Vergelijking van Chronocort versus standaard hydrocortisonvervangende therapie bij deelnemers van 16 jaar en ouder met congenitale bijnierhyperplasie (CONnECT)

Inclusiecriteria:

• Mannelijke of vrouwelijke deelnemers moeten 16 jaar of ouder zijn op het moment van ondertekening van de geïnformeerde toestemming/instemming.
• Bij deelnemers van <18 jaar moet de groeisnelheid in het afgelopen jaar minder zijn dan 2 cm/jaar en moet de puberteit voltooid zijn (Tanner-stadium V).
• Deelnemers met bekende klassieke CAH als gevolg van 21-hydroxylasedeficiëntie gediagnosticeerd in de kindertijd met gedocumenteerde (op elk moment) verhoogde 17-OHP en met of zonder verhoogde A4 en momenteel behandeld met hydrocortison, prednison, prednisolon of dexamethason (of een combinatie van de bovengenoemde glucocorticoïden) en op een stabiele behandeling met glucocorticoïden gedurende minimaal 3 maanden.
• Deelnemers die fludrocortison krijgen, moeten minimaal 3 maanden voorafgaand aan inschrijving een gedocumenteerde stabiele dosis hebben en moeten bij de screening stabiele reninespiegels hebben.
• Vrouwelijke deelnemers die zwanger kunnen worden en alle mannelijke deelnemers moeten akkoord gaan met het gebruik van een geaccepteerde anticonceptiemethode tijdens het onderzoek.
• Een vrouwelijke deelnemer komt in aanmerking voor deelname als ze niet zwanger is, geen borstvoeding geeft, en ze ofwel geen vrouw in de vruchtbare leeftijd (WOCBP) is of een negatieve zwangerschapstest heeft bij aanvang van het onderzoek. Opmerking: vrouwen met oligomenorroe of amenorroe die ≤55 jaar oud zijn, moeten als potentieel vruchtbaar worden beschouwd en moeten daarom net als alle andere vrouwelijke deelnemers een zwangerschapstest ondergaan.
• In staat om ondertekende geïnformeerde toestemming/instemming te geven, inclusief naleving van vereisten en beperkingen die worden vermeld in het formulier voor geïnformeerde toestemming (ICF) en in dit protocol.

Uitsluitingscriteria:

• Klinisch of biochemisch bewijs van lever- of nierziekte, b.v. creatinine > 2 keer de bovengrens van normaal (ULN) of verhoogde leverfunctietestwaarden (alanineaminotransferase [ALT] of aspartaataminotransferase [AST] > 2 keer de ULN).
• Geschiedenis van bilaterale adrenalectomie.
• Voorgeschiedenis van maligniteit (anders dan basaalcelcarcinoom met succes behandeld >26 weken voorafgaand aan deelname aan het onderzoek).
• Deelnemers die diabetes type 1 hebben of regelmatig insuline krijgen, ongecontroleerde diabetes hebben of een HbA1c-screening van meer dan 8% hebben.
• Aanhoudende tekenen van bijnierinsufficiëntie of de deelnemer verdraagt ​​de behandeling niet aan het einde van de inloopperiode van 4 weken.
• Deelnemers met andere significante medische of psychiatrische aandoeningen die naar de mening van de onderzoeker deelname aan het onderzoek in de weg staan.
• Deelnemers aan regelmatige dagelijkse geïnhaleerde, lokale, nasale of orale steroïden voor andere indicaties dan CAH.
• Comorbide aandoening die dagelijkse toediening van een medicijn of consumptie van een materiaal vereist dat het metabolisme van glucocorticoïden verstoort.
• Deelnemers die bij de screening <10 mg hydrocortisondosis of het equivalent van de hydrocortisondosis kregen.
• Deelnemers die anticiperen op regelmatig profylactisch gebruik van aanvullende steroïden, b.v. voor zware inspanning.
• Deelname aan een ander klinisch onderzoek van een geneesmiddel of hulpmiddel in onderzoek of vergunning binnen de 12 weken voorafgaand aan de screening.
• Opname in elk natuurhistorisch of translationeel onderzoek waarvoor evaluatie van androgeenspiegels tijdens de onderzoeksperiode buiten de beoordelingen van dit protocol vereist is.
• Deelnemers die eerder zijn blootgesteld aan Chronocort in een dagelijkse studie.
• Deelnemers die routinematig nachtdiensten draaien en dus niet slapen tijdens de gebruikelijke nachtelijke uren.
• Deelnemers die naar het oordeel van de Onderzoeker niet aan de eisen van het protocol zullen kunnen voldoen.
• Deelnemers met een bekende overgevoeligheid voor een van de componenten van de Chronocort-capsules, de Cortef-tabletten of de placebo-capsules.
• Deelnemers met aangeboren galactosemie, malabsorptie van glucose en galactose, of die lactasedeficiënt zijn.
• Deelnemers met een lichaamsgewicht van 45 kg of minder.