Estudio de ALXN2050 en participantes con insuficiencia hepática

Criterios de inclusión:

1. El peso corporal debe ser de al menos 50,0 kilogramos (kg) y el índice de masa corporal (IMC) dentro del rango de 18,0 - 40,0 kg/metro cuadrado (inclusive) al momento de firmar el consentimiento informado.
2. El uso de anticonceptivos por parte de hombres o mujeres debe ser consistente con las regulaciones locales con respecto a los métodos anticonceptivos para quienes participan en estudios clínicos.

3. Debe aceptar recibir antibióticos profilácticos para mitigar el riesgo potencial de infección meningocócica.

   Participantes con función hepática alterada

4. Además de IHF, suficientemente saludable para participar en el estudio según el historial médico, el examen físico, el examen neurológico, las pruebas de laboratorio, los signos vitales y los electrocardiogramas (ECG).

5. Puntuación en la escala de Child-Pugh en la selección de la siguiente manera:

   • Leve: Clase A (puntuación de Child-Pugh ≥5 y ≤6); o
   • Moderado: Clase B (puntaje de Child-Pugh ≥7 y ≤9); o
   • Grave: Clase C (puntuación de Child-Pugh ≥10 y ≤15).
6. Diagnóstico de insuficiencia hepática crónica (>6 meses), estable (sin episodios agudos de enfermedad en el mes anterior debido al deterioro de la función hepática).
7. Debe estar en un régimen de medicación estable. Los medicamentos concomitantes deben ser aprobados por Alexion a menos que se presenten en la lista de medicamentos concomitantes comunes para participantes con IHF.
8. Cirrosis, evidenciada por enfermedad del parénquima hepático mediante biopsia (diagnóstico histológico), prueba de imagen u otro estudio de imagen adecuado, debida a infección crónica por el virus de la hepatitis C (VHC), infección crónica por hepatitis B, criptogénica, abuso de alcohol o esteatohepatitis no alcohólica .

9. No hay evidencia de carcinoma hepatocelular según lo documentado por imágenes dentro de los 6 meses anteriores a la primera dosis de la intervención del estudio.

   Participantes de control sanos emparejados con función hepática normal

10. Debe coincidir con el sexo (proporción similar) y la raza (proporción similar de blancos y no blancos) de los participantes con IHF; la edad debe estar dentro de ± 10 años y el IMC debe estar dentro de ± 20% de los participantes con IHF en la selección.
11. Saludable según lo determinado por una evaluación médica que incluye historial médico, examen físico, examen neurológico, pruebas de laboratorio, signos vitales y ECG.

Criterio de exclusión:

1. Antecedentes o presencia de convulsiones, lesiones en la cabeza, traumatismo craneoencefálico o cualquier otro trastorno cerebral.
2. Antecedentes de procedimientos que pudieran alterar la absorción o excreción de fármacos administrados por vía oral.
3. Antecedentes de infección meningocócica o familiar de primer grado con antecedentes de infección meningocócica.
4. Temperatura corporal ≥38,0 °Celcius en la selección o el registro o antecedentes de enfermedad febril u otra evidencia de infección, sistémica o de otro tipo, dentro de los 14 días anteriores a la primera dosis de la intervención del estudio.
5. Los resultados de la hemólisis de la vía clásica están fuera de los rangos de referencia en la selección, a menos que Alexion lo apruebe.
6. Pérdida significativa de sangre o donación de sangre dentro de los 3 meses anteriores a la primera dosis de la intervención del estudio, donación de plasma dentro de los 30 días anteriores a la primera dosis de la intervención del estudio, recepción de hemoderivados dentro de los 6 meses anteriores a la primera dosis de la intervención del estudio, o recibir una vacuna dentro de los 30 días anteriores a la primera dosis de la intervención del estudio.
7. Inscripción actual o participación pasada dentro de los últimos 30 días (o 5 vidas medias, lo que sea más largo) antes de la primera dosis de la intervención del estudio en el estudio clínico actual o cualquier otro estudio clínico que involucre una intervención de estudio de investigación o cualquier otro tipo de intervención médica. investigación.
8. Embarazada o lactando.
9. Historial o presencia de abuso de drogas o alcohol dentro de los 6 meses anteriores a la primera dosis de la intervención del estudio, consumidor actual de tabaco o resultados positivos para la detección de alcohol y/o drogas en la selección o el registro.