Fase 2-studie van LUM-201 bij kinderen die eerder de LUM-201-01-studie hebben voltooid LUM-201-01-studie (OraGrowtH213-studie) (OraGrowtH213)
24 april 2026 bijgewerkt door: Lumos Pharma
Een multicenter, open-label, fase 2-onderzoek om de groei en veiligheid van LUM-201 te evalueren na 12 maanden dagelijkse rhGH-behandeling bij kinderen met idiopathische groeihormoondeficiëntie die eerder het LUM-201-01-onderzoek hebben voltooid
Dit is een multinationale rechtszaak.
Het doel van de studie is het bestuderen van de groeirespons op LUM-201-toediening bij kinderen met idiopathische groeihormoondeficiëntie (GHD) die eerder werden behandeld met dagelijkse rhGH gedurende 12 maanden in de LUM-201-01-studie.
Studie Overzicht
Gedetailleerde beschrijving
Deze proef zal één screening/basislijnbezoek hebben met tests om te beoordelen of proefpersonen in aanmerking komen om met studietherapie te beginnen. Het screening-/baselinebezoek kan samenvallen met het bezoek van maand 12 in de LUM-201-01-studie. Proefpersonen krijgen elke ochtend dezelfde dosis LUM-201 als een dagelijkse orale dosis. LUM-201 wordt bij elk bezoek aan de kliniek aangepast aan het lichaamsgewicht, indien van toepassing.
De proef bestaat uit 12 maanden behandeling. Na screening keren proefpersonen voor 5 bezoeken terug naar de kliniek. Tijdens vier van deze kliniekbezoeken zullen veiligheidslaboratoriummonsters worden verzameld.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
15
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Lodz, Polen
- Klinika Endokrynologii i Chorob Metabolicznych, Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki
-
Szczecin, Polen
- Sonomed - Centrum Medyczne
-
Warsaw, Polen
- Klinika Endokrynologii i Diabetologii, Instytut "Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
-
-
-
-
California
-
San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
- Rady Children's Hospital
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
- Children's National Hospital
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
- Indiana University School of Medicine
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55454
- M Health, Fairview Pediatric Specialty Clinics- Discovery Clinic
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64111
- The Children's Mercy Hospital
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22908
- University of Virginia Health System
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
3 jaar tot 13 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Ouder/verzorger moet de geïnformeerde toestemming ondertekenen en de proefpersoon moet de toestemming ondertekenen, indien van toepassing.
- Moet eerder 12 maanden dagelijkse rhGH-behandeling hebben voltooid als onderdeel van de LUM-201-01 PGHD-studie.
- Komt in aanmerking voor deelname aan het onderzoek zoals bevestigd door de hoofdonderzoeker (PI)
Uitsluitingscriteria:
- Heeft een medische aandoening die, naar de mening van de PI en/of MM, een ongerechtvaardigd risico toevoegt aan het gebruik van LUM-201.
- Gebruikt elk medicijn dat, naar de mening van de PI en/of MM, zelfstandig een kleine gestalte kan veroorzaken of de reactie op exogene groeifactoren kan beperken.
- Heeft een langdurige behandeling gepland of krijgt momenteel medicijnen waarvan bekend is dat ze werken als substraten, inductoren of remmers van het cytochroomsysteem CYP3A4 dat LUM-201 metaboliseert
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: LUM-201 (3,2 mg/kg/dag)
|
Eenmaal daags oraal toegediend
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Geannualiseerde lengtesnelheid (AHV) gemeten als staande lengte met een stadiometer
Tijdsspanne: Dag 1 tot Maand 12
|
Gemiddelde verandering van dag 1 naar maand 12, Gannualiseerde Lengtesnelheid (AHV). Lengte wordt driemaal gemeten met een gekalibreerde stadiometer en de gemiddelde waarde wordt genomen. AVH-vergelijking is (h2-h1/t2-t1)*365,25;
h1 = lengte gemeten op dag 1 h2 = lengte gemeten op maand 12 t1 = dag 1 t2 = maand 12
|
Dag 1 tot Maand 12
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Groeihormoon (GH) Waarden
Tijdsspanne: Dag 1 tot maand 12
|
Gemiddelde GH-waarden verandering van Dag 1 naar maand 12 (Pre-Dosis en 1 uur Post-Dosis)
|
Dag 1 tot maand 12
|
|
Insuline-achtige groeifactor 1 (IGF-1) waarden
Tijdsspanne: Dag 1 tot maand 12
|
Gemiddelde verandering van dag 1 tot maand 12 (IGF-1-waarden voor dosering)
|
Dag 1 tot maand 12
|
|
Insuline-achtige groeifactorbindend eiwit 3 (IGFBP-3) Waarden
Tijdsspanne: Dag 1 tot maand 12
|
Gemiddelde verandering van dag 1 tot maand 12 (IGFBP-3-waarden voor dosering)
|
Dag 1 tot maand 12
|
|
Verandering in Gewicht
Tijdsspanne: Dag 1 tot maand 12
|
Gemiddelde verandering in gewicht van dag 1 tot maand 12
|
Dag 1 tot maand 12
|
|
Verandering in Gewicht - Standaarddeviatiescore (SDS)
Tijdsspanne: Dag 1 tot maand 12
|
Gemiddelde verandering in Gewicht-SDS van dag 1 tot maand 12
|
Dag 1 tot maand 12
|
|
Verandering in Body Mass Index (BMI)
Tijdsspanne: Dag 1 tot maand 12
|
Gemiddelde verandering van dag 1 tot maand 12 in BMI
|
Dag 1 tot maand 12
|
|
Verandering in Body Mass Index (BMI) - Standaarddeviatiescore (SDS)
Tijdsspanne: Dag 1 tot maand 12
|
Gemiddelde verandering van dag 1 tot maand 12 in BMI-SDS
|
Dag 1 tot maand 12
|
|
Verandering in botleeftijd
Tijdsspanne: Maand 6
|
Gemiddelde verandering van dag 1 tot maand 6 in botleeftijd, gemeten met röntgenfoto van linkerhand en pols met behulp van Greulich & Pyle-atlas
|
Maand 6
|
|
Insulineachtige groeifactor 1 (IGF-1) - Standaarddeviatiescore (SDS)
Tijdsspanne: Dag 1 tot Maand 12
|
Gemiddelde verandering van dag 1 naar maand 12 voor IGF-1 - SDS Pre-dose waarden
|
Dag 1 tot Maand 12
|
|
Occurrence of Adverse Events in Children With Growth Hormone Deficiency (GHD)
Tijdsspanne: Day 1 to Month 12
|
Number of events
|
Day 1 to Month 12
|
|
Height (HT) Standard Deviation Score (SDS)
Tijdsspanne: Day 1 to Month 12
|
Mean change from day 1 to month 12 in HT-SDS
|
Day 1 to Month 12
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
18 februari 2022
Primaire voltooiing (Werkelijk)
22 januari 2025
Studie voltooiing (Werkelijk)
22 januari 2025
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
10 februari 2022
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
10 februari 2022
Eerst geplaatst (Werkelijk)
22 februari 2022
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
15 mei 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
24 april 2026
Laatst geverifieerd
1 april 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- LUM-201-04
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
ONBESLIST
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .