Vaiheen 2 tutkimus LUM-201:stä lapsilla, jotka ovat aiemmin suorittaneet LUM-201-01 -kokeen LUM-201-01 -kokeen (OraGrowtH213-kokeilu) (OraGrowtH213)
perjantai 24. huhtikuuta 2026 päivittänyt: Lumos Pharma
Monikeskus, avoin, vaiheen 2 tutkimus LUM-201:n kasvun ja turvallisuuden arvioimiseksi 12 kuukauden päivittäisen rhGH-hoidon jälkeen lapsilla, joilla on idiopaattinen kasvuhormonin puutos ja jotka ovat aiemmin suorittaneet LUM-201-01-tutkimuksen
Tämä on monikansallinen oikeudenkäynti.
Tutkimuksen tavoitteena on tutkia kasvuvastetta LUM-201:n antamiselle lapsilla, joilla on idiopaattinen kasvuhormonin puutos (GHD), joita on aiemmin hoidettu päivittäisellä rhGH:lla 12 kuukauden ajan LUM-201-01-tutkimuksessa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tässä tutkimuksessa on yksi seulonta-/peruskäyntikäynti testeillä sen arvioimiseksi, ovatko koehenkilöt oikeutettuja aloittamaan tutkimusterapiaa. Seulonta-/perustilanteen käynti voi osua samaan aikaan LUM-201-01-kokeen 12. kuukauden käynnin kanssa. Koehenkilöt saavat saman annoksen LUM-201:tä kuin päivittäinen oraalinen annos joka aamu. LUM-201 säädetään kehon painon lisäyksiin jokaisella klinikkakäynnillä soveltuvin osin.
Kokeilu koostuu 12 kuukauden hoidosta. Seulonnan jälkeen koehenkilöt palaavat klinikalle 5 käyntiä varten. Näistä neljän klinikkakäynnin aikana kerätään turvallisuuslaboratorionäytteitä.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
15
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Lodz, Puola
- Klinika Endokrynologii i Chorob Metabolicznych, Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki
-
Szczecin, Puola
- Sonomed - Centrum Medyczne
-
Warsaw, Puola
- Klinika Endokrynologii i Diabetologii, Instytut "Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
-
-
-
-
California
-
San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
- Rady Children's Hospital
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
- Children's National Hospital
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
- Indiana University School of Medicine
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55454
- M Health, Fairview Pediatric Specialty Clinics- Discovery Clinic
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64111
- The Children's Mercy Hospital
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22908
- University of Virginia Health System
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
3 vuotta - 13 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Vanhemman/hoitajan on allekirjoitettava tietoinen suostumus ja tutkittavan on allekirjoitettava suostumus soveltuvin osin.
- Hänen on täytynyt olla aiemmin suorittanut 12 kuukauden päivittäistä rhGH-hoitoa osana LUM-201-01 PGHD -tutkimusta.
- On kelvollinen osallistumaan tutkimukseen päätutkijan (PI) vahvistamana
Poissulkemiskriteerit:
- Hänellä on sairaus, joka PI:n ja/tai MM:n mielestä lisää aiheettoman riskin LUM-201:n käyttöön.
- Käyttää mitä tahansa lääkettä, joka PI:n ja/tai MM:n mielestä voi itsenäisesti aiheuttaa lyhytkasvuisuutta tai rajoittaa vastetta eksogeenisille kasvutekijöille.
- on suunnitellut tai saa parhaillaan pitkäaikaista hoitoa lääkkeillä, joiden tiedetään toimivan LUM-201:tä metaboloivan sytokromijärjestelmän CYP3A4:n substraateina, indusoijina tai estäjinä
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: LUM-201 (3,2 mg/kg/päivä)
|
Annostetaan suun kautta kerran päivässä
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vuotuinen pituuskasvunopeus (AHV) mitattuna seisomapituutena stadimetrillä
Aikaikkuna: Päivästä 1 kuukauteen 12
|
Keskimääräinen muutos päivästä 1 kuukauteen 12, vuotuistettu pituuskasvunopeus (AHV). Pituus mitataan kolminkertaisesti kalibroidulla stadiometrillä ja otetaan keskiarvo. AVH-yhtälö on (h2-h1/t2-t1)*365.25;
h1 = päivänä 1 mitattu pituus h2 = kuukaudessa 12 mitattu pituus t1 = päivä 1 t2 = kuukausi 12
|
Päivästä 1 kuukauteen 12
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kasvuhormoni (GH) arvot
Aikaikkuna: Päivä 1 kuukauteen 12
|
Keskiarvoisten GH-arvojen muutos päivästä 1 kuukauteen 12 (ennen annosta ja 1 tunti annoksen jälkeen)
|
Päivä 1 kuukauteen 12
|
|
Insuliinin kaltainen kasvutekijä 1 (IGF-1) -arvot
Aikaikkuna: Päivä 1 kuukauteen 12
|
Keskimääräinen muutos päivästä 1 kuukauteen 12 (IGF-1-arvot ennen annostusta)
|
Päivä 1 kuukauteen 12
|
|
Insuliinin Kaltaisen Kasvutekijän Sitovaproteiini 3 (IGFBP-3) Arvot
Aikaikkuna: Päivä 1 - Kuukausi 12
|
Keskiarvoinen muutos päivästä 1 kuukauteen 12 (IGFBP-3 arvot ennen annosta)
|
Päivä 1 - Kuukausi 12
|
|
Painon muutos
Aikaikkuna: Päivä 1 - Kuukausi 12
|
Painon keskimääräinen muutos päivästä 1 kuukauteen 12
|
Päivä 1 - Kuukausi 12
|
|
Muutos painossa - Standardipoikkeama-arvo (SDS)
Aikaikkuna: Päivä 1 - Kuukausi 12
|
Painon-SDS:n keskimääräinen muutos päivästä 1 kuukauteen 12
|
Päivä 1 - Kuukausi 12
|
|
Painoindeksin (BMI) muutos
Aikaikkuna: Päivä 1 - Kuukausi 12
|
Keskiarvoinen muutos painoindeksissä päivästä 1 kuukauteen 12
|
Päivä 1 - Kuukausi 12
|
|
Kehon painoindeksin (KPI) muutos - standardipoikkeaman pistemäärä (SDS)
Aikaikkuna: Päivä 1 - Kuukausi 12
|
BMI-SDS:n keskiarvoinen muutos päivästä 1 kuukauteen 12
|
Päivä 1 - Kuukausi 12
|
|
Luun iän muutos
Aikaikkuna: Kuukausi 6
|
Keskimääräinen muutos luu-iässä päivästä 1 kuukauteen 6, mitattuna röntgenkuvauksella vasemmasta kädestä ja ranteesta käyttäen Greulich & Pyle -atlasta
|
Kuukausi 6
|
|
Insuliinin kaltainen kasvutekijä 1 (IGF-1) - standardipoikkeaman pistemäärä (SDS)
Aikaikkuna: Päivä 1 - Kuukausi 12
|
Keskiarvoinen muutos IGF-1 - SDS pre-dose-arvoissa päivästä 1 kuukauteen 12
|
Päivä 1 - Kuukausi 12
|
|
Occurrence of Adverse Events in Children With Growth Hormone Deficiency (GHD)
Aikaikkuna: Day 1 to Month 12
|
Number of events
|
Day 1 to Month 12
|
|
Height (HT) Standard Deviation Score (SDS)
Aikaikkuna: Day 1 to Month 12
|
Mean change from day 1 to month 12 in HT-SDS
|
Day 1 to Month 12
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 18. helmikuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 22. tammikuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 22. tammikuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 10. helmikuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 10. helmikuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 22. helmikuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 15. toukokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 24. huhtikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- LUM-201-04
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
PÄÄTTÄMÄTÖN
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .