Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ruksolitynib i metyloprednizolon jako leczenie pierwszego rzutu w zespole aktywacji makrofagów

16 marca 2022 zaktualizowane przez: Zhao Wang, Beijing Friendship Hospital

Jednoośrodkowe, prospektywne, nieporównawcze badanie kliniczne ruksolitynibu i metyloprednizolonu jako leczenia pierwszego rzutu zespołu aktywacji makrofagów

Niniejsze badanie było jednoośrodkowym, prospektywnym, nieporównawczym badaniem, w którym pacjenci z zespołem aktywacji makrofagów zostali wybrani jako główni uczestnicy oceny skuteczności i bezpieczeństwa schematów leczenia ruksolitynibem i metyloprednizolonem jako terapii pierwszego rzutu.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

40

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 75 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Spełniają kryteria diagnostyczne limfohistiocytozy hemofagocytarnej (HLH)-04; u pacjentów zdiagnozowano HLH związany z chorobą autoimmunologiczną (zespół aktywacji makrofagów, MAS).
  2. Nie przeprowadzono terapii indukującej HLH.
  3. Przewidywany czas przeżycia wynosi ponad 1 miesiąc.
  4. Stężenie kreatyniny w surowicy ≤ 1,5 razy normalne, w surowicy brak antygenu lub przeciwciał przeciwko ludzkiemu wirusowi upośledzenia odporności (HIV), przeciwciała przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu C (HCV) są ujemne lub przeciwciała HCV są dodatnie, ale HCV RNA jest ujemne, kopie HBV mniej niż 1E+03 kopii/ ml.
  5. Bilirubina całkowita ≤10-krotność górnej granicy normy; kreatynina w surowicy ≤1,5-krotność wartości prawidłowej
  6. Frakcja wyrzutowa lewej komory (LVEF) była prawidłowa.
  7. Brak niekontrolowanej infekcji.
  8. Antykoncepcja dla kobiet i mężczyzn.
  9. Uzyskano świadomą zgodę.

Kryteria wyłączenia:

  1. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią;
  2. uczulony na ruksolitynib;
  3. Aktywne krwawienie narządów wewnętrznych;
  4. niekontrolowana infekcja;
  5. Poważna choroba psychiczna;
  6. Historia raka skóry innego niż czerniak;
  7. Pacjenci, którzy nie są w stanie zastosować się do zaleceń podczas fazy badania i/lub fazy kontrolnej;
  8. Uczestniczyć w innych badaniach klinicznych w tym samym czasie.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ruksolitynib + metyloprednizolon
Ruksolitynib i metyloprednizolon stosowane jako leczenie pierwszego rzutu
Lek: Ruksolitynib
0,3 mg/kg/dzień, iv.gtt, przez co najmniej 2 tygodnie
Lek: metyloprednizolon
2 mg/kg, d1-d5, stopniowo zmniejszane, przez co najmniej 2 tygodnie

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek odpowiedzi
Ramy czasowe: Zmiana w stosunku do okresu przed oraz 2,4,6 i 8 tygodni po rozpoczęciu leczenia ruksolitynibem w skojarzeniu z metyloprednizolonem

Całkowitą odpowiedź zdefiniowano jako normalizację wszystkich wymiernych objawów i wskaźników laboratoryjnych HLH, w tym poziomów sCD25, ferrytyny i trójglicerydów; hemoglobina; liczba neutrofili; liczba płytek krwi; i aminotransferazy alaninowej (ALT).

Częściową odpowiedź zdefiniowano jako co najmniej 25% poprawę w zakresie 2 lub więcej dających się określić ilościowo objawów i markerów laboratoryjnych w następujący sposób: odpowiedź sCD25 była >1,5-krotna zmniejszony; poziom ferrytyny i trójglicerydów obniżył się o co najmniej 25%; u pacjentów z początkową liczbą neutrofili <0,5 × 109/l odpowiedź zdefiniowano jako wzrost o co najmniej 100% do >0,5 × 109/L; w przypadku pacjentów z liczbą neutrofili od 0,5 do 2,0 × 109/l za odpowiedź uznano wzrost o co najmniej 100% do wartości >2,0 × 109/l; aw przypadku pacjentów z aktywnością AlAT >400 j./l odpowiedź zdefiniowano jako zmniejszenie aktywności AlAT o co najmniej 50%.
Zmiana w stosunku do okresu przed oraz 2,4,6 i 8 tygodni po rozpoczęciu leczenia ruksolitynibem w skojarzeniu z metyloprednizolonem
Przetrwanie bez progresji
Ramy czasowe: 2 lata
od daty włączenia do daty progresji, nawrotu lub śmierci z dowolnej przyczyny
2 lata
Zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: 2 lata
Zdarzenia niepożądane, w tym mielosupresja, infekcja, krwotok
2 lata

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Beijing Friendship Hospital

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Oczekiwany)

1 czerwca 2022

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 czerwca 2023

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 czerwca 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

24 listopada 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

29 listopada 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

30 listopada 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

17 marca 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

16 marca 2022

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • Ruxolitinib-steroids-MAS

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Niezdecydowany

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj