- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT05186870
Fiabilidad de las medidas de resultado funcional en la neurofibromatosis 1: test-retest
Un estudio que investiga la confiabilidad de prueba y repetición de una batería de medidas de resultado estandarizadas funcionales en adultos con neurofibromatosis 1
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Los participantes serán reclutados durante su asistencia al Centro Nacional de Neurofibromatosis en el hospital de Guy entre agosto de 2019 y marzo de 2020 y luego, después de un receso de COVID-19, desde marzo de 2022 hasta octubre de 2022. Guy's and St Thomas' Trust (GSTT) es un centro nacional para el diagnóstico, manejo y apoyo de aproximadamente 1600 personas con neurofibromatosis 1. Actualmente, los pacientes asisten a la clínica para su cita de evaluación estándar cada 6 a 12 meses. Recibirán una hoja de información del participante antes de su cita, y el médico tratante (médicos especialistas y enfermeras) confirmará que el individuo cumple con los criterios de inclusión e identificará si desea participar. En cada uno de estos puntos de contacto, así como en la hoja de información del participante, se informará al posible participante que su decisión de participar o no participar en este estudio no tendrá ningún impacto en su atención clínica. Se le pedirá a cada participante que complete cada medida de resultado en ambas visitas del estudio.
Una vez que se haya obtenido el consentimiento por escrito, a cada participante se le dará un código de identificación alfanumérico único para usar dentro del ensayo. El investigador (FD) obtendrá el consentimiento por escrito para participar en el estudio del participante el día de su primera cita para la medición de resultados. Luego, el investigador comenzará la sesión de prueba de medición de resultados. Se espera que el participante asista a una cita adicional a su cita estándar semestral/anual donde solo se recopilarán datos sobre la medida de resultado, la cita adicional será 14 días después. Durante cada una de estas citas, se les pedirá a los participantes que completen 4 medidas de resultados (Cronometrado y listo, prueba de caminata de 10 m cronometrada, prueba de alcance funcional y dinamometría Grip-A) 3 veces (y se tomará una media) junto con la finalización de la cuestionario de calidad de vida de neurofibromatosis 1 (INFQOL), y una evaluación neurológica básica (para establecer una línea base de síntomas) Durante su segunda cita, además de lo anterior, también se le preguntará al participante si ha notado algún cambio en sus síntomas en el últimos 14 días. El procedimiento de prueba tomará aproximadamente 60 minutos por participante en total fuera del horario de la cita en la clínica del individuo.
Medidas de resultado La prueba de caminata de 10 m medirá el tiempo que le toma al participante caminar una distancia de 10 m (esto será en una pasarela marcada). La prueba Timed Up and Go medirá el tiempo que tarda el participante en levantarse de una silla, caminar 3 m, dar la vuelta y volver a sentarse en la silla. Para cada una de las pruebas anteriores, el participante las completará de forma independiente, pero puede usar una ayuda para caminar si lo requiere. La prueba de alcance funcional requerirá que el participante se pare con el brazo extendido frente a él y se incline hacia adelante lo más que pueda sin mover los pies, la distancia se registrará con una cinta métrica pegada a la pared. La prueba final, la dinamometría de agarre, requiere que el participante apriete el dinamómetro Grip-A tan fuerte como pueda. Completarán estas 3 veces y se tomará una puntuación media.
Análisis de datos y tamaño de la muestra Los datos se recopilarán y analizarán utilizando modelos de correlación de Pearson e intraclase. Estos modelos se recomiendan cuando se prueba la confiabilidad, ya que las mediciones repetidas no pueden considerarse muestras aleatorias (Koo y Li, 2016). Se recomienda utilizar una muestra de 20 participantes (5 veces los elementos que se evaluarán) en estudios test-retest (Park et al., 2017) para garantizar que la muestra sea representativa de la población en general. Una vez que los datos hayan sido analizados por el médico correspondiente, se destruirán de acuerdo con la política de confianza.
El investigador no participará en la invitación inicial de los participantes al estudio y no tendrá ninguna influencia sobre quién puede unirse al estudio más allá de proporcionar los criterios de inclusión y exclusión. La atención estándar general de los participantes no se verá afectada por la participación en el estudio, incluido el proceso de reclutamiento. De acuerdo con las Buenas Prácticas Clínicas (GCP), nos aseguraremos de que los participantes comprendan completamente el motivo del estudio y su participación.
Criterios de inclusión/exclusión Todos los participantes de 16 años o más que cumplan con los criterios de diagnóstico de neurofibromatosis 1, que no tengan un deterioro significativo de la movilidad o el equilibrio que no esté relacionado con su neurofibromatosis 1, que puedan caminar más de 10 metros sin ayuda física ( pueden usar ayudas para caminar), que puedan dar su consentimiento por escrito y que asistan al servicio nacional de Neurofibromatosis en GSTT serán elegibles para participar en el estudio.
Consentimiento Los participantes serán reclutados por el investigador (investigador principal) que obtendrá el consentimiento por escrito para participar en el estudio de cada individuo después de haber tenido al menos 24 horas para leer la hoja de información y la oportunidad de hacer preguntas sobre el estudio. Se obtendrá el consentimiento del investigador jefe que haya asistido a la Formación en Buenas Prácticas Clínicas.
Pasos para reducir el sesgo del investigador Para reducir el riesgo de sesgo de selección, se incluirán varios médicos en el reclutamiento; sin embargo, el investigador no estará involucrado en este proceso.
Para reducir el riesgo de sesgo de rendimiento, todas las mediciones de resultados serán recopiladas por el mismo fisioterapeuta con instrucciones estandarizadas.
Para reducir el riesgo de sesgo de detección, un estadístico revisará el plan estadístico y los datos recopilados para garantizar su idoneidad y precisión.
Tipo de estudio
Inscripción (Anticipado)
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Amelia Khan, MSc
- Número de teléfono: 85088 020 7188 5088
- Correo electrónico: amelia.khan@gstt.nhs.uk
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Rosalie Ferner, Professor
- Número de teléfono: 02071883956
- Correo electrónico: Rosalie.ferner@gstt.nhs.uk
Ubicaciones de estudio
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London, Reino Unido
- Reclutamiento
- Guy's Hospital
-
Contacto:
- Rebecca Mullin, MSc
- Correo electrónico: rebecca.mullin@gstt.nhs.uk
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Contacto:
- Fionnuala Donovan
- Correo electrónico: fionnuala.donovan@gstt.nhs.uk
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
Pacientes que
- cumplir los criterios diagnósticos de neurofibromatosis 1
- tienen 16 años o más
- asistir al servicio nacional de neurofibromatosis en GSTT
- son capaces de dar su consentimiento informado
- no tener ninguna comorbilidad no relacionada con neurofibromatosis 1 que afecte la movilidad o el equilibrio (confirmado con el médico tratante)
- son capaces de caminar más de 10 metros sin la ayuda de una persona (pueden usar aparatos ortopédicos para caminar)
- Síntomas que se han mantenido estables entre las 2 sesiones de prueba (14 días). Esto se evaluará con el uso de un examen neurológico (Potencia, Sensación, Coordinación, propiocepción y reflejos), el cuestionario NFQOL y una pregunta subjetiva al paciente sobre si siente que ha habido algún cambio en sus síntomas en el últimos 14 días (completado en un porcentaje, 0 = ningún cambio, 100 % cambio grande que afecta su función). El clínico evaluador determinará si algún cambio es un cambio significativo basado en una reducción en el poder de más de 1 punto (escala de Oxford 0-5) y si hay un cambio significativo en las puntuaciones en comparación con las normas publicadas.
Criterio de exclusión:
Pacientes que
- no cumplen los criterios diagnósticos de neurofibromatosis 1
- son menores de 16 años
- no pueden dar su consentimiento informado
- tienen comorbilidades no relacionadas con neurofibromatosis 1 que afectan la movilidad o el equilibrio (confirmado con el médico tratante)
- no pueden caminar más de 10 metros sin la ayuda de una persona (pueden usar aparatos ortopédicos para caminar)
- Pacientes cuyos síntomas no han permanecido estables entre las 2 sesiones de prueba (14 días). Esto se evaluará con el uso de un examen neurológico (Potencia, Sensación, Coordinación, propiocepción y reflejos), el cuestionario NFQOL y una pregunta subjetiva al paciente sobre si siente que ha habido algún cambio en sus síntomas en el últimos 14 días (completado en un porcentaje, 0 = ningún cambio, 100 % cambio grande que afecta su función). El médico evaluador determinará si algún cambio es un cambio significativo basado en El médico evaluador determinará si algún cambio es un cambio significativo basado en una reducción en el poder de más de 1 punto (escala de Oxford 0-5) y si hay un cambio significativo cambio en las puntuaciones en comparación con las normas publicadas.
- Si el participante ha estado involucrado en una investigación que pueda afectar la prueba (p. cambios en el tratamiento que pueden afectar sus síntomas durante el ensayo/participación actual en un estudio que completa las mismas medidas de resultado y agrega un nivel de sesgo aprendido), entonces no serán invitados a unirse al estudio.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
---|---|---|
Prueba de marcha cronometrada de 10 metros.
Periodo de tiempo: Base
|
Tiempo cuánto tarda el participante en caminar una distancia de 10 m
|
Base
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Prueba de marcha cronometrada de 10 metros.
Periodo de tiempo: 14 dias
|
Tiempo cuánto tarda el participante en caminar una distancia de 10 m
|
14 dias
|
Temporizado y listo
Periodo de tiempo: Base
|
Cronometre el tiempo que tarda el participante en levantarse de una silla, caminar 3 m, dar la vuelta y volver a sentarse en la silla
|
Base
|
Temporizado y listo
Periodo de tiempo: 14 dias
|
Cronometre el tiempo que tarda el participante en levantarse de una silla, caminar 3 m, dar la vuelta y volver a sentarse en la silla
|
14 dias
|
Prueba de alcance funcional
Periodo de tiempo: Base
|
Requiere que el participante se pare con el brazo extendido frente a él y se incline hacia adelante lo más que pueda sin mover los pies, la distancia se registrará con una cinta métrica pegada a la pared.
|
Base
|
Prueba de alcance funcional
Periodo de tiempo: 14 dias
|
Requiere que el participante se pare con el brazo extendido frente a él y se incline hacia adelante lo más que pueda sin mover los pies, la distancia se registrará con una cinta métrica pegada a la pared.
|
14 dias
|
Dinamometría de agarre
Periodo de tiempo: Base
|
Pida al participante que apriete el dinamómetro Grip-A tan fuerte como pueda.
Completarán estas 3 veces y se tomará una puntuación media.
|
Base
|
Dinamometría de agarre
Periodo de tiempo: 14 dias
|
Pida al participante que apriete el dinamómetro Grip-A tan fuerte como pueda.
Completarán estas 3 veces y se tomará una puntuación media.
|
14 dias
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Anticipado)
Finalización del estudio (Anticipado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
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- Neoplasias por tipo histológico
- Neoplasias
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades neurodegenerativas
- Neoplasias De Tejido Nervioso
- Enfermedades del Sistema Nervioso Periférico
- Neoplasias del Sistema Nervioso
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Síndromes Neoplásicos Hereditarios
- Neoplasias de la vaina nerviosa
- Síndromes neurocutáneos
- Neoplasias del Sistema Nervioso Periférico
- Neurofibromatosis
- Neurofibromatosis 1
- Neurofibroma
Otros números de identificación del estudio
- 253954
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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