Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sammenligning av Chronocort versus standard hydrokortisonerstatningsterapi hos deltakere i alderen 16 år og over med medfødt binyrehyperplasi (CONnECT)

21. februar 2025 oppdatert av: Neurocrine UK Limited

En randomisert, dobbeltblind, aktivt kontrollert, fase 3-studie av Chronocort sammenlignet med hydrokortisonerstatningsterapi med øyeblikkelig frigjøring hos deltakere i alderen 16 år og over med medfødt binyrehyperplasi

Denne studien er en randomisert, dobbeltblind, aktiv-kontrollert fase III-studie av Chronocort® sammenlignet med hydrokortisonerstatningsterapi med umiddelbar frigjøring hos deltakere i alderen 16 år og over med medfødt binyrehyperplasi.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Studien vil sammenligne effekten, sikkerheten og tolerabiliteten til Chronocort to ganger daglig med hydrokortisonerstatningsterapi med to ganger daglig umiddelbar frigivelse (IRHC) (Cortef®) over en randomisert behandlingsperiode på opptil 52 uker hos deltakere i alderen 16 år og over med kjent klassisk Congenital Adrenal Hyperplasi (CAH) på grunn av 21 hydroksylase-mangel. Den primære effektvurderingen av biokjemisk responderrate og den viktigste sekundære vurderingen av doseresponderrate vil bli vurdert etter 52 uker med randomisert behandling.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

55

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Diurnal Investigational Site in Los Angeles
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • Diurnal Investigational Site in Orange
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32207
        • Diurnal Investigational Site in Jacksonville
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52224
        • Diurnal Investigational Site in Iowa
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forente stater, 20892-1932
        • Diurnal Investigational Site in Maryland
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • Diurnal Investigational Site in Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55901
        • Diurnal Investigational Site in Rochester
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89148
        • Diurnal Investigational Site in Nevada
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75235
        • Diurnal Investigational Site in Dallas
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Diurnal Investigational Site in Seattle
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Diurnal Investigational Site in Milwaukee
  • Frankrike
      • Bordeaux, Frankrike, 33604
        • Diurnal Investigational Site in Pessac
      • Lyon, Frankrike, 69677
        • Diurnal Investigational Site in Bron
      • Paris, Frankrike, 75651
        • Diurnal Investigational Site in Paris
      • Toulouse, Frankrike, 31059
        • Diurnal Investigational Site in Toulouse (Children's Hospital)
      • Toulouse, Frankrike, 31059
        • Diurnal Investigational Site in Toulouse
    • Normandy
      • Caen, Normandy, Frankrike, 14033
        • Diurnal Investigational Site in Caen
  • Japan
    • Kanagawa
      • Yokohama-shi, Kanagawa, Japan, 241-0811
        • Diurnal Investigational Site in Asahi-ku
    • Tokyo
      • Bunkyō-Ku, Tokyo, Japan, 113-8519
        • Diurnal Investigational Site in Yushima
      • Setagaya-Ku, Tokyo, Japan, 157-8535
        • Diurnal Investigational Site in Okura
      • Shinjuku-Ku, Tokyo, Japan, 162-8655
        • Diurnal Investigational Site in Toyama

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

16 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mannlige eller kvinnelige deltakere må være 16 år eller eldre på tidspunktet for undertegning av informert samtykke/samtykke.
  • Hos deltakere i alderen <18 år skal høydehastigheten være mindre enn 2 cm/år det siste året og puberteten skal være fullført (Tanner stadium V).
  • Deltakere med kjent klassisk CAH på grunn av 21 hydroksylase-mangel diagnostisert i barndommen med dokumentert (til enhver tid) forhøyet 17-OHP og med eller uten forhøyet A4 og for tiden behandlet med hydrokortison, prednison, prednisolon eller deksametason (eller en kombinasjon av de nevnte glukokortikoidene) og på stabil glukokortikoidbehandling i minimum 3 måneder.
  • Deltakere som får fludrokortison må ha en dokumentert stabil dose i minimum 3 måneder før påmelding og må ha stabile reninnivåer ved screening.
  • Kvinnelige deltakere i fertil alder og alle mannlige deltakere må godta bruken av en akseptert prevensjonsmetode under studien.
  • En kvinnelig deltaker er kvalifisert til å delta hvis hun ikke er gravid, ikke ammer, og hun enten ikke er en kvinne i fertil alder (WOCBP) eller har en negativ graviditetstest ved inntreden i studien. Merk: kvinner med oligomenoré eller amenoré som er i alderen ≤55 år bør betraktes som potensielt fertile og bør derfor gjennomgå graviditetstesting som alle andre kvinnelige deltakere.
  • I stand til å gi signert informert samtykke/samtykke som inkluderer overholdelse av krav og begrensninger oppført i skjemaet for informert samtykke (ICF) og i denne protokollen.

Ekskluderingskriterier:

  • Klinisk eller biokjemisk bevis på lever- eller nyresykdom, f.eks. kreatinin >2 ganger øvre grense for normal (ULN) eller forhøyede leverfunksjonstester (alaninaminotransferase [ALT] eller aspartataminotransferase [AST] >2 ganger ULN).
  • Historie om bilateral adrenalektomi.
  • Anamnese med malignitet (annet enn basalcellekarsinom behandlet med hell >26 uker før inntreden i studien).
  • Deltakere som har type 1 diabetes eller får vanlig insulin, har ukontrollert diabetes eller har en screening HbA1c større enn 8 %.
  • Vedvarende tegn på binyrebarksvikt eller deltakeren tåler ikke behandling ved slutten av den 4 uker lange innkjøringsperioden.
  • Deltakere med andre betydelige medisinske eller psykiatriske tilstander som etter etterforskerens oppfatning vil utelukke deltakelse i studien.
  • Deltakere på vanlige daglige inhalerte, aktuelle, nasale eller orale steroider for alle andre indikasjoner enn CAH.
  • Komorbid tilstand som krever daglig administrering av en medisin eller inntak av noe materiale som forstyrrer metabolismen av glukokortikoider.
  • Deltakere som får <10 mg hydrokortisondose ved screening eller tilsvarende hydrokortisondose.
  • Deltakere som forventer regelmessig profylaktisk bruk av tilleggssteroider, f.eks. for hard trening.
  • Deltakelse i en annen klinisk studie av et undersøkelses- eller lisensiert legemiddel eller enhet innen 12 uker før screening.
  • Inkludering i enhver naturhistorisk eller translasjonsforskningsstudie som vil kreve evaluering av androgennivåer i løpet av studieperioden utenfor denne protokollens vurderinger.
  • Deltakere som tidligere har vært eksponert for Chronocort i en hvilken som helst Diurnal-studie.
  • Deltakere som rutinemessig jobber nattskift og derfor ikke sover i de vanlige nattetimer.
  • Deltakere, som etter etterforskerens mening ikke vil være i stand til å overholde kravene i protokollen.
  • Deltakere med kjent overfølsomhet overfor noen av komponentene i Chronocort-kapslene, Cortef-tablettene eller placebo-kapslene.
  • Deltakere med medfødt galaktosemi, malabsorpsjon av glukose og galaktose, eller som har laktasemangel.
  • Deltakere med en kroppsvekt på 45 kg eller mindre.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Kronokort
Deltakerne fikk ChronoCort ved en startdose på 30 milligram (mg), med dosejusteringer ned til 25, 20 eller 15 mg basert på binyreinsuffisiens symptomer og androgennivå. Placebo ble brukt til dosejustering for å opprettholde blending.
Annen: Placebo
Matchende placebo
Legemiddel: Kronokort
Over-innkapslet hydrokortisonmodifisert frigjøringskapsel for oral administrering.
Andre navn:
  • Hydrokortison modifisert frigjøring
Aktiv komparator: Cortef
Deltakerne fikk cortef i en startdose på 30 mg, med dosejusteringer ned til 25, 20 eller 15 mg basert på binyreinsuffisiens symptomer og androgennivå. Placebo ble brukt til dosejustering for å opprettholde blending.
Annen: Placebo
Matchende placebo
Legemiddel: Cortef
Over-innkapslet hydrokortison-tablett med øyeblikkelig frigivelse for oral administrering.
Andre navn:
  • Hydrokortison med umiddelbar frigjøring
  • Irhc

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakerne som var biokjemiske respondenter i uke 28
Tidsramme: Uke 28

Biokjemisk respons ble definert som en deltaker som a) var i biokjemisk kontroll ved 08:00 vurderingen og b) fikk en total daglig dose hydrokortison på ikke mer enn 25 mg hvis deltakeren hadde biokjemisk kontroll ved baseline eller ikke mer enn 30 mg hvis deltakeren ikke var i biokjemisk kontroll ved baseline.

Biokjemisk kontroll ble definert som både en 17-OHP-konsentrasjon lik eller under den øvre grensen for optimal kontroll (1200 ng/dL [36,4 nmol/L]) og en A4-konsentrasjon lik eller under den øvre grensen for referanseområdet (150 Ng/dl [5,2 nmol/l] for menn og 200 ng/dl [7,0 nmol/l] for kvinner).

Vurdering av effektivitet i uke 28 var en sammensatt av hver deltakers besøkende besøk nærmest i tid til 28 uker etter randomisering.
Uke 28

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakerne som var doserespondere i uke 28
Tidsramme: Uke 28

Doserespons ble definert som en deltaker som a) fikk en total daglig dose hydrokortison på ikke mer enn 25 mg og b) var i biokjemisk kontroll ved vurderingen 08:00.

Vurdering av effektivitet i uke 28 var en sammensatt av hver deltakers besøkende besøk nærmest i tid til 28 uker etter randomisering.
Uke 28
Total daglig dose hydrokortison i uke 28
Tidsramme: Uke 28

Minste kvadrater (LS) gjennomsnitt ble vurdert ved bruk av gjentatte tiltak med blandet modell (MMRM).

Vurdering av effektivitet i uke 28 var en sammensatt av hver deltakers besøkende besøk nærmest i tid til 28 uker etter randomisering.
Uke 28
Antall deltakere i biokjemisk kontroll
Tidsramme: Baseline og uke 28

Biokjemisk kontroll ble definert som både en 17-OHP-konsentrasjon (vurdert kl. 08:00) lik eller under den øvre grensen for optimal kontroll (1200 ng/dL [36,4 nmol/L]) og en A4-konsentrasjon lik eller under den øvre Grense for referanseområdet (150 ng/dl [5,2 nmol/l] for menn og 200 ng/dl [7,0 nmol/l] for kvinner).

Vurdering av effektivitet i uke 28 var en sammensatt av hver deltakers besøkende besøk nærmest i tid til 28 uker etter randomisering.
Baseline og uke 28
Endre fra baseline i gjennomsnitt 08:00 og 13:00 17-OHP-nivåer i uke 28
Tidsramme: Baseline, uke 28
LS -gjennomsnittet ble vurdert ved bruk av analyse av samvariasjon (ANCOVA). Vurdering av effektivitet i uke 28 var en sammensatt av hver deltakers besøkende besøk nærmest i tid til 28 uker etter randomisering.
Baseline, uke 28
Endre fra baseline i gjennomsnitt 08:00 og 13:00 A4 nivåer på uke 28
Tidsramme: Baseline, uke 28
LS -gjennomsnittet ble vurdert ved bruk av ANCOVA. Vurdering av effektivitet i uke 28 var en sammensatt av hver deltakers besøkende besøk nærmest i tid til 28 uker etter randomisering.
Baseline, uke 28
Antall deltakere med menstruasjonsregularitet (bare kvinner med fertilpotensial) på uke 28
Tidsramme: Uke 28

Data presenteres for antall deltakere med mer enn månedlige menstruasjonssykluser, månedlige menstruasjonssykluser og antall deltakere med oligomenoré og amenoré. Oligomenorrhoea ble definert som færre enn 9 menstruasjonssykluser per år eller sykluslengde> 35 dager og amenoré som fraværende menstruasjon i ≥ 3 måneder.

Vurdering av effektivitet i uke 28 var en sammensatt av hver deltakers besøkende besøk nærmest i tid til 28 uker etter randomisering.
Uke 28
Endring fra baseline i luteiniserende hormonnivåer (bare menn) på uke 28
Tidsramme: Baseline, uke 28
LS -gjennomsnittet ble vurdert ved bruk av ANCOVA. Vurdering av effektivitet i uke 28 var en sammensatt av hver deltakers besøkende besøk nærmest i tid til 28 uker etter randomisering.
Baseline, uke 28
Prosentvis endres fra baseline i størrelse på testikulære binyrehviler på uke 28 (bare menn)
Tidsramme: Uke 28
Vurdering av effektivitet i uke 28 var en sammensatt av hver deltakers besøkende besøk nærmest i tid til 28 uker etter randomisering.
Uke 28
Endring fra baseline i Hirsutism i uke 28 ved å bruke Ferriman-Gallwey-poengsummen (bare kvinner) på uke 28
Tidsramme: Baseline, uke 28

Ferriman-Gallwey-poengsum er en metode som brukes til å vurdere og kvantifisere Hirsutisme hos kvinner. En total score <8 anses som normal, mens en poengsum på 8 til 15 indikerer mild hirsutisme. En poengsum> 15 indikerer moderat eller alvorlig hirsutisme. Ferriman-Gallwey-poengsummen varierte fra 0 til 36. Høyere poengsum indikerte mer hirsutisme. Endring fra baseline er rapportert (negativ endring fra baseline indikert forbedring).

