[Az Egyesült Államok FDA által nem engedélyezett vagy nem engedélyezett eszköz próbaverziója]

Bevételi kritériumok:

1. Életkor a beleegyező nyilatkozat aláírásakor: az alanyok életkora ≥ 18 év és ≤ 75 év.
2. A klinikailag manifesztált látásvesztés LHON és bármely szem BCVA miatt ≥ 0,5 LogMAR
3. A genotípus-teszt eredménye G11778A mutáció jelenlétét mutatja az ND4 génben, és a többi elsődleges LHON-hoz kapcsolódó mutáció hiányát a mitokondriális DNS-ben (mtDNS) (ND1 [G3460A] vagy ND6 [T14484C]) (CLIA-tanúsítvánnyal igazolva). nemzetközi laboratórium
4. A rosszabb látásélességű szem látásvesztése > 6 hónapig és < 10 évig tartott a szűréskor
5. A pupillák megfelelően tágíthatók az alapos szemvizsgálathoz és a látásélesség-teszthez
6. Az alany minden szemének legalább Hand Motion VA-t (≤ 2,3 LogMAR) fenn kell tartania a szem/látásvizsgálati kézikönyvben (a refrakciós és VA vizsgálatok kezelési útmutatója) meghatározottak szerint.
7. Hajlandóság a klinikai vizsgálati protokollnak való megfelelésre és 5 év hosszú távú követés a beadást követően

8. Férfi vagy nő

   1. A férfi vizsgálati alanynak legalább 6 hónappal a kezelési látogatás után bele kell egyeznie a fogamzásgátló intézkedések megtételébe;
   2. Egy női alany akkor vehet részt a részvételen, ha nem terhes, nem szoptat, és az alábbi feltételek közül legalább egy teljesül: i) nem fogamzóképes nő (WOCBP) ii) olyan WOCBP, aki vállalja, hogy követi a fogamzásgátlásra vonatkozó útmutatást legalább 6 hónappal a kezelési látogatás után
9. A vizsgálattal kapcsolatos eljárások elvégzése előtt a vizsgálati alanytól vagy szülőjétől/törvényes gyámjától írásos beleegyező nyilatkozatot kell beszerezni. Ha az alany jogilag vak (> 1,0 LogMAR vagy a decimális látásélesség táblázat értéke < 0,1), pártatlan tanúnak jelen kell lennie a tájékozott beleegyezési folyamat és a megbeszélési folyamat során.

Kizárási kritériumok:

1. Bármilyen ismert allergia és/vagy túlérzékenység a vizsgált gyógyszerrel vagy annak összetevőivel szemben
2. Ellenjavallat az IVT injekció beadásának bármely szemben
3. IVT gyógyszerszállítás bármely szembe a szűrővizsgálatot megelőző 30 napon belül
4. Vitrectomia története mindkét szemben
5. Szűk elülső kamraszög bármely szemben, ami ellenjavallat a pupillatágulásnak
6. A szem vagy az adnexa rendellenességei vagy betegségei, kivéve az LHON-t, amelyek zavarhatják a vizuális vagy szemészeti értékeléseket, beleértve a spektrális tartomány optikai koherencia tomográfiáját (SD-OCT) a vizsgálat során
7. Az LHON-nal kapcsolatos mutációtól eltérő ismert/dokumentált mutációk jelenléte, amelyekről ismert, hogy a látóideg, a retina vagy az afferens látórendszer patológiáját okozzák
8. Az LHON-on kívüli szisztémás vagy szem-/látásbetegségek, rendellenességek vagy patológiák jelenléte, amelyekről ismert, hogy látásvesztést okoznak vagy azzal járnak, vagy amelyekről ismert, hogy a kapcsolódó kezelés(ek) vagy terápia(ok) a betegséget okozzák vagy összefüggésbe hozhatók látásvesztés
9. Optikai neuropátia jelenléte az LHON-tól eltérő okból
10. Betegség vagy betegség jelenléte, amely a vizsgáló véleménye szerint olyan tüneteket és/vagy kapcsolódó kezeléseket tartalmaz, amelyek megváltoztathatják a látásfunkciót, például rákos megbetegedések vagy a központi idegrendszer (CNS) patológiája, beleértve a sclerosis multiplexet (a sclerosis multiplex diagnózisa). a McDonald-kritériumok 2010-es felülvizsgálatain) és/vagy a vizsgálatban részt vevő alanyok biztonságát befolyásoló betegségeken vagy állapotokon kell alapulnia.
11. Az anamnézisben szereplő visszatérő uveitis (idiopátiás vagy immunrendszeri eredetű) vagy aktív szemgyulladás

12. Részt vett egy másik klinikai vizsgálatban, és a szűrővizsgálatot megelőző 90 napon belül IMP-t kapott

    a) Kivételek: Azok az alanyok, akik a szűrővizit előtt > 90 nappal befejezték az idebenon mint IMP klinikai vizsgálatát, és legalább 7 nappal az adagolás előtt teljesen abbahagyták az idebenon adását, továbbra is jogosultak a vizsgálatban való részvételre.

13. Bármely szem korábban okuláris génterápiában részesült
14. Alanyok, akik nem voltak hajlandók abbahagyni az idebenon használatát
15. klinikai jelentőségű szemműtéten esett át (a vizsgáló értékelése szerint) a szűrővizsgálatot megelőző 90 napon belül
16. Nők, akik szoptatnak vagy szoptatni terveznek az NR082 injekció beadását követő első 6 hónapon belül
17. A kábítószerrel vagy alkohollal való visszaélés anamnézisében (beleértve az erős dohányzást, azaz a napi 20-nál több cigarettát vagy több mint 20 dobozévet [20 éven keresztül napi egy csomagnak vagy 10 éven át napi 2 doboznak felel meg])
18. A humán immundeficiencia vírus (HIV) antitestje, a szifilisz antitest és a HCV antitest pozitív; Hepatitis B teszt, amely klinikailag jelentős, kezelést igénylő aktív fertőzést mutat (a definíció szerint hepatitis B magantitest [HBcAb] pozitív vagy hepatitis B felületi antigén [HBsAg] pozitív, és hepatitis B vírus dezoxiribonukleinsav [HBV-DNS] jelenléte) > 1000 másolat/ml vagy a helyi laboratóriumi módszer szerint a mennyiségi kimutatás alsó határa felett) kizárt
19. Nem tolerálható (pl. immunmoduláló kezelés), vagy nem képes vagy nem hajlandó megfelelni a protokoll összes követelményének
20. A vizsgálati helyszínről származó alanyok nem vagy nem járulnak hozzá a 2019-es új koronavírus-fertőzés (COVID-19) gyanúja miatti helyi és intézményi irányelvek betartásához.
21. A vizsgáló által meghatározott egyéb kizárások