Studio di ALXN2050 in partecipanti con compromissione epatica

Criterio di inclusione:

1. Il peso corporeo deve essere di almeno 50,0 chilogrammi (kg) e l'indice di massa corporea (BMI) compreso tra 18,0 e 40,0 kg/metro quadrato (inclusi) al momento della firma del consenso informato.
2. L'uso di contraccettivi da parte di uomini o donne deve essere coerente con le normative locali relative ai metodi di contraccezione per coloro che partecipano a studi clinici.

3. Deve accettare di ricevere antibiotici profilattici per mitigare il potenziale rischio di infezione meningococcica.

   Partecipanti con funzionalità epatica compromessa

4. A parte IHF, sufficientemente sano per la partecipazione allo studio sulla base di anamnesi, esame fisico, esame neurologico, test di laboratorio, segni vitali ed elettrocardiogrammi (ECG).

5. Punteggio sulla scala Child-Pugh allo screening come segue:

   • Lieve: Classe A (punteggio Child-Pugh ≥5 e ≤6); O
   • Moderato: Classe B (punteggio Child-Pugh ≥7 e ≤9); O
   • Grave: Classe C (punteggio Child-Pugh ≥10 e ≤15).
6. Diagnosi di insufficienza epatica cronica (>6 mesi), stabile (nessun episodio acuto di malattia nel mese precedente a causa del deterioramento della funzionalità epatica).
7. Deve seguire un regime farmacologico stabile. I farmaci concomitanti devono essere approvati da Alexion a meno che non siano presentati nell'elenco dei farmaci concomitanti comuni per i partecipanti con IHF.
8. Cirrosi, come evidenziato da malattia epatica parenchimale mediante biopsia (diagnosi istologica), test di imaging o altro studio di imaging appropriato, a causa di infezione cronica da virus dell'epatite C (HCV), infezione da epatite cronica B, criptogenetica, abuso di alcol o steatoepatite non alcolica .

9. Nessuna evidenza di carcinoma epatocellulare come documentato dall'imaging entro 6 mesi prima della prima dose dell'intervento dello studio.

   Partecipanti di controllo sani abbinati con funzione epatica normale

10. Deve corrispondere al sesso (rapporto simile) e alla razza (rapporto simile tra bianchi e non bianchi) dei partecipanti con IHF; l'età deve essere compresa tra ± 10 anni e il BMI deve essere compreso tra ± 20% dei partecipanti con IHF allo screening.
11. Sano come determinato dalla valutazione medica tra cui anamnesi, esame fisico, esame neurologico, test di laboratorio, segni vitali ed ECG.

Criteri di esclusione:

1. Storia o presenza di convulsioni, trauma cranico, trauma cranico o qualsiasi altro disturbo cerebrale.
2. Storia di procedure che potrebbero alterare l'assorbimento o l'escrezione di farmaci somministrati per via orale.
3. Storia di infezione meningococcica o parente di primo grado con storia di infezione meningococcica.
4. Temperatura corporea ≥38,0 ° Celsius allo screening o al check-in o anamnesi di malattia febbrile o altra evidenza di infezione, sistemica o di altro tipo, entro 14 giorni prima della prima dose dell'intervento dello studio.
5. L'emolisi della via classica risulta al di fuori degli intervalli di riferimento allo screening, a meno che non sia stata approvata da Alexion.
6. Significativa perdita di sangue o donazione di sangue entro 3 mesi prima della prima dose dell'intervento dello studio, donazione di plasma entro 30 giorni prima della prima dose dell'intervento dello studio, ricezione di emoderivati ​​entro 6 mesi prima della prima dose dell'intervento dello studio, o ricevimento di un vaccino entro 30 giorni prima della prima dose dell'intervento dello studio.
7. Iscrizione attuale o partecipazione passata negli ultimi 30 giorni (o 5 emivite, a seconda di quale dei due sia più lungo) prima della prima dose dell'intervento nello studio clinico in corso o in qualsiasi altro studio clinico che implichi un intervento di studio sperimentale o qualsiasi altro tipo di intervento medico ricerca.
8. Incinta o in allattamento.
9. Storia o presenza di abuso di droghe o alcol entro 6 mesi prima della prima dose dell'intervento dello studio, attuale consumatore di tabacco o risultati positivi per lo screening di alcol e / o droghe allo screening o al check-in.