LS -gjennomsnittet ble vurdert ved bruk av ANCOVA. Vurdering av effektivitet i uke 28 var en sammensatt av hver deltakers besøkende besøk nærmest i tid til 28 uker etter randomisering.
Baseline, uke 28
Endring fra baseline i kviser ved bruk av Global Evaluation Acne (GEA) skala (bare kvinner) bare på uke 28
Tidsramme: Baseline, uke 28

Kviserens alvorlighetsgrad ble vurdert i henhold til GEA -skalaen, som varierte fra 0 (klart. Ingen lesjoner) til 5 (veldig alvorlig). Høyere poengsum indikerte høyere alvorlighetsgrad av kviser. Endring fra baseline er rapportert (negativ endring fra baseline indikert forbedring).

LS -gjennomsnittet ble vurdert ved bruk av ANCOVA. Vurdering av effektivitet i uke 28 var en sammensatt av hver deltakers besøkende besøk nærmest i tid til 28 uker etter randomisering.
Baseline, uke 28
Endring fra baseline i glykert hemoglobin (HBA1c) prosent nivåer på uke 28
Tidsramme: Baseline, uke 28
LS -gjennomsnittet ble vurdert av ANCOVA. Vurdering av effektivitet i uke 28 var en sammensatt av hver deltakers besøkende besøk nærmest i tid til 28 uker etter randomisering.
Baseline, uke 28
Endring fra baseline i midjeomkrets i uke 28
Tidsramme: Baseline, uke 28
LS -gjennomsnittet ble vurdert ved bruk av ANCOVA. Vurdering av effektivitet i uke 28 var en sammensatt av hver deltakers besøkende besøk nærmest i tid til 28 uker etter randomisering.
Baseline, uke 28
Endre fra baseline i kroppsvekt i uke 28
Tidsramme: Baseline, uke 28
LS -gjennomsnittet ble vurdert av ANCOVA. Vurdering av effektivitet i uke 28 var en sammensatt av hver deltakers besøkende besøk nærmest i tid til 28 uker etter randomisering.
Baseline, uke 28
Endring fra baseline-livskvalitet ved bruk av den selvkrevde medisinske utfallsstudien 36-element kort form Health Survey (SF-36) Total score for de fysiske og mentale komponentene og underdomenet av vitalitet ved uke 28
Tidsramme: Baseline, uke 28

SF-36 evaluerer aspekter ved funksjonell helse og velvære. Den fysiske komponenten har 4 underskalaer: fysisk funksjon, rollebegrensninger på grunn av fysiske problemer, smerter og generell helseoppfatning; Og den mentale komponenten har 4 underskalaer: vitalitet, sosial funksjon, rollebegrensninger på grunn av emosjonelle problemer og mental helse. Total score for den fysiske og mentale komponenten presenteres så vel som underskala poengsum for vitalitet. Poeng ble oppsummert og transformert til et område fra 0 til 100; 0 = verste, og 100 = beste utfall. Høyere score indikerte bedre utfall. Endring fra baseline er rapportert (positiv endring fra baseline indikert forbedring).

LS -gjennomsnittet ble vurdert av ANCOVA. Vurdering av effektivitet i uke 28 var en sammensatt av hver deltakers besøkende besøk nærmest i tid til 28 uker etter randomisering.
Baseline, uke 28

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
For å sammenligne Chronocort med IRHC når det gjelder netto klinisk fordel etter 28 uker med randomisert behandling
Tidsramme: 28 uker
Dette er ett statistisk mål på en kombinasjon av utfall som er oppført nedenfor (menstruasjonsregularitet hirsutisme, akne, TART, LH-nivåer, spermantall, kroppsvekt, HbA1c, midjeomkrets, SF-36 og MAF). Utfall for hvert tiltak sammenlignes mellom individer på kategorisk grunnlag – forbedret/ikke forbedret. Oppsummerende statistikk over resultatene viser hvilken arm som har den mest generelle forbedringen i helsestatus.
28 uker
For å sammenligne Chronocort med IRHC når det gjelder netto klinisk fordel etter 28 uker med randomisert behandling - menstruasjonsregelmessighet
Tidsramme: 28 uker
Sannsynligheten for at en tilfeldig valgt deltaker fra Chronocort-armen viser mer klinisk nytte etter 28 uker med randomisert behandling enn en tilfeldig valgt deltaker fra IRHC-armen (sannsynligheten for netto klinisk nytte). Sammenligningen mellom deltakerne vil være basert på menstruasjonsregelmessighet, som registreres ved hjelp av en elektronisk deltakerdagbok for alle premenopausale kvinner (bare hos premenopausale kvinner uten hysterektomi og som ikke bruker hormonell prevensjon)
28 uker
For å sammenligne Chronocort med IRHC når det gjelder netto klinisk fordel etter 28 uker med randomisert behandling - Hirsutisme
Tidsramme: 28 uker
Sannsynligheten for at en tilfeldig valgt deltaker fra Chronocort-armen viser mer klinisk nytte etter 28 uker med randomisert behandling enn en tilfeldig valgt deltaker fra IRHC-armen (sannsynligheten for netto klinisk nytte). Sammenligningen mellom deltakerne vil være basert på hirsutisme (kun for kvinner) ved bruk av en visuell analog skala (VAS), som er en 10 cm skala som strekker seg fra "No Hair" til "Most Hair Growth Ever Experienced" fullført av deltakeren, og objektiv hirsutisme vil også bli utført. vurdert av etterforsker ved å bruke Ferriman-Gallway-score. En poengsum på 1 til 4 er gitt for ni områder av kroppen. En total skåre mindre enn 8 regnes som normal, en skåre på 8 til 15 indikerer mild hirsutisme, og en skåre større enn 15 indikerer moderat eller alvorlig hirsutisme. En poengsum på 0 indikerer fravær av terminal hår.
28 uker
For å sammenligne Chronocort med IRHC når det gjelder netto klinisk fordel etter 28 uker med randomisert behandling - Akne
Tidsramme: 28 uker
Sannsynligheten for at en tilfeldig valgt deltaker fra Chronocort-armen viser mer klinisk nytte etter 28 uker med randomisert behandling enn en tilfeldig valgt deltaker fra IRHC-armen (sannsynligheten for netto klinisk nytte). Sammenligningen mellom deltakerne vil være basert på subjektiv akne (kun for kvinner) ved bruk av en Visual Analog Scale (VAS), som er en 10 cm skala som strekker seg fra 'Ingen akne' til 'Verste akne noensinne' fullført av deltakeren, og objektiv akne vil også bli utført av deltakeren. vurdert ved hjelp av Global Evaluation Acne (GEA) Scale, der en poengsum på 1 til 5 er gitt av etterforskeren, der 0 er "Klart, ingen lesjoner", 1 er "Nesten klar". Nesten ingen lesjoner', 2 er 'mild', 3 er 'moderat', 4 er 'alvorlig' og 5 er 'veldig alvorlig'.
28 uker
For å sammenligne Chronocort med IRHC når det gjelder netto klinisk fordel etter 28 uker med randomisert behandling - TART-størrelse
Tidsramme: 28 uker
Sannsynligheten for at en tilfeldig valgt deltaker fra Chronocort-armen viser mer klinisk nytte etter 28 uker med randomisert behandling enn en tilfeldig valgt deltaker fra IRHC-armen (sannsynligheten for netto klinisk nytte). Sammenligningen mellom deltakerne vil være basert på TART-størrelse (kun menn) målt via ultralyd.
28 uker
For å sammenligne Chronocort med IRHC når det gjelder netto klinisk fordel etter 28 uker med randomisert behandling - LH-nivå
Tidsramme: 28 uker
Sannsynligheten for at en tilfeldig valgt deltaker fra Chronocort-armen viser mer klinisk nytte etter 28 uker med randomisert behandling enn en tilfeldig valgt deltaker fra IRHC-armen (sannsynligheten for netto klinisk nytte). Sammenligningen mellom deltakerne vil være basert på LH-nivåer (kun for menn).
28 uker
For å sammenligne Chronocort med IRHC når det gjelder netto klinisk fordel etter 28 uker med randomisert behandling - Sperm Count
Tidsramme: 28 uker
Sannsynligheten for at en tilfeldig valgt deltaker fra Chronocort-armen viser mer klinisk nytte etter 28 uker med randomisert behandling enn en tilfeldig valgt deltaker fra IRHC-armen (sannsynligheten for netto klinisk nytte). Sammenligningen mellom deltakerne vil være basert på sædcellene (kun menn) målt med testsett.
28 uker
For å sammenligne Chronocort med IRHC når det gjelder netto klinisk fordel etter 28 uker med randomisert behandling - Kroppsvekt
Tidsramme: 28 uker
Sannsynligheten for at en tilfeldig valgt deltaker fra Chronocort-armen viser mer klinisk nytte etter 28 uker med randomisert behandling enn en tilfeldig valgt deltaker fra IRHC-armen (sannsynligheten for netto klinisk nytte). Sammenligningen mellom deltakerne vil være basert på kroppsvekt målt ved hvert besøk, med ytterklær og sko fjernet.
28 uker
For å sammenligne Chronocort med IRHC når det gjelder netto klinisk fordel etter 28 uker med randomisert behandling - HbA1c
Tidsramme: 28 uker
Sannsynligheten for at en tilfeldig valgt deltaker fra Chronocort-armen viser mer klinisk nytte etter 28 uker med randomisert behandling enn en tilfeldig valgt deltaker fra IRHC-armen (sannsynligheten for netto klinisk nytte). Sammenligningen mellom deltakerne vil være basert på HbA1c målt ved hvert besøk etter besøk 1.
28 uker
For å sammenligne Chronocort med IRHC når det gjelder netto klinisk fordel etter 28 uker med randomisert behandling - midjeomkrets
Tidsramme: 28 uker
Sannsynligheten for at en tilfeldig valgt deltaker fra Chronocort-armen viser mer klinisk nytte etter 28 uker med randomisert behandling enn en tilfeldig valgt deltaker fra IRHC-armen (sannsynligheten for netto klinisk nytte). Sammenligningen mellom deltakerne vil være basert på midjeomkrets målt ved hvert besøk.
28 uker
For å sammenligne Chronocort med IRHC når det gjelder netto klinisk fordel etter 28 uker med randomisert behandling - SF-36®
Tidsramme: 28 uker
Sannsynligheten for at en tilfeldig valgt deltaker fra Chronocort-armen viser mer klinisk nytte etter 28 uker med randomisert behandling enn en tilfeldig valgt deltaker fra IRHC-armen (sannsynligheten for netto klinisk nytte). Sammenligningen mellom deltakerne vil være basert på den totale poengsummen for SF-36®. SF-36 måler åtte skalaer: fysisk funksjon (PF), rolle fysisk (RP), kroppslig smerte (BP), generell helse (GH), vitalitet (VT), sosial funksjon (SF), rolle emosjonell (RE) og psykisk helse (MH). Alle komponenter bidrar i ulike proporsjoner til de samlede tiltakene. Der minste poengsum er 0 og maksimal poengsum er 100 og høy poengsum er en mer gunstig poengsum.
28 uker
For å sammenligne Chronocort med IRHC når det gjelder netto klinisk fordel etter 28 uker med randomisert behandling - Multidimensional Assessment of Fatigue (MAF)
Tidsramme: 28 uker
Sannsynligheten for at en tilfeldig valgt deltaker fra Chronocort-armen viser mer klinisk nytte etter 28 uker med randomisert behandling enn en tilfeldig valgt deltaker fra IRHC-armen (sannsynligheten for netto klinisk nytte). Sammenligningen mellom deltakerne vil være basert på Multidimensional Assessment of Fatigue (MAF) poengsum. MAF er en skala med 16 punkter som måler tretthet i henhold til fire dimensjoner: grad og alvorlighetsgrad, plager som den forårsaker, tidspunktet for tretthet og dens innvirkning på ulike aktiviteter i dagliglivet, med en rekkevidde fra 1 - 10 per element til gi en Global Fatigue Score på opptil 50 med en høy poengsum som indikerer et dårligere resultat.
28 uker
For å undersøke sammenhengen mellom biokjemisk kontroll ved 10, 16 og 28 uker etter randomisering med den totale daglige dosen på de tilsvarende tidspunktene.
Tidsramme: 10, 16 og 28 uker med randomisert behandling
Ved hver av 10, 16 og 28 uker etter randomisering, undersøk den totale daglige dosen av steroid hos deltakere i biokjemisk kontroll.
10, 16 og 28 uker med randomisert behandling
For å sammenligne Chronocort med IRHC når det gjelder innvirkning på QoL ved å bruke de gjenværende selvutfylte SF-36®-underdomenene (unntatt vitalitet).
Tidsramme: Baseline til 4, 10, 16 og uker med randomisert behandling
Endringen fra baseline til 4, 10, 16 og 28 uker med randomisert behandling i QoL ved bruk av de gjenværende selvutfylte SF 36®-subdomenene (ekskludert vitalitet) vil bli oppsummert og sammenlignet mellom behandlingsarmene. SF-36 måler åtte skalaer: fysisk funksjon (PF), rolle fysisk (RP), kroppslig smerte (BP), generell helse (GH), vitalitet (VT), sosial funksjon (SF), rolle emosjonell (RE) og psykisk helse (MH). Alle komponenter bidrar i ulike proporsjoner til de samlede tiltakene. Der minste poengsum er 0 og maksimal poengsum er 100, er høy poengsum en mer gunstig poengsum.
Baseline til 4, 10, 16 og uker med randomisert behandling
For å sammenligne Chronocort med IRHC når det gjelder innvirkningen på benmarkøren til osteokalsin.
Tidsramme: Baseline til 4, 10, 16 og 28 uker med randomisert behandling
Endringen fra baseline til 4, 10, 16 og 28 uker med randomisert behandling i osteokalsinnivåer vil bli oppsummert og sammenlignet mellom behandlingsarmene.
Baseline til 4, 10, 16 og 28 uker med randomisert behandling
For å sammenligne Chronocort med IRHC når det gjelder innvirkning på årvåkenhet.
Tidsramme: Baseline til 4, 10, 16 og 28 uker med randomisert behandling
Endringen fra baseline til 4, 10, 16 og 28 uker med randomisert behandling i årvåkenhet vil bli oppsummert og sammenlignet mellom behandlingsarmene. Årvåkenhet vil bli vurdert ved hjelp av en Visual Analog Scale (VAS), som er en 10 cm skala som strekker seg fra "Brain Fog: Kan ikke utføre normale daglige oppgaver" til "Fullly Alert: Kunne enkelt utføre normale daglige oppgaver". En høyere poengsum indikerer et bedre resultat.
Baseline til 4, 10, 16 og 28 uker med randomisert behandling
For å sammenligne Chronocort med IRHC når det gjelder innvirkning på 11 ketotestosteron.
Tidsramme: 28 uker
Endringen fra baseline til slutten av 28 uker med randomisert behandling i serum 11 ketotestosteronnivåer vil bli oppsummert og sammenlignet mellom behandlingsarmene.
28 uker
For å sammenligne Chronocort med IRHC når det gjelder innvirkningen på dehydroepiandrosteron (DHEA)
Tidsramme: 28 uker
Endringen fra baseline til slutten av 28 uker med randomisert behandling i serum-DHEA-nivåer vil bli oppsummert og sammenlignet mellom behandlingsarmene.
28 uker
For å sammenligne Chronocort med IRHC når det gjelder innvirkningen på totalt testosteron
Tidsramme: 28 uker
Endringen fra baseline til slutten av 28 uker med randomisert behandling i totalt testosteron i serum vil bli oppsummert og sammenlignet mellom behandlingsarmene etter kjønn.
28 uker
For å sammenligne Chronocort med IRHC når det gjelder innvirkning på follikkelstimulerende hormon (FSH) nivåer.
Tidsramme: Baseline til 4, 10, 16 og 28 uker med randomisert behandling
Endringen fra baseline til 4, 10, 16 og 28 uker med randomisert behandling i FSH-nivåer (kun kvinner) vil bli oppsummert og sammenlignet mellom behandlingsarmene.
Baseline til 4, 10, 16 og 28 uker med randomisert behandling
For å vurdere doseendringer i løpet av studieperioden - Forekomst
Tidsramme: 28 uker
Forekomsten av doseendringer ved hvert besøk opp til slutten av 28 uker med randomisert behandling og totalt vil bli oppsummert etter behandlingsarm.
28 uker
For å vurdere doseendringer i løpet av studieperioden - Endring i mg
Tidsramme: 28 uker
Omfanget (i mg) av doseendringer ved hvert besøk opp til slutten av 28 uker med randomisert behandling og totalt vil bli oppsummert etter behandlingsarm.
28 uker
For å vurdere preferanse for behandling.
Tidsramme: 28 uker
Deltakers preferanse for tildelt behandling etter 28 uker med randomisert behandling sammenlignet med tidligere behandlinger vil bli oppsummert etter behandlingsarm. Preferanse for behandling vil bli vurdert ved hjelp av en Visual Analog Scale (VAS), som er en 10 cm skala der 0 indikerer 'helt enig' og 10 indikerer 'helt uenig', når du blir spurt om deltakeren foretrekker studiemedisinen fremfor sin vanlige hydrokortisonmedisin.
28 uker
For å vurdere sikkerheten og toleransen til Chronocort i forhold til IRHC.
Tidsramme: 28 uker
Forekomsten, arten, alvorlighetsgraden, beslektet, varigheten, utfallet, alvoret og forventetheten av uønskede hendelser (TEAE) vil bli tabellert etter behandlingsarm. Bivirkninger av spesiell interesse vil i tillegg bli tabellert separat, med spesielt oppmerksom på binyrekriser.
28 uker
For å vurdere behovet for bruk av ekstra glukokortikoiddoser ved registrering av bruk av stressdoseringsregler - Forekomst av bruk
Tidsramme: 28 uker
Bruken av medisiner fra stressdoseringspakkene eller bruk av ytterligere glukokortikoidbehandling under studien vil bli tabellert etter behandlingsarm og registrert som forekomst av bruk.
28 uker
For å vurdere behovet for bruk av ekstra glukokortikoiddoser ved registrering av bruk av stressdoseringsregler - Varighet av bruk
Tidsramme: 28 uker
Bruken av medisiner fra stressdoseringspakkene eller bruk av ytterligere glukokortikoidbehandling under studien vil bli tabellert etter behandlingsarm og registrert som bruksvarighet.
28 uker
For å vurdere behovet for bruk av ytterligere glukokortikoiddoser ved å registrere bruk av stressdoseringsregler - Dose av steroid
Tidsramme: 28 uker
Bruk av medisiner fra stressdoseringspakkene eller bruk av eventuell tilleggsbehandling med glukokortikoid under studien vil bli tabellert etter behandlingsarm og registrert som dose av steroid (i mg).
28 uker
Å evaluere sikkerheten til Chronocort sammenlignet med IRHC ved vurdering av sikkerhetslaboratorievurderinger etter antall deltakere med endringer i sikkerhetslaboratorievurderinger.
Tidsramme: 28 uker (vurdert ved baseline, 4, 10, 16 og 28 uker)
Sikkerhetslaboratorievurderinger inkludert hematologi, klinisk kjemi og urinanalyse vil bli utført ved hvert besøk etter randomisert behandling, og deres endringer fra baseline vil bli oppsummert etter behandlingsarm og aggregert til antall deltakere med endringer i sikkerhetslaboratorievurderinger.
28 uker (vurdert ved baseline, 4, 10, 16 og 28 uker)
For å evaluere sikkerheten til Chronocort sammenlignet med IRHC ved vurdering av fysisk undersøkelse etter antall deltakere med endringer i fysisk undersøkelse.
Tidsramme: 28 uker (vurdert ved baseline og 28 uker)
En fullstendig fysisk undersøkelse for å vurdere deltakerens generelle utseende og generelle helse vil bli utført og aggregert til antall deltakere med endringer i fysisk undersøkelse.
28 uker (vurdert ved baseline og 28 uker)
For å evaluere sikkerheten til Chronocort sammenlignet med IRHC ved vurdering av vitale tegn etter antall pasienter med endringer i vitale tegn.
Tidsramme: 28 uker (vurdert ved baseline, 4, 10, 16 og 28 uker)
Vitale tegn vil bli målt ved baseline, 4, 10, 16 og 28 uker, og deres endringer fra baseline vil bli oppsummert etter behandlingsarm og aggregert til antall deltakere med endringer i vitale tegn.
28 uker (vurdert ved baseline, 4, 10, 16 og 28 uker)
For å evaluere sikkerheten til Chronocort sammenlignet med IRHC ved vurdering av elektrokardiogram (EKG) etter antall pasienter med endringer i EKG.
Tidsramme: 28 uker (vurdert ved baseline og 28 uker)
Et enkelt 12-avlednings-EKG vil bli registrert ved baseline og 28 uker, og endringene deres fra baseline vil bli oppsummert etter behandlingsarm og aggregert til antall deltakere med endringer i EKG.
28 uker (vurdert ved baseline og 28 uker)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Neurocrine UK Limited

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Principal Investigator, Neurocrine UK Limited

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

24. mai 2022

Primær fullføring (Faktiske)

2. februar 2024

Studiet fullført (Faktiske)

2. februar 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

28. mai 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

30. september 2021

Først lagt ut (Faktiske)

1. oktober 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. mars 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

21. februar 2025

Sist bekreftet

1. februar 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • DIUR-014

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere