Estudio de fase 2 de LUM-201 en niños que completaron previamente el ensayo LUM-201-01 Ensayo LUM-201-01 (ensayo OraGrowtH213) (OraGrowtH213)
24 de abril de 2026 actualizado por: Lumos Pharma
Un estudio multicéntrico, abierto, de fase 2 para evaluar el crecimiento y la seguridad de LUM-201 después de 12 meses de tratamiento diario con rhGH en niños con deficiencia de hormona de crecimiento idiopática que previamente completaron el ensayo LUM-201-01
Este es un ensayo multinacional.
Los objetivos del ensayo son estudiar la respuesta del crecimiento a la administración de LUM-201 en niños con deficiencia idiopática de la hormona del crecimiento (GHD) tratados previamente con rhGH diaria durante 12 meses en el ensayo LUM-201-01.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este ensayo tendrá una visita de selección/basal con pruebas para evaluar si los sujetos son elegibles para comenzar la terapia del estudio. La visita de selección/basal puede coincidir con la visita del Mes 12 en el ensayo LUM-201-01. Los sujetos recibirán la misma dosis de LUM-201 que una dosis oral diaria cada mañana. LUM-201 se ajustará a los incrementos de peso corporal en cada visita a la clínica, según corresponda.
El ensayo consta de 12 meses de tratamiento. Después de la selección, los sujetos regresarán a la clínica para 5 visitas. Durante cuatro de estas visitas a la clínica, se recolectarán muestras de laboratorio de seguridad.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
15
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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California
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San Diego, California, Estados Unidos, 92123
- Rady Children's Hospital
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Children's National Hospital
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Indiana University School of Medicine
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55454
- M Health, Fairview Pediatric Specialty Clinics- Discovery Clinic
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64111
- The Children's Mercy Hospital
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Ohio
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908
- University of Virginia Health System
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Lodz, Polonia
- Klinika Endokrynologii i Chorob Metabolicznych, Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki
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Szczecin, Polonia
- Sonomed - Centrum Medyczne
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Warsaw, Polonia
- Klinika Endokrynologii i Diabetologii, Instytut "Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
3 años a 13 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- El padre/cuidador debe firmar el consentimiento informado y el sujeto debe firmar el asentimiento, según corresponda.
- Debe haber completado previamente 12 meses de tratamiento diario con rhGH como parte del ensayo LUM-201-01 PGHD.
- Es elegible para participar en el estudio según lo confirmado por el investigador principal (PI)
Criterio de exclusión:
- Tiene una condición médica que, en opinión del PI y/o MM, agrega un riesgo injustificado al uso de LUM-201.
- Utiliza cualquier medicamento que, a juicio del IP y/o MM, pueda independientemente causar talla baja o limitar la respuesta a factores de crecimiento exógenos.
- Ha planeado o está recibiendo tratamiento a largo plazo con medicamentos que se sabe que actúan como sustratos, inductores o inhibidores del sistema de citocromo CYP3A4 que metaboliza LUM-201
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: LUM-201 (3,2 mg/kg/día)
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Administrado por vía oral una vez al día
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Velocidad de Crecimiento Anualizada (VCA) Medida como Altura de Pie con Estadiómetro
Periodo de tiempo: Día 1 al Mes 12
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Cambio medio del día 1 al mes 12, Velocidad de Crecimiento Anualizada (VCA) La altura se mide por triplicado, mediante un tallímetro calibrado y tomando el valor medio. La ecuación de la VCA es (h2-h1/t2-t1)*365,25;
h1 = altura medida en el día 1 h2 = altura medida en el mes 12 t1 = día 1 t2 = mes 12
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Día 1 al Mes 12
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Valores de Hormona del Crecimiento (GH)
Periodo de tiempo: Día 1 a Mes 12
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Cambio en los valores medios de GH desde el día 1 hasta el mes 12 (pre-dosis y 1 hora post-dosis)
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Día 1 a Mes 12
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Valores del Factor de Crecimiento Similar a la Insulina 1 (IGF-1)
Periodo de tiempo: Día 1 a Mes 12
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Cambio medio desde el día 1 hasta el mes 12 (Valores de IGF-1 pre-dosis)
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Día 1 a Mes 12
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Valores de la Proteína 3 de Unión al Factor de Crecimiento Similar a la Insulina (IGFBP-3)
Periodo de tiempo: Día 1 al Mes 12
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Cambio medio desde el día 1 al mes 12 (Valores de IGFBP-3 pre-dosis)
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Día 1 al Mes 12
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Cambio de peso
Periodo de tiempo: Día 1 a Mes 12
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Cambio medio en el peso desde el día 1 hasta el mes 12
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Día 1 a Mes 12
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Cambio en el peso - Puntuación de desviación estándar (SDS)
Periodo de tiempo: Día 1 a Mes 12
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Cambio medio en la puntuación Z de peso desde el día 1 hasta el mes 12
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Día 1 a Mes 12
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Cambio en el Índice de Masa Corporal (IMC)
Periodo de tiempo: Día 1 al Mes 12
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Cambio medio desde el día 1 hasta el mes 12 en IMC
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Día 1 al Mes 12
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Cambio en el Índice de Masa Corporal (IMC) - Puntuación de Desviación Estándar (SDS)
Periodo de tiempo: Día 1 a Mes 12
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Cambio medio desde el día 1 al mes 12 en el BMI-SDS
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Día 1 a Mes 12
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Cambio en la Edad Ósea
Periodo de tiempo: Mes 6
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Cambio medio desde el día 1 hasta el mes 6 en la edad ósea, medido mediante radiografía de la mano y muñeca izquierda usando el atlas de Greulich & Pyle
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Mes 6
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Factor de Crecimiento Similar a la Insulina 1 (IGF-1) - Puntuación de Desviación Estándar (SDS)
Periodo de tiempo: Día 1 a Mes 12
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Cambio medio desde el día 1 hasta el mes 12 para IGF-1 - Valores pre-dosis de SDS
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Día 1 a Mes 12
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Occurrence of Adverse Events in Children With Growth Hormone Deficiency (GHD)
Periodo de tiempo: Day 1 to Month 12
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Number of events
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Day 1 to Month 12
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Height (HT) Standard Deviation Score (SDS)
Periodo de tiempo: Day 1 to Month 12
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Mean change from day 1 to month 12 in HT-SDS
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Day 1 to Month 12
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
18 de febrero de 2022
Finalización primaria (Actual)
22 de enero de 2025
Finalización del estudio (Actual)
22 de enero de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
10 de febrero de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de febrero de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
22 de febrero de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
15 de mayo de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
24 de abril de 2026
Última verificación
1 de abril de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del sistema endocrino
- Enfermedades óseas
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades hipotalámicas
- Enfermedades de la pituitaria
- Enfermedades Óseas Endocrinas
- Enfermedades óseas del desarrollo
- Enanismo
- Hipopituitarismo
- Enanismo, Hipófisis
Otros números de identificación del estudio
- LUM-201-04
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
INDECISO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .