Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Ruxolitinib en methylprednisolon als eerstelijnsbehandeling voor macrofaagactiveringssyndroom

16 maart 2022 bijgewerkt door: Zhao Wang, Beijing Friendship Hospital

Een single-center, prospectieve, niet-vergelijkende klinische studie van ruxolitinib en methylprednisolon als eerstelijnsbehandeling voor macrofaagactiveringssyndroom

De huidige studie was een single-center, prospectief, niet-vergelijkend onderzoek waarin patiënten met het macrofaagactiveringssyndroom werden geselecteerd als de belangrijkste proefpersonen om het effect en de veiligheid van Ruxolitinib- en methylprednisolonregimes als eerstelijnstherapie te evalueren.

Studie Overzicht

Toestand

Nog niet aan het werven

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

40

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 jaar tot 75 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Voldoen aan hemofagocytische lymfohistiocytose (HLH)-04 diagnostische criteria; patiënten werden gediagnosticeerd met auto-immuunziekte-geassocieerd HLH (Macrophage-activeringssyndroom, MAS).
  2. Er werd geen HLH-inductietherapie uitgevoerd.
  3. De verwachte overlevingstijd is meer dan 1 maand.
  4. Serumcreatinine ≤ 1,5 keer normaal；Serum humaan immunodeficiëntievirus (HIV)-antigeen of antilichaam negatief； Hepatitis C-virus (HCV)-antilichaam is negatief, of HCV-antilichaam is positief, maar HCV-RNA is negatief；HBV-kopieën minder dan 1E+03 kopieën/ ml.
  5. Totaal bilirubine ≤10 keer de bovengrens van normaal; serumcreatinine ≤1,5 ​​keer de normale waarde
  6. De linkerventrikelejectiefractie (LVEF) was normaal.
  7. Geen oncontroleerbare infectie.
  8. Anticonceptie voor zowel man als vrouw.
  9. Geïnformeerde toestemming verkregen.

Uitsluitingscriteria:

  1. Zwangerschap of vrouwen die borstvoeding geven;
  2. Allergisch voor ruxolitinib;
  3. Actieve bloeding van de inwendige organen;
  4. oncontroleerbare infectie;
  5. Ernstige geestesziekte;
  6. Voorgeschiedenis van niet-melanome huidkanker;
  7. Patiënten die niet in staat zijn hieraan te voldoen tijdens de proef- en/of follow-upfase;
  8. Tegelijkertijd deelnemen aan ander klinisch onderzoek.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Ruxolitinib + methylprednisolon
Ruxolitinib en methylprednisolon toegediend als eerstelijnsbehandeling
Geneesmiddel: Ruxolitinib
0,3 mg/kg/d, iv.gtt, gedurende minimaal 2 weken
Geneesmiddel: methylprednisolon
2 mg/kg, d1-d5, geleidelijk afgebouwd, gedurende minimaal 2 weken

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Responspercentage
Tijdsspanne: Verandering ten opzichte van voor en 2, 4, 6 en 8 weken na het starten van de behandeling met Ruxolitinib in combinatie met methylprednisolon

Een volledige respons werd gedefinieerd als normalisatie van alle kwantificeerbare symptomen en laboratoriummarkers van HLH, inclusief niveaus van sCD25, ferritine en triglyceride; hemoglobine; aantal neutrofielen; aantal bloedplaatjes; en alanine aminotransferase (ALT).

Een partiële respons werd als volgt gedefinieerd als een verbetering van ten minste 25% in 2 of meer kwantificeerbare symptomen en laboratoriummarkers: sCD25-respons was >1,5-voudig afgenomen; ferritine en triglyceride daalden met minstens 25%; voor patiënten met een aanvankelijk aantal neutrofielen van <0,5 x 109/l werd een respons gedefinieerd als een toename met ten minste 100% tot >0,5 x 109/L; voor patiënten met een aantal neutrofielen van 0,5 tot 2,0 x 109/l werd een toename met ten minste 100% tot >2,0 x 109/l als respons beschouwd; en voor patiënten met ALAT >400 E/L werd de respons gedefinieerd als een ALAT-daling van ten minste 50%.
Verandering ten opzichte van voor en 2, 4, 6 en 8 weken na het starten van de behandeling met Ruxolitinib in combinatie met methylprednisolon
Progressievrije overleving
Tijdsspanne: 2 jaar
vanaf de datum van opname tot de datum van progressie, terugval of overlijden door welke oorzaak dan ook
2 jaar
Bijwerkingen
Tijdsspanne: 2 jaar
Bijwerkingen waaronder myelosuppressie, infectie, bloeding
2 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Beijing Friendship Hospital

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Verwacht)

1 juni 2022

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 juni 2023

Studie voltooiing (Verwacht)

1 juni 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

24 november 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

29 november 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

30 november 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

17 maart 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

16 maart 2022

Laatst geverifieerd

1 maart 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • Ruxolitinib-steroids-MAS

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Onbeslist

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren