Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Jämförelse av Chronocort kontra standard hydrokortisonbehandling hos deltagare 16 år och äldre med medfödd binjurehyperplasi (CONnECT)

21 februari 2025 uppdaterad av: Neurocrine UK Limited

En randomiserad, dubbelblind, aktivt kontrollerad, fas 3-studie av Chronocort jämfört med hydrokortisonersättningsterapi med omedelbar frisättning hos deltagare från 16 år och äldre med medfödd binjurehyperplasi

Denna studie är en randomiserad, dubbelblind, aktivkontrollerad fas III-studie av Chronocort® jämfört med hydrokortisonersättningsterapi med omedelbar frisättning hos deltagare från 16 år och äldre med medfödd binjurehyperplasi.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Studien kommer att jämföra effektiviteten, säkerheten och tolerabiliteten av Chronocort två gånger dagligen med två gånger dagligen hydrokortisonersättningsterapi med omedelbar frisättning (IRHC) (Cortef®) under en randomiserad behandlingsperiod på upp till 52 veckor hos deltagare från 16 år och äldre med kända klassiska Congenital Binjurehyperplasi (CAH) på grund av 21 hydroxylasbrist. Den primära effektivitetsbedömningen av biokemiska svarsfrekvens och den viktigaste sekundära bedömningen av dossvarsfrekvens kommer att bedömas efter 52 veckors randomiserad behandling.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

55

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Bordeaux, Frankrike, 33604
        • Diurnal Investigational Site in Pessac
      • Lyon, Frankrike, 69677
        • Diurnal Investigational Site in Bron
      • Paris, Frankrike, 75651
        • Diurnal Investigational Site in Paris
      • Toulouse, Frankrike, 31059
        • Diurnal Investigational Site in Toulouse (Children's Hospital)
      • Toulouse, Frankrike, 31059
        • Diurnal Investigational Site in Toulouse
    • Normandy
      • Caen, Normandy, Frankrike, 14033
        • Diurnal Investigational Site in Caen
  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
        • Diurnal Investigational Site in Los Angeles
      • Orange, California, Förenta staterna, 92868
        • Diurnal Investigational Site in Orange
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32207
        • Diurnal Investigational Site in Jacksonville
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52224
        • Diurnal Investigational Site in Iowa
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Förenta staterna, 20892-1932
        • Diurnal Investigational Site in Maryland
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
        • Diurnal Investigational Site in Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55901
        • Diurnal Investigational Site in Rochester
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Förenta staterna, 89148
        • Diurnal Investigational Site in Nevada
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75235
        • Diurnal Investigational Site in Dallas
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
        • Diurnal Investigational Site in Seattle
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
        • Diurnal Investigational Site in Milwaukee
  • Japan
    • Kanagawa
      • Yokohama-shi, Kanagawa, Japan, 241-0811
        • Diurnal Investigational Site in Asahi-ku
    • Tokyo
      • Bunkyō-Ku, Tokyo, Japan, 113-8519
        • Diurnal Investigational Site in Yushima
      • Setagaya-Ku, Tokyo, Japan, 157-8535
        • Diurnal Investigational Site in Okura
      • Shinjuku-Ku, Tokyo, Japan, 162-8655
        • Diurnal Investigational Site in Toyama

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

16 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Manliga eller kvinnliga deltagare måste vara 16 år eller äldre vid tidpunkten för undertecknandet av det informerade samtycket.
  • Hos deltagare <18 år måste höjdhastigheten vara mindre än 2 cm/år det senaste året och puberteten ska vara avslutad (Tanner stadium V).
  • Deltagare med känd klassisk CAH på grund av 21 hydroxylasbrist diagnostiserad i barndomen med dokumenterad (när som helst) förhöjd 17-OHP och med eller utan förhöjd A4 och för närvarande behandlade med hydrokortison, prednison, prednisolon eller dexametason (eller en kombination av ovan nämnda glukokortikoider) och på stabil glukokortikoidbehandling i minst 3 månader.
  • Deltagare som får fludrokortison måste ha en dokumenterad stabil dos i minst 3 månader före inskrivning och måste ha stabila reninnivåer vid screening.
  • Kvinnliga deltagare i fertil ålder och alla manliga deltagare måste godkänna användningen av en accepterad preventivmetod under studien.
  • En kvinnlig deltagare är berättigad att delta om hon inte är gravid, inte ammar, och om hon antingen inte är en kvinna i fertil ålder (WOCBP) eller har ett negativt graviditetstest vid inträdet i studien. Obs: kvinnor som uppvisar oligomenorré eller amenorré som är ≤55 år bör betraktas som potentiellt fertila och bör därför genomgå graviditetstest som alla andra kvinnliga deltagare.
  • Kan ge undertecknat informerat samtycke som inkluderar efterlevnad av krav och begränsningar som anges i formuläret för informerat samtycke (ICF) och i detta protokoll.

Exklusions kriterier:

  • Kliniska eller biokemiska bevis på lever- eller njursjukdom t.ex. kreatinin >2 gånger den övre gränsen för normala (ULN) eller förhöjda leverfunktionstester (alaninaminotransferas [ALT] eller aspartataminotransferas [AST] >2 gånger ULN).
  • Historia om bilateral adrenalektomi.
  • Historik av malignitet (annat än basalcellscancer framgångsrikt behandlat >26 veckor före inträde i studien).
  • Deltagare som har typ 1-diabetes eller får vanligt insulin, har okontrollerad diabetes eller har en screening av HbA1c som är större än 8 %.
  • Ihållande tecken på binjurebarksvikt eller att deltagaren inte tolererar behandling i slutet av den 4 veckor långa inkörningsperioden.
  • Deltagare med andra betydande medicinska eller psykiatriska tillstånd som enligt utredarens uppfattning skulle utesluta deltagande i studien.
  • Deltagare på vanliga dagliga inhalerade, topikala, nasala eller orala steroider för någon annan indikation än CAH.
  • Samsjukligt tillstånd som kräver daglig administrering av ett läkemedel eller konsumtion av något material som stör metabolismen av glukokortikoider.
  • Deltagare som får <10 mg hydrokortisondos vid screening eller hydrokortisondosekvivalenten.
  • Deltagare som förväntar sig regelbunden profylaktisk användning av ytterligare steroider t.ex. för ansträngande träning.
  • Deltagande i en annan klinisk studie av ett prövnings- eller licensierat läkemedel eller en enhet inom 12 veckor före screening.
  • Inkludering i alla naturhistoriska eller translationella forskningsstudier som skulle kräva utvärdering av androgennivåer under studieperioden utanför detta protokolls bedömningar.
  • Deltagare som tidigare har exponerats för Chronocort i någon dagstudie.
  • Deltagare som rutinmässigt arbetar nattskift och därför inte sover under de vanliga natttiderna.
  • Deltagare, som enligt utredarens uppfattning, inte kommer att kunna uppfylla kraven i protokollet.
  • Deltagare med känd överkänslighet mot någon av komponenterna i Chronocort-kapslarna, Cortef-tabletterna eller placebokapslarna.
  • Deltagare med medfödd galaktosemi, malabsorption av glukos och galaktos, eller som har laktasbrist.
  • Deltagare med en kroppsvikt på 45 kg eller mindre.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Kronokort
Deltagarna fick kronokort vid en startdos på 30 milligram (mg), med dosjusteringar ner till 25, 20 eller 15 mg baserat på binjuresufficiens symtom och androgennivåer. Placebo användes för dosjustering för att upprätthålla förblindning.
Övrig: Placebo
Matchande placebo
Läkemedel: Kronokort
Över-inkapslad hydrokortison modifierad kapsel för oral administrering.
Andra namn:
  • Hydrokortisonmodifierad frisättning
Aktiv komparator: Kortfält
Deltagarna fick Cortef vid en startdos på 30 mg, med dosjusteringar ner till 25, 20 eller 15 mg baserat på binjurinsufficiens symtom och androgennivåer. Placebo användes för dosjustering för att upprätthålla förblindning.
Övrig: Placebo
Matchande placebo
Läkemedel: Kortfält
Över-inkapslad hydrokortison omedelbar frisättningstablett för oral administrering.
Andra namn:
  • Hydrokortison med omedelbar frisättning
  • Irhc

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Procentandel av deltagare som var biokemiska svarare vid vecka 28
Tidsram: Vecka 28

Biokemiskt svar definierades som en deltagare som a) var i biokemisk kontroll vid bedömningen 08:00 och b) fick en total daglig dos hydrokortison på högst 25 mg om deltagaren var i biokemisk kontroll vid baslinjen eller inte mer än 30 mg om deltagaren inte var i biokemisk kontroll vid baslinjen.

Biokemisk kontroll definierades som både en 17-OHP-koncentration lika med eller under den övre gränsen för optimal kontroll (1200 ng/dL [36,4 nmol/L]) och en A4-koncentration lika med eller under den övre gränsen för referensområdet (150 (150 ng/dl [5,2 nmol/l] för män och 200 ng/dl [7,0 nmol/l] för kvinnor).

Bedömning av effektiviteten vid vecka 28 var en sammansättning av varje deltagares besök på behandlingen närmast i tid till 28 veckor efter randomisering.
Vecka 28

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Procentandel av deltagare som var dosresponsörer vid vecka 28
Tidsram: Vecka 28

Dosrespons definierades som en deltagare som a) fick en total daglig dos hydrokortison av högst 25 mg och b) var i biokemisk kontroll vid bedömningen 08:00.

Bedömning av effektiviteten vid vecka 28 var en sammansättning av varje deltagares besök på behandlingen närmast i tid till 28 veckor efter randomisering.
Vecka 28
Total daglig dos hydrokortison vid vecka 28
Tidsram: Vecka 28

Minsta kvadrater (LS) medelvärde bedömdes med användning av blandade modell upprepade mått (MMRM).

Bedömning av effektiviteten vid vecka 28 var en sammansättning av varje deltagares besök på behandlingen närmast i tid till 28 veckor efter randomisering.
Vecka 28
Antal deltagare i biokemisk kontroll
Tidsram: Baslinje och vecka 28

Biokemisk kontroll definierades som både en 17-OHP-koncentration (bedömd vid 08:00) lika med eller under den övre gränsen för optimal kontroll (1200 ng/dL [36,4 nmol/L]) och en A4-koncentration lika med eller under den övre gränsen för den övre Referensområdets gräns (150 ng/dL [5,2 nmol/L] för män och 200 ng/dl [7,0 nmol/L] för kvinnor).

Bedömning av effektiviteten vid vecka 28 var en sammansättning av varje deltagares besök på behandlingen närmast i tid till 28 veckor efter randomisering.
Baslinje och vecka 28
Ändra från baslinjen i genomsnitt 08:00 och 13:00 17-OHP-nivåer vid vecka 28
Tidsram: Baslinje, vecka 28
LS -medelvärde bedömdes med användning av analys av samvariation (ANCOVA). Bedömning av effektiviteten vid vecka 28 var en sammansättning av varje deltagares besök på behandlingen närmast i tid till 28 veckor efter randomisering.
Baslinje, vecka 28
Ändra från baslinjen i genomsnitt 08:00 och 13:00 A4 -nivåer på vecka 28
Tidsram: Baslinje, vecka 28
LS -medelvärde bedömdes med hjälp av ANCOVA. Bedömning av effektiviteten vid vecka 28 var en sammansättning av varje deltagares besök på behandlingen närmast i tid till 28 veckor efter randomisering.
Baslinje, vecka 28
Antal deltagare med menstruationsregularitet (kvinnor med barnfödelsepotential) endast vid vecka 28
Tidsram: Vecka 28

Data presenteras för antalet deltagare med mer än månatliga menstruationscykler, månatliga menstruationscykler och antalet deltagare med oligomenorré och amenoré. Oligomenorré definierades som färre än 9 menstruationscykler per år eller cykellängd> 35 dagar och amenoré som frånvarande menstruationer i ≥ 3 månader.

Bedömning av effektiviteten vid vecka 28 var en sammansättning av varje deltagares besök på behandlingen närmast i tid till 28 veckor efter randomisering.
Vecka 28
Förändring från baslinjen i luteiniserande hormonnivåer (endast män) vid vecka 28
Tidsram: Baslinje, vecka 28
LS -medelvärde bedömdes med hjälp av ANCOVA. Bedömning av effektiviteten vid vecka 28 var en sammansättning av varje deltagares besök på behandlingen närmast i tid till 28 veckor efter randomisering.
Baslinje, vecka 28
Procentförändring från baslinjen i storleken på testikulära binjurarstumörer vid vecka 28 (endast män)
Tidsram: Vecka 28
Bedömning av effektiviteten vid vecka 28 var en sammansättning av varje deltagares besök på behandlingen närmast i tid till 28 veckor efter randomisering.
Vecka 28
Ändra från baslinjen i hirsutism vid vecka 28 med Ferriman-Gallwey-poängen (endast kvinnor) vid vecka 28
Tidsram: Baslinje, vecka 28

Ferriman-Gallwey-poäng är en metod som används för att bedöma och kvantifiera hirsutism hos kvinnor. En total poäng <8 anses vara normal medan en poäng på 8 till 15 indikerar mild hirsutism. En poäng> 15 indikerar måttlig eller svår hirsutism. Ferriman-Gallwey-poängen varierade från 0 till 36. Högre poäng indikerade mer hirsutism. Förändring från baslinjen rapporteras (negativ förändring från baslinjen indikerade förbättringar).

LS -medelvärde bedömdes med hjälp av ANCOVA. Bedömning av effektiviteten vid vecka 28 var en sammansättning av varje deltagares besök på behandlingen närmast i tid till 28 veckor efter randomisering.
Baslinje, vecka 28
Ändra från baslinjen i akne med hjälp av den globala utvärderingsskalan (GEA) (endast kvinnor) vid vecka 28
Tidsram: Baslinje, vecka 28

Akne svårighetsgraden bedömdes enligt GEA -skalan, som sträckte sig från 0 (tydlig. Inga lesioner) till 5 (mycket allvarliga). Högre poäng indikerade högre svårighetsgrad av akne. Förändring från baslinjen rapporteras (negativ förändring från baslinjen indikerade förbättringar).

LS -medelvärde bedömdes med hjälp av ANCOVA. Bedömning av effektiviteten vid vecka 28 var en sammansättning av varje deltagares besök på behandlingen närmast i tid till 28 veckor efter randomisering.
Baslinje, vecka 28
Förändring från baslinjen i glycated hemoglobin (HBA1C) procentnivåer vid vecka 28
Tidsram: Baslinje, vecka 28
LS Mean bedömdes av ANCOVA. Bedömning av effektiviteten vid vecka 28 var en sammansättning av varje deltagares besök på behandlingen närmast i tid till 28 veckor efter randomisering.
Baslinje, vecka 28
Förändring från baslinjen i midjeomkretsen vid vecka 28
Tidsram: Baslinje, vecka 28
LS -medelvärde bedömdes med hjälp av ANCOVA. Bedömning av effektiviteten vid vecka 28 var en sammansättning av varje deltagares besök på behandlingen närmast i tid till 28 veckor efter randomisering.
Baslinje, vecka 28
Förändring från baslinjen i kroppsvikt vid vecka 28
Tidsram: Baslinje, vecka 28
LS Mean bedömdes av ANCOVA. Bedömning av effektiviteten vid vecka 28 var en sammansättning av varje deltagares besök på behandlingen närmast i tid till 28 veckor efter randomisering.
Baslinje, vecka 28
Förändring från baslinjekvaliteten med hjälp av den självupptagna medicinska utfallsstudien 36-artiklar Kortformulär Health Survey (SF-36) Total poäng för de fysiska och mentala komponenterna och underdomänen för vitalitet vid vecka 28
Tidsram: Baslinje, vecka 28

SF-36 utvärderar aspekter av funktionell hälsa och välbefinnande. Den fysiska komponenten har fyra underskalor: fysisk funktion, rollbegränsningar på grund av fysiska problem, smärta och allmän hälsouppfattning; Och den mentala komponenten har fyra underskalor: vitalitet, social funktion, rollbegränsningar på grund av känslomässiga problem och mental hälsa. Totala poäng för den fysiska och mentala komponenten presenteras såväl som underskala poäng för vitalitet. Poäng sammanfattades och omvandlades till ett intervall från 0 till 100; 0 = värsta och 100 = bästa resultat. Högre poäng indikerade bättre resultat. Ändring från baslinjen rapporteras (positiv förändring från baslinjen indikerade förbättringar).

LS Mean bedömdes av ANCOVA. Bedömning av effektiviteten vid vecka 28 var en sammansättning av varje deltagares besök på behandlingen närmast i tid till 28 veckor efter randomisering.
Baslinje, vecka 28

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Att jämföra Chronocort med IRHC i termer av klinisk nettonytta efter 28 veckors randomiserad behandling
Tidsram: 28 veckor
Detta är ett statistiskt mått på en kombination av resultat enligt nedan (menstruationsregelbunden hirsutism, akne, TART, LH-nivåer, spermieantal, kroppsvikt, HbA1c, midjemått, SF-36 och MAF). Utfall för varje åtgärd jämförs mellan individer på kategorisk basis - förbättrad/inte förbättrad. Sammanfattande statistik över resultaten visar vilken arm som har den mest övergripande förbättringen av hälsostatus.
28 veckor
Att jämföra Chronocort med IRHC i termer av klinisk nettonytta efter 28 veckors randomiserad behandling - Menstruationsregelbundenhet
Tidsram: 28 veckor
Sannolikheten att en slumpmässigt vald deltagare från Chronocort-armen visar mer klinisk nytta efter 28 veckors randomiserad behandling än en slumpmässigt vald deltagare från IRHC-armen (sannolikheten för netto klinisk nytta). Jämförelsen mellan deltagarna kommer att baseras på menstruationsregelbundenhet, som registreras med hjälp av en elektronisk deltagardagbok för alla premenopausala kvinnor (endast hos premenopausala kvinnor utan hysterektomi och som inte använder hormonella preventivmedel)
28 veckor
Att jämföra Chronocort med IRHC i termer av klinisk nettonytta efter 28 veckors randomiserad behandling - Hirsutism
Tidsram: 28 veckor
Sannolikheten att en slumpmässigt vald deltagare från Chronocort-armen visar mer klinisk nytta efter 28 veckors randomiserad behandling än en slumpmässigt vald deltagare från IRHC-armen (sannolikheten för netto klinisk nytta). Jämförelsen mellan deltagare kommer att baseras på hirsutism (endast kvinnor) med hjälp av en Visual Analog Scale (VAS), som är en 10 cm skala som sträcker sig från "Inget hår" till "Most Hair Growth Ever Experienced" genomförd av deltagaren och även objektiv hirsutism kommer att vara bedömd av utredaren med hjälp av Ferriman-Gallway Score. En poäng på 1 till 4 ges för nio delar av kroppen. En totalpoäng på mindre än 8 anses vara normal, en poäng på 8 till 15 indikerar mild hirsutism och en poäng högre än 15 indikerar måttlig eller svår hirsutism. En poäng på 0 indikerar frånvaro av terminalt hår.
28 veckor
Att jämföra Chronocort med IRHC i termer av klinisk nettonytta efter 28 veckors randomiserad behandling - Akne
Tidsram: 28 veckor
Sannolikheten att en slumpmässigt vald deltagare från Chronocort-armen visar mer klinisk nytta efter 28 veckors randomiserad behandling än en slumpmässigt vald deltagare från IRHC-armen (sannolikheten för netto klinisk nytta). Jämförelsen mellan deltagarna kommer att baseras på subjektiv akne (endast kvinnor) med hjälp av en Visual Analog Scale (VAS), som är en 10 cm skala som sträcker sig från "Ingen akne" till "Värsta akne någonsin" som deltagaren fyller i och även objektiv akne kommer att vara bedöms med hjälp av Global Evaluation Acne (GEA)-skalan, där en poäng på 1 till 5 ges av utredaren, där 0 är "Klar, inga lesioner", 1 är "Nästan klar". Nästan inga lesioner', 2 är 'Lätt', 3 är 'Måttlig', 4 är 'Svår' och 5 är 'Mycket svår'.
28 veckor
Att jämföra Chronocort med IRHC i termer av klinisk nettonytta efter 28 veckors randomiserad behandling - TART-storlek
Tidsram: 28 veckor
Sannolikheten att en slumpmässigt vald deltagare från Chronocort-armen visar mer klinisk nytta efter 28 veckors randomiserad behandling än en slumpmässigt vald deltagare från IRHC-armen (sannolikheten för netto klinisk nytta). Jämförelsen mellan deltagare kommer att baseras på TART-storlek (endast män) mätt via ultraljud.
28 veckor
Att jämföra Chronocort med IRHC i termer av klinisk nettonytta efter 28 veckors randomiserad behandling - LH-nivå
Tidsram: 28 veckor
Sannolikheten att en slumpmässigt vald deltagare från Chronocort-armen visar mer klinisk nytta efter 28 veckors randomiserad behandling än en slumpmässigt vald deltagare från IRHC-armen (sannolikheten för netto klinisk nytta). Jämförelsen mellan deltagare kommer att baseras på LH-nivåer (endast män).
28 veckor
Att jämföra Chronocort med IRHC i termer av klinisk nettonytta efter 28 veckors randomiserad behandling - Spermieral
Tidsram: 28 veckor
Sannolikheten att en slumpmässigt vald deltagare från Chronocort-armen visar mer klinisk nytta efter 28 veckors randomiserad behandling än en slumpmässigt vald deltagare från IRHC-armen (sannolikheten för netto klinisk nytta). Jämförelsen mellan deltagare kommer att baseras på antalet spermier (endast män) som mäts med testutrustning.
28 veckor
Att jämföra Chronocort med IRHC i termer av klinisk nettonytta efter 28 veckors randomiserad behandling - Kroppsvikt
Tidsram: 28 veckor
Sannolikheten att en slumpmässigt vald deltagare från Chronocort-armen visar mer klinisk nytta efter 28 veckors randomiserad behandling än en slumpmässigt vald deltagare från IRHC-armen (sannolikheten för netto klinisk nytta). Jämförelsen mellan deltagarna kommer att baseras på kroppsvikten mätt vid varje besök, med ytterkläder och skor borttagna.
28 veckor
Att jämföra Chronocort med IRHC i termer av klinisk nettonytta efter 28 veckors randomiserad behandling - HbA1c
Tidsram: 28 veckor
Sannolikheten att en slumpmässigt vald deltagare från Chronocort-armen visar mer klinisk nytta efter 28 veckors randomiserad behandling än en slumpmässigt vald deltagare från IRHC-armen (sannolikheten för netto klinisk nytta). Jämförelsen mellan deltagare kommer att baseras på HbA1c uppmätt vid varje besök efter besök 1.
28 veckor
Att jämföra Chronocort med IRHC i termer av klinisk nettonytta efter 28 veckors randomiserad behandling - midjeomkrets
Tidsram: 28 veckor
Sannolikheten att en slumpmässigt vald deltagare från Chronocort-armen visar mer klinisk nytta efter 28 veckors randomiserad behandling än en slumpmässigt vald deltagare från IRHC-armen (sannolikheten för netto klinisk nytta). Jämförelsen mellan deltagare kommer att baseras på midjemått mätt vid varje besök.
28 veckor
För att jämföra Chronocort med IRHC i termer av klinisk nettonytta efter 28 veckors randomiserad behandling - SF-36®
Tidsram: 28 veckor
Sannolikheten att en slumpmässigt vald deltagare från Chronocort-armen visar mer klinisk nytta efter 28 veckors randomiserad behandling än en slumpmässigt vald deltagare från IRHC-armen (sannolikheten för netto klinisk nytta). Jämförelsen mellan deltagare kommer att baseras på den totala poängen för SF-36®. SF-36 mäter åtta skalor: fysisk funktion (PF), roll fysisk (RP), kroppslig smärta (BP), allmän hälsa (GH), vitalitet (VT), social funktion (SF), roll emotionell (RE) och mental hälsa (MH). Alla komponenter bidrar i olika proportioner till de övergripande åtgärderna. Där minimipoängen är 0 och högsta poängen är 100 och hög poäng är en mer gynnsam poäng.
28 veckor
Att jämföra Chronocort med IRHC i termer av klinisk nettonytta efter 28 veckors randomiserad behandling - Multidimensional Assessment of Fatigue (MAF)
Tidsram: 28 veckor
Sannolikheten att en slumpmässigt vald deltagare från Chronocort-armen visar mer klinisk nytta efter 28 veckors randomiserad behandling än en slumpmässigt vald deltagare från IRHC-armen (sannolikheten för netto klinisk nytta). Jämförelsen mellan deltagare kommer att baseras på poängen Multidimensional Assessment of Fatigue (MAF). MAF är en skala med 16 punkter som mäter trötthet enligt fyra dimensioner: grad och svårighetsgrad, ångest som den orsakar, tidpunkten för trötthet och dess inverkan på olika aktiviteter i det dagliga livet, med ett poängintervall från 1 - 10 per objekt till ge ett Global Fatigue Score på upp till 50 med en hög poäng som indikerar ett sämre resultat.
28 veckor
Att undersöka sambandet mellan biokemisk kontroll vid 10, 16 och 28 veckor efter randomisering med den totala dagliga dosen vid motsvarande tidpunkter.
Tidsram: 10, 16 och 28 veckors randomiserad behandling
Vid var och en av 10, 16 och 28 veckor efter randomisering, undersök den totala dagliga dosen av steroid hos deltagare i biokemisk kontroll.
10, 16 och 28 veckors randomiserad behandling
Att jämföra Chronocort med IRHC när det gäller inverkan på QoL med de återstående självkompletterade SF-36®-underdomänerna (exklusive vitalitet).
Tidsram: Baslinje till 4, 10, 16 och veckors randomiserad behandling
Förändringen från baslinje till 4, 10, 16 och 28 veckors randomiserad behandling i QoL med de återstående självkompletterade SF 36®-subdomänerna (exklusive vitalitet) kommer att sammanfattas och jämföras mellan behandlingsarmarna. SF-36 mäter åtta skalor: fysisk funktion (PF), roll fysisk (RP), kroppslig smärta (BP), allmän hälsa (GH), vitalitet (VT), social funktion (SF), roll emotionell (RE) och mental hälsa (MH). Alla komponenter bidrar i olika proportioner till de övergripande åtgärderna. Där minimipoängen är 0 och maximalpoängen är 100, är ​​en hög poäng en mer gynnsam poäng.
Baslinje till 4, 10, 16 och veckors randomiserad behandling
Att jämföra Chronocort med IRHC när det gäller påverkan på benmarkören av osteokalcin.
Tidsram: Baslinje till 4, 10, 16 och 28 veckors randomiserad behandling
Förändringen från baslinje till 4, 10, 16 och 28 veckors randomiserad behandling i osteokalcinnivåer kommer att sammanfattas och jämföras mellan behandlingsarmarna.
Baslinje till 4, 10, 16 och 28 veckors randomiserad behandling
Att jämföra Chronocort med IRHC när det gäller inverkan på vakenhet.
Tidsram: Baslinje till 4, 10, 16 och 28 veckors randomiserad behandling
Förändringen från baslinjen till 4, 10, 16 och 28 veckors randomiserad behandling i vakenhet kommer att sammanfattas och jämföras mellan behandlingsarmarna. Vakenhet kommer att bedömas med en Visual Analog Scale (VAS), som är en 10 cm skala som sträcker sig från "Brain Fog: oförmögen att utföra normala dagliga uppgifter" till "Fullly Alert: Kan enkelt utföra normala dagliga uppgifter". En högre poäng indikerar ett bättre resultat.
Baslinje till 4, 10, 16 och 28 veckors randomiserad behandling
Att jämföra Chronocort med IRHC när det gäller påverkan på 11 ketotestosteron.
Tidsram: 28 veckor
Förändringen från baslinje till slutet av 28 veckors randomiserad behandling i serum 11 ketotestosteronnivåer kommer att sammanfattas och jämföras mellan behandlingsarmarna.
28 veckor
Att jämföra Chronocort med IRHC när det gäller inverkan på dehydroepiandrosteron (DHEA)
Tidsram: 28 veckor
Förändringen från baslinjen till slutet av 28 veckors randomiserad behandling i serumnivåer av DHEA kommer att sammanfattas och jämföras mellan behandlingsarmarna.
28 veckor
Att jämföra Chronocort med IRHC när det gäller inverkan på totalt testosteron
Tidsram: 28 veckor
Förändringen från baslinje till slutet av 28 veckors randomiserad behandling i totalt testosteron i serum kommer att sammanfattas och jämföras mellan behandlingsarmarna efter kön.
28 veckor
Att jämföra Chronocort med IRHC när det gäller inverkan på follikelstimulerande hormon (FSH) nivåer.
Tidsram: Baslinje till 4, 10, 16 och 28 veckors randomiserad behandling
Förändringen från baslinjen till 4, 10, 16 och 28 veckors randomiserad behandling i FSH-nivåer (endast kvinnor) kommer att sammanfattas och jämföras mellan behandlingsarmarna.
Baslinje till 4, 10, 16 och 28 veckors randomiserad behandling
Att bedöma dosförändringar under studieperioden - Incidens
Tidsram: 28 veckor
Förekomsten av dosförändringar vid varje besök fram till slutet av 28 veckors randomiserad behandling och totalt kommer att sammanfattas per behandlingsarm.
28 veckor
För att bedöma dosförändringar under studieperioden - Ändring i mg
Tidsram: 28 veckor
Omfattningen (i mg) av dosförändringar vid varje besök fram till slutet av 28 veckors randomiserad behandling och totalt kommer att sammanfattas per behandlingsarm.
28 veckor
För att bedöma preferens för behandling.
Tidsram: 28 veckor
Deltagarnas preferens för tilldelad behandling efter 28 veckors randomiserad behandling jämfört med tidigare behandlingar kommer att sammanfattas per behandlingsarm. Behandlingspreferensen kommer att bedömas med hjälp av en Visual Analog Scale (VAS), som är en 10 cm skala där 0 indikerar "Instämmer helt" och 10 indikerar "Inte helt med", när man tillfrågas om deltagaren föredrar studiemedicinen framför sin vanliga hydrokortisonmedicin.
28 veckor
Att bedöma säkerheten och tolerabiliteten för Chronocort i förhållande till IRHC.
Tidsram: 28 veckor
Incidensen, arten, svårighetsgraden, släktskapen, varaktigheten, resultatet, allvaret och förväntade biverkningar (TEAEs) kommer att tas upp i tabellform per behandlingsarm. Biverkningar av särskilt intresse kommer dessutom att tabelleras separat, med särskild hänsyn till binjurekriser.
28 veckor
Att bedöma behovet av användning av ytterligare glukokortikoiddoser genom att registrera användningen av stressdoseringsregler - Förekomst av användning
Tidsram: 28 veckor
Användningen av medicin från stressdoseringsförpackningarna eller användning av någon ytterligare glukokortikoidbehandling under studien kommer att tas upp i tabellform för behandlingsarm och registreras som användningsfrekvens.
28 veckor
Att bedöma behovet av användning av ytterligare glukokortikoiddoser genom att registrera användningen av stressdoseringsregler - Användningstid
Tidsram: 28 veckor
Användningen av mediciner från stressdoseringsförpackningarna eller användning av någon ytterligare glukokortikoidbehandling under studien kommer att tas upp i tabellform per behandlingsarm och registreras som användningstid.
28 veckor
Att bedöma behovet av användning av ytterligare glukokortikoiddoser genom att registrera användningen av stressdoseringsregler - Dos av steroid
Tidsram: 28 veckor
Användningen av medicin från stressdoseringsförpackningarna eller användning av ytterligare glukokortikoidbehandling under studien kommer att tas upp i tabellform per behandlingsarm och registreras som steroiddos (i mg).
28 veckor
Att utvärdera säkerheten för Chronocort jämfört med IRHC genom bedömning av säkerhetslaboratoriebedömningar av antal deltagare med förändringar i säkerhetslaboratoriebedömningar.
Tidsram: 28 veckor (bedömd vid baslinjen, 4, 10, 16 och 28 veckor)
Säkerhetslaboratoriebedömningar inklusive hematologi, klinisk kemi och urinanalys kommer att utföras vid varje besök efter randomiserad behandling och deras förändringar från baslinjen kommer att sammanfattas av behandlingsarm och aggregeras till antalet deltagare med förändringar i säkerhetslaboratoriebedömningar.
28 veckor (bedömd vid baslinjen, 4, 10, 16 och 28 veckor)
Att utvärdera säkerheten för Chronocort jämfört med IRHC genom bedömning av fysisk undersökning av antal deltagare med förändringar i fysisk undersökning.
Tidsram: 28 veckor (bedöms vid baslinjen och 28 veckor)
En fullständig fysisk undersökning för att bedöma deltagarens allmänna utseende och allmänna hälsa kommer att utföras och aggregeras till antalet deltagare med förändringar i fysisk undersökning.
28 veckor (bedöms vid baslinjen och 28 veckor)
Att utvärdera säkerheten för Chronocort jämfört med IRHC genom bedömning av vitala tecken efter antal patienter med förändringar i vitala tecken.
Tidsram: 28 veckor (bedömd vid baslinjen, 4, 10, 16 och 28 veckor)
Vitala tecken kommer att mätas vid baslinjen, 4, 10, 16 och 28 veckor och deras förändringar från baslinjen kommer att sammanfattas av behandlingsarm och aggregeras till antalet deltagare med förändringar i vitala tecken.
28 veckor (bedömd vid baslinjen, 4, 10, 16 och 28 veckor)
Att utvärdera säkerheten för Chronocort jämfört med IRHC genom bedömning av elektrokardiogram (EKG) efter antal patienter med förändringar i EKG.
Tidsram: 28 veckor (bedöms vid baslinjen och 28 veckor)
Ett enstaka 12-avlednings-EKG kommer att registreras vid baslinjen och 28 veckor och deras förändringar från baslinjen kommer att sammanfattas efter behandlingsarm och aggregeras till antalet deltagare med förändringar i EKG.
28 veckor (bedöms vid baslinjen och 28 veckor)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Neurocrine UK Limited

Utredare

  • Huvudutredare: Principal Investigator, Neurocrine UK Limited

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

24 maj 2022

Primärt slutförande (Faktisk)

2 februari 2024

Avslutad studie (Faktisk)

2 februari 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

28 maj 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

30 september 2021

Första postat (Faktisk)

1 oktober 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

25 mars 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

21 februari 2025

Senast verifierad

1 februari 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • DIUR-014

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera