Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Fáze 2 studie LUM-201 u dětí, které již dříve dokončily zkušební verzi LUM-201-01 Zkušební zkouška LUM-201-01 (zkušební verze OraGrowtH213) (OraGrowtH213)

24. dubna 2026 aktualizováno: Lumos Pharma

Multicentrická, otevřená studie fáze 2 k vyhodnocení růstu a bezpečnosti LUM-201 po 12 měsících každodenní léčby rhGH u dětí s idiopatickým nedostatkem růstového hormonu, které dříve dokončily zkoušku LUM-201-01

Toto je mnohonárodní soud. Cílem studie je studovat růstovou odpověď na podávání LUM-201 u dětí s idiopatickým deficitem růstového hormonu (GHD), které byly dříve léčeny denním rhGH po dobu 12 měsíců ve studii LUM-201-01.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie bude mít jednu screeningovou/základní návštěvu s testy k posouzení, zda jsou subjekty způsobilé k zahájení studijní terapie. Screening/základní návštěva se může shodovat s návštěvou v měsíci 12 ve studii LUM-201-01. Subjekty dostanou stejnou dávku LUM-201 jako denní orální dávku každé ráno. LUM-201 bude podle potřeby upraven pro přírůstky tělesné hmotnosti při každé návštěvě kliniky.

Zkouška sestává z 12 měsíců léčby. Po screeningu se subjekty vrátí na kliniku na 5 návštěv. Během čtyř z těchto návštěv kliniky budou odebrány bezpečnostní laboratorní vzorky.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

15

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Polsko
      • Lodz, Polsko
        • Klinika Endokrynologii i Chorob Metabolicznych, Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki
      • Szczecin, Polsko
        • Sonomed - Centrum Medyczne
      • Warsaw, Polsko
        • Klinika Endokrynologii i Diabetologii, Instytut "Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
  • Spojené státy
    • California
      • San Diego, California, Spojené státy, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Children's National Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55454
        • M Health, Fairview Pediatric Specialty Clinics- Discovery Clinic
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64111
        • The Children's Mercy Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22908
        • University of Virginia Health System

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 roky až 13 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Rodič/pečovatel musí podepsat informovaný souhlas a subjekt musí souhlas podepsat.
  • Musí předtím absolvovat 12 měsíců denní léčby rhGH v rámci studie LUM-201-01 PGHD.
  • Je způsobilý pro účast ve studii, jak potvrdil hlavní zkoušející (PI)

Kritéria vyloučení:

  • Má zdravotní stav, který podle názoru PI a/nebo MM zvyšuje neopodstatněné riziko používání LUM-201.
  • Používá jakoukoli medikaci, která podle názoru PI a/nebo MM může nezávisle způsobit malý vzrůst nebo omezit reakci na exogenní růstové faktory.
  • Plánoval nebo aktuálně dostává dlouhodobou léčbu léky, o kterých je známo, že působí jako substráty, induktory nebo inhibitory cytochromového systému CYP3A4, který metabolizuje LUM-201

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: LUM-201 (3,2 mg/kg/den)
Lék: LUM-201
Podává se perorálně jednou denně

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Annualizovaná rychlost růstu výšky (AHV) měřená jako stojná výška pomocí stadiometru
Časové okno: Den 1 až měsíc 12
Průměrná změna od 1. dne do 12. měsíce, Roční rychlost růstu výšky (AHV) Výška je měřena trojnásobně pomocí kalibrovaného stadiometru a bere se průměrná hodnota. Rovnice AVH je (h2-h1/t2-t1)*365,25; h1 = výška naměřená v 1. den h2 = výška naměřená v 12. měsíci t1 = 1. den t2 = 12. měsíc
Den 1 až měsíc 12

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hodnoty růstového hormonu (GH)
Časové okno: Den 1 až měsíc 12
Průměrná změna hodnot GH od 1. dne do 12. měsíce (před dávkou a 1 hodinu po dávce)
Den 1 až měsíc 12
Hodnoty inzulínu podobného růstového faktoru 1 (IGF-1)
Časové okno: Den 1 až měsíc 12
Průměrná změna od 1. dne do 12. měsíce (hodnoty IGF-1 před podáním dávky)
Den 1 až měsíc 12
Hodnoty vazebného proteinu 3 podobného inzulínu (IGFBP-3)
Časové okno: Den 1 až Měsíc 12
Průměrná změna od 1. dne do 12. měsíce (hodnoty IGFBP-3 před podáním dávky)
Den 1 až Měsíc 12
Změna hmotnosti
Časové okno: Den 1 až 12. měsíc
Průměrná změna hmotnosti od 1. dne do 12. měsíce
Den 1 až 12. měsíc
Změna hmotnosti - Skóre standardní odchylky (SDS)
Časové okno: Den 1 až měsíc 12
Průměrná změna Weight-SDS od 1. dne do 12. měsíce
Den 1 až měsíc 12
Změna indexu tělesné hmotnosti (BMI)
Časové okno: Den 1 až Měsíc 12
Průměrná změna BMI od 1. dne do 12. měsíce
Den 1 až Měsíc 12
Změna indexu tělesné hmotnosti (BMI) - skóre standardní odchylky (SDS)
Časové okno: Den 1 až měsíc 12
Průměrná změna od 1. dne do 12. měsíce v BMI-SDS
Den 1 až měsíc 12
Změna kostního věku
Časové okno: 6. měsíc
Průměrná změna od 1. dne do 6. měsíce v kostním věku, měřeno rentgenem levé ruky a zápěstí pomocí atlase Greulich & Pyle
6. měsíc
Insulin-like Growth Factor 1 (IGF-1) - Standard Deviation Score (SDS)
Časové okno: Den 1 až měsíc 12
Průměrná změna od 1. dne do 12. měsíce pro IGF-1 - SDS hodnoty před podáním dávky
Den 1 až měsíc 12
Occurrence of Adverse Events in Children With Growth Hormone Deficiency (GHD)
Časové okno: Day 1 to Month 12
Number of events
Day 1 to Month 12
Height (HT) Standard Deviation Score (SDS)
Časové okno: Day 1 to Month 12
Mean change from day 1 to month 12 in HT-SDS
Day 1 to Month 12

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Lumos Pharma

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

18. února 2022

Primární dokončení (Aktuální)

22. ledna 2025

Dokončení studie (Aktuální)

22. ledna 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. února 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. února 2022

První zveřejněno (Aktuální)

22. února 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

15. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

24. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • LUM-201-04

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Nedostatek růstového hormonu

Klinické studie na LUM-201

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Italy

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit