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Ruxolitinib e metilprednisolone come trattamento di prima linea per la sindrome da attivazione macrofagica

16 marzo 2022 aggiornato da: Zhao Wang, Beijing Friendship Hospital

Uno studio clinico a centro singolo, prospettico, non comparativo di ruxolitinib e metilprednisolone come trattamento di prima linea per la sindrome da attivazione dei macrofagi

Il presente studio era un singolo centro, prospettico, non comparativo in cui i pazienti con sindrome di attivazione dei macrofagi sono stati selezionati come soggetti principali per valutare l'effetto e la sicurezza dei regimi Ruxolitinib e metilprednisolone come terapia di prima linea.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

40

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 75 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Soddisfare i criteri diagnostici per la linfoistiocitosi emofagocitica (HLH) -04; ai pazienti è stata diagnosticata una malattia autoimmune associata a HLH (sindrome da attivazione dei macrofagi, MAS).
  2. Non è stata eseguita alcuna terapia di induzione HLH.
  3. Il tempo di sopravvivenza previsto è superiore a 1 mese.
  4. Creatinina sierica ≤ 1,5 volte il normale；Antigene sierico del virus dell'immunodeficienza umana (HIV) o anticorpo negativo；L'anticorpo del virus dell'epatite C (HCV) è negativo, o l'anticorpo HCV è positivo, ma l'RNA dell'HCV è negativo；Le copie dell'HBV sono inferiori a 1E+03 copie/ ml.
  5. Bilirubina totale ≤10 volte il limite superiore della norma; creatinina sierica ≤1,5 ​​volte il valore normale
  6. La frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) era normale.
  7. Nessuna infezione incontrollabile.
  8. Contraccezione sia per uomo che per donna.
  9. Consenso informato ottenuto.

Criteri di esclusione:

  1. Donne in gravidanza o in allattamento;
  2. Allergico a ruxolitinib；
  3. Sanguinamento attivo degli organi interni;
  4. infezione incontrollabile;
  5. grave malattia mentale;
  6. Storia di cancro della pelle non melanoma;
  7. Pazienti impossibilitati a conformarsi durante la fase di sperimentazione e/o di follow-up;
  8. Partecipare contemporaneamente ad altre ricerche cliniche.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Ruxolitinib+metilprednisolone
Ruxolitinib e metilprednisolone somministrati come terapia di prima linea
Droga: Ruxolitinib
0,3 mg/kg/giorno, iv.gtt, per almeno 2 settimane
Droga: metilprednisolone
2 mg/kg, d1-d5, gradualmente ridotti, per almeno 2 settimane

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di risposta
Lasso di tempo: Variazione rispetto a prima e 2, 4, 6 e 8 settimane dopo l'inizio della terapia con Ruxolitinib in combinazione con metilprednisolone

Una risposta completa è stata definita come la normalizzazione di tutti i sintomi quantificabili e dei marcatori di laboratorio di HLH, compresi i livelli di sCD25, ferritina e trigliceridi; emoglobina; conta dei neutrofili; conta piastrinica; e alanina aminotransferasi (ALT).

Una risposta parziale è stata definita come un miglioramento di almeno il 25% in 2 o più sintomi quantificabili e marcatori di laboratorio come segue: la risposta sCD25 era > 1,5 volte diminuito; ferritina e trigliceridi sono diminuiti di almeno il 25%; per i pazienti con una conta iniziale dei neutrofili <0,5 × 109/L, una risposta è stata definita come un aumento di almeno il 100% a >0,5 × 109/L; per i pazienti con una conta dei neutrofili da 0,5 a 2,0 × 109/L, un aumento di almeno il 100% a >2,0 × 109/L è stato considerato una risposta; e per i pazienti con ALT >400 U/L, la risposta è stata definita come una diminuzione dell'ALT di almeno il 50%.
Variazione rispetto a prima e 2, 4, 6 e 8 settimane dopo l'inizio della terapia con Ruxolitinib in combinazione con metilprednisolone
Sopravvivenza libera da progressione
Lasso di tempo: 2 anni
dalla data di inclusione alla data di progressione, recidiva o morte per qualsiasi causa
2 anni
Eventi avversi
Lasso di tempo: 2 anni
Eventi avversi tra cui mielosoppressione, infezione, emorragia
2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Beijing Friendship Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Anticipato)

1 giugno 2022

Completamento primario (Anticipato)

1 giugno 2023

Completamento dello studio (Anticipato)

1 giugno 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 novembre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

29 novembre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

30 novembre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

17 marzo 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

16 marzo 2022

Ultimo verificato

1 marzo 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • Ruxolitinib-steroids-MAS

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Indeciso

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

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