Фаза 2 исследования LUM-201 у детей, ранее завершивших исследование LUM-201-01 Исследование LUM-201-01 (исследование OraGrowtH213) (OraGrowtH213)
24 апреля 2026 г. обновлено: Lumos Pharma
Многоцентровое открытое исследование фазы 2 для оценки роста и безопасности LUM-201 после 12 месяцев ежедневного лечения rhGH у детей с идиопатическим дефицитом гормона роста, которые ранее завершили исследование LUM-201-01
Это многонациональное испытание.
Целями исследования являются изучение реакции роста на введение LUM-201 у детей с идиопатическим дефицитом гормона роста (ДГР), ранее получавших ежедневный rhGH в течение 12 месяцев в исследовании LUM-201-01.
Обзор исследования
Подробное описание
В этом испытании будет один скрининговый/базовый визит с тестами для оценки того, подходят ли субъекты для начала исследуемой терапии. Скрининговый/базовый визит может совпадать с визитом через 12 месяцев в исследовании LUM-201-01. Субъекты будут получать ту же дозу LUM-201, что и ежедневная пероральная доза каждое утро. LUM-201 будет корректироваться с учетом увеличения массы тела при каждом посещении клиники, если это применимо.
Испытание состоит из 12 месяцев лечения. После скрининга субъекты вернутся в клинику на 5 посещений. Во время четырех из этих визитов в клинику будут взяты лабораторные образцы для проверки безопасности.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
15
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Lodz, Польша
- Klinika Endokrynologii i Chorob Metabolicznych, Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki
-
Szczecin, Польша
- Sonomed - Centrum Medyczne
-
Warsaw, Польша
- Klinika Endokrynologii i Diabetologii, Instytut "Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
-
-
-
-
California
-
San Diego, California, Соединенные Штаты, 92123
- Rady Children's Hospital
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
- Children's National Hospital
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
- Indiana University School of Medicine
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55454
- M Health, Fairview Pediatric Specialty Clinics- Discovery Clinic
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты, 64111
- The Children's Mercy Hospital
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Соединенные Штаты, 22908
- University of Virginia Health System
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 3 года до 13 лет (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Родитель/опекун должен подписать информированное согласие, а субъект должен подписать согласие, если применимо.
- Должен пройти 12 месяцев ежедневного лечения рчГР в рамках исследования LUM-201-01 PGHD.
- Имеет право на участие в исследовании, подтвержденное главным исследователем (PI)
Критерий исключения:
- Имеет заболевание, которое, по мнению PI и/или MM, увеличивает неоправданный риск использования LUM-201.
- Использует любые лекарства, которые, по мнению ИП и/или ММ, могут самостоятельно вызывать низкорослость или ограничивать ответ на экзогенные факторы роста.
- Запланировал или получает текущее длительное лечение препаратами, которые, как известно, действуют как субстраты, индукторы или ингибиторы системы цитохрома CYP3A4, которая метаболизирует LUM-201.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: ЛУМ-201 (3,2 мг/кг/день)
|
Вводят перорально один раз в день
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Годовая скорость роста (AHV), измеряемая как рост стоя с помощью ростометра
Временное ограничение: День 1 – Месяц 12
|
Среднее изменение с 1-го дня до 12-го месяца, Годовая скорость роста (ГСР). Рост измеряется трижды с помощью калиброванного ростомера, затем берётся среднее значение. Уравнение ГСР: (h2-h1/t2-t1)*365,25;
h1 = рост, измеренный на 1-й день; h2 = рост, измеренный на 12-й месяц; t1 = 1-й день; t2 = 12-й месяц
|
День 1 – Месяц 12
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Значения гормона роста (ГР)
Временное ограничение: День 1 по 12-й месяц
|
Среднее изменение значений GH с 1-го дня до 12-го месяца (до приема дозы и через 1 час после приема)
|
День 1 по 12-й месяц
|
|
Значения инсулиноподобного фактора роста 1 (IGF-1)
Временное ограничение: День 1 – Месяц 12
|
Среднее изменение с Дня 1 до месяца 12 (значения IGF-1 до введения дозы)
|
День 1 – Месяц 12
|
|
Значения Инсулиноподобного Фактора Роста Связывающего Белка 3 (IGFBP-3)
Временное ограничение: День 1 – Месяц 12
|
Среднее изменение с 1-го дня до 12-го месяца (значения IGFBP-3 до введения препарата)
|
День 1 – Месяц 12
|
|
Изменение веса
Временное ограничение: День 1 по 12 месяц
|
Среднее изменение массы тела с 1-го дня по 12-й месяц
|
День 1 по 12 месяц
|
|
Изменение веса - стандартное отклонение (SDS)
Временное ограничение: День 1 по 12 месяц
|
Среднее изменение веса-SDS с 1-го дня по 12-й месяц
|
День 1 по 12 месяц
|
|
Изменение индекса массы тела (ИМТ)
Временное ограничение: День 1 – Месяц 12
|
Среднее изменение ИМТ с 1-го дня до 12-го месяца
|
День 1 – Месяц 12
|
|
Изменение индекса массы тела (ИМТ) - стандартное отклонение (SDS)
Временное ограничение: День 1 — Месяц 12
|
Среднее изменение BMI-SDS с 1-го дня до 12-го месяца
|
День 1 — Месяц 12
|
|
Изменение костного возраста
Временное ограничение: Месяц 6
|
Среднее изменение костного возраста с 1 дня до 6 месяца, измеренное с помощью рентгенографии левой кисти и запястья с использованием атласа Гройлиха и Пайла
|
Месяц 6
|
|
Инсулиноподобный фактор роста 1 (IGF-1) - Оценка стандартного отклонения (SDS)
Временное ограничение: День 1 до 12 месяца
|
Среднее изменение от 1 дня до 12 месяцев для IGF-1 - SDS преддозовых значений
|
День 1 до 12 месяца
|
|
Occurrence of Adverse Events in Children With Growth Hormone Deficiency (GHD)
Временное ограничение: Day 1 to Month 12
|
Number of events
|
Day 1 to Month 12
|
|
Height (HT) Standard Deviation Score (SDS)
Временное ограничение: Day 1 to Month 12
|
Mean change from day 1 to month 12 in HT-SDS
|
Day 1 to Month 12
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
18 февраля 2022 г.
Первичное завершение (Действительный)
22 января 2025 г.
Завершение исследования (Действительный)
22 января 2025 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
10 февраля 2022 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
10 февраля 2022 г.
Первый опубликованный (Действительный)
22 февраля 2022 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
15 мая 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
24 апреля 2026 г.
Последняя проверка
1 апреля 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания эндокринной системы
- Заболевания костей
- Заболевания опорно-двигательного аппарата
- Заболевания головного мозга
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Гипоталамические заболевания
- Гипофизарные заболевания
- Болезни костей, эндокринные
- Болезни костей, развитие
- Карликовость
- Гипопитуитаризм
- Карликовость, гипофиз
Другие идентификационные номера исследования
- LUM-201-04
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕ РЕШЕНО
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .