Estudo de fase 2 do LUM-201 em crianças que já concluíram o estudo LUM-201-01 Estudo LUM-201-01 (estudo OraGrowtH213) (OraGrowtH213)
24 de abril de 2026 atualizado por: Lumos Pharma
Um estudo multicêntrico, aberto, de fase 2 para avaliar o crescimento e a segurança do LUM-201 após 12 meses de tratamento diário com rhGH em crianças com deficiência idiopática do hormônio do crescimento que já concluíram o estudo LUM-201-01
Este é um ensaio multinacional.
Os objetivos do estudo são estudar a resposta de crescimento à administração de LUM-201 em crianças com deficiência idiopática do hormônio do crescimento (GHD) previamente tratadas com rhGH diariamente por 12 meses no estudo LUM-201-01.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este estudo terá uma visita de triagem/linha de base com testes para avaliar se os indivíduos são elegíveis para iniciar a terapia do estudo. A visita de triagem/linha de base pode coincidir com a visita do Mês 12 no estudo LUM-201-01. Os indivíduos receberão a mesma dose de LUM-201 como uma dose oral diária todas as manhãs. O LUM-201 será ajustado para incrementos de peso corporal em cada visita clínica, conforme aplicável.
O julgamento consiste em 12 meses de tratamento. Após a triagem, os indivíduos retornarão à clínica para 5 visitas. Durante quatro dessas visitas clínicas, amostras de laboratório de segurança serão coletadas.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
15
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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California
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San Diego, California, Estados Unidos, 92123
- Rady Children's Hospital
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Children's National Hospital
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Indiana University School of Medicine
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55454
- M Health, Fairview Pediatric Specialty Clinics- Discovery Clinic
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64111
- The Children's Mercy Hospital
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Ohio
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908
- University of Virginia Health System
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Lodz, Polônia
- Klinika Endokrynologii i Chorob Metabolicznych, Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki
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Szczecin, Polônia
- Sonomed - Centrum Medyczne
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Warsaw, Polônia
- Klinika Endokrynologii i Diabetologii, Instytut "Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
3 anos a 13 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- O pai/responsável deve assinar o consentimento informado e o sujeito deve assinar o consentimento, conforme aplicável.
- Deve ter completado anteriormente 12 meses de tratamento diário com rhGH como parte do estudo LUM-201-01 PGHD.
- É elegível para participação no estudo, conforme confirmado pelo investigador principal (PI)
Critério de exclusão:
- Tem uma condição médica que, na opinião do PI e/ou MM, adiciona risco injustificado ao uso de LUM-201.
- Faz uso de qualquer medicamento que, na opinião do PI e/ou MM, possa causar de forma independente baixa estatura ou limitar a resposta a fatores de crescimento exógenos.
- Planejou ou está recebendo tratamento de longo prazo com medicamentos conhecidos por atuarem como substratos, indutores ou inibidores do sistema citocromo CYP3A4 que metaboliza o LUM-201
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: LUM-201 (3,2 mg/kg/dia)
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Administrado por via oral uma vez ao dia
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Velocidade de Crescimento Anualizada (VCA) Medida como Altura em Pé com Estadiómetro
Prazo: Dia 1 a Mês 12
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Variação média do dia 1 ao mês 12, Velocidade de Crescimento Anualizada (VCA) A altura é medida em triplicado, por um estadiómetro calibrado e tomando o valor médio. Equação VCA é (h2-h1/t2-t1)*365,25;
h1 = altura medida no dia 1 h2 = altura medida no mês 12 t1 = dia 1 t2 = mês 12
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Dia 1 a Mês 12
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Valores da Hormona do Crescimento (HC)
Prazo: Dia 1 a Mês 12
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Média dos valores de GH alterados do Dia 1 ao mês 12 (Pré-Dose e 1 hora Pós-Dose)
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Dia 1 a Mês 12
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Valores do Fator de Crescimento Semelhante à Insulina 1 (IGF-1)
Prazo: Dia 1 ao Mês 12
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Variação média do dia 1 para o mês 12 (Valores de IGF-1 Pré-Dose)
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Dia 1 ao Mês 12
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Valores da Proteína de Ligação ao Fator de Crescimento Semelhante à Insulina 3 (IGFBP-3)
Prazo: Dia 1 ao Mês 12
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Variação média do dia 1 ao mês 12 (Valores IGFBP-3 Pré-Dose)
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Dia 1 ao Mês 12
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Alteração no Peso
Prazo: Dia 1 a Mês 12
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Alteração média no Peso desde o dia 1 até ao mês 12
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Dia 1 a Mês 12
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Alteração no Peso - Pontuação de Desvio Padrão (SDS)
Prazo: Dia 1 a Mês 12
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Alteração média no SDS-Peso do dia 1 ao mês 12
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Dia 1 a Mês 12
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Alteração no Índice de Massa Corporal (IMC)
Prazo: Dia 1 ao Mês 12
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Alteração média do dia 1 para o mês 12 no IMC
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Dia 1 ao Mês 12
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Alteração do Índice de Massa Corporal (IMC) - Pontuação de Desvio Padrão (SDS)
Prazo: Dia 1 a Mês 12
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Alteração média desde o Dia 1 até ao mês 12 no BMI-SDS
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Dia 1 a Mês 12
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Alteração na Idade Óssea
Prazo: Mês 6
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Alteração média desde o dia 1 até ao mês 6 na idade óssea, medida por raio-X da mão e pulso esquerdos usando o atlas de Greulich & Pyle
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Mês 6
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Fator de Crescimento Semelhante à Insulina 1 (IGF-1) - Pontuação de Desvio Padrão (SDS)
Prazo: Dia 1 a Mês 12
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Mudança Média do dia 1 para o mês 12 para IGF-1 - SDS Valores Pré-dose
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Dia 1 a Mês 12
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Occurrence of Adverse Events in Children With Growth Hormone Deficiency (GHD)
Prazo: Day 1 to Month 12
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Number of events
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Day 1 to Month 12
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Height (HT) Standard Deviation Score (SDS)
Prazo: Day 1 to Month 12
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Mean change from day 1 to month 12 in HT-SDS
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Day 1 to Month 12
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
18 de fevereiro de 2022
Conclusão Primária (Real)
22 de janeiro de 2025
Conclusão do estudo (Real)
22 de janeiro de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
10 de fevereiro de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
10 de fevereiro de 2022
Primeira postagem (Real)
22 de fevereiro de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
15 de maio de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
24 de abril de 2026
Última verificação
1 de abril de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- LUM-201-04
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
INDECISO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .