Confiabilidade das medidas de resultados funcionais em neurofibromatose 1: teste-reteste

Os participantes serão recrutados durante o atendimento no Centro Nacional de Neurofibromatose no hospital de Guy entre agosto de 2019 e março de 2020, após uma pausa do COVID-19, de março de 2022 a outubro de 2022. Guy's and St Thomas' Trust (GSTT) é um Centro Nacional para o diagnóstico, gestão e apoio de aproximadamente 1.600 pessoas com neurofibromatose 1. Atualmente, os pacientes frequentam a clínica para sua consulta de avaliação padrão a cada 6-12 meses. Eles receberão uma folha de informações do participante antes de sua consulta, e o clínico assistente (médicos especialistas e enfermeiras) confirmará se o indivíduo atende aos critérios de inclusão e identificará se deseja participar. Em cada um desses pontos de contato, bem como na folha de informações do participante, o potencial participante será informado de que sua decisão de participar/não participar deste estudo não terá impacto em seus cuidados clínicos. Cada participante será solicitado a preencher cada medida de resultado em ambas as visitas do estudo.

Uma vez obtido o consentimento por escrito, cada participante receberá um código de identificação alfanumérico exclusivo para uso durante o estudo. O consentimento por escrito para participar do estudo será coletado do participante pelo pesquisador (FD) no dia de sua primeira consulta de avaliação de resultado. O pesquisador iniciará então a sessão de teste de medição de resultados. Espera-se que o participante compareça a uma consulta adicional à sua consulta padrão semestral/anual, onde os dados sobre a medida de resultado serão coletados apenas, a consulta adicional será 14 dias depois. Durante cada uma dessas consultas, os participantes serão solicitados a concluir 4 medidas de resultado (Timed-up and go, teste de caminhada de 10m cronometrado, teste de alcance funcional e dinamometria Grip-A) 3 vezes (e uma média será tomada) juntamente com a conclusão do questionário de qualidade de vida de neurofibromatose 1 (INFQOL) e uma avaliação neurológica básica (para estabelecer uma linha de base dos sintomas) Durante a segunda consulta, além do acima, o participante também será questionado se notou alguma alteração em seus sintomas no últimos 14 dias. O procedimento de teste levará aproximadamente 60 minutos por participante no total, fora do horário de consulta clínica do indivíduo.

Medidas de resultado O teste de caminhada de 10m cronometrará quanto tempo o participante leva para caminhar por uma distância de 10m (isso será em uma passarela marcada). O teste timed up and go cronometrará quanto tempo o participante leva para se levantar de uma cadeira, caminhar 3m, virar e voltar a sentar na cadeira. Para cada um dos testes acima, o participante irá completá-los independentemente, mas pode usar um auxílio para caminhar, se necessário. O teste de alcance funcional exigirá que o participante fique em pé com o braço estendido à sua frente e alcance a frente o máximo que puder sem mover os pés, a distância será registrada com uma fita métrica presa à parede. O teste final, a dinamometria de pegada, exige que o participante aperte o dinamômetro Grip-A o mais forte que puder. Eles completarão essas 3 vezes e uma pontuação média será obtida.

Análise de dados e tamanho da amostra Os dados serão coletados e analisados ​​usando modelos de correlação de Pearson e intraclasse. Esses modelos são recomendados ao testar a confiabilidade, pois medições repetidas não podem ser consideradas como amostras aleatórias (Koo e Li, 2016). Uma amostra de 20 participantes (5 x os itens a serem testados) é recomendada para uso em estudos de teste-reteste (Park et al., 2017) para garantir que a amostra seja representativa da população mais ampla. Uma vez que os dados tenham sido analisados ​​pelo clínico relevante, os dados serão destruídos de acordo com a política de confiança.

O pesquisador não estará envolvido no convite inicial dos participantes para o estudo e não terá nenhuma influência sobre quem pode participar do estudo além de fornecer os critérios de inclusão e exclusão. O atendimento padrão geral dos participantes não será afetado pela participação no estudo, inclusive no processo de recrutamento. De acordo com as Boas Práticas Clínicas (BPC), garantiremos que os participantes entendam totalmente o motivo do estudo e seu envolvimento.

Critérios de inclusão/exclusão Todos os participantes com 16 anos ou mais que preencham os critérios diagnósticos para neurofibromatose 1, que não tenham mobilidade significativa ou comprometimento do equilíbrio não relacionado à neurofibromatose 1, sejam capazes de caminhar mais de 10 metros sem assistência física ( podem usar auxiliares de marcha), que sejam capazes de fornecer consentimento por escrito e que frequentam o serviço nacional de Neurofibromatose do GSTT serão elegíveis para participar do estudo.

Consentimento Os participantes serão recrutados pelo pesquisador (investigador principal) e obterão o consentimento por escrito de cada indivíduo para participar do estudo após terem tido pelo menos 24 horas para ler o folheto informativo e a oportunidade de fazer perguntas sobre o estudo. O consentimento será obtido pelo investigador principal que tenha participado do Treinamento de Boas Práticas Clínicas.

Etapas para reduzir o viés do pesquisador Para reduzir o risco de viés de seleção, vários médicos serão incluídos no recrutamento, no entanto, o pesquisador não estará envolvido neste processo.

Para reduzir o risco de viés de desempenho, as medições dos resultados serão todas coletadas pelo mesmo Fisioterapeuta com instruções padronizadas.

Para reduzir o risco de viés de detecção, um estatístico revisará o plano estatístico e os dados coletados para garantir adequação e precisão.