Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Ruksolitinibi ja metyyliprednisoloni ensilinjan hoitona makrofagien aktivaatiooireyhtymään

keskiviikko 16. maaliskuuta 2022 päivittänyt: Zhao Wang, Beijing Friendship Hospital

Yhden keskuksen tuleva, ei-vertaileva kliininen tutkimus ruksolitinibistä ja metyyliprednisolonista makrofagien aktivaatiooireyhtymän ensilinjan hoitona

Tämä tutkimus oli yhden keskuksen, prospektiivinen, ei-vertaileva tutkimus, jossa makrofagien aktivaatiooireyhtymää sairastavat potilaat valittiin pääkohteiksi arvioimaan ruksolitinibi- ja metyyliprednisolonihoitojen tehoa ja turvallisuutta ensilinjan hoitona.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei vielä rekrytointia

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

40

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi - 75 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Täytä hemofagosyyttisen lymfohistiosytoosin (HLH)-04 diagnostiset kriteerit; potilailla diagnosoitiin autoimmuunisairauteen liittyvä HLH (makrofagien aktivaatiosyndrooma, MAS).
  2. HLH-induktiohoitoa ei suoritettu.
  3. Odotettu eloonjäämisaika on yli 1 kuukausi.
  4. Seerumin kreatiniini ≤ 1,5 kertaa normaalia；Seerumin ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) antigeeni tai vasta-ainenegatiivinen； C-hepatiittiviruksen (HCV) vasta-aine on negatiivinen tai HCV-vasta-aine on positiivinen, mutta HCV-RNA on negatiivinen；HBV-kopioita alle 1E+03 kopiota/ ml.
  5. Kokonaisbilirubiini ≤ 10 kertaa normaalin yläraja; seerumin kreatiniini ≤ 1,5 kertaa normaaliarvo
  6. Vasemman kammion ejektiofraktio (LVEF) oli normaali.
  7. Ei hallitsematonta infektiota.
  8. Ehkäisy sekä miehille että naisille.
  9. Tietoinen suostumus saatu.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Raskaana olevat tai imettävät naiset；
  2. Allerginen ruksolitinibille；
  3. Sisäelinten aktiivinen verenvuoto；
  4. hallitsematon infektio;
  5. Vakava mielisairaus;
  6. Ei-melanooma-ihosyöpähistoria;
  7. Potilaat, jotka eivät pysty noudattamaan ohjeita tutkimus- ja/tai seurantavaiheen aikana;
  8. Osallistu muihin kliinisiin tutkimuksiin samanaikaisesti.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Ruksolitinibi + metyyliprednisoloni
Ruksolitinibi ja metyyliprednisoloni annetaan ensilinjan hoitona
Lääke: Ruksolitinibi
0,3 mg/kg/d, iv.gtt, vähintään 2 viikon ajan
Lääke: metyyliprednisoloni
2 mg/kg, d1-d5, vähitellen vähennettynä, vähintään 2 viikon ajan

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vastausaste
Aikaikkuna: Muutos ennen ja 2, 4, 6 ja 8 viikkoa ruxolitinibi-yhdistelmähoidon aloittamisen jälkeen metyyliprednisolonihoidon kanssa

Täydellinen vaste määriteltiin kaikkien HLH:n kvantitatiivisten oireiden ja laboratoriomarkkerien normalisoitumisena, mukaan lukien sCD25-, ferritiini- ja triglyseriditasot; hemoglobiini; neutrofiilien määrät; verihiutaleiden määrä; ja alaniiniaminotransferaasi (ALT).

Osittainen vaste määriteltiin vähintään 25 %:n parantumiseksi kahdessa tai useammassa mitattavissa olevassa oireessa ja laboratoriomarkkerissa seuraavasti: sCD25-vaste oli > 1,5-kertainen vähentynyt; ferritiini ja triglyseridi laskivat vähintään 25 %; potilailla, joiden neutrofiilien alkumäärä oli < 0,5 × 109/l, vaste määriteltiin vähintään 100 %:n nousuksi > 0,5 × 109/L; potilailla, joiden neutrofiilien määrä oli 0,5–2,0 × 109/l, vähintään 100 %:n lisäystä > 2,0 × 109/l katsottiin vasteena; ja potilailla, joiden ALAT > 400 U/L, vaste määriteltiin ALAT-arvon laskuksi vähintään 50 %.
Muutos ennen ja 2, 4, 6 ja 8 viikkoa ruxolitinibi-yhdistelmähoidon aloittamisen jälkeen metyyliprednisolonihoidon kanssa
Progression Free Survival
Aikaikkuna: 2 vuotta
sisällyttämispäivästä sen etenemisen, uusiutumisen tai mistä tahansa syystä johtuvan kuoleman päivämäärään
2 vuotta
Vastoinkäymiset
Aikaikkuna: 2 vuotta
Haittatapahtumat, mukaan lukien myelosuppressio, infektio, verenvuoto
2 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Beijing Friendship Hospital

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Odotettu)

Keskiviikko 1. kesäkuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Torstai 1. kesäkuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Lauantai 1. kesäkuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 24. marraskuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 29. marraskuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 30. marraskuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 17. maaliskuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 16. maaliskuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. maaliskuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • Ruxolitinib-steroids-MAS

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Päättämätön

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa