Tutkimus ALXN2050:stä osallistujilla, joilla on maksan vajaatoiminta

Sisällyttämiskriteerit:

1. Kehon painon on oltava vähintään 50,0 kilogrammaa (kg) ja painoindeksin (BMI) välillä 18,0 - 40,0 kg/neliö (mukaan lukien) tietoisen suostumuksen allekirjoitushetkellä.
2. Miesten tai naisten ehkäisyvälineiden tulee olla kliinisiin tutkimuksiin osallistuvien ehkäisymenetelmiä koskevien paikallisten määräysten mukaisia.

3. On suostuttava profylaktisten antibioottien saamiseen meningokokki-infektion mahdollisen riskin vähentämiseksi.

   Osallistujat, joilla on heikentynyt maksan toiminta

4. IHF:n lisäksi riittävän terve tutkimukseen osallistumiseen sairaushistorian, fyysisen tutkimuksen, neurologisen tutkimuksen, laboratoriokokeiden, elintoimintojen ja EKG:n perusteella.

5. Pisteet Child-Pugh-asteikolla seulonnassa seuraavasti:

   • Lievä: Luokka A (Child-Pugh-pisteet ≥5 ja ≤6); tai
   • Keskitaso: Luokka B (Child-Pugh-pisteet ≥7 ja ≤9); tai
   • Vaikea: Luokka C (Child-Pugh-pisteet ≥10 ja ≤15).
6. Diagnoosi krooninen (> 6 kuukautta), stabiili (ei akuutteja sairausjaksoja edellisen 1 kuukauden aikana maksan toiminnan heikkenemisen vuoksi) maksan vajaatoiminta.
7. On oltava vakaalla lääkitysohjelmalla. Alexionin on hyväksyttävä samanaikaiset lääkkeet, ellei niitä ole listattu IHF-potilaiden yleisten samanaikaisten lääkkeiden luetteloon.
8. Kirroosi, joka on todistettu parenkymaalisesta maksasairaudesta biopsialla (histologinen diagnoosi), kuvantamistestillä tai muulla sopivalla kuvantamistutkimuksella, joka johtuu kroonisesta hepatiitti C -virusinfektiosta (HCV), kroonisesta hepatiitti B -infektiosta, kryptogeenisesta, alkoholin väärinkäytöstä tai alkoholittomasta steatohepatiittista .

9. Ei näyttöä hepatosellulaarisesta karsinoomasta, mikä on dokumentoitu kuvantamisella 6 kuukauden aikana ennen ensimmäistä tutkimusannosta.

   Yhteensopivia terveitä verrokkiosallistujia, joilla on normaali maksan toiminta

10. On vastattava IHF:ää sairastavien osallistujien sukupuolta (samanlainen suhde) ja rotua (samanlainen valkoisten ja ei-valkoisten suhde); iän on oltava ± 10 vuoden sisällä ja BMI:n on oltava ± 20 %:ssa seulonnassa IHF-potilaista.
11. Terve lääketieteellisen arvioinnin mukaan, mukaan lukien sairaushistoria, lääkärintarkastus, neurologinen tutkimus, laboratoriokokeet, elintoiminnot ja EKG:t.

Poissulkemiskriteerit:

1. Kohtausten, päävamman, päävamman tai minkä tahansa muun aivosairauden historia tai olemassaolo.
2. Aiemmat toimenpiteet, jotka voivat muuttaa suun kautta annettavien lääkkeiden imeytymistä tai erittymistä.
3. Aiemmin meningokokki-infektio tai ensimmäisen asteen sukulainen, jolla on meningokokki-infektio.
4. Ruumiinlämpö ≥38,0°C seulonnan tai sisäänkirjautumisen yhteydessä tai anamneesissa kuumeinen sairaus tai muu systeeminen tai muu infektion viite 14 päivän sisällä ennen ensimmäistä tutkimusinterventioannosta.
5. Klassisen polun hemolyysi tulokset ovat seulonnassa vertailualueiden ulkopuolella, ellei Alexion ole hyväksynyt sitä.
6. Merkittävä verenhukka tai verenluovutus 3 kuukauden sisällä ennen ensimmäistä tutkimusinterventioannosta, plasman luovutus 30 päivän sisällä ennen ensimmäistä tutkimusannosta, verituotteiden vastaanottaminen 6 kuukauden sisällä ennen ensimmäistä tutkimusannosta, tai rokotteen saaminen 30 päivän sisällä ennen ensimmäistä tutkimusannosta.
7. Nykyinen ilmoittautuminen tai aiempi osallistuminen viimeisten 30 päivän aikana (tai 5 puoliintumisaikaa sen mukaan, kumpi on pidempi) ennen ensimmäistä tutkimusinterventioannosta nykyisessä kliinisessä tutkimuksessa tai missä tahansa muussa kliinisessä tutkimuksessa, johon sisältyy tutkimustutkimusinterventio tai minkä tahansa muun tyyppinen lääketieteellinen toimenpide tutkimusta.
8. Raskaana oleva tai imettävä.
9. Huumeiden tai alkoholin väärinkäytön historia tai esiintyminen 6 kuukauden sisällä ennen ensimmäistä tutkimusannosta, nykyinen tupakankäyttäjä tai positiiviset tulokset alkoholin ja/tai huumeiden seulonnasta seulonnan tai sisäänkirjautumisen yhteydessä.