Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Ruxolitinib a methylprednisolon jako léčba první linie u syndromu aktivace makrofágů

16. března 2022 aktualizováno: Zhao Wang, Beijing Friendship Hospital

Jednocentrová, prospektivní, nekomparativní klinická studie ruxolitinibu a methylprednisolonu jako léčby první linie u syndromu aktivace makrofágů

Tato studie byla jednocentrová, prospektivní, nekomparativní, ve které byli pacienti se syndromem aktivace makrofágů vybráni jako hlavní subjekty pro hodnocení účinku a bezpečnosti režimů ruxolitinib a methylprednisolonu jako terapie první volby.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

40

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 75 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Splnit diagnostická kritéria hemofagocytární lymfohistiocytózy (HLH)-04; pacientům byl diagnostikován HLH (syndrom aktivace makrofágů, MAS) spojený s autoimunitním onemocněním.
  2. Nebyla provedena žádná indukční terapie HLH.
  3. Předpokládaná doba přežití je více než 1 měsíc.
  4. Sérový kreatinin ≤ 1,5krát normální；Sérový antigen nebo protilátka viru lidské imunodeficience (HIV) negativní； Protilátka proti viru hepatitidy C (HCV) je negativní nebo HCV protilátka je pozitivní, ale HCV RNA je negativní；HBV kopií méně než 1E+03 kopií/ ml.
  5. Celkový bilirubin ≤10násobek horní hranice normálu; sérový kreatinin ≤ 1,5násobek normální hodnoty
  6. Ejekční frakce levé komory (LVEF) byla normální.
  7. Žádná nekontrolovatelná infekce.
  8. Antikoncepce pro muže i ženy.
  9. Získaný informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

  1. Těhotné nebo kojící ženy；
  2. Alergický na ruxolitinib；
  3. Aktivní krvácení vnitřních orgánů；
  4. nekontrolovatelná infekce;
  5. vážné duševní onemocnění;
  6. nemelanomová historie rakoviny kůže;
  7. Pacienti neschopní vyhovět během zkušební a/nebo následné fáze;
  8. Účastnit se současně jiných klinických výzkumů.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Ruxolitinib + methylprednisolon
Ruxolitinib a methylprednisolon podávané jako léčba první volby
Lék: Ruxolitinib
0,3 mg/kg/d, iv.gtt, po dobu alespoň 2 týdnů
Lék: methylprednisolon
2 mg/kg, d1-d5, postupně snižovat, minimálně po dobu 2 týdnů

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Míra odezvy
Časové okno: Změna oproti před a 2, 4, 6 a 8 týdnů po zahájení léčby ruxolitinibem v kombinaci s methylprednisolonem

Kompletní odpověď byla definována jako normalizace všech kvantifikovatelných symptomů a laboratorních markerů HLH, včetně hladin sCD25, feritinu a triglyceridů; hemoglobin; počet neutrofilů; počet krevních destiček; a alaninaminotransferáza (ALT).

Částečná odpověď byla definována jako alespoň 25% zlepšení u 2 nebo více kvantifikovatelných symptomů a laboratorních markerů následovně: sCD25 odpověď byla >1,5násobná snížená; feritin a triglyceridy sníženy alespoň o 25 %; u pacientů s počátečním počtem neutrofilů < 0,5 × 109/l byla odpověď definována jako zvýšení alespoň o 100 % až > 0,5 × 109/1; u pacientů s počtem neutrofilů 0,5 až 2,0 × 109/l bylo za odpověď považováno zvýšení alespoň o 100 % na > 2,0 × 109/l; a pro pacienty s ALT >400 U/l byla odpověď definována jako snížení ALT alespoň o 50 %.
Změna oproti před a 2, 4, 6 a 8 týdnů po zahájení léčby ruxolitinibem v kombinaci s methylprednisolonem
Přežití bez progrese
Časové okno: 2 roky
od data zařazení do data progrese, relapsu nebo úmrtí z jakékoli příčiny
2 roky
Nežádoucí události
Časové okno: 2 roky
Nežádoucí účinky včetně myelosuprese, infekce, krvácení
2 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Beijing Friendship Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Očekávaný)

1. června 2022

Primární dokončení (Očekávaný)

1. června 2023

Dokončení studie (Očekávaný)

1. června 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

24. listopadu 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

29. listopadu 2021

První zveřejněno (Aktuální)

30. listopadu 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

17. března 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

16. března 2022

Naposledy ověřeno

1. března 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • Ruxolitinib-steroids-MAS

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Nerozhodný

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Syndrom aktivace makrofágů

Klinické studie na Ruxolitinib

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit