Ruxolitinib 和甲泼尼龙作为巨噬细胞活化综合征的一线治疗药物
2022年3月16日 更新者：Zhao Wang、Beijing Friendship Hospital
Ruxolitinib 和甲泼尼龙作为巨噬细胞活化综合征一线治疗的单中心、前瞻性、非对照临床试验
本研究为单中心、前瞻性、非对照研究，以巨噬细胞活化综合征患者为主要受试者，评价芦可替尼联合甲泼尼龙方案一线治疗的疗效和安全性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (预期的)
40
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Yue Song
- 电话号码：86-010-63139862
- 邮箱：xueqifeng1992@163.com
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1年 至 75年 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 符合噬血细胞性淋巴组织细胞增生症（HLH）-04诊断标准；患者被诊断为自身免疫性疾病相关的HLH（巨噬细胞活化综合征，MAS）。
- 未进行 HLH 诱导治疗。
- 预计生存期1个月以上。
- 血清肌酐≤正常值1.5倍；血清人类免疫缺陷病毒（HIV）抗原或抗体阴性；丙型肝炎病毒（HCV）抗体阴性，或HCV抗体阳性，但HCV RNA阴性；HBV拷贝数小于1E+03拷贝/毫升。
- 总胆红素≤正常值上限的10倍；血清肌酐≤正常值的1.5倍
- 左心室射血分数 (LVEF) 正常。
- 没有无法控制的感染。
- 男性或女性避孕。
- 获得知情同意。
排除标准：
- 怀孕或哺乳期妇女；
- 对ruxolitinib过敏；
- 内脏活动性出血；
- 无法控制的感染；
- 严重精神疾病；
- 非黑色素瘤皮肤癌病史；
- 在试验和/或随访阶段无法依从的患者；
- 同时参与其他临床研究。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：芦可替尼+甲泼尼龙
Ruxolitinib 和甲泼尼龙作为一线治疗
|
0.3mg/kg/d, iv.gtt, 至少 2 周
2mg/kg，d1-d5，逐渐减量，至少2周
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
反应速度
大体时间：Ruxolitinib联合甲基强的松龙治疗开始前和开始后2、4、6和8周的变化
|
完全缓解定义为 HLH 的所有可量化症状和实验室标志物均正常化，包括 sCD25、铁蛋白和甘油三酯水平；血红蛋白;中性粒细胞计数；血小板计数；和丙氨酸转氨酶 (ALT)。 部分反应定义为 2 种或更多可量化症状和实验室标志物至少改善 25%，如下所示：sCD25 反应 > 1.5 倍 减少；铁蛋白和甘油三酯至少下降 25%；对于初始中性粒细胞计数<0.5×109/L 的患者，反应定义为增加至少 100% 至 >0.5× 109/升；对于中性粒细胞计数为 0.5 至 2.0 × 109/L 的患者，增加至少 100% 至 >2.0 × 109/L 被视为有反应；对于 ALT >400 U/L 的患者，反应定义为 ALT 降低至少 50%。 |
Ruxolitinib联合甲基强的松龙治疗开始前和开始后2、4、6和8周的变化
|
|
无进展生存期
大体时间：2年
|
从纳入日期到疾病进展、复发或因任何原因死亡的日期
|
2年
|
|
不良事件
大体时间：2年
|
不良事件包括骨髓抑制、感染、出血
|
2年
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (预期的)
2022年6月1日
初级完成 (预期的)
2023年6月1日
研究完成 (预期的)
2024年6月1日
研究注册日期
首次提交
2021年11月24日
首先提交符合 QC 标准的
2021年11月29日
首次发布 (实际的)
2021年11月30日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年3月17日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年3月16日
最后验证
2022年3月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- Ruxolitinib-steroids-MAS
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
未定
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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