Studie ALXN2050 u účastníků s poruchou funkce jater

Kritéria pro zařazení:

1. Tělesná hmotnost musí být v době podpisu informovaného souhlasu alespoň 50,0 kilogramů (kg) a index tělesné hmotnosti (BMI) v rozmezí 18,0 - 40,0 kg/metr čtvereční (včetně).
2. Používání antikoncepce muži nebo ženami by mělo být v souladu s místními předpisy týkajícími se metod antikoncepce pro účastníky klinických studií.

3. Musí souhlasit s podáváním profylaktických antibiotik ke zmírnění potenciálního rizika meningokokové infekce.

   Účastníci s poruchou funkce jater

4. Kromě IHF dostatečně zdravý pro účast ve studii na základě anamnézy, fyzikálního vyšetření, neurologického vyšetření, laboratorních testů, vitálních funkcí a elektrokardiogramů (EKG).

5. Skóre na Child-Pughově stupnici při screeningu takto:

   • Mírné: Třída A (Childovo-Pughovo skóre ≥5 a ≤6); nebo
   • Střední: Třída B (skóre Child-Pugh ≥7 a ≤9); nebo
   • Závažné: Třída C (Childovo-Pughovo skóre ≥10 a ≤15).
6. Diagnóza chronické (>6 měsíců), stabilní (žádné akutní epizody onemocnění během předchozího 1 měsíce kvůli zhoršení jaterních funkcí) jaterní insuficience.
7. Musí být na stabilním léčebném režimu. Souběžně podávané léky musí schválit Alexion, pokud nejsou uvedeny v seznamu běžných souběžných léků pro účastníky s IHF.
8. Cirhóza, prokázaná parenchymálním onemocněním jater biopsií (histologická diagnóza), zobrazovacím testem nebo jinou vhodnou zobrazovací studií v důsledku chronické infekce virem hepatitidy C (HCV), chronické infekce hepatitidy B, kryptogenní, abúzu alkoholu nebo nealkoholické steatohepatitidy .

9. Žádný důkaz hepatocelulárního karcinomu, jak je dokumentováno zobrazením během 6 měsíců před první dávkou studijní intervence.

   Odpovídající účastníci zdravé kontroly s normální funkcí jater

10. Musí odpovídat pohlaví (podobný poměr) a rase (podobný poměr bílých a jiných než bílých) účastníků s IHF; věk musí být v rozmezí ± 10 let a BMI musí být v rozmezí ± 20 % účastníků s IHF při screeningu.
11. Zdravý podle lékařského posouzení včetně anamnézy, fyzikálního vyšetření, neurologického vyšetření, laboratorních testů, vitálních funkcí a EKG.

Kritéria vyloučení:

1. Anamnéza nebo přítomnost záchvatů, poranění hlavy, traumatu hlavy nebo jakékoli jiné poruchy mozku.
2. Anamnéza postupů, které by mohly změnit absorpci nebo vylučování perorálně podávaných léků.
3. Meningokoková infekce v anamnéze nebo příbuzný prvního stupně s anamnézou meningokokové infekce.
4. Tělesná teplota ≥38,0 °Celcius při screeningu nebo kontrole nebo anamnéze horečnatého onemocnění nebo jiných známek infekce, systémové nebo jiné, během 14 dnů před první dávkou studijní intervence.
5. Výsledky klasické hemolýzy jsou mimo referenční rozmezí při screeningu, pokud to neschválí Alexion.
6. Významná ztráta krve nebo darování krve během 3 měsíců před první dávkou studijní intervence, darování plazmy během 30 dnů před první dávkou studijní intervence, příjem krevních produktů během 6 měsíců před první dávkou studijní intervence, nebo obdržení vakcíny během 30 dnů před první dávkou studijní intervence.
7. Současný zápis nebo účast v minulosti během posledních 30 dnů (nebo 5 poločasů, podle toho, co je delší) před první dávkou studijní intervence v aktuální klinické studii nebo jakékoli jiné klinické studii zahrnující studijní intervenci nebo jakýkoli jiný typ lékařského zákroku výzkum.
8. Těhotné nebo kojící.
9. Anamnéza nebo přítomnost zneužívání drog nebo alkoholu během 6 měsíců před první dávkou studijní intervence, současný uživatel tabáku nebo pozitivní výsledky screeningu na alkohol a/nebo drogy při screeningu nebo kontrole.