Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Vergelijking van Chronocort versus standaard hydrocortisonvervangende therapie bij deelnemers van 16 jaar en ouder met congenitale bijnierhyperplasie (CONnECT)

21 februari 2025 bijgewerkt door: Neurocrine UK Limited

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, actief gecontroleerde, fase 3-studie van Chronocort vergeleken met hydrocortisonvervangende therapie met onmiddellijke afgifte bij deelnemers van 16 jaar en ouder met congenitale bijnierhyperplasie

Deze studie is een gerandomiseerde, dubbelblinde, actief gecontroleerde, fase III-studie van Chronocort® vergeleken met hydrocortisonvervangingstherapie met onmiddellijke afgifte bij deelnemers van 16 jaar en ouder met congenitale bijnierhyperplasie.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De studie zal de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van tweemaal daags Chronocort vergelijken met tweemaal daags hydrocortisonvervangingstherapie met onmiddellijke afgifte (IRHC) (Cortef®) gedurende een gerandomiseerde behandelingsperiode van maximaal 52 weken bij deelnemers van 16 jaar en ouder met bekende klassieke congenitale Bijnierhyperplasie (CAH) door 21-hydroxylasedeficiëntie. De primaire werkzaamheidsbeoordeling van het percentage biochemische responders en de belangrijkste secundaire beoordeling van het percentage dosisresponders zullen worden beoordeeld na 52 weken gerandomiseerde behandeling.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

55

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Bordeaux, Frankrijk, 33604
        • Diurnal Investigational Site in Pessac
      • Lyon, Frankrijk, 69677
        • Diurnal Investigational Site in Bron
      • Paris, Frankrijk, 75651
        • Diurnal Investigational Site in Paris
      • Toulouse, Frankrijk, 31059
        • Diurnal Investigational Site in Toulouse (Children's Hospital)
      • Toulouse, Frankrijk, 31059
        • Diurnal Investigational Site in Toulouse
    • Normandy
      • Caen, Normandy, Frankrijk, 14033
        • Diurnal Investigational Site in Caen
  • Japan
    • Kanagawa
      • Yokohama-shi, Kanagawa, Japan, 241-0811
        • Diurnal Investigational Site in Asahi-ku
    • Tokyo
      • Bunkyō-Ku, Tokyo, Japan, 113-8519
        • Diurnal Investigational Site in Yushima
      • Setagaya-Ku, Tokyo, Japan, 157-8535
        • Diurnal Investigational Site in Okura
      • Shinjuku-Ku, Tokyo, Japan, 162-8655
        • Diurnal Investigational Site in Toyama
  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
        • Diurnal Investigational Site in Los Angeles
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • Diurnal Investigational Site in Orange
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32207
        • Diurnal Investigational Site in Jacksonville
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52224
        • Diurnal Investigational Site in Iowa
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20892-1932
        • Diurnal Investigational Site in Maryland
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • Diurnal Investigational Site in Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55901
        • Diurnal Investigational Site in Rochester
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Verenigde Staten, 89148
        • Diurnal Investigational Site in Nevada
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75235
        • Diurnal Investigational Site in Dallas
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Diurnal Investigational Site in Seattle
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Diurnal Investigational Site in Milwaukee

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

16 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannelijke of vrouwelijke deelnemers moeten 16 jaar of ouder zijn op het moment van ondertekening van de geïnformeerde toestemming/instemming.
  • Bij deelnemers van <18 jaar moet de groeisnelheid in het afgelopen jaar minder zijn dan 2 cm/jaar en moet de puberteit voltooid zijn (Tanner-stadium V).
  • Deelnemers met bekende klassieke CAH als gevolg van 21-hydroxylasedeficiëntie gediagnosticeerd in de kindertijd met gedocumenteerde (op elk moment) verhoogde 17-OHP en met of zonder verhoogde A4 en momenteel behandeld met hydrocortison, prednison, prednisolon of dexamethason (of een combinatie van de bovengenoemde glucocorticoïden) en op een stabiele behandeling met glucocorticoïden gedurende minimaal 3 maanden.
  • Deelnemers die fludrocortison krijgen, moeten minimaal 3 maanden voorafgaand aan inschrijving een gedocumenteerde stabiele dosis hebben en moeten bij de screening stabiele reninespiegels hebben.
  • Vrouwelijke deelnemers die zwanger kunnen worden en alle mannelijke deelnemers moeten akkoord gaan met het gebruik van een geaccepteerde anticonceptiemethode tijdens het onderzoek.
  • Een vrouwelijke deelnemer komt in aanmerking voor deelname als ze niet zwanger is, geen borstvoeding geeft, en ze ofwel geen vrouw in de vruchtbare leeftijd (WOCBP) is of een negatieve zwangerschapstest heeft bij aanvang van het onderzoek. Opmerking: vrouwen met oligomenorroe of amenorroe die ≤55 jaar oud zijn, moeten als potentieel vruchtbaar worden beschouwd en moeten daarom net als alle andere vrouwelijke deelnemers een zwangerschapstest ondergaan.
  • In staat om ondertekende geïnformeerde toestemming/instemming te geven, inclusief naleving van vereisten en beperkingen die worden vermeld in het formulier voor geïnformeerde toestemming (ICF) en in dit protocol.

Uitsluitingscriteria:

  • Klinisch of biochemisch bewijs van lever- of nierziekte, b.v. creatinine > 2 keer de bovengrens van normaal (ULN) of verhoogde leverfunctietestwaarden (alanineaminotransferase [ALT] of aspartaataminotransferase [AST] > 2 keer de ULN).
  • Geschiedenis van bilaterale adrenalectomie.
  • Voorgeschiedenis van maligniteit (anders dan basaalcelcarcinoom met succes behandeld >26 weken voorafgaand aan deelname aan het onderzoek).
  • Deelnemers die diabetes type 1 hebben of regelmatig insuline krijgen, ongecontroleerde diabetes hebben of een HbA1c-screening van meer dan 8% hebben.
  • Aanhoudende tekenen van bijnierinsufficiëntie of de deelnemer verdraagt ​​de behandeling niet aan het einde van de inloopperiode van 4 weken.
  • Deelnemers met andere significante medische of psychiatrische aandoeningen die naar de mening van de onderzoeker deelname aan het onderzoek in de weg staan.
  • Deelnemers aan regelmatige dagelijkse geïnhaleerde, lokale, nasale of orale steroïden voor andere indicaties dan CAH.
  • Comorbide aandoening die dagelijkse toediening van een medicijn of consumptie van een materiaal vereist dat het metabolisme van glucocorticoïden verstoort.
  • Deelnemers die bij de screening <10 mg hydrocortisondosis of het equivalent van de hydrocortisondosis kregen.
  • Deelnemers die anticiperen op regelmatig profylactisch gebruik van aanvullende steroïden, b.v. voor zware inspanning.
  • Deelname aan een ander klinisch onderzoek van een geneesmiddel of hulpmiddel in onderzoek of vergunning binnen de 12 weken voorafgaand aan de screening.
  • Opname in elk natuurhistorisch of translationeel onderzoek waarvoor evaluatie van androgeenspiegels tijdens de onderzoeksperiode buiten de beoordelingen van dit protocol vereist is.
  • Deelnemers die eerder zijn blootgesteld aan Chronocort in een dagelijkse studie.
  • Deelnemers die routinematig nachtdiensten draaien en dus niet slapen tijdens de gebruikelijke nachtelijke uren.
  • Deelnemers die naar het oordeel van de Onderzoeker niet aan de eisen van het protocol zullen kunnen voldoen.
  • Deelnemers met een bekende overgevoeligheid voor een van de componenten van de Chronocort-capsules, de Cortef-tabletten of de placebo-capsules.
  • Deelnemers met aangeboren galactosemie, malabsorptie van glucose en galactose, of die lactasedeficiënt zijn.
  • Deelnemers met een lichaamsgewicht van 45 kg of minder.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Chronocort
Deelnemers ontvingen chronocort bij een startdosis van 30 milligram (mg), met dosisaanpassingen tot 25, 20 of 15 mg op basis van bijnierinsufficiëntiesymptomen en androgeenspiegels. Placebo werd gebruikt voor dosisaanpassing om verblinding te behouden.
Ander: Placebo
Bijpassende placebo
Geneesmiddel: Chronocort
Overeenkomsten met hydrocortison gemodificeerde afgifte capsule voor orale toediening.
Andere namen:
  • Hydrocortison gemodificeerde afgifte
Actieve vergelijker: Cortef
Deelnemers ontvingen Cortef bij een startdosis van 30 mg, met dosisaanpassingen tot 25, 20 of 15 mg op basis van bijnierinsufficiëntie symptomen en androgeenspiegels. Placebo werd gebruikt voor dosisaanpassing om verblinding te behouden.
Ander: Placebo
Bijpassende placebo
Geneesmiddel: Cortef
Overeenkomsten met tablet met onmiddellijke afgifte van hydrocortison voor orale toediening.
Andere namen:
  • Hydrocortison met onmiddellijke afgifte
  • IRHC

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers die biochemische respondenten waren in week 28
Tijdsspanne: Week 28

Biochemische respons werd gedefinieerd als een deelnemer die A) in biochemische controle verkeerde bij de beoordeling van 08:00 en B) ontving een totale dagelijkse dosis hydrocortison van niet meer dan 25 mg als de deelnemer biochemische controle bij aanvang of niet meer dan meer dan meer dan 30 mg als de deelnemer bij aanvang niet in biochemische controle was.

Biochemische controle werd gedefinieerd als zowel een 17-OHP-concentratie gelijk aan of onder de bovengrens voor optimale controle (1200 ng/dl [36,4 nmol/l]) en een A4-concentratie gelijk aan of onder de bovengrens van het referentiebereik (150 (150 ng/dl [5.2 nmol/l] voor mannen en 200 ng/dl [7,0 nmol/l] voor vrouwen).

Beoordeling van de werkzaamheid in week 28 was een samenstelling van het bezoek aan de deelnemer van elke deelnemer die het dichtst in de buurt van 28 weken na de randomisatie nadert.
Week 28

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers die dosisbereikers waren in week 28
Tijdsspanne: Week 28

De dosisrespons werd gedefinieerd als een deelnemer die A) een totale dagelijkse dosis hydrocortison van niet meer dan 25 mg ontving en B) was in biochemische controle bij de beoordeling van 08:00.

Beoordeling van de werkzaamheid in week 28 was een samenstelling van het bezoek aan de deelnemer van elke deelnemer die het dichtst in de buurt van 28 weken na de randomisatie nadert.
Week 28
Totale dagelijkse dosis hydrocortison in week 28
Tijdsspanne: Week 28

Het gemiddelde van de minste vierkanten (LS) werd beoordeeld met behulp van herhaalde metingen van gemengd model (MMRM).

Beoordeling van de werkzaamheid in week 28 was een samenstelling van het bezoek aan de deelnemer van elke deelnemer die het dichtst in de buurt van 28 weken na de randomisatie nadert.
Week 28
Aantal deelnemers in biochemische controle
Tijdsspanne: Basislijn en week 28

Biochemische controle werd gedefinieerd als zowel een 17-OHP-concentratie (beoordeeld om 08:00) gelijk aan of onder de bovengrens voor optimale controle (1200 ng/dl [36,4 nmol/l]) en een A4-concentratie gelijk aan of onder de bovenkant Limiet van het referentiebereik (150 ng/dl [5,2 nmol/l] voor mannen en 200 ng/dl [7,0 nmol/l] voor vrouwen).

Beoordeling van de werkzaamheid in week 28 was een samenstelling van het bezoek aan de deelnemer van elke deelnemer die het dichtst in de buurt van 28 weken na de randomisatie nadert.
Basislijn en week 28
Verander van de basislijn in gemiddelde van 08:00 en 13:00 17-OHP-niveaus in week 28
Tijdsspanne: Basislijn, week 28
LS -gemiddelde werd beoordeeld met behulp van analyse van covariantie (ANCOVA). Beoordeling van de werkzaamheid in week 28 was een samenstelling van het bezoek aan de deelnemer van elke deelnemer die het dichtst in de buurt van 28 weken na de randomisatie nadert.
Basislijn, week 28
Verander van de basislijn in gemiddelde van 08:00 en 13:00 A4 -niveaus in week 28
Tijdsspanne: Basislijn, week 28
LS -gemiddelde werd beoordeeld met behulp van ANCOVA. Beoordeling van de werkzaamheid in week 28 was een samenstelling van het bezoek aan de deelnemer van elke deelnemer die het dichtst in de buurt van 28 weken na de randomisatie nadert.
Basislijn, week 28
Aantal deelnemers met menstruele regelmaat (alleen vrouwen van het vruchtbaar potentieel) in week 28
Tijdsspanne: Week 28

Gegevens worden gepresenteerd voor het aantal deelnemers met meer dan maandelijkse menstruatiecycli, maandelijkse menstruatiecycli en aantal deelnemers met oligomenorroe en amenorroe. Oligomenorroe werd gedefinieerd als minder dan 9 menstruatiecycli per jaar of cycluslengte> 35 dagen en amenorroe als afwezige menstruatie gedurende ≥ 3 maanden.

Beoordeling van de werkzaamheid in week 28 was een samenstelling van het bezoek aan de deelnemer van elke deelnemer die het dichtst in de buurt van 28 weken na de randomisatie nadert.
Week 28
Verandering van de basislijn in luteïniserende hormoonspiegels (alleen mannen) in week 28
Tijdsspanne: Basislijn, week 28
LS -gemiddelde werd beoordeeld met behulp van ANCOVA. Beoordeling van de werkzaamheid in week 28 was een samenstelling van het bezoek aan de deelnemer van elke deelnemer die het dichtst in de buurt van 28 weken na de randomisatie nadert.
Basislijn, week 28
Percentage verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in grootte van testiculaire bijnier rusttumoren in week 28 (alleen mannen)
Tijdsspanne: Week 28
Beoordeling van de werkzaamheid in week 28 was een samenstelling van het bezoek aan de deelnemer van elke deelnemer die het dichtst in de buurt van 28 weken na de randomisatie nadert.
Week 28
Verandering van de basislijn in hirsutisme in week 28 met behulp van de Ferriman-Gallwey-score (alleen vrouwen) in week 28
Tijdsspanne: Basislijn, week 28

Ferriman-Gallwey-score is een methode die wordt gebruikt om hirsutisme bij vrouwen te beoordelen en te kwantificeren. Een totale score <8 wordt als normaal beschouwd, terwijl een score van 8 tot 15 een mild hirsutisme aangeeft. Een score> 15 duidt op matig of ernstig hirsutisme. De score Ferriman-Gallwey varieerde van 0 tot 36. Hogere score gaf meer hirsutisme aan. Verandering ten opzichte van de basislijn wordt gerapporteerd (negatieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde aangegeven verbetering).

LS -gemiddelde werd beoordeeld met behulp van ANCOVA. Beoordeling van de werkzaamheid in week 28 was een samenstelling van het bezoek aan de deelnemer van elke deelnemer die het dichtst in de buurt van 28 weken na de randomisatie nadert.
Basislijn, week 28
Verandering van de basislijn in acne met behulp van de Global Evaluation Acne (GEA) schaal (alleen vrouwen) in week 28
Tijdsspanne: Basislijn, week 28

De ernst van acne werd beoordeeld volgens de GEA -schaal, die varieerde van 0 (duidelijk. Geen laesies) tot 5 (zeer ernstig). Hogere score duidde op een hogere ernst van acne. Verandering ten opzichte van de basislijn wordt gerapporteerd (negatieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde aangegeven verbetering).

LS -gemiddelde werd beoordeeld met behulp van ANCOVA. Beoordeling van de werkzaamheid in week 28 was een samenstelling van het bezoek aan de deelnemer van elke deelnemer die het dichtst in de buurt van 28 weken na de randomisatie nadert.
Basislijn, week 28
Verandering van de basislijn in glycated hemoglobine (HbA1c) procentniveaus in week 28
Tijdsspanne: Basislijn, week 28
LS Mean werd beoordeeld door ANCOVA. Beoordeling van de werkzaamheid in week 28 was een samenstelling van het bezoek aan de deelnemer van elke deelnemer die het dichtst in de buurt van 28 weken na de randomisatie nadert.
Basislijn, week 28
Verander van de basislijn in tailleomtrek in week 28
Tijdsspanne: Basislijn, week 28
LS -gemiddelde werd beoordeeld met behulp van ANCOVA. Beoordeling van de werkzaamheid in week 28 was een samenstelling van het bezoek aan de deelnemer van elke deelnemer die het dichtst in de buurt van 28 weken na de randomisatie nadert.
Basislijn, week 28
Verander van de basislijn in lichaamsgewicht in week 28
Tijdsspanne: Basislijn, week 28
LS Mean werd beoordeeld door ANCOVA. Beoordeling van de werkzaamheid in week 28 was een samenstelling van het bezoek aan de deelnemer van elke deelnemer die het dichtst in de buurt van 28 weken na de randomisatie nadert.
Basislijn, week 28
Verandering van de basislijnkwaliteit van leven met behulp van de zelf voltooide medische uitkomststudie 36-item Short Form Health Survey (SF-36) Totale score voor de fysieke en mentale componenten en het subdomein van vitaliteit in week 28
Tijdsspanne: Basislijn, week 28

SF-36 evalueert aspecten van functionele gezondheid en welzijn. De fysieke component heeft 4 subschalen: fysieke functie, rolbeperkingen als gevolg van fysieke problemen, pijn en algemene gezondheidsperceptie; En de mentale component heeft 4 subschalen: vitaliteit, sociale functie, rolbeperkingen als gevolg van emotionele problemen en geestelijke gezondheid. Totale scores voor de fysieke en mentale component worden gepresenteerd, evenals de subschaalscore voor vitaliteit. Scores werden samengevat en omgezet in een bereik van 0 tot 100; 0 = slechtste en 100 = beste uitkomst. Hogere scores gaven een beter resultaat aan. Verandering ten opzichte van de basislijn wordt gerapporteerd (positieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde aangegeven verbetering).

LS Mean werd beoordeeld door ANCOVA. Beoordeling van de werkzaamheid in week 28 was een samenstelling van het bezoek aan de deelnemer van elke deelnemer die het dichtst in de buurt van 28 weken na de randomisatie nadert.
Basislijn, week 28

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Om Chronocort te vergelijken met IRHC in termen van netto klinisch voordeel na 28 weken gerandomiseerde behandeling
Tijdsspanne: 28 weken
Dit is een statistische maatstaf voor een combinatie van uitkomsten zoals hieronder vermeld (regelmaat van de menstruatie, hirsutisme, acne, TART, LH-waarden, aantal zaadcellen, lichaamsgewicht, HbA1c, tailleomtrek, SF-36 en MAF). De resultaten voor elke maatregel worden op categorische basis tussen individuen vergeleken - verbeterd/niet verbeterd. Samenvattende statistieken van de uitkomsten laten zien welke arm de algehele verbetering van de gezondheidsstatus kent.
28 weken
Om Chronocort te vergelijken met IRHC in termen van netto klinisch voordeel na 28 weken gerandomiseerde behandeling - Regelmaat van de menstruatie
Tijdsspanne: 28 weken
De waarschijnlijkheid dat een willekeurig gekozen deelnemer uit de Chronocort-arm meer klinisch voordeel vertoont na 28 weken gerandomiseerde behandeling dan een willekeurig gekozen deelnemer uit de IRHC-arm (de waarschijnlijkheid van netto klinisch voordeel). De vergelijking tussen deelnemers zal gebaseerd zijn op de regelmaat van de menstruatie, die wordt geregistreerd met behulp van een elektronisch deelnemersdagboek voor alle vrouwen in de pre-menopauze (alleen bij vrouwen in de pre-menopauze zonder hysterectomie en die geen hormonale anticonceptie gebruiken)
28 weken
Om Chronocort te vergelijken met IRHC in termen van netto klinisch voordeel na 28 weken gerandomiseerde behandeling - Hirsutisme
Tijdsspanne: 28 weken
De waarschijnlijkheid dat een willekeurig gekozen deelnemer uit de Chronocort-arm meer klinisch voordeel vertoont na 28 weken gerandomiseerde behandeling dan een willekeurig gekozen deelnemer uit de IRHC-arm (de waarschijnlijkheid van netto klinisch voordeel). De vergelijking tussen deelnemers zal gebaseerd zijn op hirsutisme (alleen vrouwen) met behulp van een Visueel Analoge Schaal (VAS), een schaal van 10 cm variërend van 'Geen haar' tot 'Meeste haargroei ooit ervaren', ingevuld door de deelnemer. Ook zal objectief hirsutisme worden beoordeeld. beoordeeld door de onderzoeker met behulp van de Ferriman-Gallway-score. Voor negen delen van het lichaam wordt een score van 1 tot 4 gegeven. Een totaalscore lager dan 8 wordt als normaal beschouwd, een score van 8 tot 15 duidt op mild hirsutisme en een score groter dan 15 duidt op matig of ernstig hirsutisme. Een score van 0 duidt op de afwezigheid van terminaal haar.
28 weken
Om Chronocort te vergelijken met IRHC in termen van netto klinisch voordeel na 28 weken gerandomiseerde behandeling - Acne
Tijdsspanne: 28 weken
De waarschijnlijkheid dat een willekeurig gekozen deelnemer uit de Chronocort-arm meer klinisch voordeel vertoont na 28 weken gerandomiseerde behandeling dan een willekeurig gekozen deelnemer uit de IRHC-arm (de waarschijnlijkheid van netto klinisch voordeel). De vergelijking tussen deelnemers zal gebaseerd zijn op subjectieve acne (alleen vrouwen) met behulp van een visueel analoge schaal (VAS), een schaal van 10 cm variërend van 'Geen acne' tot 'Ergste acne ooit', ingevuld door de deelnemer. Ook objectieve acne zal worden beoordeeld. beoordeeld met behulp van de Global Evaluation Acne (GEA) Schaal, waarbij een score van 1 tot 5 wordt gegeven door de onderzoeker, waarbij 0 'Helder, geen laesies' is en 1 'Bijna duidelijk'. Bijna geen laesies', 2 is 'mild', 3 is 'matig', 4 is 'ernstig' en 5 is 'zeer ernstig'.
28 weken
Om Chronocort te vergelijken met IRHC in termen van netto klinisch voordeel na 28 weken gerandomiseerde behandeling - TART-grootte
Tijdsspanne: 28 weken
De waarschijnlijkheid dat een willekeurig gekozen deelnemer uit de Chronocort-arm meer klinisch voordeel vertoont na 28 weken gerandomiseerde behandeling dan een willekeurig gekozen deelnemer uit de IRHC-arm (de waarschijnlijkheid van netto klinisch voordeel). De vergelijking tussen deelnemers zal gebaseerd zijn op de TART-maat (alleen mannen), gemeten via echografie.
28 weken
Om Chronocort te vergelijken met IRHC in termen van netto klinisch voordeel na 28 weken gerandomiseerde behandeling - LH-niveau
Tijdsspanne: 28 weken
De waarschijnlijkheid dat een willekeurig gekozen deelnemer uit de Chronocort-arm meer klinisch voordeel vertoont na 28 weken gerandomiseerde behandeling dan een willekeurig gekozen deelnemer uit de IRHC-arm (de waarschijnlijkheid van netto klinisch voordeel). De vergelijking tussen deelnemers zal gebaseerd zijn op LH-niveaus (alleen mannen).
28 weken
Om Chronocort te vergelijken met IRHC in termen van netto klinisch voordeel na 28 weken gerandomiseerde behandeling - Aantal zaadcellen
Tijdsspanne: 28 weken
De waarschijnlijkheid dat een willekeurig gekozen deelnemer uit de Chronocort-arm meer klinisch voordeel vertoont na 28 weken gerandomiseerde behandeling dan een willekeurig gekozen deelnemer uit de IRHC-arm (de waarschijnlijkheid van netto klinisch voordeel). De vergelijking tussen deelnemers zal gebaseerd zijn op het aantal zaadcellen (alleen mannen), gemeten door een testkit.
28 weken
Om Chronocort te vergelijken met IRHC in termen van netto klinisch voordeel na 28 weken gerandomiseerde behandeling - Lichaamsgewicht
Tijdsspanne: 28 weken
De waarschijnlijkheid dat een willekeurig gekozen deelnemer uit de Chronocort-arm meer klinisch voordeel vertoont na 28 weken gerandomiseerde behandeling dan een willekeurig gekozen deelnemer uit de IRHC-arm (de waarschijnlijkheid van netto klinisch voordeel). De vergelijking tussen de deelnemers zal gebaseerd zijn op het lichaamsgewicht dat bij elk bezoek wordt gemeten, waarbij de bovenkleding en schoenen worden verwijderd.
28 weken
Om Chronocort te vergelijken met IRHC in termen van netto klinisch voordeel na 28 weken gerandomiseerde behandeling - HbA1c
Tijdsspanne: 28 weken
De waarschijnlijkheid dat een willekeurig gekozen deelnemer uit de Chronocort-arm meer klinisch voordeel vertoont na 28 weken gerandomiseerde behandeling dan een willekeurig gekozen deelnemer uit de IRHC-arm (de waarschijnlijkheid van netto klinisch voordeel). De vergelijking tussen deelnemers zal gebaseerd zijn op HbA1c gemeten bij elk bezoek na bezoek 1.
28 weken
Om Chronocort te vergelijken met IRHC in termen van netto klinisch voordeel na 28 weken gerandomiseerde behandeling - Tailleomtrek
Tijdsspanne: 28 weken
De waarschijnlijkheid dat een willekeurig gekozen deelnemer uit de Chronocort-arm meer klinisch voordeel vertoont na 28 weken gerandomiseerde behandeling dan een willekeurig gekozen deelnemer uit de IRHC-arm (de waarschijnlijkheid van netto klinisch voordeel). De vergelijking tussen deelnemers zal gebaseerd zijn op de tailleomtrek die bij elk bezoek wordt gemeten.
28 weken
Om Chronocort te vergelijken met IRHC in termen van netto klinisch voordeel na 28 weken gerandomiseerde behandeling - SF-36®
Tijdsspanne: 28 weken
De waarschijnlijkheid dat een willekeurig gekozen deelnemer uit de Chronocort-arm meer klinisch voordeel vertoont na 28 weken gerandomiseerde behandeling dan een willekeurig gekozen deelnemer uit de IRHC-arm (de waarschijnlijkheid van netto klinisch voordeel). De vergelijking tussen deelnemers zal gebaseerd zijn op de zelf ingevulde SF-36® totaalscore. De SF-36 meet acht schalen: fysiek functioneren (PF), fysieke rol (RP), lichamelijke pijn (BP), algemene gezondheid (GH), vitaliteit (VT), sociaal functioneren (SF), rol emotioneel (RE) en geestelijke gezondheidszorg (MH). Alle componenten dragen in verschillende verhoudingen bij aan de totale maatregelen. Waarbij de minimumscore 0 is en de maximumscore 100 en een hoge score een gunstiger score is.
28 weken
Om Chronocort te vergelijken met IRHC in termen van netto klinisch voordeel na 28 weken gerandomiseerde behandeling - Multidimensional Assessment of Fatigue (MAF)
Tijdsspanne: 28 weken
De waarschijnlijkheid dat een willekeurig gekozen deelnemer uit de Chronocort-arm meer klinisch voordeel vertoont na 28 weken gerandomiseerde behandeling dan een willekeurig gekozen deelnemer uit de IRHC-arm (de waarschijnlijkheid van netto klinisch voordeel). De vergelijking tussen deelnemers zal gebaseerd zijn op de Multidimensional Assessment of Fatigue (MAF)-score. De MAF is een schaal van 16 items die vermoeidheid meet op basis van vier dimensies: de mate en ernst, het ongemak dat het veroorzaakt, het tijdstip van vermoeidheid en de impact ervan op verschillende activiteiten van het dagelijks leven, met een scorebereik van 1 - 10 per item tot geef een Global Fatigue Score van maximaal 50, waarbij een hoge score een slechter resultaat aangeeft.
28 weken
Het onderzoeken van de correlatie tussen biochemische controle op 10, 16 en 28 weken na randomisatie met de totale dagelijkse dosis op de overeenkomstige tijdstippen.
Tijdsspanne: 10, 16 en 28 weken gerandomiseerde behandeling
Onderzoek 10, 16 en 28 weken na randomisatie de totale dagelijkse dosis steroïden bij deelnemers aan biochemische controle.
10, 16 en 28 weken gerandomiseerde behandeling
Chronocort vergelijken met IRHC in termen van de impact op kwaliteit van leven met behulp van de resterende zelfingevulde SF-36®-subdomeinen (exclusief vitaliteit).
Tijdsspanne: Basislijn tot 4, 10, 16 en weken gerandomiseerde behandeling
De verandering ten opzichte van baseline tot 4, 10, 16 en 28 weken gerandomiseerde behandeling in kwaliteit van leven met behulp van de resterende zelf ingevulde SF 36®-subdomeinen (exclusief vitaliteit) zal worden samengevat en tussen de behandelingsarmen vergeleken. De SF-36 meet acht schalen: fysiek functioneren (PF), fysieke rol (RP), lichamelijke pijn (BP), algemene gezondheid (GH), vitaliteit (VT), sociaal functioneren (SF), rol emotioneel (RE) en geestelijke gezondheidszorg (MH). Alle componenten dragen in verschillende verhoudingen bij aan de totale maatregelen. Waar de minimumscore 0 is en de maximumscore 100, is een hoge score een gunstiger score.
Basislijn tot 4, 10, 16 en weken gerandomiseerde behandeling
Om Chronocort te vergelijken met IRHC in termen van de impact op de botmarker van osteocalcine.
Tijdsspanne: Basislijn tot 4, 10, 16 en 28 weken gerandomiseerde behandeling
De verandering ten opzichte van baseline tot 4, 10, 16 en 28 weken gerandomiseerde behandeling in osteocalcineniveaus zal worden samengevat en vergeleken tussen de behandelingsarmen.
Basislijn tot 4, 10, 16 en 28 weken gerandomiseerde behandeling
Om Chronocort te vergelijken met IRHC wat betreft de impact op de alertheid.
Tijdsspanne: Basislijn tot 4, 10, 16 en 28 weken gerandomiseerde behandeling
De verandering ten opzichte van baseline tot 4, 10, 16 en 28 weken gerandomiseerde behandeling in alertheid zal worden samengevat en tussen de behandelingsarmen vergeleken. De alertheid zal worden beoordeeld met behulp van een Visueel Analoge Schaal (VAS), een schaal van 10 cm, variërend van 'Brain Fog: niet in staat om normale dagelijkse taken uit te voeren' tot 'Volledig alert: in staat om normale dagelijkse taken gemakkelijk uit te voeren'. Een hogere score duidt op een beter resultaat.
Basislijn tot 4, 10, 16 en 28 weken gerandomiseerde behandeling
Om Chronocort te vergelijken met IRHC wat betreft de impact op 11 ketotestosteron.
Tijdsspanne: 28 weken
De verandering in de serum-11-ketotestosteronspiegels vanaf de uitgangswaarde tot het einde van 28 weken gerandomiseerde behandeling zal worden samengevat en tussen de behandelingsarmen vergeleken.
28 weken
Om Chronocort te vergelijken met IRHC in termen van de impact op dehydroepiandrosteron (DHEA)
Tijdsspanne: 28 weken
De verandering van de uitgangswaarde tot het einde van 28 weken gerandomiseerde behandeling in serum-DHEA-waarden zal worden samengevat en tussen de behandelingsarmen vergeleken.
28 weken
Om Chronocort te vergelijken met IRHC in termen van de impact op het totale testosteron
Tijdsspanne: 28 weken
De verandering van de uitgangswaarde tot het einde van 28 weken gerandomiseerde behandeling in totaal testosteron in serum zal worden samengevat en per geslacht tussen de behandelingsarmen vergeleken.
28 weken
Om Chronocort te vergelijken met IRHC in termen van de impact op de niveaus van het follikelstimulerend hormoon (FSH).
Tijdsspanne: Basislijn tot 4, 10, 16 en 28 weken gerandomiseerde behandeling
De verandering ten opzichte van baseline tot 4, 10, 16 en 28 weken gerandomiseerde behandeling in FSH-waarden (alleen vrouwen) zal worden samengevat en vergeleken tussen de behandelingsarmen.
Basislijn tot 4, 10, 16 en 28 weken gerandomiseerde behandeling
Om dosisveranderingen gedurende de onderzoeksperiode te beoordelen - Incidentie
Tijdsspanne: 28 weken
De incidentie van dosisveranderingen bij elk bezoek tot het einde van 28 weken gerandomiseerde behandeling en in het algemeen zal worden samengevat per behandelarm.
28 weken
Om dosisveranderingen gedurende de onderzoeksperiode te beoordelen - Verandering in mg
Tijdsspanne: 28 weken
De omvang (in mg) van dosisveranderingen bij elk bezoek tot het einde van 28 weken gerandomiseerde behandeling en in totaal zal worden samengevat per behandelarm.
28 weken
Om de voorkeur voor behandeling te beoordelen.
Tijdsspanne: 28 weken
De voorkeur van de deelnemers voor toegewezen behandeling na 28 weken gerandomiseerde behandeling in vergelijking met eerdere behandelingen zal worden samengevat per behandelarm. De voorkeur voor de behandeling zal worden beoordeeld met behulp van een Visueel Analoge Schaal (VAS), een schaal van 10 cm waarbij 0 staat voor 'Helemaal mee eens' en 10 voor 'Zeer mee oneens', wanneer wordt gevraagd of de deelnemer de onderzoeksmedicatie verkiest boven zijn gebruikelijke hydrocortisonmedicatie.
28 weken
Om de veiligheid en verdraagbaarheid van Chronocort ten opzichte van IRHC te beoordelen.
Tijdsspanne: 28 weken
De incidentie, aard, ernst, samenhang, duur, uitkomst, ernst en verwachting van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's) zullen per behandelarm in tabelvorm worden weergegeven. Bijwerkingen die van bijzonder belang zijn, zullen bovendien afzonderlijk worden weergegeven, met bijzondere aandacht voor bijniercrises.
28 weken
Om de noodzaak van het gebruik van extra glucocorticoïddoses te beoordelen door het gebruik van stressdoseringsregels vast te leggen - Incidentie van gebruik
Tijdsspanne: 28 weken
Het gebruik van medicatie uit de stressdoseringspakketten of het gebruik van een aanvullende behandeling met glucocorticoïden tijdens het onderzoek zal per behandelingsarm in tabelvorm worden weergegeven en als incidentie van gebruik worden geregistreerd.
28 weken
Om de noodzaak van het gebruik van aanvullende doses glucocorticoïden te beoordelen door het gebruik van regels voor stressdosering vast te leggen - Gebruiksduur
Tijdsspanne: 28 weken
Het gebruik van medicatie uit de stressdoseringspakketten of het gebruik van een aanvullende behandeling met glucocorticoïden tijdens het onderzoek zal per behandelarm in tabelvorm worden weergegeven en als gebruiksduur worden geregistreerd.
28 weken
Om de noodzaak van het gebruik van aanvullende doses glucocorticoïden te beoordelen door het gebruik van regels voor stressdosering vast te leggen - Dosis steroïden
Tijdsspanne: 28 weken
Het gebruik van medicatie uit de stressdoseringspakketten of het gebruik van een aanvullende behandeling met glucocorticoïden tijdens het onderzoek zal per behandelarm in tabelvorm worden weergegeven en worden geregistreerd als dosis steroïden (in mg).
28 weken
Om de veiligheid van Chronocort te evalueren in vergelijking met IRHC door beoordeling van veiligheidslaboratoriumbeoordelingen op basis van het aantal deelnemers met veranderingen in veiligheidslaboratoriumbeoordelingen.
Tijdsspanne: 28 weken (beoordeeld bij baseline, 4, 10, 16 en 28 weken)
Veiligheidslaboratoriumbeoordelingen, waaronder hematologie, klinische chemie en urineonderzoek, zullen bij elk bezoek worden uitgevoerd na gerandomiseerde behandeling en hun veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde zullen worden samengevat per behandelingsarm en samengevoegd tot het aantal deelnemers met veranderingen in veiligheidslaboratoriumbeoordelingen.
28 weken (beoordeeld bij baseline, 4, 10, 16 en 28 weken)
Om de veiligheid van Chronocort te evalueren in vergelijking met IRHC door beoordeling van lichamelijk onderzoek op basis van het aantal deelnemers met veranderingen in lichamelijk onderzoek.
Tijdsspanne: 28 weken (beoordeeld bij aanvang en 28 weken)
Er wordt een volledig lichamelijk onderzoek uitgevoerd om het algemene uiterlijk en de algehele gezondheid van de deelnemer te beoordelen en samengevoegd tot het aantal deelnemers met veranderingen in het lichamelijk onderzoek.
28 weken (beoordeeld bij aanvang en 28 weken)
Om de veiligheid van Chronocort te evalueren in vergelijking met IRHC door beoordeling van de vitale functies aan de hand van het aantal patiënten met veranderingen in de vitale functies.
Tijdsspanne: 28 weken (beoordeeld bij baseline, 4, 10, 16 en 28 weken)
De vitale functies zullen worden gemeten bij baseline, na 4, 10, 16 en 28 weken en hun veranderingen ten opzichte van de baseline zullen worden samengevat per behandelingsarm en samengevoegd tot het aantal deelnemers met veranderingen in de vitale functies.
28 weken (beoordeeld bij baseline, 4, 10, 16 en 28 weken)
Om de veiligheid van Chronocort te evalueren in vergelijking met IRHC door beoordeling van een elektrocardiogram (ECG) op basis van het aantal patiënten met veranderingen in het ECG.
Tijdsspanne: 28 weken (beoordeeld bij aanvang en 28 weken)
Er wordt een enkelvoudig ECG met 12 afleidingen geregistreerd bij de uitgangssituatie en na 28 weken. De veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde worden per behandelingsarm samengevat en samengevoegd tot het aantal deelnemers met veranderingen in het ECG.
28 weken (beoordeeld bij aanvang en 28 weken)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Neurocrine UK Limited

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Principal Investigator, Neurocrine UK Limited

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

24 mei 2022

Primaire voltooiing (Werkelijk)

2 februari 2024

Studie voltooiing (Werkelijk)

2 februari 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

28 mei 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

30 september 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

1 oktober 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 maart 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

21 februari 2025

Laatst geverifieerd

1 februari 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • DIUR-014

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren