Fase 2-studie av LUM-201 hos barn som tidligere har fullført LUM-201-01-prøven LUM-201-01-prøven (OraGrowtH213-prøven) (OraGrowtH213)
24. april 2026 oppdatert av: Lumos Pharma
En multisenter, åpen fase 2-studie for å evaluere vekst og sikkerhet for LUM-201 etter 12 måneders daglig rhGH-behandling hos barn med idiopatisk veksthormonmangel som tidligere har fullført LUM-201-01-studien
Dette er en multinasjonal rettssak.
Målet med studien er å studere vekstresponsen på administrering av LUM-201 hos barn med idiopatisk veksthormonmangel (GHD) tidligere behandlet med daglig rhGH i 12 måneder i LUM-201-01 studien.
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Denne studien vil ha ett screening/baseline-besøk med tester for å vurdere om forsøkspersoner er kvalifisert til å starte studieterapi. Screening/baseline-besøket kan falle sammen med måned 12-besøket i LUM-201-01-utprøvingen. Forsøkspersonene vil få samme dose LUM-201 som en daglig oral dose hver morgen. LUM-201 vil bli justert for kroppsvektøkninger ved hvert klinikkbesøk, etter behov.
Forsøket består av 12 måneders behandling. Etter screening vil forsøkspersonene returnere til klinikken for 5 besøk. Under fire av disse klinikkbesøkene vil sikkerhetslaboratorieprøver bli samlet inn.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
15
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
California
-
San Diego, California, Forente stater, 92123
- Rady Children's Hospital
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20010
- Children's National Hospital
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
- Indiana University School of Medicine
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55454
- M Health, Fairview Pediatric Specialty Clinics- Discovery Clinic
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Forente stater, 64111
- The Children's Mercy Hospital
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22908
- University of Virginia Health System
-
-
-
-
-
Lodz, Polen
- Klinika Endokrynologii i Chorob Metabolicznych, Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki
-
Szczecin, Polen
- Sonomed - Centrum Medyczne
-
Warsaw, Polen
- Klinika Endokrynologii i Diabetologii, Instytut "Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
3 år til 13 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Foreldre/omsorgsperson må signere det informerte samtykket, og forsøkspersonen må signere samtykket, avhengig av hva som er aktuelt.
- Må tidligere ha gjennomført 12 måneders daglig rhGH-behandling som en del av LUM-201-01 PGHD-studien.
- Er kvalifisert for studiedeltakelse som bekreftet av hovedetterforskeren (PI)
Ekskluderingskriterier:
- Har en medisinsk tilstand som, etter PI og/eller MM, gir en uberettiget risiko ved bruk av LUM-201.
- Bruker alle medikamenter som, etter PI og/eller MMs oppfatning, uavhengig kan forårsake kortvekst eller begrense responsen på eksogene vekstfaktorer.
- Har planlagt eller mottar nåværende langtidsbehandling med medisiner kjent for å fungere som substrater, indusere eller hemmere av cytokromsystemet CYP3A4 som metaboliserer LUM-201
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: LUM-201 (3,2 mg/kg/dag)
|
Administreres oralt en gang daglig
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Årlig høydevariasjon (AHV) målt som stående høyde med stadiometer
Tidsramme: Dag 1 til måned 12
|
Gjennomsnittlig endring fra dag 1 til måned 12, Årlig høydevekst (AHV). Høyde måles i trippel, med en kalibrert stadiometer og tar gjennomsnittsverdien. AVH-ligningen er (h2-h1/t2-t1)*365,25;
h1 = høyde målt på dag 1 h2 = høyde målt på måned 12 t1 = dag 1 t2 = måned 12
|
Dag 1 til måned 12
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Veksthormon (GH)-verdier
Tidsramme: Dag 1 til måned 12
|
Gjennomsnittlige GH-verdier endring fra dag 1 til måned 12 (Før dose og 1 time etter dose)
|
Dag 1 til måned 12
|
|
Insulin-lignende vekstfaktor 1 (IGF-1)-verdier
Tidsramme: Dag 1 til måned 12
|
Gjennomsnittlig endring fra dag 1 til måned 12 (IGF-1-verdier før dose)
|
Dag 1 til måned 12
|
|
Insulin-lignende vekstfaktor-bindende protein 3 (IGFBP-3) verdier
Tidsramme: Dag 1 til måned 12
|
Gjennomsnittlig endring fra dag 1 til måned 12 (IGFBP-3-verdier før dose)
|
Dag 1 til måned 12
|
|
Endring i vekt
Tidsramme: Dag 1 til måned 12
|
Gjennomsnittlig endring i vekt fra dag 1 til måned 12
|
Dag 1 til måned 12
|
|
Endring i vekt – Standardavviksscore (SDS)
Tidsramme: Dag 1 til måned 12
|
Gjennomsnittlig endring i vekt-SDS fra dag 1 til måned 12
|
Dag 1 til måned 12
|
|
Endring i kroppsmasseindeks (BMI)
Tidsramme: Dag 1 til måned 12
|
Gjennomsnittlig endring fra dag 1 til måned 12 i BMI
|
Dag 1 til måned 12
|
|
Endring i kroppsmasseindeks (BMI) – standardavviksscore (SDS)
Tidsramme: Dag 1 til måned 12
|
Gjennomsnittlig endring fra dag 1 til måned 12 i BMI-SDS
|
Dag 1 til måned 12
|
|
Endring i beinalder
Tidsramme: Måned 6
|
Gjennomsnittlig endring fra dag 1 til måned 6 i beinalder, målt med røntgen av venstre hånd og håndledd ved bruk av Greulich & Pyle-atlas
|
Måned 6
|
|
Insulin-lignende vekstfaktor 1 (IGF-1) - Standardavviksscore (SDS)
Tidsramme: Dag 1 til måned 12
|
Gjennomsnittlig endring fra dag 1 til måned 12 for IGF-1 - SDS før dose-verdier
|
Dag 1 til måned 12
|
|
Occurrence of Adverse Events in Children With Growth Hormone Deficiency (GHD)
Tidsramme: Day 1 to Month 12
|
Number of events
|
Day 1 to Month 12
|
|
Height (HT) Standard Deviation Score (SDS)
Tidsramme: Day 1 to Month 12
|
Mean change from day 1 to month 12 in HT-SDS
|
Day 1 to Month 12
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
18. februar 2022
Primær fullføring (Faktiske)
22. januar 2025
Studiet fullført (Faktiske)
22. januar 2025
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
10. februar 2022
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
10. februar 2022
Først lagt ut (Faktiske)
22. februar 2022
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
15. mai 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
24. april 2026
Sist bekreftet
1. april 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Sykdommer i det endokrine systemet
- Beinsykdommer
- Muskel- og skjelettsykdommer
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Hypothalamiske sykdommer
- Hypofyse sykdommer
- Bensykdommer, endokrine
- Bensykdommer, utviklingsmessige
- Dvergvekst
- Hypopituitarisme
- Dvergvekst, hypofyse
Andre studie-ID-numre
- LUM-201-04
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
UBESLUTTE
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .