MGTA-117:n tutkimus potilailla, joilla on aikuisten akuutti myelooinen leukemia (AML) ja myelodysplasia-ylimääräinen räjähdys (MDS-EB)
maanantai 6. helmikuuta 2023 päivittänyt: Magenta Therapeutics, Inc.
Vaihe I/II, MGTA-117:n annos-eskalaatiotutkimus potilailla, joilla on aikuisten akuutti myelooinen leukemia (AML) ja myelodysplasia-ylimääräinen räjähdys (MDS-EB)
Tämä tutkimustutkimus on suunniteltu poistamaan selektiivisesti CD117-positiivisia soluja osallistujilta, joilla on AML ja MDS-EB.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on monikeskus, avoin, annoskorotustutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa (PK), farmakodynamiikkaa (PD) ja mahdollista leukemiaa ehkäisevää aktiivisuutta ja määrittää yhden ainoan annoksen turvallinen ja biologisesti tehokas pienin annos. MGTA-117:n annos uusiutuneille/refraktareille (R/R) CD117+ AML:n osallistujille ja osallistujille, joilla on MDS-EB.
Tutkimus koostuu kerta-annoksen kohorttien laajentamisesta käyttämällä standardia 3+3 mallia.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
22
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Duarte, California, Yhdysvallat, 91010
- City of Hope
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80218
- Sarah Cannon Research Institute at HealthONE
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
- Moffitt Cancer Center
-
-
Kansas
-
Westwood, Kansas, Yhdysvallat, 66205
- The University of Kansas Cancer Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
- University of Minnesota
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Yhdysvallat, 14203
- Roswell Park Comprehensive Cancer Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- MD Anderson Cancer Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 75 vuotta (AIKUINEN, OLDER_ADULT)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Osallistujalla on oltava Maailman terveysjärjestön (WHO) määrittelemä R/R AML -diagnoosi ja hänen on täytettävä jokin seuraavista kriteereistä:
- Osallistujalla on ensisijainen AML-induktiovirhe tai R/R AML
TAI
- Osallistujalla on WHO:n määrittämä MDS-EB-diagnoosi ja hän on epäonnistunut tai ei ole kestänyt HMA:ta
TAI
- MRD:n esiintyminen morfologisessa CR:ssä
- CD117+ IHC:n tai virtaussytometrian perusteella
- Osallistujalla tulee olla tunnistettu HSC-luovuttaja (sukulainen tai ei-sukuinen luovuttaja), haploidenttinen siirtoluovuttaja tai napaveren luovuttaja.
- Osallistujan Eastern Cooperative Oncology Groupin (ECOG) suorituskyvyn on oltava ≤2.
- Osallistujalla tulee olla riittävä maksan toiminta. Alaniiniaminotransferaasi (ALT), aspartaattiaminotransferaasi (AST) ja alkalinen fosfataasi (ALP) ≤ 2 x normaalin yläraja (ULN) ja seerumin bilirubiini ≤ 1,5 x ULN.
- Arvioitu kreatiniinipuhdistuma ≥60 ml/min
- Riittävä sydämen toiminta osoittaa sydämen vasemman kammion ejektiofraktiolla ≥40 % tai suorita New York Heart Associationin (NYHA) luokitukset I ja II
Poissulkemiskriteerit:
- Akuutti promyelosyyttinen leukemia (APL).
- Tunnettu aktiivisen keskushermoston (CNS) leukemia tai klorooma (granulosyyttisarkooma).
- Sai HSCT:n 6 kuukauden sisällä ennen annostelua
- Sai kimeerisiä antigeenireseptorisoluhoitoja 6 kuukauden sisällä ennen annostelua
- Hänellä on aktiivinen graft versus-host -tauti (GVHD).
- Aktiivinen hepatiitti B (Hep-B) tai hepatiitti C (Hep-C) -infektio tai aiempi ihmisen immuunikatovirus (HIV).
- Osallistuja, jonka QTc-arvo >470 ms
- Osallistuja on saanut toisen tutkimuslääkkeen tai laitteen 14 päivän tai 5 puoliintumisajan kuluessa annostelusta sen mukaan, kumpi on pidempi.
- Osallistujalla on kliinisesti merkittävä sairaus, joka voi Tutkijan näkemyksen mukaan asettaa osallistujalle kohtuuttoman riskin.
- Aktiivinen hallitsematon systeeminen bakteeri-, sieni- tai virusinfektio
- Osallistujalla on ollut vakavia allergisia reaktioita, jotka voivat tutkijan mielestä lisätä vakavien infuusioreaktioiden riskiä.
- Osallistuja on saanut systeemistä leukemiahoitoa 14 päivän sisällä lukuun ottamatta hydroksiureaa, joka on sallittu 24 tuntia ennen MGTA-117-annosta.
- Osallistuja on saanut aiempaa anti-CD117-vasta-ainehoitoa.
- Osallistuja on saanut gemtutsumabiotsogamisiiniä (Mylotarg) viimeisten 3 kuukauden aikana ennen annostelua.
- Osallistuja on saanut äskettäin monoklonaalista vasta-ainetta leukemiaa ehkäisevänä hoitona viimeisten 30 päivän tai 5 puoliintumisajan aikana sen mukaan, kumpi on pidempi.
- Osallistuja on saanut äskettäin rokotuksen viimeisten 14 päivän aikana ennen annostelua.
- Osallistujalla on luokan 2 tai korkeampi elektrolyyttipoikkeama seulonnassa
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: NA
- Inventiomalli: SEKVENTIALINEN
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: Kerta-annos MGTA-117
MGTA-117:n annostus valmistettuna ja annettuna IV-infuusiona.
|
MGTA-117 annetaan IV-infuusiona
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoidosta aiheutuvien haittatapahtumien (TEAE) ilmaantuvuus, joka johtaa tutkimuslääkkeen käytön lopettamiseen
Aikaikkuna: 21 päivää
|
21 päivää
|
|
|
Hoitoon liittyvien poikkeavuuksien ilmaantuvuus >= asteen 3 kliiniset laboratoriopoikkeamat CTCAE v5.0:lla arvioituna
Aikaikkuna: 21 päivää
|
21 päivää
|
|
|
Arvioi kliinisesti merkittävät muutokset elintoimintojen, EKG:n ja laboratorioparametrien lähtötasosta
Aikaikkuna: 21 päivää
|
21 päivää
|
|
|
MGTA-117:n farmakokinetiikkaprofiili
Aikaikkuna: 21 päivää
|
Tutki käyrän alla olevaa aluetta (AUC)
|
21 päivää
|
|
MGTA-117:n farmakokinetiikkaprofiili
Aikaikkuna: 21 päivää
|
Tutki plasman maksimipitoisuus (Cmax)
|
21 päivää
|
|
MGTA-117:n farmakokinetiikkaprofiili
Aikaikkuna: 21 päivää
|
Tutki maksimipitoisuuden aika (Tmax)
|
21 päivää
|
|
MGTA-117:n farmakokinetiikkaprofiili
Aikaikkuna: 21 päivää
|
Tutki puoliintumisaika (t1/2)
|
21 päivää
|
|
MGTA-117:n farmakokinetiikkaprofiili
Aikaikkuna: 21 päivää
|
Tutki plasman pitoisuus
|
21 päivää
|
|
Turvallisen ja biologisesti tehokkaan vähimmäisannoksen määrittämiseksi
Aikaikkuna: 7 päivää
|
Arvioi CD117-reseptorin käyttöaste kiertävissä leukeemisissa blasteissa
|
7 päivää
|
|
Turvallisen ja biologisesti tehokkaan vähimmäisannoksen määrittämiseksi
Aikaikkuna: 21 päivää
|
Protokollan määrittelemien annosta rajoittavien toksisuuksien ilmaantuvuus
|
21 päivää
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (TODELLINEN)
Maanantai 14. helmikuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Torstai 2. helmikuuta 2023
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Torstai 2. helmikuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 14. tammikuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 3. helmikuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)
Perjantai 4. helmikuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)
Torstai 9. helmikuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 6. helmikuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. helmikuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 117-HEM-101
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .