Estudo de ALXN2050 em participantes com insuficiência hepática

Critério de inclusão:

1. O peso corporal deve ser de pelo menos 50,0 quilos (kg) e o índice de massa corporal (IMC) dentro da faixa de 18,0 - 40,0 kg/metro quadrado (inclusive) no momento da assinatura do consentimento informado.
2. O uso de contraceptivos por homens ou mulheres deve ser consistente com os regulamentos locais relativos aos métodos de contracepção para aqueles que participam de estudos clínicos.

3. Deve concordar em receber antibióticos profiláticos para mitigar o risco potencial de infecção meningocócica.

   Participantes com função hepática prejudicada

4. Além de IHF, suficientemente saudável para participação no estudo com base no histórico médico, exame físico, exame neurológico, exames laboratoriais, sinais vitais e eletrocardiogramas (ECGs).

5. Pontue na escala de Child-Pugh na triagem da seguinte forma:

   • Leve: Classe A (escore de Child-Pugh ≥5 e ≤6); ou
   • Moderado: Classe B (escore de Child-Pugh ≥7 e ≤9); ou
   • Grave: Classe C (escore de Child-Pugh ≥10 e ≤15).
6. Diagnóstico de insuficiência hepática crônica (>6 meses), estável (sem episódios agudos de doença no mês anterior devido à deterioração da função hepática).
7. Deve estar em um regime de medicação estável. Os medicamentos concomitantes devem ser aprovados pela Alexion, a menos que sejam apresentados na lista de medicamentos concomitantes comuns para participantes com IHF.
8. Cirrose, evidenciada por doença hepática parenquimatosa por biópsia (diagnóstico histológico), exame de imagem ou outro estudo de imagem adequado, devido à infecção crônica pelo vírus da hepatite C (HCV), infecção crônica por hepatite B, criptogênica, abuso de álcool ou esteato-hepatite não alcoólica .

9. Nenhuma evidência de carcinoma hepatocelular conforme documentado por imagem dentro de 6 meses antes da primeira dose da intervenção do estudo.

   Participantes de controle saudáveis ​​pareados com função hepática normal

10. Deve corresponder ao sexo (proporção semelhante) e raça (proporção semelhante entre brancos e não brancos) dos participantes com IHF; a idade deve estar dentro de ± 10 anos e o IMC deve estar dentro de ± 20% dos participantes com IHF na triagem.
11. Saudável conforme determinado por avaliação médica, incluindo histórico médico, exame físico, exame neurológico, exames laboratoriais, sinais vitais e ECGs.

Critério de exclusão:

1. Histórico ou presença de convulsões, traumatismo craniano, traumatismo craniano ou qualquer outro distúrbio cerebral.
2. Histórico de procedimentos que possam alterar a absorção ou excreção de medicamentos administrados por via oral.
3. História de infecção meningocócica ou parente de primeiro grau com história de infecção meningocócica.
4. Temperatura corporal ≥38,0°Celcius na triagem ou check-in ou história de doença febril ou outra evidência de infecção, sistêmica ou não, dentro de 14 dias antes da primeira dose da intervenção do estudo.
5. A hemólise da via clássica resulta fora dos intervalos de referência na triagem, a menos que aprovado pela Alexion.
6. Perda significativa de sangue ou doação de sangue dentro de 3 meses antes da primeira dose da intervenção do estudo, doação de plasma dentro de 30 dias antes da primeira dose da intervenção do estudo, recebimento de produtos sanguíneos dentro de 6 meses antes da primeira dose da intervenção do estudo, ou recebimento de uma vacina dentro de 30 dias antes da primeira dose da intervenção do estudo.
7. Inscrição atual ou participação anterior nos últimos 30 dias (ou 5 meias-vidas, o que for mais longo) antes da primeira dose da intervenção do estudo no estudo clínico atual ou qualquer outro estudo clínico envolvendo uma intervenção do estudo investigacional ou qualquer outro tipo de intervenção médica pesquisar.
8. Grávida ou lactante.
9. Histórico ou presença de abuso de drogas ou álcool dentro de 6 meses antes da primeira dose da intervenção do estudo, usuário atual de tabaco ou resultados positivos para triagem de álcool e/ou drogas na triagem ou check-in.