Betrouwbaarheid van functionele uitkomstmaten bij neurofibromatose 1: test-hertest

Deelnemers worden geworven tijdens hun bezoek aan het National Center for Neurofibromatosis in het Guy's Hospital tussen augustus 2019 en maart 2020 en na een COVID-19-pauze, van maart 2022 tot oktober 2022. Guy's and St Thomas' Trust (GSTT) is een nationaal centrum voor de diagnose, het beheer en de ondersteuning van ongeveer 1600 mensen met neurofibromatose 1. Momenteel gaan patiënten elke 6-12 maanden naar de kliniek voor hun standaard beoordelingsafspraak. Ze ontvangen vóór hun afspraak een deelnemersinformatieblad en de behandelend clinicus (gespecialiseerde artsen en verpleegkundigen) zal bevestigen dat het individu aan de inclusiecriteria voldoet en aangeven of ze willen deelnemen. Bij elk van deze contactpunten en op het deelnemersinformatieblad wordt de potentiële deelnemer erop gewezen dat zijn beslissing om al dan niet deel te nemen aan dit onderzoek geen invloed zal hebben op zijn klinische zorg. Elke deelnemer wordt gevraagd om elke uitkomstmaat in te vullen tijdens beide studiebezoeken.

Zodra schriftelijke toestemming is verkregen, krijgt elke deelnemer een unieke alfanumerieke identificatiecode voor gebruik binnen het onderzoek. Schriftelijke toestemming voor deelname aan het onderzoek zal door de onderzoeker (FD) van de deelnemer worden verkregen op de dag van hun eerste uitkomstmaatafspraak. De onderzoeker start dan de uitkomstmeting testsessie. Van de deelnemer wordt verwacht dat hij één extra afspraak bijwoont naast zijn standaard tweejaarlijkse/jaarlijkse afspraak, waarbij alleen gegevens over de uitkomstmaat worden verzameld. De extra afspraak is 14 dagen later. Tijdens elk van deze afspraken wordt de deelnemers gevraagd om 4 uitkomstmaten (Timed-up and go, Timed 10m walk test, Functional reach test en Grip-A Dynamometry) 3 keer uit te voeren (en er wordt een gemiddelde genomen) naast de voltooiing van de neurofibromatose 1 kwaliteit van leven vragenlijst (INFQOL) en een basis neurologische beoordeling (om een ​​basislijn van symptomen vast te stellen) laatste 14 dagen. De testprocedure duurt in totaal ongeveer 60 minuten per deelnemer, buiten de afspraaktijd van de individuele kliniek.

Uitkomstmaten De 10m looptest meet hoe lang de deelnemer erover doet om een ​​afstand van 10m te lopen (dit zal op een gemarkeerde loopbrug zijn). De timed up and go test meet hoe lang het duurt voordat de deelnemer opstaat uit een stoel, 3 meter loopt, zich omdraait en weer op de stoel gaat zitten. Voor elk van de bovenstaande tests zal de deelnemer ze zelfstandig afleggen, maar kan indien nodig een loophulpmiddel gebruiken. Bij de functionele reikwijdtetest moet de deelnemer met zijn arm voor zich uit staan ​​en zo ver mogelijk naar voren reiken zonder zijn voeten te bewegen. De afstand wordt vastgelegd met een meetlint dat aan de muur is bevestigd. Bij de laatste test, de gripdynamometrie, moet de deelnemer zo hard mogelijk in de Grip-A-dynamometer knijpen. Ze zullen deze 3 keer voltooien en er zal een gemiddelde score worden genomen.

Gegevensanalyse en steekproefomvang Gegevens zullen worden verzameld en geanalyseerd met behulp van Pearson en intra-class correlatiemodellen. Deze modellen worden aanbevolen bij het testen op betrouwbaarheid, aangezien herhaalde metingen niet kunnen worden beschouwd als gerandomiseerde steekproeven (Koo en Li, 2016). Een steekproef van 20 (5 x de te testen items) deelnemers wordt aanbevolen voor gebruik in test-hertestonderzoeken (Park et al., 2017) om ervoor te zorgen dat de steekproef representatief is voor de bredere populatie. Zodra de gegevens zijn geanalyseerd door de relevante clinicus, worden de gegevens vernietigd in overeenstemming met het vertrouwensbeleid.

De onderzoeker is niet betrokken bij de eerste uitnodiging van deelnemers aan het onderzoek en heeft geen invloed op wie kan deelnemen aan het onderzoek, behalve het verstrekken van de in- en uitsluitingscriteria. De algehele standaardzorg van de deelnemers wordt niet beïnvloed door deelname aan het onderzoek, inclusief het wervingsproces. In overeenstemming met Good Clinical Practice (GCP) zullen we ervoor zorgen dat deelnemers de reden voor het onderzoek en hun betrokkenheid volledig begrijpen.

In-/uitsluitingscriteria Alle deelnemers van 16 jaar of ouder die voldoen aan de diagnostische criteria voor neurofibromatose 1, die geen significante mobiliteits- of evenwichtsstoornis hebben die niet gerelateerd is aan hun neurofibromatose 1, kunnen meer dan 10 meter lopen zonder fysieke hulp ( kunnen loophulpmiddelen gebruiken), die schriftelijke toestemming kunnen geven en die de nationale neurofibromatosedienst bij GSTT bijwonen, komen in aanmerking voor deelname aan het onderzoek.

Toestemming Deelnemers die worden geworven door de onderzoeker (hoofdonderzoeker) krijgen van elk individu schriftelijke toestemming voor deelname aan het onderzoek nadat ze ten minste 24 uur de tijd hebben gehad om het informatieblad te lezen en de gelegenheid hebben gehad om vragen over het onderzoek te stellen. Toestemming zal worden verkregen door de hoofdonderzoeker die de Good Clinical Practice Training heeft gevolgd.

Stappen om vooringenomenheid door onderzoekers te verminderen Om het risico op selectiebias te verminderen, zullen meerdere clinici bij de werving worden betrokken, maar de onderzoeker zal niet bij dit proces worden betrokken.

Om het risico op prestatiebias te verminderen, worden de uitkomstmetingen allemaal verzameld door dezelfde fysiotherapeut met gestandaardiseerde instructies.

Om het risico op detectiebias te verminderen, zal een statisticus het statistische plan en de verzamelde gegevens beoordelen om geschiktheid en nauwkeurigheid te waarborgen.