Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

[Kokeilu laitteelle, jota ei ole hyväksynyt tai hyväksynyt Yhdysvaltain FDA]

maanantai 2. syyskuuta 2024 päivittänyt: Neurophth Therapeutics Inc
Tämän kliinisen tutkimuksen tavoitteena on arvioida NR082:n turvallisuutta ja tehoa mitokondrioiden ND4-geenimutaation aiheuttaman LHONin hoidossa. Tähän tutkimukseen otetaan ≥ 18-vuotiaita ja ≤ 75-vuotiaita koehenkilöitä saamaan yksipuolinen intravitreaalinen (IVT) NR082-injektio sen turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi. Kaikkien koehenkilöiden kliiniset oireet ovat heikentyneet ND4-mutaatioon liittyvän LHON:n aiheuttamaa näöntarkkuutta, ja laboratoriotestit osoittavat G11778A-mutaation (CLIA-sertifioitu laboratorio) ja heikentynyt näöntarkkuus kesti > 6 kuukautta ja < 10 vuotta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Annoksenhakuvaiheessa periaate on, että turvallisuusarviointikomitea (SRC) päättää annoksen muuttamisesta aloitusannoksen turvallisuustietojen perusteella. Aloitusannos on 1,5×109 vg, 0,05 ml silmää/annos. Aloitusannoksen turvallisuuden arvioi SRC, ja annoksen nostaminen tai deeskalaatio tapahtuu SRC:n suosituksesta. Aloitusannoksen turvallisuus suoritetaan 6 arvioitavassa aineessa.

Annoksen muuttamisen kriteerit:

Annoksen nostaminen:

Jos lääkkeeseen liittyvää annosta rajoittavaa toksisuutta (DLT) havaitaan ≤ 2:lla kuudesta arvioitavasta koehenkilöstä 6 viikon sisällä NR082:n aloitusannoksen antamisesta, annosta voidaan nostaa arvoon 4,5 × 109 vg, 0,05 ml silmä/silmä. annos (suuri annos) SRC:n hyväksynnän jälkeen.

Annoksen vähentäminen:

Jos lääkkeeseen liittyvää annosta rajoittavaa toksisuutta (DLT) havaitaan > 2:lla kuudesta arvioitavasta potilaasta 6 viikon sisällä NR082:n aloitusannoksen antamisesta, annosta voidaan pienentää arvoon 0,5 × 109 vg, 0,05 ml. silmä/annos (pieni annos) SRC:n hyväksynnän jälkeen.

Jos lääkkeeseen liittyvää annosta rajoittavaa toksisuutta (DLT) havaitaan > 2:lla kuudesta arvioitavasta koehenkilöstä 6 viikon sisällä NR082:n suuren annoksen antamisen jälkeen, annosta voidaan pienentää arvoon 3,0 × 109 vg, 0,05 ml silmää. /annos (väliannos) SRC:n hyväksynnän jälkeen.

Ilmoittautumisjärjestys:

  • Minkä tahansa annosryhmän (6 koehenkilöä) ilmoittautumisjärjestys on, että 2. ja 3. koehenkilö rekisteröidään vähintään 7 päivää ensimmäisen koehenkilön ilmoittautumisen jälkeen;
  • 4., 5. ja 6. oppiaine ilmoittautuu vähintään 7 päivää 2. ja 3. oppiaineen ilmoittautumisen jälkeen.

7 vuorokauden aikavälillä pyritään välttämään akuutteja turvallisuustapahtumia mahdollisimman suuressa määrin

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

12

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94303-5353
        • Stanford Byers Eye Institute
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • University of Colorado Health Eye Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19107
        • Wills Eye Hospital, Neuro Ophthalmology Department

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Ikä tietoisen suostumuslomakkeen allekirjoitushetkellä: tutkittavien iän tulee olla ≥ 18 vuotta ja ≤ 75 vuotta vanha.
  2. Kliinisesti ilmennyt LHON:n aiheuttama näönmenetys ja mikä tahansa silmän BCVA ≥ 0,5 LogMAR
  3. Genotyyppitestin tulos osoittaa G11778A-mutaation esiintymisen ND4-geenissä ja muiden primääristen LHON:iin liittyvien mutaatioiden puuttumisen mitokondrion DNA:ssa (mtDNA) (ND1 [G3460A] tai ND6 [T14484C]) (vahvistettu CLIA-sertifioidulla kansainvälinen laboratorio
  4. Näön menetys silmässä, jossa näöntarkkuus oli huonompi, kesti yli 6 kuukautta ja < 10 vuotta seulonnassa
  5. Pupilleja voidaan laajentaa riittävästi perusteellista silmätutkimusta ja näöntarkkuustestiä varten
  6. Jokaisen koehenkilön silmän on säilytettävä vähintään Hand Motion VA (≤ 2,3 LogMAR), joka on määritelty silmän/näön tutkimuskäsikirjassa (käyttöohje refraktio- ja VA-tutkimuksia varten) tässä tutkimuksessa
  7. Halukkuus noudattaa kliinisen tutkimuksen protokollaa ja 5 vuoden pitkäaikainen seuranta annon jälkeen

  8. Mies vai nainen

    1. Miespuolisen henkilön on suostuttava ehkäisyyn vähintään 6 kuukautta hoitokäynnin jälkeen;
    2. Naispuolinen koehenkilö on oikeutettu osallistumaan, jos hän ei ole raskaana, ei imetä ja vähintään yksi seuraavista ehdoista pätee:i)Ei hedelmällisessä iässä oleva nainen (WOCBP) ii) WOCBP, joka suostuu noudattamaan ehkäisyohjeita vähintään 6 kuukautta hoitokäynnin jälkeen
  9. Kirjallinen tietoinen suostumuslomake on hankittava tutkittavalta tai hänen vanhemmalta / laillisesta huoltajasta ennen tutkimukseen liittyvien toimenpiteiden suorittamista. Jos tutkittava on laillisesti sokea (> 1,0 LogMAR tai desimaalinäöntarkkuuden lukemat <0,1), puolueettoman todistajan on oltava läsnä koko tietoisen suostumusprosessin ja keskusteluprosessin ajan.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Mikä tahansa tunnettu allergia ja/tai yliherkkyys tutkimuslääkkeelle tai sen aineosille
  2. Vasta-aihe IVT-injektiolle mihin tahansa silmään
  3. IVT-lääketoimitus mihin tahansa silmään 30 päivän sisällä ennen seulontakäyntiä
  4. Vitrektomian historia kummassakin silmässä
  5. Kapea etukammion kulma missä tahansa silmässä, mikä estää pupillien laajentumisen
  6. Silmän tai adnexan häiriöt tai sairaudet, lukuun ottamatta LHON:ia, jotka voivat häiritä visuaalisia tai okulaarisia arviointeja, mukaan lukien spektrialueen optinen koherensitomografia (SD-OCT), tutkimuksen aikana
  7. Tunnettuja/dokumentoituja mutaatioita, muita kuin LHON-peräisiä mutaatioita, joiden tiedetään aiheuttavan näköhermon, verkkokalvon tai afferentin näköjärjestelmän patologiaa
  8. Systeemisten tai silmä-/näön sairauksien, häiriöiden tai patologioiden, muiden kuin LHON-sairauksien olemassaolo, joiden tiedetään aiheuttavan näönmenetystä tai liittyvän siihen tai joihin liittyvien hoitojen tai hoitojen tiedetään aiheuttavan tai liittyvän näön menetys
  9. Optisen neuropatian esiintyminen mistä tahansa muusta syystä kuin LHON:sta
  10. Sellainen sairaus tai sairaus, joka tutkijan mielestä sisältää oireita ja/tai niihin liittyviä hoitoja, jotka voivat muuttaa näkötoimintoa, esimerkiksi syövät tai keskushermoston patologia, mukaan lukien multippeliskleroosi (multippeliskleroosin diagnoosi). on perustuttava vuoden 2010 tarkistuksiin McDonald Criteria) ja/tai sairauksiin tai tiloihin, jotka vaikuttavat tutkimukseen osallistuvien koehenkilöiden turvallisuuteen
  11. Aiemmin toistuva uveiitti (idiopaattinen tai immuunijärjestelmään liittyvä) tai aktiivinen silmätulehdus

  12. Osallistui toiseen kliiniseen tutkimukseen ja sai IMP-tutkimuksen 90 päivän sisällä ennen seulontakäyntiä

    a) Poikkeukset: Koehenkilöt, jotka ovat saaneet päätökseen kliinisen idebenonin IMP-tutkimuksen > 90 päivää ennen seulontakäyntiä ja ovat lopettaneet idebenonin käytön kokonaan vähintään 7 päivää ennen annostelua, voivat edelleen osallistua tutkimukseen.

  13. Mikä tahansa silmä on aiemmin saanut silmägeeniterapiaa
  14. Koehenkilöt, jotka kieltäytyivät lopettamasta idebenonin käyttöä
  15. jolle on tehty kliinisesti merkittävä silmäleikkaus (tutkijan arviota kohti) 90 päivän sisällä ennen seulontakäyntiä
  16. Naishenkilöt, jotka imettävät tai suunnittelevat imettävänsä ensimmäisten 6 kuukauden aikana NR082-injektion antamisesta
  17. Huumeiden tai alkoholin väärinkäyttö (mukaan lukien runsas tupakointi, ts. > 20 savuketta päivässä tai > 20 askin vuotta [vastaa yhtä assia päivässä 20 vuoden ajan tai 2 askia päivässä 10 vuoden ajan])
  18. Ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) vasta-aineet, kuppavasta-aineet ja HCV-vasta-ainepositiiviset eivät sisälly. hepatiitti B -testi, joka osoittaa kliinisesti merkittävän aktiivisen infektion, joka vaatii hoitoa (määriteltynä hepatiitti B -ydinvasta-aine [HBcAb] positiivinen tai hepatiitti B pinta-antigeeni [HBsAg] positiivinen ja hepatiitti B -viruksen deoksiribonukleiinihappo [HBV-DNA]) > 1000 kopiot/ml tai paikallisen laboratoriomenetelmän mukaisesti kvantitatiivisen havainnoinnin alarajan yläpuolella) suljetaan pois.
  19. Ei pysty sietämään (esim. immunomoduloivaa hoito-ohjelmaa) tai ei pysty tai halua noudattaa kaikkia protokollan vaatimuksia
  20. Tutkimuspaikan koehenkilöt eivät noudata tai eivät suostu noudattamaan paikallisia ja institutionaalisia ohjeita epäillylle 2019 uudelle koronavirustartunnalle (COVID-19)
  21. Kaikki muut tutkijan määrittelemät poikkeukset

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: NR082 ruiskutus

Mahdolliset annokset annoksenmääritysvaiheessa:

  • 0,5E9 vg, 0,05 ml/silmä/annos (pieni annos)
  • 1,5E9 vg, 0,05 ml/silmä/annos (aloitusannos)
  • 3,0E9 vg, 0,05 ml/silmä/annos (väliannos)
  • 4,5E9 vg, 0,05 ml/silmä/annos (suuri annos)
Lääke: NR082 Ruiskutus

Aloitusannos on 1,5E9 vg, 0,05 ml silmää/annos.

Annoksen nostaminen:

Jos lääkkeeseen liittyvää annosta rajoittavaa toksisuutta (DLT) havaitaan ≤ 2:lla aloitusannosta käyttävistä kuudesta arvioitavasta potilaasta kuuden viikon sisällä NR082:n annostelusta, annosta voidaan nostaa arvoon 4,5E9 vg, 0,05 ml silmää/annos (suuri annos) SRC:n hyväksynnän jälkeen.

Annoksen vähentäminen: Jos lääkkeeseen liittyvää annosta rajoittavaa toksisuutta (DLT) havaitaan > 2:lla kuudesta arvioitavasta koehenkilöstä, jotka käyttivät aloitusannosta 6 viikon kuluessa NR082:n annostelusta, annosta voidaan pienentää arvoon 0,5E9 vg, 0,05 ml silmää/annos (pieni annos) SRC:n hyväksynnän jälkeen.

Jos lääkkeeseen liittyvää annosta rajoittavaa toksisuutta (DLT) havaitaan > 2:lla kuudesta arvioitavasta potilaasta 6 viikon sisällä NR082:n suuren annoksen antamisen jälkeen, annosta voidaan pienentää arvoon 3,0E9 vg, 0,05 ml silmää. /annos (väliannos) SRC:n hyväksynnän jälkeen.

Laite: Injektioneula

19G 1 1/2IN TW-suodatinneula suodatinelementillä (BD 305200), käytetään NR082 silmänsisäisen injektioliuoksen annoksen valmistukseen; 30G 1/2IN injektioneula (BD 305106), käytetään NR082 silmänsisäisen injektioliuoksen antamiseen;

1 ml:n kierrekoruinen ruisku (BD 309628), jota käytetään NR082 silmänsisäisen injektioliuoksen annoksen valmistamiseen ja antamiseen.

Muut nimet:
  • Ruisku

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haittavaikutusten ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 52 viikkoa
Haittavaikutusten ilmaantuvuus 52 viikon sisällä lasiaisensisäisestä NR082-injektiosta eri annoksilla
52 viikkoa
Vakavien haittatapahtumien (SAE) ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 52 viikkoa
Vakavien haittatapahtumien (SAE) ilmaantuvuus 52 viikon sisällä lasiaisensisäisen NR082-injektion jälkeen eri annoksilla
52 viikkoa
Annosta rajoittavien toksisuuksien ilmaantuvuus (DLT)
Aikaikkuna: 52 viikkoa
Annosta rajoittavien toksisuuksien (DLT) ilmaantuvuus (okulaarinen ja ei-okulaarinen) 52 viikon sisällä lasiaisensisäisestä NR082-injektiosta eri annoksilla
52 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden koehenkilöiden osuus (prosenttiosuus), joiden parannus ≥ 0,3 LogMAR:lla lähtötasosta parhaassa korjatussa näöntarkkuudessa (BCVA) tutkimussilmässä
Aikaikkuna: Viikoilla 2, 6, 12, 26, 40, 52, 78, 104, 156, 208 ja 260
ETDRS-näöntarkkuuskaavioita käytetään arvioitaessa niiden tutkimushenkilöiden osuutta (prosenttia), joiden parannus on ≥ 0,3 LogMAR lähtötasosta parhaassa korjatussa näöntarkkuudessa (BCVA).
Viikoilla 2, 6, 12, 26, 40, 52, 78, 104, 156, 208 ja 260
Keskimääräinen muutos lähtötasosta BCVA:ssa (LogMAR) tutkimussilmässä
Aikaikkuna: Viikoilla 2, 6, 12, 26, 40, 52, 78, 104, 156, 208 ja 260
ETDRS-näöntarkkuuskaavioita käytetään arvioimaan keskimääräistä muutosta lähtötasosta BCVA:ssa (LogMAR)
Viikoilla 2, 6, 12, 26, 40, 52, 78, 104, 156, 208 ja 260
Keskimääräinen muutos BCVA:ssa (LogMAR) verrattuna matalampaan arvoon*
Aikaikkuna: Viikoilla 2, 6, 12, 26, 40, 52, 78, 104, 156, 208 ja 260
ETDRS-näöntarkkuuskaavioita käytetään arvioimaan keskimääräistä muutosta BCVA:ssa (LogMAR) verrattuna matalampaan arvoon.
Viikoilla 2, 6, 12, 26, 40, 52, 78, 104, 156, 208 ja 260
Muutos lähtötilanteesta tutkimussilmän mallin standardipoikkeamassa (PSD).
Aikaikkuna: Viikoilla 2, 6, 12, 26, 40, 52, 78, 104, 156, 208 ja 260
Näkökenttäparametrit arvioivat muutoksia verkkokalvon eri alueen toiminnassa. HVF-analysaattoria käytetään tavallisen automaattisen perimetrian suorittamiseen, ja kineettistä näkökenttää mitataan tietokoneen automaattisesti havaitsemalla Humphreyn staattisella näkökentällä, mukaan lukien foveaali- ja makulankynnykset sekä keskuskenttä. Muutos lähtötilanteesta tutkimussilmän mallin standardipoikkeamassa (PSD).
Viikoilla 2, 6, 12, 26, 40, 52, 78, 104, 156, 208 ja 260
Muutos lähtötasosta tutkittavan silmän näkökenttäindeksissä (VFI).
Aikaikkuna: Viikoilla 2, 6, 12, 26, 40, 52, 78, 104, 156, 208 ja 260
Näkökenttäparametrit arvioivat muutoksia verkkokalvon eri alueen toiminnassa. HVF-analysaattoria käytetään tavallisen automaattisen perimetrian suorittamiseen, ja kineettistä näkökenttää mitataan tietokoneen automaattisesti havaitsemalla Humphreyn staattisella näkökentällä, mukaan lukien foveaali- ja makulankynnykset sekä keskuskenttä. Muutos lähtötasosta tutkittavan silmän näkökenttäindeksissä (VFI).
Viikoilla 2, 6, 12, 26, 40, 52, 78, 104, 156, 208 ja 260
Keskimääräisen poikkeaman (MD) muutos tutkimussilmän lähtötasosta
Aikaikkuna: Viikoilla 2, 6, 12, 26, 40, 52, 78, 104, 156, 208 ja 260
Näkökenttäparametrit arvioivat muutoksia verkkokalvon eri alueen toiminnassa. HVF-analysaattoria käytetään tavallisen automaattisen perimetrian suorittamiseen, ja kineettistä näkökenttää mitataan tietokoneen automaattisesti havaitsemalla Humphreyn staattisella näkökentällä, mukaan lukien foveaali- ja makulankynnykset sekä keskuskenttä. Keskimääräisen poikkeaman (MD) muutos tutkimussilmän lähtötasosta.
Viikoilla 2, 6, 12, 26, 40, 52, 78, 104, 156, 208 ja 260
Muutos lähtötasosta kontrastiherkkyyden spatiaalisissa taajuusparametreissa tutkittavassa silmässä
Aikaikkuna: Viikoilla 2, 6, 12, 26, 40, 52, 78, 104, 156, 208 ja 260
Kontrastiherkkyystutkimus mittaa potilaan kykyä erottaa kohteet, jotka esitetään vaihtelevalla tilataajuudella tai -koolla eri kontrastitasoilla. Kontrastiherkkyystutkimus mittaa koko visuaalisen herkkyyden, mukaan lukien kirkkauden ja kontrastin, ja sitä voidaan käyttää kokonaisvaltaisena visuaalisen toiminnan arviointina.
Viikoilla 2, 6, 12, 26, 40, 52, 78, 104, 156, 208 ja 260
Muutos lähtötasosta visuaalisen herätetyn potentiaalin (VEP) parametreissa tutkimussilmässä
Aikaikkuna: Viikoilla 2, 6, 12, 26, 40, 52, 78, 104, 156, 208 ja 260
VEP on visuaalinen elektrofysiologinen tutkimus, jota käytetään mahdollisen iskeemisen optisen neuropatian tunnistamiseen, mukaan lukien P100-latenssi, P100-amplitudi, P2-latenssi ja P2-amplitudi.
Viikoilla 2, 6, 12, 26, 40, 52, 78, 104, 156, 208 ja 260
Immunogeenisuuden arvioimiseksi
Aikaikkuna: Viikoilla 1, 2 ja 6
Keskuslaboratoriota käytetään kaikkien koehenkilöiden seeruminäytteissä olevien anti-AAV2- neutraloivien vasta-aineiden arvioimiseen. Toimeksiantaja tai sen edustaja testaa nämä näytteet anti-AAV2- neutraloivien vasta-aineiden havaitsemiseksi näytteistä ja raportoidakseen vahvistettujen positiivisten näytteiden tiitterin. . Näytteet, jotka on vahvistettu positiivisiksi anti-AAV2:ta neutraloiville vasta-aineille, arvioidaan myös neutraloivien vasta-aineiden esiintymisen suhteen.
Viikoilla 1, 2 ja 6
Immunogeenisuuden arvioimiseksi
Aikaikkuna: Viikoilla 1, 2, 6, 12, 26, 40 ja 52
Interferoni-gamma-entsyymikytkentäinen immunospot-määritys (ELISpot) suoritetaan mittaamaan lymfosyyttien proliferatiivista vastetta AAV2-antigeenille ja ND4-peptidille. Aktivoituneiden solujen lukumäärä näytteessä laskettiin.
Viikoilla 1, 2, 6, 12, 26, 40 ja 52
Arvioida vektorin irtoamista
Aikaikkuna: Viikoilla 1, 2, 6, 12, 26, 40 ja 52
Arvio vektori-DNA:n vuotamisesta kyynelissä (molemmat silmät). Näytteet analysoitiin virus-DNA:n läsnäolon määrittämiseksi kyynelissä.
Viikoilla 1, 2, 6, 12, 26, 40 ja 52
Arvioida biologista jakautumista
Aikaikkuna: Viikoilla 1, 2, 6, 12, 26, 40 ja 52
Kokoveren biologisen jakautumisen arviointi. Näytteet analysoitiin viruksen DNA:n läsnäolon määrittämiseksi kokoverestä.
Viikoilla 1, 2, 6, 12, 26, 40 ja 52
Tutkimussilmän BCVA:n paranemisen arvioiminen (< 0,3 LogMAR)
Aikaikkuna: Viikoilla 52, 78, 104, 156, 208 ja 260
ETDRS:n näöntarkkuuskaavioita käytetään arvioitaessa niiden koehenkilöiden osuutta (prosenttia), joiden parannus BCVA:ssa on ≥ 0,2 LogMAR ja ≥ 0,1 LogMAR lähtötasosta. Niiden koehenkilöiden osuus (prosenttia), joiden näöntarkkuus on > 1,0 LogMAR ennen hoitoa ja sen jälkeen
Viikoilla 52, 78, 104, 156, 208 ja 260
Arvioida muutos VFQ-25:ssä lähtötasosta
Aikaikkuna: Viikoilla 2, 26, 52, 104, 156, 208 ja 260
VFQ-25 on 25 kohdan lyhyt versio 51 kohdasta National Eye Institute Visual Function Questionnaire (NEI VFQ), jolla voidaan mitata tehokkaasti potilaiden raportoimia tuloksia (mukaan lukien elämänlaatu, QoL). Se koostuu 25 kohdasta 12 mittaa. Kokonaispisteet ja kunkin ulottuvuuden pisteet ovat vastaavien ulottuvuuksien tai kohteiden puuttumattomien kohteiden keskiarvoja, pisteet vaihtelevat 0-100, korkeammat pisteet tarkoittavat huonompaa lopputulosta.
Viikoilla 2, 26, 52, 104, 156, 208 ja 260
Arvioida muutosta lähtötilanteesta SF-36:n laadussa
Aikaikkuna: Viikoilla 2, 26, 52, 104, 156, 208 ja 260
SF-36-kyselylomake on universaali työkalu potilaiden raportoimien elämänlaatujen arvioimiseen. SF-36 sisältää 36 kysymystä, jotka kattavat kahdeksan terveyden osa-aluetta: 1) fyysisen toiminnan rajoitukset terveysongelmien vuoksi; 2) fyysisten tai emotionaalisten ongelmien aiheuttamat sosiaalisen toiminnan rajoitukset; 3) rajoitukset tavanomaisessa roolitoiminnassa fyysisten terveysongelmien vuoksi; 4) ruumiinkipu; 5) yleinen mielenterveys (psykologinen ahdistus ja hyvinvointi); 6) rajoitukset tavanomaisessa roolitoiminnassa tunneongelmien vuoksi; 7) elinvoimaisuus (energia ja väsymys); ja 8) yleiset terveyskäsitykset. Kunkin verkkotunnuksen asteikon pistemäärä lasketaan kyseiseen verkkotunnukseen sisältyvien kohteiden kokonaispistemäärän perusteella ja muutetaan 0-100:ksi, korkeammat pisteet tarkoittavat huonompaa lopputulosta.
Viikoilla 2, 26, 52, 104, 156, 208 ja 260
Tutkimussilmän verkkokalvon hermokuitukerroksen (RNFL) paksuuden muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Viikoilla 2, 6, 12, 26, 52, 104, 156, 208 ja 260
OCT on kuvantamistekniikka silmänpohjan tutkimiseen käyttämällä matalakoherenssin valointerferometrian perusperiaatetta. Se havaitsee eri syvyyksien biologisten kudoskerrosten heijastus- tai diffuusiosignaalit syöttämällä matalakoherenssista valoa ja saa kuvia ja kvantitatiivisia tuloksia verkkokalvon mikroskooppisesta rakenteesta.
Viikoilla 2, 6, 12, 26, 52, 104, 156, 208 ja 260
Tutkimussilmän verkkokalvon gangliosolukompleksin paksuuden muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Viikoilla 2, 6, 12, 26, 52, 104, 156, 208 ja 260
OCT on kuvantamistekniikka silmänpohjan tutkimiseen käyttämällä matalakoherenssin valointerferometrian perusperiaatetta. Se havaitsee eri syvyyksien biologisten kudoskerrosten heijastus- tai diffuusiosignaalit syöttämällä matalakoherenssista valoa ja saa kuvia ja kvantitatiivisia tuloksia verkkokalvon mikroskooppisesta rakenteesta.
Viikoilla 2, 6, 12, 26, 52, 104, 156, 208 ja 260
Arvioida visuaalisen toiminnan paranemista NR082-hoidon jälkeen
Aikaikkuna: Viikoilla 2, 6, 12, 26, 52, 104, 156, 208 ja 260
Varhaisen hoidon diabeettisen retinopatian tutkimuksen (ETDRS) näöntarkkuuskaavioita käytetään arvioitaessa sellaisten koehenkilöiden osuutta (prosenttia), joiden parannus on ≥ 0,3 LogMAR lähtötasosta parhaalla korjatulla näöntarkkuudella (BCVA) ei-tutkimuksessa mainitussa silmässä.
Viikoilla 2, 6, 12, 26, 52, 104, 156, 208 ja 260

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Neurophth Therapeutics Inc

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 22. toukokuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. heinäkuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. joulukuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 9. joulukuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 14. maaliskuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 24. maaliskuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 4. syyskuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 2. syyskuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. syyskuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • NFS-01-US101

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Joo

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa