Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase 2-undersøgelse af LUM-201 hos børn, der tidligere har gennemført LUM-201-01-forsøget LUM-201-01-forsøg (OraGrowtH213-forsøg) (OraGrowtH213)

24. april 2026 opdateret af: Lumos Pharma

Et multicenter, open-label, fase 2-studie til evaluering af vækst og sikkerhed af LUM-201 efter 12 måneders daglig rhGH-behandling hos børn med idiopatisk væksthormonmangel, som tidligere har gennemført LUM-201-01-forsøget

Dette er et multinationalt forsøg. Målet med forsøget er at studere vækstresponsen på LUM-201-administration hos børn med idiopatisk væksthormonmangel (GHD), som tidligere er blevet behandlet med daglig rhGH i 12 måneder i LUM-201-01-forsøget.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette forsøg vil have ét screening/baselinebesøg med tests for at vurdere, om forsøgspersoner er berettiget til at starte studieterapi. Screeningen/baselinebesøget kan falde sammen med måned 12-besøget i LUM-201-01 forsøget. Forsøgspersoner vil modtage den samme dosis LUM-201 som en daglig oral dosis hver morgen. LUM-201 vil blive justeret for kropsvægtstigninger ved hvert klinikbesøg, alt efter hvad der er relevant.

Forsøget består af 12 måneders behandling. Efter screening vender forsøgspersonerne tilbage til klinikken for 5 besøg. Under fire af disse klinikbesøg vil der blive indsamlet sikkerhedslaboratorieprøver.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

15

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Children's National Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55454
        • M Health, Fairview Pediatric Specialty Clinics- Discovery Clinic
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64111
        • The Children's Mercy Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22908
        • University of Virginia Health System
  • Polen
      • Lodz, Polen
        • Klinika Endokrynologii i Chorob Metabolicznych, Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki
      • Szczecin, Polen
        • Sonomed - Centrum Medyczne
      • Warsaw, Polen
        • Klinika Endokrynologii i Diabetologii, Instytut "Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 år til 13 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Forælder/plejer skal underskrive det informerede samtykke, og forsøgspersonen skal underskrive samtykket, alt efter hvad der er relevant.
  • Skal tidligere have gennemført 12 måneders daglig rhGH-behandling som en del af LUM-201-01 PGHD-forsøget.
  • Er berettiget til undersøgelsesdeltagelse som bekræftet af den primære investigator (PI)

Ekskluderingskriterier:

  • Har en medicinsk tilstand, der efter PI og/eller MM's mening tilføjer en uberettiget risiko ved brug af LUM-201.
  • Bruger enhver medicin, der efter PI og/eller MM's mening uafhængigt kan forårsage kort statur eller begrænse responsen på eksogene vækstfaktorer.
  • Har planlagt eller modtager aktuel langtidsbehandling med medicin, der vides at fungere som substrater, inducere eller hæmmere af cytokromsystemet CYP3A4, der metaboliserer LUM-201

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: LUM-201 (3,2 mg/kg/dag)
Medicin: LUM-201
Indgives oralt én gang dagligt

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Årlig højdehastighed (AHV) målt som stående højde med stadiometer
Tidsramme: Dag 1 til måned 12
Gennemsnitlig ændring fra dag 1 til måned 12, årlig højdevæksthastighed (AHV). Højde måles i triplikat med en kalibreret stadiometer, og middelværdien tages. AHV-ligningen er (h2-h1/t2-t1)*365,25; h1 = højde målt på dag 1 h2 = højde målt på måned 12 t1 = dag 1 t2 = måned 12
Dag 1 til måned 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Væksthormon (GH)-værdier
Tidsramme: Dag 1 til måned 12
Gennemsnitlige GH-værdierændring fra dag 1 til måned 12 (præ-dosis og 1 time post-dosis)
Dag 1 til måned 12
Insulin-lignende vækstfaktor 1 (IGF-1) værdier
Tidsramme: Dag 1 til måned 12
Gennemsnitlig ændring fra dag 1 til måned 12 (IGF-1-værdier før dosering)
Dag 1 til måned 12
Insulin-Lignende Vækstfaktor-Bindende Protein 3 (IGFBP-3)-værdier
Tidsramme: Dag 1 til måned 12
Gennemsnitlig ændring fra dag 1 til måned 12 (IGFBP-3-værdier før dosering)
Dag 1 til måned 12
Ændring i vægt
Tidsramme: Dag 1 til måned 12
Gennemsnitlig ændring i vægt fra dag 1 til måned 12
Dag 1 til måned 12
Ændring i vægt - Standardafvigelsesscore (SDS)
Tidsramme: Dag 1 til måned 12
Gennemsnitlig ændring i vægt-SDS fra dag 1 til måned 12
Dag 1 til måned 12
Ændring i kropsmasseindeks (BMI)
Tidsramme: Dag 1 til måned 12
Gennemsnitlig ændring fra dag 1 til måned 12 i BMI
Dag 1 til måned 12
Ændring i Body Mass Index (BMI) - Standardafvigelsesscore (SDS)
Tidsramme: Dag 1 til måned 12
Gennemsnitlig ændring fra dag 1 til måned 12 i BMI-SDS
Dag 1 til måned 12
Ændring i knoglealder
Tidsramme: Måned 6
Gennemsnitlig ændring fra dag 1 til måned 6 i knoglealder, målt med røntgen af venstre hånd og håndled ved brug af Greulich & Pyle-atlas
Måned 6
Insulin-Lignende Vækstfaktor 1 (IGF-1) - Standardafvigelsesscore (SDS)
Tidsramme: Dag 1 til måned 12
Gennemsnitlig ændring fra dag 1 til måned 12 for IGF-1 - SDS præ-dosis værdier
Dag 1 til måned 12
Occurrence of Adverse Events in Children With Growth Hormone Deficiency (GHD)
Tidsramme: Day 1 to Month 12
Number of events
Day 1 to Month 12
Height (HT) Standard Deviation Score (SDS)
Tidsramme: Day 1 to Month 12
Mean change from day 1 to month 12 in HT-SDS
Day 1 to Month 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Lumos Pharma

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

18. februar 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

22. januar 2025

Studieafslutning (Faktiske)

22. januar 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. februar 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. februar 2022

Først opslået (Faktiske)

22. februar 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

15. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

24. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • LUM-201-04

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Væksthormonmangel

Kliniske forsøg med LUM-201

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner