Руксолитиниб и метилпреднизолон в качестве терапии первой линии при синдроме активации макрофагов
16 марта 2022 г. обновлено: Zhao Wang, Beijing Friendship Hospital
Одноцентровое проспективное несравнительное клиническое исследование руксолитиниба и метилпреднизолона в качестве препаратов первой линии для лечения синдрома активации макрофагов
Настоящее исследование было одноцентровым, проспективным, несравнительным, в котором пациенты с синдромом активации макрофагов были выбраны в качестве основных испытуемых для оценки эффекта и безопасности руксолитиниба и метилпреднизолона в качестве терапии первой линии.
Обзор исследования
Статус
Еще не набирают
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Ожидаемый)
40
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Yue Song
- Номер телефона: 86-010-63139862
- Электронная почта: xueqifeng1992@163.com
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 1 год до 75 лет (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Соответствует диагностическим критериям гемофагоцитарного лимфогистиоцитоза (HLH)-04; у пациентов было диагностировано аутоиммунное заболевание, ассоциированное с HLH (синдром активации макрофагов, MAS).
- Индукционная терапия ГЛГ не проводилась.
- Ожидаемое время выживания составляет более 1 месяца.
- Креатинин сыворотки ≤ 1,5 раза выше нормы；Сывороточный антиген или антитела к вирусу иммунодефицита человека (ВИЧ) отрицательный； Антитела к вирусу гепатита С (ВГС) отрицательные, или антитела к ВГС положительные, но РНК ВГС отрицательные；Количество копий ВГВ менее 1E+03/ мл.
- Общий билирубин ≤10 раз выше верхней границы нормы; креатинин сыворотки ≤1,5 раза выше нормы
- Фракция выброса левого желудочка (ФВЛЖ) была нормальной.
- Нет неконтролируемой инфекции.
- Противозачаточные средства для мужчин и женщин.
- Получено информированное согласие.
Критерий исключения:
- Беременность или кормящие женщины；
- Аллергия на руксолитиниб;
- Активное кровотечение внутренних органов;
- неконтролируемая инфекция;
- Серьезное психическое заболевание;
- Немеланомный рак кожи в анамнезе;
- Пациенты, неспособные соблюдать режим во время исследования и/или фазы последующего наблюдения;
- Одновременно участвовать в других клинических исследованиях.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Руксолитиниб + метилпреднизолон
Руксолитиниб и метилпреднизолон в качестве терапии первой линии
|
0,3 мг/кг/день, в/в, в течение не менее 2 недель
2 мг/кг, 1–5 дней, постепенно снижая дозу в течение не менее 2 недель.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Скорость отклика
Временное ограничение: Изменения по сравнению с показателями до и через 2, 4, 6 и 8 недель после начала лечения руксолитинибом в сочетании с терапией метилпреднизолоном
|
Полный ответ определяли как нормализацию всех количественных симптомов и лабораторных маркеров ГЛГ, включая уровни sCD25, ферритина и триглицеридов; гемоглобин; число нейтрофилов; количество тромбоцитов; и аланинаминотрансферазы (АЛТ). Частичный ответ определяли как улучшение по крайней мере на 25% 2 или более количественных симптомов и лабораторных маркеров следующим образом: ответ sCD25 был >1,5-кратным уменьшился; ферритин и триглицериды снизились не менее чем на 25%; для пациентов с начальным числом нейтрофилов <0,5×109/л ответ определяли как увеличение не менее чем на 100% до >0,5× 109/л; для пациентов с числом нейтрофилов от 0,5 до 2,0 × 109/л ответом считалось увеличение как минимум на 100% до >2,0 × 109/л; а для пациентов с АЛТ >400 ЕД/л ответ определяли как снижение АЛТ не менее чем на 50%. |
Изменения по сравнению с показателями до и через 2, 4, 6 и 8 недель после начала лечения руксолитинибом в сочетании с терапией метилпреднизолоном
|
|
Выживаемость без прогрессирования
Временное ограничение: 2 года
|
с даты включения до даты прогрессирования, рецидива или смерти по любой причине
|
2 года
|
|
Неблагоприятные события
Временное ограничение: 2 года
|
Побочные эффекты, включая миелосупрессию, инфекцию, кровотечение
|
2 года
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Ожидаемый)
1 июня 2022 г.
Первичное завершение (Ожидаемый)
1 июня 2023 г.
Завершение исследования (Ожидаемый)
1 июня 2024 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
24 ноября 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
29 ноября 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
30 ноября 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
17 марта 2022 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
16 марта 2022 г.
Последняя проверка
1 марта 2022 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Патологические процессы
- Заболевания иммунной системы
- Лимфопролиферативные заболевания
- Иммунопролиферативные заболевания
- Болезнь
- Синдром
- Синдром активации макрофагов
- Физиологические эффекты лекарств
- Автономные агенты
- Агенты периферической нервной системы
- Противовоспалительные агенты
- Противоопухолевые агенты
- Противорвотные средства
- Желудочно-кишечные агенты
- Глюкокортикоиды
- Гормоны
- Гормоны, заменители гормонов и антагонисты гормонов
- Противоопухолевые агенты, гормональные
- Нейропротекторные агенты
- Защитные агенты
- Преднизолон
- Метилпреднизолона ацетат
- Метилпреднизолон
- Метилпреднизолона гемисукцинат
- Преднизолона ацетат
- Преднизолона гемисукцинат
- Преднизолона фосфат
Другие идентификационные номера исследования
- Ruxolitinib-steroids-MAS
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Не определился
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .