Toiminnallisten tulosmittausten luotettavuus neurofibromatoosissa 1: testi - uusintatesti

Osallistujat rekrytoidaan heidän osallistuessaan Guyn sairaalan National Center for Neurofibromatosis -keskukseen elokuun 2019 ja maaliskuun 2020 välisenä aikana ja sitten COVID-19-tauon jälkeen maaliskuusta 2022 lokakuuhun 2022. Guy's and St Thomas' Trust (GSTT) on kansallinen keskus noin 1 600 neurofibromatoosipotilaan diagnosointiin, hoitoon ja tukeen 1. Tällä hetkellä potilaat käyvät klinikalla normaalilla arviointikäynnillä 6-12 kuukauden välein. He saavat osallistujatietolomakkeen ennen tapaamistaan, ja hoitava kliinikko (erikoislääkärit ja sairaanhoitajat) vahvistaa, että henkilö täyttää osallistumiskriteerit ja ilmoittaa, haluavatko he osallistua. Kaikissa näissä yhteyspisteissä sekä osallistujatietolomakkeessa mahdolliselle osallistujalle ilmoitetaan, että hänen päätöksellään osallistua tai olla osallistumatta tähän tutkimukseen ei ole vaikutusta kliiniseen hoitoon. Jokaista osallistujaa pyydetään suorittamaan jokainen tulosmitta molemmilla opintovierailuilla.

Kun kirjallinen suostumus on saatu, jokaiselle osallistujalle annetaan yksilöllinen aakkosnumeerinen tunnuskoodi käytettäväksi kokeessa. Tutkija (FD) kerää osallistujalta kirjallisen suostumuksen tutkimukseen osallistumisen ensimmäisenä tulosmittausaikana. Tämän jälkeen tutkija aloittaa tulosmittauksen testausistunnon. Osallistujan odotetaan osallistuvan yhdelle lisäkäynnille tavalliseen kahdesti vuodessa/vuosittaiseen tapaamiseensa, jolloin tulosmittaustietoja kerätään vain, lisäaika on 14 päivää myöhemmin. Jokaisen tapaamisen aikana osallistujia pyydetään suorittamaan 4 tulosmittausta (Ajoitettu ja mene, ajastettu 10 metrin kävelytesti, toiminnallinen ulottuvuustesti ja Grip-A-dynamometria) 3 kertaa (ja keskiarvo otetaan) suorituksen suorittamisen lisäksi. neurofibromatosis 1 -elämänlaatukysely (INFQOL) ja neurologinen perusarviointi (oireiden lähtötilanteen määrittämiseksi) Toisella tapaamisellaan osallistujalta kysytään edellä mainittujen lisäksi, onko hän havainnut muutoksia oireissaan viimeiset 14 päivää. Testaus kestää yhteensä noin 60 minuuttia osallistujaa kohden henkilökohtaisen klinikan ajan ulkopuolella.

Tulosmittaukset 10 metrin kävelytesti mittaa, kuinka kauan osallistujalla kestää kävellä 10 metrin matkan (tämä on merkityllä kävelytiellä). Ajastettu up and go -testi mittaa kuinka kauan osallistujalla kestää nousta tuolilta, kävellä 3 metriä, kääntyä ympäri ja palata tuolille. Jokaisen yllä olevan kokeen osallistuja suorittaa ne itsenäisesti, mutta voi tarvittaessa käyttää kävelytukea. Toiminnallinen ulottuvuustesti edellyttää, että osallistuja seisoo kädet edessään ja kurkoutuu eteenpäin niin pitkälle kuin pystyy liikuttamatta jalkojaan, matka mitataan seinään kiinnitetyllä mittanauhalla. Viimeinen testi, pitodynamometria, vaativat osallistujan puristamaan Grip-A-dynamometriä niin lujasti kuin pystyvät. He suorittavat nämä 3 kertaa ja keskimääräinen pistemäärä otetaan.

Tietojen analysointi ja otoskoko Tiedot kerätään ja analysoidaan Pearsonin ja luokan sisäisten korrelaatiomallien avulla. Näitä malleja suositellaan luotettavuutta testattaessa, koska toistuvia mittauksia ei voida pitää satunnaistettuina näytteinä (Koo ja Li, 2016). Testi-uudelleentestaustutkimuksissa suositellaan käytettäväksi 20 (5 x testattavat kohteet) osallistujan otosta (Park ym., 2017), jotta varmistetaan, että otos edustaa laajempaa populaatiota. Kun asianomainen kliinikko on analysoinut tiedot, tiedot tuhotaan luottamuspolitiikan mukaisesti.

Tutkija ei osallistu osallistujien alkuperäiseen tutkimukseen kutsumiseen, eikä hänellä ole muuta vaikutusta siihen, kuka voi osallistua tutkimukseen, paitsi ilmoittamalla osallistumis- ja poissulkemiskriteerit. Tutkimukseen osallistuminen ei vaikuta osallistujien yleiseen hoitoon, mukaan lukien rekrytointiprosessi. Hyvän kliinisen käytännön (GCP) mukaisesti varmistamme, että osallistujat ymmärtävät täysin tutkimuksen syyn ja osallistumisensa.

Sisällys-/poissulkemiskriteerit Kaikki 16-vuotiaat tai sitä vanhemmat osallistujat, jotka täyttävät neurofibromatoosi 1:n diagnostiset kriteerit ja joilla ei ole merkittävää liikkuvuus- tai tasapainovammaa, joka ei liity neurofibromatoosiin 1, pystyvät kävelemään yli 10 metriä ilman fyysistä apua ( voivat käyttää kävelyapuvälineitä), jotka pystyvät antamaan kirjallisen suostumuksen ja jotka osallistuvat GSTT:n valtakunnalliseen neurofibromatoosipalveluun, voivat osallistua tutkimukseen.

Suostumus Osallistujat rekrytoi tutkija (päätutkija) saa kirjallisen suostumuksen osallistua tutkimukseen a jokaiselta henkilöltä, kun heillä on ollut vähintään 24 tuntia aikaa lukea tietolomake ja mahdollisuus esittää kysymyksiä tutkimuksesta. Hyvän kliinisen käytännön koulutukseen osallistunut johtava tutkija saa suostumuksen.

Toimenpiteet tutkijan ennakkoluulojen vähentämiseksi Valintaharhariskin vähentämiseksi rekrytointiin otetaan mukaan useita kliinikkoja, mutta tutkija ei ole mukana tässä prosessissa.

Suorituskyvyn vääristymisen riskin vähentämiseksi kaikki tulosmittaukset kerää sama fysioterapeutti standardoiduilla ohjeilla.

Havaintoharhan riskin vähentämiseksi tilastotieteilijä tarkistaa tilastosuunnitelman ja kerätyt tiedot varmistaakseen asianmukaisuuden ja tarkkuuden.