Fas 2-studie av LUM-201 hos barn som tidigare har slutfört LUM-201-01-prövningen LUM-201-01-prövningen (OraGrowtH213-prövningen) (OraGrowtH213)
24 april 2026 uppdaterad av: Lumos Pharma
En multicenter, öppen fas 2-studie för att utvärdera tillväxt och säkerhet för LUM-201 efter 12 månaders daglig rhGH-behandling hos barn med idiopatisk tillväxthormonbrist som tidigare har genomfört LUM-201-01-studien
Detta är en multinationell rättegång.
Målet med studien är att studera tillväxtsvaret på administrering av LUM-201 hos barn med idiopatisk tillväxthormonbrist (GHD) som tidigare behandlats med daglig rhGH under 12 månader i LUM-201-01-studien.
Studieöversikt
Detaljerad beskrivning
Denna studie kommer att ha ett screening-/baslinjebesök med tester för att bedöma om försökspersoner är berättigade att påbörja studieterapi. Screening-/baslinjebesöket kan sammanfalla med månad 12-besöket i LUM-201-01-försöket. Försökspersonerna kommer att få samma dos av LUM-201 som en daglig oral dos varje morgon. LUM-201 kommer att justeras för kroppsviktsökningar vid varje klinikbesök, beroende på vad som är tillämpligt.
Försöket består av 12 månaders behandling. Efter screening kommer försökspersonerna att återvända till kliniken för 5 besök. Under fyra av dessa klinikbesök kommer säkerhetslaboratorieprover att samlas in.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
15
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
California
-
San Diego, California, Förenta staterna, 92123
- Rady Children's Hospital
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Förenta staterna, 20010
- Children's National Hospital
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
- Indiana University School of Medicine
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55454
- M Health, Fairview Pediatric Specialty Clinics- Discovery Clinic
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Förenta staterna, 64111
- The Children's Mercy Hospital
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Förenta staterna, 22908
- University of Virginia Health System
-
-
-
-
-
Lodz, Polen
- Klinika Endokrynologii i Chorob Metabolicznych, Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki
-
Szczecin, Polen
- Sonomed - Centrum Medyczne
-
Warsaw, Polen
- Klinika Endokrynologii i Diabetologii, Instytut "Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
3 år till 13 år (Barn)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Förälder/vårdgivare måste underteckna det informerade samtycket, och försökspersonen måste underteckna samtycket, i tillämpliga fall.
- Måste tidigare ha genomfört 12 månaders daglig rhGH-behandling som en del av LUM-201-01 PGHD-studien.
- Är berättigad till studiedeltagande som bekräftats av huvudutredaren (PI)
Exklusions kriterier:
- Har ett medicinskt tillstånd som, enligt PI och/eller MM, tillför en omotiverad risk vid användning av LUM-201.
- Använder någon medicin som, enligt PI och/eller MM, oberoende kan orsaka kortväxthet eller begränsa responsen på exogena tillväxtfaktorer.
- Har planerat eller får pågående långtidsbehandling med läkemedel som är kända för att fungera som substrat, inducerare eller hämmare av cytokromsystemet CYP3A4 som metaboliserar LUM-201
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: LUM-201 (3,2 mg/kg/dag)
|
Administreras oralt en gång dagligen
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Årlig höjdökning (AHV) mätt som stående längd med stadiometer
Tidsram: Dag 1 till månad 12
|
Genomsnittlig förändring från dag 1 till månad 12, Årlig längdhastighet (AHV) Längden mäts i triplikat med en kalibrerad stadiometer och medelvärdet används AHV-ekvationen är (h2-h1/t2-t1)*365,25;
h1 = längd mätt vid dag 1 h2 = längd mätt vid månad 12 t1 = dag 1 t2 = månad 12
|
Dag 1 till månad 12
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Tillväxthormon (GH)-värden
Tidsram: Dag 1 till månad 12
|
Medelvärden för GH-förändring från dag 1 till månad 12 (före dosering och 1 timme efter dosering)
|
Dag 1 till månad 12
|
|
Insulin-liknande tillväxtfaktor 1 (IGF-1)-värden
Tidsram: Dag 1 till månad 12
|
Medelförändring från dag 1 till månad 12 (IGF-1-värden före dosering)
|
Dag 1 till månad 12
|
|
Insulinliknande tillväxtfaktorbindande protein 3 (IGFBP-3)-värden
Tidsram: Dag 1 till månad 12
|
Genomsnittlig förändring från dag 1 till månad 12 (IGFBP-3-värden före dosering)
|
Dag 1 till månad 12
|
|
Viktförändring
Tidsram: Dag 1 till månad 12
|
Genomsnittlig förändring i vikt från dag 1 till månad 12
|
Dag 1 till månad 12
|
|
Förändring i vikt - Standardavvikelsespoäng (SDS)
Tidsram: Dag 1 till månad 12
|
Medelförändring i Weight-SDS från dag 1 till månad 12
|
Dag 1 till månad 12
|
|
Förändring i kroppsmassaindex (KMI)
Tidsram: Dag 1 till månad 12
|
Medelförändring från dag 1 till månad 12 i BMI
|
Dag 1 till månad 12
|
|
Förändring i kroppsmassaindex (KMI) - Standardavvikelsesskala (SDS)
Tidsram: Dag 1 till månad 12
|
Genomsnittlig förändring från dag 1 till månad 12 i BMI-SDS
|
Dag 1 till månad 12
|
|
Förändring i benålder
Tidsram: Månad 6
|
Genomsnittlig förändring från dag 1 till månad 6 i benålder, mätt med röntgen av vänster hand och handled med hjälp av Greulich & Pyle-atlas
|
Månad 6
|
|
Insulin-Liknande Tillväxtfaktor 1 (IGF-1) - Standardavvikelsepoäng (SDS)
Tidsram: Dag 1 till Månad 12
|
Genomsnittlig förändring från dag 1 till månad 12 för IGF-1 - SDS Pre-dose-värden
|
Dag 1 till Månad 12
|
|
Occurrence of Adverse Events in Children With Growth Hormone Deficiency (GHD)
Tidsram: Day 1 to Month 12
|
Number of events
|
Day 1 to Month 12
|
|
Height (HT) Standard Deviation Score (SDS)
Tidsram: Day 1 to Month 12
|
Mean change from day 1 to month 12 in HT-SDS
|
Day 1 to Month 12
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
18 februari 2022
Primärt slutförande (Faktisk)
22 januari 2025
Avslutad studie (Faktisk)
22 januari 2025
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
10 februari 2022
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
10 februari 2022
Första postat (Faktisk)
22 februari 2022
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
15 maj 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
24 april 2026
Senast verifierad
1 april 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- LUM-201-04
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
OBESLUTSAM
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .