 ugers randomiseret behandling - HbA1c
Tidsramme: 28 uger
Sandsynligheden for, at en tilfældigt udvalgt deltager fra Chronocort-armen viser mere klinisk fordel efter 28 ugers randomiseret behandling end en tilfældigt udvalgt deltager fra IRHC-armen (sandsynligheden for netto klinisk fordel). Sammenligningen mellem deltagerne vil være baseret på HbA1c målt ved hvert besøg efter besøg 1.
28 uger
At sammenligne Chronocort med IRHC i form af netto klinisk fordel efter 28 ugers randomiseret behandling - Taljeomkreds
Tidsramme: 28 uger
Sandsynligheden for, at en tilfældigt udvalgt deltager fra Chronocort-armen viser mere klinisk fordel efter 28 ugers randomiseret behandling end en tilfældigt udvalgt deltager fra IRHC-armen (sandsynligheden for netto klinisk fordel). Sammenligningen mellem deltagerne vil være baseret på taljemålet ved hvert besøg.
28 uger
At sammenligne Chronocort med IRHC i form af netto klinisk fordel efter 28 ugers randomiseret behandling - SF-36®
Tidsramme: 28 uger
Sandsynligheden for, at en tilfældigt udvalgt deltager fra Chronocort-armen viser mere klinisk fordel efter 28 ugers randomiseret behandling end en tilfældigt udvalgt deltager fra IRHC-armen (sandsynligheden for netto klinisk fordel). Sammenligningen mellem deltagerne vil blive baseret på den selvudfyldte SF-36® samlede score. SF-36 måler otte skalaer: fysisk funktion (PF), rolle fysisk (RP), kropslig smerte (BP), generel sundhed (GH), vitalitet (VT), social funktion (SF), rolle følelsesmæssig (RE) og mental sundhed (MH). Alle komponenter bidrager i forskellige proportioner til de samlede mål. Hvor minimumsscore er 0 og maksimumscore er 100, og en høj score er en mere favorabel score.
28 uger
At sammenligne Chronocort med IRHC i form af netto klinisk fordel efter 28 ugers randomiseret behandling - Multidimensional Assessment of Fatigue (MAF)
Tidsramme: 28 uger
Sandsynligheden for, at en tilfældigt udvalgt deltager fra Chronocort-armen viser mere klinisk fordel efter 28 ugers randomiseret behandling end en tilfældigt udvalgt deltager fra IRHC-armen (sandsynligheden for netto klinisk fordel). Sammenligningen mellem deltagerne vil blive baseret på Multidimensional Assessment of Fatigue (MAF) score. MAF er en 16-punkts-skala, der måler træthed i henhold til fire dimensioner: grad og sværhedsgrad, angst, den forårsager, timing af træthed og dens indvirkning på forskellige aktiviteter i dagligdagen, med en rækkevidde fra 1 - 10 pr. emne til give en Global Fatigue Score på op til 50 med en høj score, der indikerer et dårligere resultat.
28 uger
At undersøge sammenhængen mellem biokemisk kontrol 10, 16 og 28 uger efter randomisering med den samlede daglige dosis på de tilsvarende tidspunkter.
Tidsramme: 10, 16 og 28 ugers randomiseret behandling
Undersøg hver af 10, 16 og 28 uger efter randomisering den samlede daglige dosis af steroid hos deltagere i biokemisk kontrol.
10, 16 og 28 ugers randomiseret behandling
At sammenligne Chronocort med IRHC med hensyn til indvirkningen på QoL ved at bruge de resterende selvudfyldte SF-36® underdomæner (eksklusive vitalitet).
Tidsramme: Baseline til 4, 10, 16 og ugers randomiseret behandling
Ændringen fra baseline til 4, 10, 16 og 28 ugers randomiseret behandling i QoL med de resterende selvudfyldte SF 36®-subdomæner (eksklusive vitalitet) vil blive opsummeret og sammenlignet mellem behandlingsarme. SF-36 måler otte skalaer: fysisk funktion (PF), rolle fysisk (RP), kropslig smerte (BP), generel sundhed (GH), vitalitet (VT), social funktion (SF), rolle følelsesmæssig (RE) og mental sundhed (MH). Alle komponenter bidrager i forskellige proportioner til de samlede mål. Hvor minimumsscore er 0 og maksimumscore er 100, er en høj score en mere favorabel score.
Baseline til 4, 10, 16 og ugers randomiseret behandling
At sammenligne Chronocort med IRHC med hensyn til påvirkningen af ​​osteocalcins knoglemarkør.
Tidsramme: Baseline til 4, 10, 16 og 28 ugers randomiseret behandling
Ændringen fra baseline til 4, 10, 16 og 28 ugers randomiseret behandling i osteocalcinniveauer vil blive opsummeret og sammenlignet mellem behandlingsarme.
Baseline til 4, 10, 16 og 28 ugers randomiseret behandling
At sammenligne Chronocort med IRHC med hensyn til indvirkningen på årvågenhed.
Tidsramme: Baseline til 4, 10, 16 og 28 ugers randomiseret behandling
Ændringen fra baseline til 4, 10, 16 og 28 ugers randomiseret behandling i årvågenhed vil blive opsummeret og sammenlignet mellem behandlingsarme. Årvågenhed vil blive vurderet ved hjælp af en Visual Analog Scale (VAS), som er en 10 cm skala, der spænder fra 'Brain Fog: Kan ikke udføre normale daglige opgaver' til 'Fuldt Alert: i stand til nemt at udføre normale daglige opgaver'. En højere score indikerer et bedre resultat.
Baseline til 4, 10, 16 og 28 ugers randomiseret behandling
At sammenligne Chronocort med IRHC med hensyn til indvirkningen på 11 ketotestosteron.
Tidsramme: 28 uger
Ændringen fra baseline til slutningen af ​​28 ugers randomiseret behandling i serum 11 ketotestosteronniveauer vil blive opsummeret og sammenlignet mellem behandlingsarme.
28 uger
At sammenligne Chronocort med IRHC med hensyn til indvirkningen på dehydroepiandrosteron (DHEA)
Tidsramme: 28 uger
Ændringen fra baseline til slutningen af ​​28 ugers randomiseret behandling i serum-DHEA-niveauer vil blive opsummeret og sammenlignet mellem behandlingsarme.
28 uger
At sammenligne Chronocort med IRHC med hensyn til indvirkningen på total testosteron
Tidsramme: 28 uger
Ændringen fra baseline til slutningen af ​​28 ugers randomiseret behandling i serum totalt testosteron vil blive opsummeret og sammenlignet mellem behandlingsarme efter køn.
28 uger
At sammenligne Chronocort med IRHC med hensyn til indvirkningen på follikelstimulerende hormon (FSH) niveauer.
Tidsramme: Baseline til 4, 10, 16 og 28 ugers randomiseret behandling
Ændringen fra baseline til 4, 10, 16 og 28 ugers randomiseret behandling i FSH-niveauer (kun kvinder) vil blive opsummeret og sammenlignet mellem behandlingsarme.
Baseline til 4, 10, 16 og 28 ugers randomiseret behandling
For at vurdere dosisændringer i løbet af undersøgelsesperioden - Incidens
Tidsramme: 28 uger
Hyppigheden af ​​dosisændringer ved hvert besøg op til slutningen af ​​28 ugers randomiseret behandling og samlet vil blive opsummeret efter behandlingsarm.
28 uger
For at vurdere dosisændringer i løbet af undersøgelsesperioden - Ændring i mg
Tidsramme: 28 uger
Omfanget (i mg) af dosisændringer ved hvert besøg op til slutningen af ​​28 ugers randomiseret behandling og samlet vil blive opsummeret efter behandlingsarm.
28 uger
At vurdere præference for behandling.
Tidsramme: 28 uger
Deltagerpræference for tildelt behandling efter 28 ugers randomiseret behandling sammenlignet med tidligere behandlinger vil blive opsummeret efter behandlingsarm. Behandlingspræference vil blive vurderet ved hjælp af en Visual Analog Scale (VAS), som er en 10 cm skala, hvor 0 angiver 'Meget enig' og 10 angiver 'Meget uenig', når de bliver spurgt, om deltageren foretrækker undersøgelsesmedicinen frem for deres sædvanlige Hydrocortison-medicin.
28 uger
At vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​Chronocort i forhold til IRHC.
Tidsramme: 28 uger
Hyppigheden, arten, sværhedsgraden, beslægtetheden, varigheden, resultatet, alvoren og forventet behandlingsmæssige bivirkninger (TEAE'er) vil blive opstillet efter behandlingsarm. Bivirkninger af særlig interesse vil desuden blive opstillet separat, med særlig opmærksomhed på binyrekriser.
28 uger
At vurdere behovet for brug af yderligere glukokortikoiddoser ved registrering af brug af stressdoseringsregler - Forekomst af brug
Tidsramme: 28 uger
Brugen af ​​medicin fra stressdoseringspakningerne eller brugen af ​​enhver yderligere glukokortikoidbehandling under undersøgelsen vil blive opstillet i tabeller efter behandlingsarm og registreret som forekomst af brug.
28 uger
At vurdere behovet for brug af yderligere glukokortikoiddoser ved registrering af brug af stressdoseringsregler - Anvendelsesvarighed
Tidsramme: 28 uger
Brugen af ​​medicin fra stressdoseringspakningerne eller brugen af ​​enhver yderligere glukokortikoidbehandling under undersøgelsen vil blive opstillet i tabeller efter behandlingsarm og registreret som brugsvarighed.
28 uger
At vurdere behovet for brug af yderligere glukokortikoiddoser ved registrering af brug af stressdoseringsregler - Dosis af steroid
Tidsramme: 28 uger
Brugen af ​​medicin fra stressdoseringspakningerne eller brugen af ​​enhver yderligere glukokortikoidbehandling under undersøgelsen vil blive opstillet i tabeller efter behandlingsarm og registreret som dosis af steroid (i mg).
28 uger
At evaluere sikkerheden af ​​Chronocort sammenlignet med IRHC ved vurdering af sikkerhedslaboratorievurderinger af antal deltagere med ændringer i sikkerhedslaboratorievurderinger.
Tidsramme: 28 uger (vurderet ved baseline, 4, 10, 16 og 28 uger)
Sikkerhedslaboratorievurderinger, herunder hæmatologi, klinisk kemi og urinanalyse, vil blive udført ved hvert besøg efter randomiseret behandling, og deres ændringer fra baseline vil blive opsummeret efter behandlingsarm og aggregeret til antallet af deltagere med ændringer i sikkerhedslaboratorievurderinger.
28 uger (vurderet ved baseline, 4, 10, 16 og 28 uger)
At evaluere sikkerheden af ​​Chronocort sammenlignet med IRHC ved vurdering af fysisk undersøgelse af antal deltagere med ændringer i fysisk undersøgelse.
Tidsramme: 28 uger (vurderet ved baseline og 28 uger)
En fuldstændig fysisk undersøgelse for at vurdere deltagerens generelle udseende og generelle helbred vil blive udført og aggregeret til antal deltagere med ændringer i fysisk undersøgelse.
28 uger (vurderet ved baseline og 28 uger)
At evaluere sikkerheden af ​​Chronocort sammenlignet med IRHC ved vurdering af vitale tegn efter antal patienter med ændringer i vitale tegn.
Tidsramme: 28 uger (vurderet ved baseline, 4, 10, 16 og 28 uger)
Vitale tegn vil blive målt ved baseline, 4, 10, 16 og 28 uger, og deres ændringer fra baseline vil blive opsummeret efter behandlingsarm og aggregeret til antallet af deltagere med ændringer i vitale tegn.
28 uger (vurderet ved baseline, 4, 10, 16 og 28 uger)
At evaluere sikkerheden af ​​Chronocort sammenlignet med IRHC ved vurdering af elektrokardiogram (EKG) efter antal patienter med ændringer i EKG.
Tidsramme: 28 uger (vurderet ved baseline og 28 uger)
Et enkelt 12-aflednings-EKG vil blive optaget ved baseline og 28 uger, og deres ændringer fra baseline vil blive opsummeret efter behandlingsarm og aggregeret til antallet af deltagere med ændringer i EKG.
28 uger (vurderet ved baseline og 28 uger)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Neurocrine UK Limited

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Principal Investigator, Neurocrine UK Limited

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

24. maj 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

2. februar 2024

Studieafslutning (Faktiske)

2. februar 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

28. maj 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. september 2021

Først opslået (Faktiske)

1. oktober 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. februar 2025

Sidst verificeret

1. februar 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • DIUR-014

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Medfødt binyrehyperplasi

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Türkiye

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner