Zuverlässigkeit von funktionellen Ergebnismessungen bei Neurofibromatose 1: Test-Retest

Die Teilnehmer werden während ihres Besuchs am Nationalen Zentrum für Neurofibromatose im Guy's Hospital zwischen August 2019 und März 2020 und dann nach einer COVID-19-Pause von März 2022 bis Oktober 2022 rekrutiert. Guy's and St Thomas' Trust (GSTT) ist ein nationales Zentrum für die Diagnose, Behandlung und Unterstützung von etwa 1600 Menschen mit Neurofibromatose 1. Derzeit besuchen die Patienten die Klinik alle 6-12 Monate zu ihrem Standarduntersuchungstermin. Sie erhalten vor ihrem Termin ein Teilnehmerinformationsblatt, und der behandelnde Arzt (Fachärzte und Pflegekräfte) bestätigt, dass die Person die Einschlusskriterien erfüllt, und gibt an, ob sie teilnehmen möchte. An jeder dieser Kontaktstellen sowie im Teilnehmerinformationsblatt wird der potenzielle Teilnehmer darauf hingewiesen, dass seine Entscheidung zur Teilnahme/Nichtteilnahme an dieser Studie keine Auswirkungen auf seine klinische Versorgung hat. Jeder Teilnehmer wird gebeten, jede Ergebnismessung bei beiden Studienbesuchen durchzuführen.

Sobald die schriftliche Zustimmung eingeholt wurde, erhält jeder Teilnehmer einen eindeutigen alphanumerischen Identifikationscode zur Verwendung innerhalb der Studie. Die schriftliche Einwilligung zur Teilnahme an der Studie wird vom Forscher (FD) am Tag des ersten Termins zur Ergebnismessung vom Teilnehmer eingeholt. Der Forscher beginnt dann mit der Testsitzung zur Ergebnismessung. Es wird erwartet, dass der Teilnehmer einen zusätzlichen Termin zu seinem halbjährlichen/jährlichen Standardtermin wahrnimmt, bei dem nur Daten zur Ergebnismessung erhoben werden, der zusätzliche Termin findet 14 Tage später statt. Während jedes dieser Termine werden die Teilnehmer gebeten, 4 Ergebnismessungen (Timed-up and go, Timed 10m Gehtest, Functional Reach Test und Grip-A Dynamometry) 3 Mal (und es wird ein Mittelwert genommen) neben dem Abschluss des zu absolvieren Neurofibromatose 1 Fragebogen zur Lebensqualität (INFQOL) und eine grundlegende neurologische Beurteilung (um eine Grundlinie der Symptome zu ermitteln) Bei ihrem zweiten Termin wird der Teilnehmer zusätzlich zu den oben genannten auch gefragt, ob er irgendwelche Veränderungen seiner Symptome festgestellt hat letzten 14 Tage. Das Testverfahren dauert außerhalb des Kliniktermins der Person insgesamt etwa 60 Minuten pro Teilnehmer.

Ergebnismessungen Beim 10-m-Gehtest wird gemessen, wie lange der Teilnehmer braucht, um eine Strecke von 10 m zu gehen (dies erfolgt auf einem markierten Gehweg). Beim Timed-up-and-go-Test wird gemessen, wie lange der Teilnehmer braucht, um von einem Stuhl aufzustehen, 3 m zu gehen, sich umzudrehen und wieder auf dem Stuhl zu sitzen. Für jeden der oben genannten Tests führt der Teilnehmer sie selbstständig aus, kann jedoch bei Bedarf eine Gehhilfe verwenden. Der funktionale Reichweitentest erfordert, dass der Teilnehmer mit ausgestrecktem Arm vor sich steht und so weit wie möglich nach vorne greift, ohne die Füße zu bewegen. Die Entfernung wird mit einem an der Wand befestigten Maßband aufgezeichnet. Beim abschließenden Test, der Griffdynamometrie, müssen die Teilnehmer den Grip-A-Dynamometer so fest wie möglich zusammendrücken. Sie werden diese 3 Mal absolvieren und es wird eine mittlere Punktzahl ermittelt.

Datenanalyse und Stichprobenumfang Die Daten werden unter Verwendung von Pearson- und klasseninternen Korrelationsmodellen gesammelt und analysiert. Diese Modelle werden beim Testen der Zuverlässigkeit empfohlen, da wiederholte Messungen nicht als zufällige Stichproben angesehen werden können (Koo und Li, 2016). Zur Verwendung in Test-Retest-Studien (Park et al., 2017) wird eine Stichprobe von 20 Teilnehmern (5 x die zu testenden Elemente) empfohlen, um sicherzustellen, dass die Stichprobe für die breitere Bevölkerung repräsentativ ist. Sobald die Daten vom zuständigen Kliniker analysiert wurden, werden die Daten gemäß der Vertrauensrichtlinie vernichtet.

Der Forscher ist nicht an der Ersteinladung der Studienteilnehmer beteiligt und hat außer der Bereitstellung der Einschluss- und Ausschlusskriterien keinen Einfluss darauf, wer an der Studie teilnehmen kann. Die allgemeine Standardversorgung der Teilnehmer wird durch die Teilnahme an der Studie einschließlich des Rekrutierungsprozesses nicht beeinträchtigt. In Übereinstimmung mit der Guten Klinischen Praxis (GCP) werden wir sicherstellen, dass die Teilnehmer den Grund für die Studie und ihre Beteiligung vollständig verstehen.

Ein-/Ausschlusskriterien Alle Teilnehmer ab 16 Jahren, die die diagnostischen Kriterien für Neurofibromatose 1 erfüllen, die keine signifikante Beeinträchtigung der Mobilität oder des Gleichgewichts haben, die nichts mit ihrer Neurofibromatose 1 zu tun hat, sind in der Lage, mehr als 10 Meter ohne körperliche Unterstützung zu gehen ( dürfen Gehhilfen verwenden), die eine schriftliche Einwilligung erteilen können und die den nationalen Neurofibromatose-Dienst der GSTT besuchen, sind zur Teilnahme an der Studie berechtigt.

Zustimmung Die Teilnehmer werden vom Forscher (Leiter der Studie) rekrutiert und erhalten von jeder Person eine schriftliche Zustimmung zur Teilnahme an der Studie, nachdem sie mindestens 24 Stunden Zeit hatten, das Informationsblatt zu lesen und Fragen zur Studie zu stellen. Die Zustimmung wird vom leitenden Prüfarzt eingeholt, der an einer Schulung zur guten klinischen Praxis teilgenommen hat.

Schritte zur Verringerung der Voreingenommenheit der Forscher Um das Risiko einer Voreingenommenheit bei der Auswahl zu verringern, werden mehrere Kliniker in die Rekrutierung einbezogen, der Forscher wird jedoch nicht in diesen Prozess einbezogen.

Um das Risiko von Leistungsverzerrungen zu verringern, werden die Ergebnismessungen alle von demselben Physiotherapeuten mit standardisierten Anweisungen erfasst.

Um das Risiko einer Erkennungsverzerrung zu verringern, überprüft ein Statistiker den Statistikplan und die gesammelten Daten, um Angemessenheit und Genauigkeit sicherzustellen.