在先前完成 LUM-201-01 试验 LUM-201-01 试验（OraGrowtH213 试验）的儿童中进行 LUM-201 的第 2 期研究 (OraGrowtH213)
2024年2月1日 更新者：Lumos Pharma
一项多中心、开放标签、2 期研究，以评估 LUM-201 在先前完成 LUM-201-01 试验的特发性生长激素缺乏症患儿接受 12 个月每日 rhGH 治疗后的生长和安全性
这是一场跨国审判。
该试验的目标是研究在 LUM-201-01 试验中先前接受每日 rhGH 治疗 12 个月的特发性生长激素缺乏症 (GHD) 儿童对 LUM-201 给药的生长反应。
研究概览
详细说明
该试验将进行一次筛查/基线访视，并进行测试以评估受试者是否有资格开始研究治疗。 筛选/基线访问可以与 LUM-201-01 试验中的第 12 个月访问同时进行。 受试者每天早上将接受与每日口服剂量相同剂量的 LUM-201。 LUM-201 将在每次门诊就诊时根据体重增量进行调整（如适用）。
该试验包括 12 个月的治疗。 筛选后，受试者将返回诊所进行 5 次就诊。 在其中四次门诊就诊期间，将收集安全实验室样本。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
18
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Lodz、波兰
- Klinika Endokrynologii i Chorob Metabolicznych, Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki
-
Szczecin、波兰
- Sonomed - Centrum Medyczne
-
Warsaw、波兰
- Klinika Endokrynologii i Diabetologii, Instytut "Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
-
-
-
-
California
-
San Diego、California、美国、92123
- Rady Children's Hospital
-
-
District of Columbia
-
Washington、District of Columbia、美国、20010
- Children's National Hospital
-
-
Indiana
-
Indianapolis、Indiana、美国、46202
- Indiana University School of Medicine
-
-
Minnesota
-
Minneapolis、Minnesota、美国、55454
- M Health, Fairview Pediatric Specialty Clinics- Discovery Clinic
-
-
Missouri
-
Kansas City、Missouri、美国、64111
- The Children's Mercy Hospital
-
-
Ohio
-
Columbus、Ohio、美国、43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Virginia
-
Charlottesville、Virginia、美国、22908
- University of Virginia Health System
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
3年 至 13年 (孩子)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 父母/看护人必须签署知情同意书，并且受试者必须签署同意书（如适用）。
- 作为 LUM-201-01 PGHD 试验的一部分，之前必须完成 12 个月的每日 rhGH 治疗。
- 经主要研究者 (PI) 确认有资格参加研究
排除标准：
- 有 PI 和/或 MM 认为会增加使用 LUM-201 的不必要风险的医疗状况。
- 使用 PI 和/或 MM 认为可以独立导致身材矮小或限制对外源性生长因子的反应的任何药物。
- 已计划或正在接受目前已知作为代谢 LUM-201 的细胞色素系统 CYP3A4 的底物、诱导剂或抑制剂的药物的长期治疗
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：LUM-201（3.2 毫克/千克/天）
|
每天口服一次
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
使用测距仪测量站立高度的年化身高速度 (AHV)
大体时间：第 1 天到第 12 个月
|
使用测距仪测量站立高度的年化身高速度 (AHV)
|
第 1 天到第 12 个月
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
生长激素缺乏症儿童不良事件的发生率
大体时间：第 1 天到第 12 个月
|
事件数
|
第 1 天到第 12 个月
|
|
维持治疗的 GH 浓度
大体时间：第 1 天到第 12 个月
|
血清生长激素浓度
|
第 1 天到第 12 个月
|
|
胰岛素样生长因子 1
大体时间：第 1 天到第 12 个月
|
胰岛素样生长因子 1 的血清浓度
|
第 1 天到第 12 个月
|
|
胰岛素样生长因子结合蛋白 3
大体时间：第 1 天到第 12 个月
|
胰岛素样生长因子结合蛋白 3 的血清浓度
|
第 1 天到第 12 个月
|
|
身高标准偏差分数 (SDS)
大体时间：第 1 天到第 12 个月
|
HT-SDS 的变化
|
第 1 天到第 12 个月
|
|
体重变化
大体时间：第 1 天到第 12 个月
|
体重变化
|
第 1 天到第 12 个月
|
|
重量变化-SDS
大体时间：第 1 天到第 12 个月
|
重量变化-SDS
|
第 1 天到第 12 个月
|
|
体重指数的变化
大体时间：第 1 天到第 12 个月
|
体重指数的变化
|
第 1 天到第 12 个月
|
|
BMI SDS 的变化
大体时间：第 1 天到第 12 个月
|
BMI SDS 的变化
|
第 1 天到第 12 个月
|
|
骨龄变化
大体时间：第 6 个月
|
骨龄变化，使用 Greulich & Pyle atlas 通过左手和手腕的 X 射线测量
|
第 6 个月
|
|
胰岛素样生长因子 1 标准偏差评分 (SDS)
大体时间：第 1 天到第 12 个月
|
IGF-1 SDS 的变化
|
第 1 天到第 12 个月
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2022年2月18日
初级完成 (估计的)
2025年2月1日
研究完成 (估计的)
2025年2月1日
研究注册日期
首次提交
2022年2月10日
首先提交符合 QC 标准的
2022年2月10日
首次发布 (实际的)
2022年2月22日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2024年2月2日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年2月1日
最后验证
2024年2月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
LUM-201的临床试验
-
Lumos Pharma主动，不招人