Надежность показателей функционального исхода при нейрофиброматозе 1: тест-повторный тест

Участники будут набраны во время их посещения Национального центра нейрофиброматоза в больнице Гая в период с августа 2019 года по март 2020 года, а затем после перерыва в связи с COVID-19, с марта 2022 года по октябрь 2022 года. Guy's and St Thomas' Trust (GSTT) является Национальным центром диагностики, ведения и поддержки примерно 1600 человек с нейрофиброматозом 1. В настоящее время пациенты посещают клинику для стандартного осмотра каждые 6-12 месяцев. Перед назначением они получат информационный лист участника, а лечащий врач (врачи-специалисты и медсестры) подтвердит, что человек соответствует критериям включения, и решит, желает ли он участвовать. В каждом из этих контактных пунктов, а также в информационном листе участника потенциальному участнику будет сообщено, что его решение участвовать/не участвовать в этом исследовании не повлияет на его клиническую помощь. Каждому участнику будет предложено заполнить каждый показатель результата во время обоих учебных визитов.

После получения письменного согласия каждому участнику будет присвоен уникальный буквенно-цифровой идентификационный код для использования в ходе испытания. Письменное согласие на участие в исследовании будет получено от участника исследователем (FD) в день их первого назначения для оценки результатов. Затем исследователь начнет сеанс тестирования измерения результатов. Ожидается, что участник посетит одну дополнительную встречу к своей стандартной встрече раз в два года/года, где будут собираться только данные о критериях результата, дополнительная встреча состоится через 14 дней. Во время каждого из этих встреч участников попросят выполнить 4 измерения результатов (тест на время и вперед, тест на ходьбу на 10 м на время, тест на функциональный охват и динамометрию хвата-А) 3 раза (и будет браться среднее значение) одновременно с завершением теста. опросник качества жизни при нейрофиброматозе 1 (INFQOL) и базовая неврологическая оценка (для установления исходных симптомов). последние 14 дней. Процедура тестирования займет около 60 минут на каждого участника вне времени приема в клинике.

Показатели результатов Тест на ходьбу на 10 м определит, сколько времени потребуется участнику, чтобы пройти 10 м (это будет по отмеченной дорожке). Тест на время «встань и иди» покажет, сколько времени требуется участнику, чтобы встать со стула, пройти 3 м, повернуться и снова сесть на стул. Для каждого из вышеперечисленных тестов участник будет выполнять их самостоятельно, но при необходимости может использовать вспомогательные средства для ходьбы. Тест функциональной досягаемости потребует, чтобы участник встал, вытянув руку перед собой, и протянул вперед, насколько это возможно, не двигая ногами, расстояние будет записано с помощью рулетки, прикрепленной к стене. Заключительный тест, динамометрия захвата, требует от участника максимально сильно сжать динамометр Grip-A. Они выполнят это 3 раза, и будет взят средний балл.

Анализ данных и размер выборки Данные будут собираться и анализироваться с использованием моделей Пирсона и внутриклассовой корреляции. Эти модели рекомендуются при тестировании на надежность, поскольку повторные измерения нельзя рассматривать как рандомизированные выборки (Koo and Li, 2016). Выборку из 20 участников (в 5 раз больше предметов, подлежащих тестированию) рекомендуется использовать в исследованиях «тест-повторное тестирование» (Park et al., 2017), чтобы обеспечить репрезентативность выборки для более широкой совокупности. Как только данные будут проанализированы соответствующим врачом, данные будут уничтожены в соответствии с политикой доверия.

Исследователь не будет участвовать в первоначальном приглашении участников к исследованию и не будет иметь никакого влияния на то, кто может присоединиться к исследованию, кроме предоставления критериев включения и исключения. Общий стандартный уход за участниками не повлияет на участие в исследовании, включая процесс набора. В соответствии с Надлежащей клинической практикой (GCP) мы гарантируем, что участники полностью понимают причину исследования и свое участие.

Критерии включения/исключения Все участники в возрасте 16 лет и старше, которые соответствуют диагностическим критериям нейрофиброматоза 1, у которых нет значительных нарушений подвижности или равновесия, не связанных с их нейрофиброматозом 1, могут пройти более 10 метров без физической помощи ( могут использовать вспомогательные средства для ходьбы), которые могут предоставить письменное согласие и посещают национальную службу нейрофиброматоза в GSTT, будут иметь право участвовать в исследовании.

Согласие Участники будут набраны исследователем (главным исследователем), получат письменное согласие на участие в исследовании от каждого человека после того, как у них будет не менее 24 часов, чтобы прочитать информационный лист и возможность задать вопросы об исследовании. Согласие будет получено главным исследователем, прошедшим курс обучения надлежащей клинической практике.

Шаги по уменьшению предвзятости исследователей Чтобы снизить риск предвзятости при отборе, в набор будут включены несколько клиницистов, однако исследователь не будет участвовать в этом процессе.

Чтобы снизить риск смещения результатов, все измерения результатов будут собираться одним и тем же физиотерапевтом со стандартными инструкциями.

Чтобы снизить риск систематической ошибки при обнаружении, статистик проверит статистический план и собранные данные, чтобы обеспечить их уместность и точность.