Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Ruxolitinib og metylprednisolon som en førstelinjebehandling for makrofagaktiveringssyndrom

16. mars 2022 oppdatert av: Zhao Wang, Beijing Friendship Hospital

En enkeltsenter, prospektiv, ikke-komparativ klinisk studie av ruxolitinib og metylprednisolon som en førstelinjebehandling for makrofagaktiveringssyndrom

Denne studien var en enkeltsenter, prospektiv, ikke-komparativ der pasienter med makrofagaktiveringssyndrom ble valgt som hovedpersonene for å evaluere effekten og sikkerheten til Ruxolitinib- og metylprednisolon-regimer som førstelinjebehandling.

Studieoversikt

Status

Har ikke rekruttert ennå

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

40

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 år til 75 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Oppfyll hemofagocytisk lymfohistiocytose (HLH)-04 diagnostiske kriterier; pasienter ble diagnostisert med autoimmun sykdomsassosiert HLH (Macrophage Activation syndrome, MAS).
  2. Ingen HLH-induksjonsterapi ble utført.
  3. Forventet overlevelsestid er mer enn 1 måned.
  4. Serumkreatinin ≤ 1,5 ganger normalt; Serum humant immunsviktvirus (HIV) antigen eller antistoff negativt; Hepatitt C virus (HCV) antistoff er negativt, eller HCV antistoff er positivt, men HCV RNA er negativt; HBV kopier mindre enn 1E+03 kopier/ ml.
  5. Totalt bilirubin ≤10 ganger øvre normalgrense; serumkreatinin ≤1,5 ​​ganger normalverdien
  6. Den venstre ventrikulære ejeksjonsfraksjonen (LVEF) var normal.
  7. Ingen ukontrollerbar infeksjon.
  8. Prevensjon for både menn og kvinner.
  9. Informert samtykke innhentet.

Ekskluderingskriterier:

  1. Graviditet eller ammende kvinner;
  2. Allergisk mot ruxolitinib;
  3. Aktiv blødning av indre organer;
  4. ukontrollerbar infeksjon;
  5. Alvorlig psykisk sykdom;
  6. Ikke-melanom hudkrefthistorie;
  7. Pasienter som ikke er i stand til å etterkomme under utprøvings- og/eller oppfølgingsfasen;
  8. Delta i annen klinisk forskning samtidig.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Ruxolitinib+metylprednisolon
Ruxolitinib og metylprednisolon administrert som førstelinjebehandling
Legemiddel: Ruxolitinib
0,3 mg/kg/d, iv.gtt, i minst 2 uker
Legemiddel: metylprednisolon
2mg/kg, d1-d5, gradvis redusert, i minst 2 uker

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Svarprosent
Tidsramme: Endring fra før og 2,4,6 og 8 uker etter oppstart av Ruxolitinib kombinert med metylprednisolonbehandling

En fullstendig respons ble definert som normalisering av alle de kvantifiserbare symptomene og laboratoriemarkørene for HLH, inkludert nivåer av sCD25, ferritin og triglyserid; hemoglobin; nøytrofiltall; antall blodplater; og alaninaminotransferase (ALT).

En delvis respons ble definert som en forbedring på minst 25 % i 2 eller flere kvantifiserbare symptomer og laboratoriemarkører som følger: sCD25-responsen var >1,5 ganger redusert; ferritin og triglyserid redusert med minst 25 %; for pasienter med et initialt antall nøytrofiler på <0,5 × 109/L, ble en respons definert som en økning på minst 100 % til >0,5 × 109/L; for pasienter med et nøytrofiltall på 0,5 til 2,0 × 109/L ble en økning på minst 100 % til >2,0 × 109/L ansett som en respons; og for pasienter med ALAT >400 U/L ble respons definert som en ALAT-reduksjon på minst 50 %.
Endring fra før og 2,4,6 og 8 uker etter oppstart av Ruxolitinib kombinert med metylprednisolonbehandling
Progresjonsfri overlevelse
Tidsramme: 2 år
fra datoen for inkludering til datoen for progresjon, tilbakefall eller død uansett årsak
2 år
Uønskede hendelser
Tidsramme: 2 år
Bivirkninger inkludert myelosuppresjon, infeksjon, blødning
2 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Beijing Friendship Hospital

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Forventet)

1. juni 2022

Primær fullføring (Forventet)

1. juni 2023

Studiet fullført (Forventet)

1. juni 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

24. november 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

29. november 2021

Først lagt ut (Faktiske)

30. november 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

17. mars 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

16. mars 2022

Sist bekreftet

1. mars 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • Ruxolitinib-steroids-MAS

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ubestemt

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere